Si tratta di uno studio in cui il trattamento viene dato in modo aperto, quindi senza confronto con un altro farmaco. Durante lo studio, il trattamento viene continuato per un periodo prolungato e vengono osservati eventuali effetti indesiderati, cambiamenti negli esami di laboratorio e nei segni vitali, come la pressione del sangue, anche quando cambia in piedi, oltre a eventuali interruzioni della cura dovute a problemi legati al farmaco.

Il farmaco ATH434-DP2 contiene la sostanza attiva 5,7-dichloro-2-((ethylamino)methyl)-8-hydroxy-3-methylquinazolin-4(3H)-one methanesulfonate. Gli effetti del trattamento vengono seguiti nel tempo per capire come viene tollerato e se compaiono problemi di sicurezza.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità del farmaco nelle persone adulte con atrofia multisistemica. Si tratta di uno studio di estensione in aperto, il che significa che tutti i partecipanti ricevono il farmaco e sia i medici che i pazienti sanno quale trattamento viene somministrato. Possono partecipare solo le persone che hanno completato un precedente studio clinico con questo stesso farmaco e che hanno raggiunto una visita specifica dopo 48 settimane di trattamento. Durante lo studio i partecipanti assumono le capsule di Emrusolmin per un periodo prolungato, con una dose massima giornaliera di 300 milligrammi. Il trattamento può durare fino a 96 settimane.

Durante lo studio vengono monitorate attentamente la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, registrando il numero di persone che manifestano effetti indesiderati e quante persone interrompono lo studio a causa di tali effetti. I partecipanti devono essere in grado di deglutire le capsule intere e devono seguire il programma di assunzione del farmaco per tutta la durata dello studio. Le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per 28 giorni dopo l’ultima dose del farmaco.

Le persone che prendono parte a questo studio vengono seguite per un periodo molto lungo per controllare come stanno dopo aver ricevuto il trattamento genico. Durante lo studio vengono controllati eventuali effetti indesiderati, sia lievi che gravi, per capire se il trattamento è sicuro nel tempo. Per le persone con malattia di Parkinson vengono valutati i movimenti, la capacità di svolgere le attività quotidiane, il tempo in cui i sintomi sono controllati bene dai farmaci e la quantità di farmaci necessari per controllare i sintomi. Viene anche effettuata una scansione del cervello con fluorodopa (18F) per vedere come funziona il cervello.

Per le persone con atrofia multisistemica vengono controllati i movimenti, le funzioni quotidiane e la qualità della vita. Lo studio raccoglie informazioni su come le persone stanno nel tempo dopo aver ricevuto il trattamento genico, permettendo ai medici di capire meglio se questo tipo di terapia può essere utile e sicuro per queste malattie.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con Lu AF82422 o un placebo, e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi della malattia. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi.

Alla fine del periodo di trattamento, i partecipanti avranno l’opzione di continuare in una fase di estensione “a etichetta aperta”, dove tutti riceveranno il farmaco attivo. Durante tutto lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento, inclusi esami del sangue e valutazioni dei sintomi. L’obiettivo è capire se Lu AF82422 può offrire un beneficio significativo per le persone con Atrofia Multisistemica.

Lo scopo principale dello studio è valutare se TAK-341 può migliorare i sintomi della malattia rispetto a un placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo per un periodo di 52 settimane. Durante questo tempo, verranno monitorati per valutare i cambiamenti nei sintomi e per verificare eventuali effetti collaterali. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Oltre a valutare l’efficacia del trattamento, lo studio esaminerà anche la sicurezza e la tollerabilità di TAK-341. Verranno effettuati controlli regolari, inclusi esami del sangue e valutazioni cliniche, per monitorare la salute dei partecipanti e raccogliere dati su come il corpo risponde al trattamento. Questo aiuterà a determinare se TAK-341 può essere un’opzione sicura ed efficace per le persone con Atrofia Multisistemica.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi multiple di Exidavnemab o un placebo. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il corpo reagisce al farmaco. Lo studio è progettato per capire se Exidavnemab è sicuro e ben tollerato dai pazienti. I partecipanti continueranno a prendere i loro farmaci abituali per il Parkinson durante tutto il periodo della ricerca.

Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà diversi mesi. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e valutare eventuali cambiamenti nei sintomi del Parkinson. I risultati aiuteranno a determinare se Exidavnemab può essere un’opzione di trattamento sicura per il Morbo di Parkinson.

L’obiettivo principale è valutare se Emrusolmin può migliorare i sintomi nei pazienti adulti con Atrofia Multisistemica. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di 48 settimane, durante il quale verranno monitorati i cambiamenti nei sintomi e la sicurezza del trattamento. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.