Durante lo studio, i partecipanti assumeranno capsule di uno dei tre prodotti indicati. Per monitorare l’assorbimento del rame, viene utilizzato il 64Cu chloride, una sostanza utilizzata per scopi diagnostici. L’analisi avviene attraverso la PET/CT, una tecnica di imaging che combina la medicina nucleare con la tomografia computerizzata per creare immagini dettagliate dell’interno del corpo. Questa procedura permette di misurare la quantità di sostanza che raggiunge il fegato.

Lo scopo principale dello studio è comprendere come il farmaco agisce nell’organismo e come influenza i livelli di rame nel corpo. Durante lo studio, i pazienti riceveranno il Cufence per un periodo di 24 mesi. Il dosaggio massimo giornaliero previsto è di 1600 mg.

Lo studio valuterà diversi aspetti della salute dei pazienti, tra cui la funzionalità del fegato e i sintomi neurologici. Verranno effettuati esami del sangue per misurare i livelli di rame e della ceruloplasmina (una proteina che trasporta il rame nel sangue). Verranno anche monitorate eventuali modifiche dello stato neurologico e psichiatrico dei pazienti durante il trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di VTX-801 nei pazienti adulti con malattia di Wilson. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una singola dose del trattamento e saranno monitorati per un periodo di cinque anni. Saranno effettuati esami clinici e di laboratorio per valutare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di rame nel corpo. Inoltre, verrà utilizzato rame (64Cu) cloruro per aiutare a monitorare il metabolismo del rame nei partecipanti.

Lo studio non è randomizzato e non prevede l’uso di un placebo. I partecipanti continueranno il loro trattamento di base per la malattia di Wilson fino a quando non sarà sicuro interromperlo. L’obiettivo principale è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato, mentre gli obiettivi secondari includono la valutazione della risposta del corpo al trattamento e l’analisi dei cambiamenti nei livelli di rame. I partecipanti saranno sottoposti a esami come ECG e MRI per monitorare la loro salute durante lo studio.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di UX701 nei pazienti adulti con malattia di Wilson. Durante la ricerca, i partecipanti riceveranno una singola dose del trattamento tramite infusione endovenosa. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo per confrontare i risultati. La ricerca si svolgerà in due fasi: la prima fase si concentrerà sulla sicurezza e sulla determinazione della dose ottimale, mentre la seconda fase valuterà l’effetto del trattamento sulla regolazione del rame nel corpo.

Oltre a UX701, lo studio utilizza anche Prednisolone, un farmaco corticosteroide, in compresse da 5 mg e 10 mg, per scopi profilattici. Inoltre, viene utilizzata una soluzione di Cloruro di Sodio 0,9%. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di 52 settimane per osservare eventuali cambiamenti nei livelli di rame e per valutare la riduzione dei farmaci standard di cura. L’obiettivo è migliorare la gestione della malattia di Wilson e ridurre la necessità di trattamenti attuali.