Deficit di ormone somatotropo | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici

Studio sull’efficacia di lonapegsomatropin rispetto a somatropin in bambini e adolescenti con bassa statura o deficit di crescita

Fri, 24 Apr 2026 09:34:18 +0000

Lo studio è volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento rispetto a quello standard in bambini e adolescenti che presentano problemi di crescita. Le condizioni studiate includono la Sindrome di Turner, la Deficienza del gene SHOX, la condizione di Piccolo per l’età gestazionale e la Statura bassa idiopatica, ovvero quando la bassa statura non ha una causa medica evidente. Queste condizioni si manifestano con una crescita ridotta nonostante il corpo produca una quantità sufficiente di ormone della crescita.

Il trattamento in esame è il lonapegsomatropin, che viene somministrato tramite una via sottocutanea, ovvero tramite un’iniezione nel tessuto appena sotto la pelle. Questo farmaco viene confrontato con la somatropin, un ormone della crescita utilizzato regolarmente con somministrazioni quotidiane. Il confronto mira a verificare se la somministrazione settimanale del nuovo farmaco sia efficace quanto la terapia giornaliera abituale.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti e verranno seguiti nel tempo per osservare la velocità di crescita in altezza. Verranno effettuati controlli periodici per monitorare la sicurezza e lo sviluppo fisico, inclusa la valutazione dell’età ossea, che indica quanto lo scheletro sia progredito rispetto all’età cronologica del soggetto.

Studio sull’efficacia di somapacitan rispetto a somatropina nei bambini con deficit dell’ormone della crescita

Fri, 24 Apr 2026 09:20:41 +0000

La ricerca riguarda i bambini con una condizione chiamata deficienza dell’ormone della crescita. Questa condizione si verifica quando il corpo non produce abbastanza ormone della crescita, che è importante per lo sviluppo e la crescita dei bambini. Lo studio confronta due trattamenti: somapacitan, somministrato una volta alla settimana, e Norditropin®, somministrato una volta al giorno. Entrambi i trattamenti sono soluzioni per iniezione e vengono somministrati con una penna pre-riempita.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia e la sicurezza di somapacitan rispetto a Norditropin® nel promuovere la crescita nei bambini con deficienza dell’ormone della crescita. I bambini partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per un periodo di tempo stabilito. Durante lo studio, verranno monitorati per valutare la loro crescita e per controllare eventuali effetti collaterali. Alcuni bambini potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di ricerca.

Il trattamento con somapacitan viene somministrato tramite un dispositivo chiamato penna iniettore PDS290, che è una penna multi-dose pre-riempita e usa e getta. Norditropin® viene somministrato con un dispositivo simile chiamato Norditropin® FlexPro®. Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo prolungato per osservare i cambiamenti nella crescita e altri parametri di salute nei bambini coinvolti.

Studio sull’uso di Ibutamoren Mesilate nei bambini con deficit idiopatico dell’ormone della crescita

Fri, 24 Apr 2026 09:19:00 +0000

Lo studio clinico si concentra su bambini affetti da deficienza idiopatica dell’ormone della crescita, una condizione in cui il corpo non produce abbastanza ormone della crescita, essenziale per lo sviluppo normale. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato LUM-201, che contiene la sostanza attiva ibutamoren mesilato. Questo farmaco è somministrato sotto forma di compresse e viene assunto per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento con LUM-201 nei bambini con questa condizione. I partecipanti che hanno già completato con successo un precedente studio pediatrico con LUM-201 possono continuare il trattamento in questo studio di estensione. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati esami fisici e di laboratorio regolari per garantire la sicurezza del trattamento.

Lo studio prevede un monitoraggio periodico dei livelli di ormone della crescita e di altri indicatori di crescita ogni sei mesi. Inoltre, verranno valutati i cambiamenti nell’altezza, nel peso e nell’indice di massa corporea (BMI) dei partecipanti. La durata stimata dello studio è fino al 2028, permettendo un’osservazione dettagliata degli effetti del trattamento nel tempo.

Studio sull’uso di somatropina nei bambini con deficit dell’ormone della crescita in pubertà

Fri, 24 Apr 2026 09:17:04 +0000

La carenza di ormone della crescita, nota come Growth Hormone Deficiency (GHD), è una condizione in cui il corpo non produce abbastanza ormone della crescita, essenziale per lo sviluppo e la crescita nei bambini. Questo studio si concentra sui bambini in pubertà con GHD isolata, una forma di carenza che non è associata ad altre condizioni mediche. L’obiettivo principale è confrontare l’altezza finale dei bambini che continuano il trattamento con ormone della crescita con quelli che lo interrompono.

Il trattamento in esame utilizza il somatropin, un ormone della crescita umano ricombinante, disponibile in diverse formulazioni come NutropinAq, Saizen, Omnitrope, HUMATROPE, Norditropin FlexPro e Genotropin. Questi farmaci sono somministrati tramite iniezioni e sono progettati per aiutare i bambini a raggiungere un’altezza normale per la loro età e genetica familiare.

Lo studio prevede che i partecipanti siano divisi in due gruppi: uno continuerà a ricevere il trattamento con somatropin, mentre l’altro gruppo interromperà il trattamento. I ricercatori misureranno l’altezza finale dei partecipanti e la confronteranno con l’altezza target basata sull’altezza dei genitori. Lo studio mira a determinare se interrompere il trattamento durante la pubertà possa ancora portare a un’altezza finale soddisfacente. I risultati aiuteranno a capire meglio l’efficacia del trattamento continuo rispetto alla sua interruzione nei bambini con GHD.