Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del denecimig quando viene usato in modo continuativo per prevenire i sanguinamenti nelle persone con emofilia A, sia in quelle che hanno sviluppato inibitori sia in quelle che non li hanno. Lo studio vuole anche osservare come funziona il medicinale nel tempo, quanti episodi di sanguinamento si verificano durante il trattamento e se il corpo produce anticorpi contro il medicinale stesso.

I partecipanti allo studio provengono da altri studi precedenti con lo stesso medicinale e continuano il trattamento con denecimig per un periodo che può durare fino a circa cinque anni. Durante questo tempo, ricevono regolarmente le iniezioni del medicinale sotto la pelle e vengono monitorati attraverso visite mediche programmate. Durante lo studio vengono raccolte informazioni sugli eventuali effetti indesiderati, sulle reazioni nel punto dove viene fatta l’iniezione, sul numero di episodi di sanguinamento che richiedono un trattamento e sulla quantità di medicinale presente nel sangue. In alcuni paesi, lo studio include anche bambini molto piccoli, di età inferiore a un anno, che non hanno mai ricevuto trattamenti o ne hanno ricevuti pochissimi.

Il medicinale studiato si chiama denecimig, noto anche con il nome in codice NNC0365-3769 o Mim8, ed è una soluzione per iniezione che viene somministrata sotto la pelle. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del passaggio diretto dal trattamento preventivo con emicizumab al trattamento preventivo con denecimig. Durante questo passaggio, il corpo ha bisogno di tempo per eliminare completamente l’emicizumab prima che il nuovo medicinale diventi pienamente efficace, e questo periodo viene chiamato periodo di eliminazione.

Lo studio è aperto, il che significa che sia i partecipanti che i medici sanno quale medicinale viene somministrato. I partecipanti sono adulti e adolescenti di almeno 12 anni che sono già in trattamento preventivo con emicizumab da almeno 8 settimane e per i quali è già stata presa la decisione di interrompere questo trattamento. Durante lo studio, che dura circa 26 settimane, vengono raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che possono verificarsi, sull’esperienza nell’uso del dispositivo per l’iniezione e sul carico che il trattamento rappresenta per i partecipanti. I partecipanti devono essere disposti a seguire le visite programmate e a compilare un diario elettronico.

Durante lo studio, verranno osservati gli effetti di questi trattamenti nel tempo. Verrà monitorato il livello di attività del fattore di coagulazione nel sangue e si presterà attenzione alla comparsa di eventuali problemi, come eventi tromboembolici (ostruzioni dei vasi sanguigni causate da coaguli), disturbi del fegato o lo sviluppo di inibitori del fattore, ovvero sostanze che il corpo produce e che bloccano l’azione del farmaco. Verranno inoltre analizzati altri aspetti relativi alla salute generale e alla durata dell’effetto del trattamento ricevuto in precedenza.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia a lungo termine del trattamento profilattico con efanesoctocog alfa nel prevenire le emorragie articolari nei pazienti con emofilia A. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 156 settimane, durante il quale verranno monitorati per osservare eventuali miglioramenti nella salute delle loro articolazioni. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione endovenosa, cioè direttamente in una vena.

Durante lo studio, verranno raccolti dati su episodi di sanguinamento e sulla quantità di farmaco necessaria per controllare tali episodi. Inoltre, verranno effettuate valutazioni periodiche della salute delle articolazioni per monitorare eventuali cambiamenti nel tempo. Questo aiuterà a comprendere meglio come il trattamento con efanesoctocog alfa possa influenzare la qualità della vita delle persone con emofilia A.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia dell’emicizumab in persone con emofilia A lieve o moderata che non hanno inibitori del fattore VIII. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di emicizumab e saranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sul numero di episodi di sanguinamento nel tempo. Saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

Lo studio si svolgerà in più centri e durerà fino al 2025. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 48 settimane. L’obiettivo principale è capire se l’emicizumab può ridurre il numero di sanguinamenti trattati e migliorare la qualità della vita delle persone con emofilia A. Saranno raccolti dati anche su come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo.

