Lo scopo principale dello studio è capire quanto bene la trabectedina possa ridurre la dimensione del tumore nei pazienti che hanno già provato da una a tre linee di trattamento precedenti. I partecipanti riceveranno la trabectedina e saranno monitorati per vedere come risponde il loro tumore. Lo studio valuterà anche la sicurezza del farmaco e quanto tempo i pazienti possono vivere senza che la malattia peggiori.

Durante lo studio, i ricercatori analizzeranno anche il profilo genetico dei tumori per capire meglio perché alcuni rispondono al trattamento e altri no. Inoltre, verrà esplorata la possibilità di utilizzare una biopsia liquida, un metodo meno invasivo, per monitorare la risposta al trattamento. Lo studio è previsto per durare fino al 2027, con l’obiettivo di raccogliere dati che possano migliorare le opzioni di trattamento per questa malattia rara.

Il regorafenib è un farmaco che agisce bloccando alcune proteine che favoriscono la crescita delle cellule tumorali. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il regorafenib o un placebo, e verranno monitorati per osservare come il farmaco influisce sulla progressione del tumore. L’obiettivo principale è capire se il regorafenib può rallentare o fermare la crescita del tumore secondo criteri specifici di valutazione radiologica.

Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà pazienti con diversi tipi di sarcoma osseo, tra cui osteosarcoma, sarcoma di Ewing, sarcoma con riarrangiamento CIC, condrosarcoma e cordoma. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la risposta al trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali. L’efficacia del trattamento sarà valutata attraverso esami radiologici e altri parametri clinici.