Carenza di arginasi | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici https://studi-clinici.it Colleghiamo i pazienti con gli studi clinici Fri, 12 Jun 2026 11:32:31 +0000 it-IT hourly 1 https://wordpress.org/?v=7.0 https://studi-clinici.it/wp-content/uploads/2024/10/cropped-IT_icon-32x32.webp Carenza di arginasi | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici https://studi-clinici.it 32 32 Studio sulla sicurezza ed efficacia di Pegzilarginase somministrato per via sottocutanea in bambini sotto i 2 anni con deficit di Arginasi 1 https://studi-clinici.it/studio/studio-sulla-sicurezza-e-attivita-di-pegzilarginase-nei-bambini-sotto-i-due-anni-con-carenza-di-arginasi-1/ Fri, 24 Apr 2026 09:29:42 +0000 https://studi-clinici.it/studio/studio-sulla-sicurezza-e-attivita-di-pegzilarginase-nei-bambini-sotto-i-due-anni-con-carenza-di-arginasi-1/ Questo studio clinico esamina il trattamento della deficienza di Arginasi 1 (ARG1-D), una rara malattia genetica che causa livelli elevati di arginina nel sangue. La ricerca si concentra sui bambini di età inferiore ai 24 mesi e utilizza un farmaco chiamato pegzilarginase, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta alla settimana.

Lo scopo principale dello studio è valutare come il pegzilarginase influisce sui livelli di arginina nel sangue dei bambini piccoli affetti da questa condizione. Il farmaco viene somministrato in forma di soluzione per iniezione sotto la pelle, con una dose calcolata in base al peso del bambino. Il trattamento continua per un periodo di 12 settimane.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la sicurezza del trattamento e come il corpo risponde al farmaco. Verranno effettuate regolari analisi del sangue per controllare i livelli di arginina e verranno valutati anche lo sviluppo motorio e la crescita del bambino. È importante notare che questo è uno studio a carattere aperto, il che significa che tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo.

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