Il trattamento prevede l’uso di farmaci come Hemlibra (nome chimico: emicizumab), Nuwiq (nome chimico: simoctocog alfa), Octanate, Wilate, FEIBA e NovoSeven (nome chimico: eptacog alfa (attivato)). Questi farmaci aiutano a migliorare la coagulazione del sangue. Alcuni di essi vengono somministrati tramite iniezione sottocutanea o endovenosa. Lo studio include anche l’uso di un placebo per confrontare l’efficacia dei trattamenti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 60 giorni. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia del trattamento nel ridurre il tasso di sanguinamento annuale e migliorare la risposta del corpo al Fattore VIII. I risultati saranno confrontati tra diversi gruppi di trattamento per determinare quale approccio sia più efficace. Lo studio mira a fornire informazioni utili per migliorare la gestione dell’Emofilia A nei pazienti con inibitori del Fattore VIII.

Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento con efanesoctocog alfa può migliorare una condizione chiamata ipertrofia sinoviale, che è un ispessimento del tessuto che riveste le articolazioni, spesso presente nei pazienti con emofilia A. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 12 mesi. Durante questo tempo, verranno effettuati esami come l’ecografia e la risonanza magnetica (MRI) per monitorare i cambiamenti nelle articolazioni.

Il farmaco viene somministrato come una soluzione per iniezione e le dosi possono variare. Lo studio prevede di osservare se ci sono miglioramenti nell’ipertrofia sinoviale delle articolazioni e di raccogliere dati su eventuali effetti collaterali. Inoltre, verranno valutate le preferenze dei pazienti riguardo al trattamento e i cambiamenti nel tasso di sanguinamento annuale. Lo studio è progettato per durare fino al 2027.

Il trattamento con Concizumab viene confrontato con il trattamento tradizionale “on demand”, che prevede l’uso di fattori di coagulazione solo quando si verifica un sanguinamento. Lo studio mira a determinare se l’uso regolare di Concizumab possa prevenire meglio i sanguinamenti rispetto al trattamento tradizionale. I partecipanti riceveranno il farmaco tramite un dispositivo chiamato pen-injector PDS290, che consente un’iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare il numero di episodi di sanguinamento e per osservare eventuali effetti collaterali. Lo scopo è capire se Concizumab possa offrire un miglioramento nella gestione dell’emofilia A e B senza inibitori, riducendo la frequenza dei sanguinamenti e migliorando la qualità della vita dei pazienti. Il farmaco sarà testato in diverse dosi per determinare la più efficace e sicura.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del BAY 94-9027 nei bambini che hanno già ricevuto trattamenti precedenti per l’emofilia A. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso iniezioni e saranno monitorati per eventuali reazioni avverse o sviluppo di anticorpi contro il farmaco. Lo studio prevede anche di osservare la frequenza dei sanguinamenti e il consumo del farmaco durante il periodo di trattamento.

Il trattamento sarà somministrato per un massimo di 24 mesi, e i partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza del farmaco e la sua efficacia nel ridurre i sanguinamenti. Durante lo studio, verranno utilizzati dispositivi come set di infusione per somministrare il farmaco in modo sicuro. L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato nei bambini con questa condizione.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il efanesoctocog alfa per un periodo massimo di 156 settimane. Il farmaco sarà somministrato tramite iniezioni endovenose, e i ricercatori monitoreranno attentamente la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Inoltre, verranno raccolti dati sull’efficacia del farmaco nel prevenire episodi di sanguinamento e nel trattare eventuali episodi emorragici che si verificano durante lo studio.

Lo studio è progettato per garantire che i pazienti che hanno già beneficiato del efanesoctocog alfa possano continuare a ricevere il trattamento. I ricercatori valuteranno eventuali effetti collaterali e raccoglieranno ulteriori informazioni sull’efficacia del farmaco. Questo aiuterà a comprendere meglio come il efanesoctocog alfa può essere utilizzato per gestire l’Emofilia A in modo sicuro ed efficace.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di una singola infusione di giroctocogene fitelparvovec in uomini adulti con emofilia A moderatamente grave o grave. I partecipanti riceveranno il trattamento sotto forma di soluzione per infusione. Dopo l’infusione, i ricercatori monitoreranno i partecipanti per almeno 15 mesi per osservare eventuali cambiamenti nel tasso di sanguinamento annuale e nei livelli di attività del Fattore VIII. Lo studio mira a determinare se il trattamento può ridurre il numero di episodi di sanguinamento e migliorare la qualità della vita dei partecipanti.

