Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza della terapia di auto-infusione con Prolastin nei pazienti con AATD grave. I partecipanti allo studio impareranno a somministrarsi il farmaco a casa propria, senza la supervisione diretta di un operatore sanitario, ma con la possibilità di ricevere supporto da un caregiver, se necessario. Lo studio durerà 12 settimane, durante le quali i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per eventuali effetti collaterali.

Durante lo studio, verranno valutati diversi parametri clinici, come la funzione polmonare e la soddisfazione del paziente. I partecipanti completeranno questionari e saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento. L’obiettivo è garantire che la terapia sia sicura e ben tollerata dai pazienti, migliorando al contempo la loro qualità di vita.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di WVE-006 nei partecipanti con AATD di tipo Pi*ZZ, una forma specifica della malattia. I partecipanti riceveranno dosi singole e multiple del farmaco per osservare come il corpo reagisce e assorbe il trattamento. Durante lo studio, verranno monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di una proteina nel sangue chiamata M-AAT.

Lo studio è progettato per durare fino al 2025 e coinvolgerà persone che hanno confermato la presenza della mutazione genetica Pi*ZZ. I partecipanti devono essere non fumatori da almeno un anno e possono avere una malattia polmonare o epatica lieve o moderata causata dall’AATD. L’obiettivo principale è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato dai partecipanti.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, si esploreranno diverse dosi per determinare quale sia la più sicura e ben tollerata. Nella seconda fase, si espanderà il numero di partecipanti per confermare l’efficacia del trattamento e la dose ottimale. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati con quelli di chi riceve il trattamento attivo.

Il trattamento BEAM-302 contiene sostanze attive chiamate MR0005 e GR0015, che sono acidi nucleici, una forma di materiale genetico. Queste sostanze sono progettate per aiutare a correggere il difetto genetico che causa il Deficit di Alfa-1 Antitripsina. Lo studio mira a raccogliere dati fino al 2026 per comprendere meglio come questo trattamento possa aiutare le persone con questa condizione.

L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di INBRX-101 negli adulti con enfisema da AATD. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato, e verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel migliorare la loro condizione polmonare. Lo studio non prevede l’uso di un placebo.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la salute dei loro polmoni e la risposta al trattamento. Questo include esami per valutare la densità polmonare e la presenza di eventuali anticorpi contro il farmaco. Lo studio mira a fornire informazioni importanti sulla gestione a lungo termine dell’enfisema associato alla deficienza di alfa-1 antitripsina.

Il trattamento con Fazirsiran sarà confrontato con un placebo per capire meglio i suoi effetti. Lo studio si svolgerà in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. I partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle, per un periodo di tempo stabilito. Durante lo studio, verranno monitorati vari aspetti della salute dei partecipanti, inclusa la funzione polmonare, poiché la malattia può anche influenzare i polmoni.

L’obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine di Fazirsiran e la sua tollerabilità, con particolare attenzione alla sicurezza polmonare. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare eventuali cambiamenti nella funzione epatica e polmonare, oltre a esami del sangue e altri test clinici. Lo studio si propone di fornire informazioni importanti su come Fazirsiran possa aiutare le persone con questa malattia epatica genetica.

L’obiettivo principale dello studio è valutare come questi trattamenti influenzano i livelli di alfa-1 antitripsina nel sangue dei partecipanti. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per un periodo fino a 32 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere come il trattamento influisce sui livelli della proteina e sulla loro salute generale. Lo studio è progettato per confrontare l’efficacia e la sicurezza di SAR447537 rispetto alla terapia tradizionale con A1PI.

Oltre a valutare i livelli di proteina, lo studio esaminerà anche la sicurezza dei trattamenti, monitorando eventuali effetti collaterali. Verranno raccolti dati su come i partecipanti rispondono ai trattamenti, inclusa la presenza di eventuali reazioni avverse. Questo aiuterà a determinare quale trattamento potrebbe essere più efficace e sicuro per le persone con enfisema da deficit di alfa-1 antitripsina.

Il farmaco viene confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per valutare se Fazirsiran può migliorare le condizioni del fegato. I partecipanti allo studio riceveranno iniezioni sotto la pelle e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella salute del fegato. L’obiettivo principale è vedere se Fazirsiran può ridurre il livello di fibrosi nel fegato.

Lo studio si svolgerà per diversi anni, con controlli regolari per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. I partecipanti saranno sottoposti a esami del fegato per verificare eventuali miglioramenti o cambiamenti nella fibrosi. Questo aiuterà a determinare se Fazirsiran può essere un trattamento efficace per le persone con malattia epatica associata alla carenza di Alfa-1 Antitripsina.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con Fazirsiran nei partecipanti affetti da questa malattia. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso iniezioni sottocutanee e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione di salute. Lo studio è progettato per osservare i partecipanti per un periodo prolungato, al fine di raccogliere dati completi sulla sicurezza del trattamento.

Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la funzione epatica e altri parametri di salute. I partecipanti saranno seguiti per verificare se ci sono miglioramenti o cambiamenti nella loro condizione epatica, utilizzando metodi come la risonanza magnetica per misurare la rigidità del fegato. Lo studio mira a fornire informazioni importanti sulla gestione a lungo termine della malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina.