Lo scopo dello studio è valutare se MC-1 funziona bene come trattamento a lungo termine per i pazienti con deficit di PNPO confermato. I ricercatori vogliono capire se questo medicinale può aiutare a mantenere le crisi epilettiche sotto controllo in modo sicuro per un periodo prolungato. Lo studio confronterà anche i risultati dei pazienti trattati con quelli di un gruppo di controllo esterno che non ha ricevuto alcun trattamento con piridossal fosfato.

Lo studio durerà circa un anno per ogni paziente partecipante. Durante questo periodo, i pazienti prenderanno MC-1 per bocca più volte al giorno. La dose massima giornaliera sarà di tre grammi e il trattamento continuerà per circa cinquantadue settimane. I medici monitoreranno regolarmente i pazienti per osservare quanto spesso si verificano le crisi epilettiche e per verificare la sicurezza del trattamento. I pazienti che partecipano devono avere almeno due anni di età e devono aver già ricevuto una diagnosi confermata di deficit di PNPO attraverso test genetici.

Lo scopo dello studio è valutare come la psilocibina influenzi l’attività delle aree del cervello legate al controllo cognitivo, utilizzando una tecnica chiamata MRI funzionale, che permette di osservare l’attività cerebrale. I partecipanti allo studio riceveranno una dose di psilocibina e verranno sottoposti a esami MRI prima e dopo l’assunzione per osservare eventuali cambiamenti nell’attività cerebrale.

Durante lo studio, i partecipanti eseguiranno compiti specifici progettati per valutare il controllo cognitivo e verranno monitorati per eventuali cambiamenti nei sintomi delle loro crisi. Lo studio mira a raccogliere dati su come la psilocibina possa influenzare il cervello e potenzialmente aiutare a gestire le crisi psicogene non epilettiche.

L’obiettivo principale dello studio è verificare se lo Staccato Alprazolam è sicuro ed efficace nel fermare rapidamente le crisi epilettiche prolungate e prevenire il loro ritorno entro due ore dalla somministrazione. I partecipanti allo studio hanno almeno 12 anni e sono seguiti da un caregiver, una persona che si prende cura di loro e che può riconoscere e osservare le crisi. Lo studio è progettato per essere condotto in modo da non sapere chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo, per garantire risultati imparziali.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno una singola dose del farmaco o del placebo durante un episodio di crisi. I ricercatori monitoreranno quanto velocemente la crisi si interrompe e se ci sono ulteriori crisi nelle ore successive. Lo studio valuterà anche eventuali effetti collaterali, in particolare quelli che riguardano la respirazione. L’obiettivo finale è determinare se lo Staccato Alprazolam può essere un trattamento efficace per le crisi epilettiche prolungate.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Staccato alprazolam nei partecipanti di età pari o superiore a 12 anni. I partecipanti allo studio hanno una diagnosi di epilessia con episodi documentati di crisi prolungate. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con Staccato alprazolam e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principio attivo, per confrontare i risultati.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza del trattamento. I partecipanti saranno seguiti regolarmente per valutare la frequenza e la gravità di eventuali effetti collaterali, nonché l’efficacia del trattamento nel controllo delle crisi. Questo aiuterà a determinare se Staccato alprazolam è un’opzione sicura e efficace per il trattamento delle crisi epilettiche prolungate.