Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di RP-L201. I partecipanti riceveranno un’infusione di queste cellule modificate e saranno seguiti nel tempo per monitorare eventuali effetti collaterali e miglioramenti nella loro capacità di combattere le infezioni. La ricerca mira a vedere se il trattamento può ridurre le infezioni gravi e migliorare i sintomi legati alla LAD-I.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la presenza di infezioni, la salute della pelle e della bocca, e la funzione delle cellule immunitarie. L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e che i benefici siano duraturi. La ricerca si estenderà per diversi anni per raccogliere dati completi sugli effetti a lungo termine del trattamento. Un placebo potrebbe essere utilizzato per confrontare i risultati.