Lo scopo dello studio è verificare la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento in pazienti adulti e minori con acromatopsia legata a CNGA3. Il trattamento prevede un’unica iniezione sotto la retina in entrambi gli occhi. I partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale, e alcuni riceveranno il trattamento subito, mentre altri lo riceveranno dopo un certo periodo di attesa. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare eventuali miglioramenti nella loro capacità di vedere i contrasti e altri aspetti della vista.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. I risultati saranno valutati attraverso test visivi e questionari per capire l’impatto del trattamento sulla qualità della vita dei partecipanti. Questo approccio aiuterà a determinare se il trattamento può essere una soluzione efficace per migliorare la vista nelle persone affette da questa forma di acromatopsia.