Condrodistrofia | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici https://studi-clinici.it Colleghiamo i pazienti con gli studi clinici Fri, 12 Jun 2026 11:15:21 +0000 it-IT hourly 1 https://wordpress.org/?v=7.0 https://studi-clinici.it/wp-content/uploads/2024/10/cropped-IT_icon-32x32.webp Condrodistrofia | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici https://studi-clinici.it 32 32 Studio sulla sicurezza e tollerabilità di SAR442501 nei bambini con acondroplasia https://studi-clinici.it/studio/studio-sulla-sicurezza-e-tollerabilita-di-sar442501-nei-bambini-con-acondroplasia/ Fri, 24 Apr 2026 09:19:06 +0000 https://studi-clinici.it/studio/studio-sulla-sicurezza-e-tollerabilita-di-sar442501-nei-bambini-con-acondroplasia/ Lo studio clinico si concentra sull’achondroplasia, una condizione genetica che causa una crescita ossea anormale, portando a bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato SAR442501, un tipo di anticorpo progettato per agire contro un recettore specifico chiamato fibroblast growth factor receptor 3 (FGFR3), che è coinvolto nello sviluppo dell’achondroplasia. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del SAR442501 nei bambini con achondroplasia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali. Inoltre, verranno raccolti dati su come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo, e su come influisce sulla crescita e sullo sviluppo dei partecipanti.

Lo studio è strutturato in due fasi e coinvolge più centri di ricerca. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella loro crescita e sviluppo, oltre a monitorare la loro salute generale. I risultati aiuteranno a capire meglio l’efficacia e la sicurezza del SAR442501 come potenziale trattamento per l’achondroplasia.

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