Durante il periodo di osservazione, verranno raccolti dati su vari aspetti della salute dei partecipanti, come la frequenza dei sanguinamenti, la necessità di ulteriori infusioni di Fattore VIII e la salute delle articolazioni. Inoltre, verranno monitorati eventuali effetti collaterali o reazioni avverse al trattamento. Questo studio rappresenta un passo importante nella ricerca di nuove terapie per migliorare la gestione dell’emofilia A.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine del BMN 270 in persone che hanno già ricevuto questo trattamento in studi precedenti. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o eventi avversi, come problemi al fegato, eventi tromboembolici (coaguli di sangue), sviluppo di inibitori del fattore VIII, trasmissione a terzi e rischi teorici di sviluppo di tumori. Inoltre, verranno osservati i cambiamenti nel tasso annuale di sanguinamento e nell’attività del fattore VIII nel tempo.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a essere seguiti per diversi anni per raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento. Saranno valutati anche l’uso di altri farmaci emostatici e la qualità della vita dei partecipanti. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come il BMN 270 possa influenzare la vita delle persone con Emofilia A nel lungo periodo.

Lo scopo dello studio è verificare se un dosaggio personalizzato di Emicizumab, basato su come il corpo del paziente assorbe e utilizza il farmaco, è efficace quanto il dosaggio convenzionale nel prevenire le emorragie. I partecipanti riceveranno il farmaco tramite iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle. Durante lo studio, verranno monitorati per vedere se il dosaggio personalizzato può ridurre il numero di emorragie trattate, emorragie spontanee alle articolazioni o ai muscoli, e il sanguinamento complessivo.

Il farmaco Emicizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato, il che significa che è progettato per imitare il modo in cui il sistema immunitario umano combatte le infezioni. Lo studio si concentrerà su come il dosaggio personalizzato può influenzare la qualità della vita dei pazienti, la loro partecipazione a sport e attività fisiche, e il numero di iniezioni necessarie per mantenere la coagulazione del sangue sotto controllo. Lo studio è previsto per concludersi nel 2026.

Il trattamento con NXT007 verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea, che è un’iniezione sotto la pelle. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi multiple di questo farmaco per vedere come il loro corpo reagisce e se ci sono effetti collaterali. Saranno monitorati anche i livelli del farmaco nel sangue e la presenza di eventuali anticorpi che potrebbero influenzare l’efficacia del trattamento.

Oltre a NXT007, lo studio coinvolge anche altri trattamenti come il fattore di coagulazione VIII e il fattore VIIa, che sono proteine utilizzate per aiutare il sangue a coagulare. Questi trattamenti saranno somministrati tramite iniezione endovenosa, che è un’iniezione direttamente in una vena. Lo studio mira a capire come questi trattamenti funzionano insieme e se possono migliorare la gestione dell’emofilia A nei pazienti con o senza inibitori del fattore VIII.

Lo scopo dello studio è verificare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di BAY 2599023 somministrate per via endovenosa a pazienti adulti con Emofilia A grave. I partecipanti hanno già ricevuto trattamenti con prodotti contenenti Fattore VIII in passato. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una singola dose del farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il loro corpo risponde al trattamento.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi e durerà fino al 2026. I ricercatori osserveranno l’attività del Fattore VIII nei partecipanti per vedere se il trattamento aumenta i livelli di questo fattore nel sangue. L’obiettivo è che i partecipanti raggiungano un’espressione del Fattore VIII superiore al 5% a sei e dodici mesi dopo la somministrazione del farmaco. Questo potrebbe ridurre il numero di episodi di sanguinamento e migliorare la qualità della vita delle persone con Emofilia A.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato marstacimab, somministrato tramite iniezioni sottocutanee, cioè sotto la pelle, utilizzando una penna o una siringa pre-riempita. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con marstacimab. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 84 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco influisce sulla frequenza dei sanguinamenti.

Lo studio è aperto a persone di età compresa tra 1 e 74 anni. I partecipanti saranno seguiti per osservare eventuali reazioni al sito di iniezione, cambiamenti nei segni vitali e altri possibili effetti collaterali. Inoltre, verrà valutata l’efficacia del trattamento nel ridurre gli episodi di sanguinamento. Questo studio è un’estensione di studi precedenti, il che significa che i partecipanti potrebbero aver già ricevuto marstacimab in studi passati.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con efanesoctocog alfa e saranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nella loro attività fisica e nella salute delle articolazioni. Saranno utilizzati strumenti come tracker di attività per registrare i movimenti quotidiani e valutare il benessere fisico. Lo studio mira a comprendere meglio come questo trattamento possa influenzare la vita quotidiana delle persone con emofilia A, in particolare in termini di riduzione dei sanguinamenti e miglioramento della qualità della vita.

Lo studio durerà complessivamente 24 mesi e coinvolgerà pazienti di età pari o superiore a 12 anni. I partecipanti saranno seguiti regolarmente per monitorare la loro risposta al trattamento e per raccogliere dati sulla loro attività fisica e sulla salute delle articolazioni. Questo aiuterà a determinare l’efficacia e la sicurezza del farmaco efanesoctocog alfa nel trattamento dell’emofilia A grave.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato marstacimab, somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle, utilizzando una siringa pre-riempita. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di marstacimab come trattamento preventivo per ridurre gli episodi di sanguinamento nei partecipanti. Il farmaco viene confrontato con il trattamento standard che i partecipanti hanno ricevuto nei 12 mesi precedenti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno marstacimab per un periodo di tempo stabilito e verranno monitorati per eventuali episodi di sanguinamento e reazioni al trattamento. Lo studio mira a raccogliere informazioni su come il farmaco influisce sulla salute dei partecipanti e sulla frequenza dei sanguinamenti, confrontando i risultati con quelli ottenuti con i trattamenti precedenti. L’obiettivo è migliorare la gestione dell’emofilia nei giovani pazienti.

Il trattamento con efmoroctocog alfa e eftrenonacog alfa viene somministrato tramite iniezioni. Lo studio durerà 18 mesi e valuterà come le articolazioni dei pazienti rispondono a questi trattamenti. Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per monitorare i cambiamenti nelle articolazioni utilizzando l’ecografia, un metodo che permette di vedere l’interno del corpo senza interventi invasivi.

Lo scopo principale è osservare i miglioramenti nelle articolazioni, come la riduzione del gonfiore o dei danni, e valutare il numero di episodi di sanguinamento. I risultati aiuteranno a capire meglio l’efficacia di questi trattamenti nel lungo termine per le persone con emofilia A e B. I farmaci utilizzati, efmoroctocog alfa e eftrenonacog alfa, sono noti per essere proteine ricombinanti che aiutano a sostituire i fattori di coagulazione mancanti nel sangue.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di SerpinPC nei pazienti con emofilia B da moderatamente grave a grave. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 48 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sulla frequenza dei sanguinamenti e sulla loro salute generale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è progettato per adattarsi in base ai risultati ottenuti, il che significa che il trattamento potrebbe essere modificato per migliorare i risultati per i partecipanti. I risultati attesi includono una riduzione del numero di episodi di sanguinamento e un miglioramento della qualità della vita dei pazienti. Lo studio si concluderà nel 2026, e i dati raccolti aiuteranno a determinare se SerpinPC è un trattamento efficace e sicuro per le persone con emofilia.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia di Nuwiq nel controllo del sanguinamento durante e dopo interventi chirurgici importanti in pazienti con Emofilia A che stanno già ricevendo emicizumab. I partecipanti riceveranno Nuwiq prima e dopo l’intervento chirurgico per un periodo massimo di 30 giorni. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare come il farmaco aiuta a prevenire il sanguinamento e per verificare eventuali effetti collaterali.

Lo studio prevede di raccogliere dati su come Nuwiq funziona in combinazione con emicizumab durante le operazioni chirurgiche. Verranno osservati aspetti come l’efficacia del farmaco nel fermare il sanguinamento e la sicurezza del trattamento. Questo aiuterà a capire meglio come gestire l’Emofilia A durante interventi chirurgici importanti, migliorando così la cura per le persone affette da questa condizione.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di Nuwiq nel controllo del sanguinamento durante e dopo interventi chirurgici importanti in pazienti con Emofilia A. Le partecipanti riceveranno Nuwiq prima e dopo l’intervento per garantire che il sangue coaguli correttamente. Lo studio non prevede un gruppo di controllo con placebo, quindi tutte le partecipanti riceveranno il trattamento con Nuwiq.

Durante lo studio, verranno monitorati i livelli di Fattore VIII nel sangue e l’efficacia del trattamento sarà valutata sia durante che dopo l’intervento chirurgico. Saranno anche osservati eventuali effetti collaterali o complicazioni, come la formazione di inibitori del Fattore VIII o eventi trombotici. Lo studio durerà fino al completamento della guarigione della ferita chirurgica, con un periodo massimo di trattamento di 30 giorni.