L’obiettivo principale dello studio è determinare l’efficacia della somministrazione giornaliera di questa sostanza per un periodo di un anno. Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute visiva e del benessere generale. Verranno eseguiti controlli per misurare la capacità di vedere a diverse distanze e per osservare eventuali cambiamenti nello spessore delle strutture all’interno dell’occhio, come lo strato delle fibre nervose della retina, attraverso la tomografia a coerenza ottica, una tecnica di imaging che permette di visualizzare le diverse parti dell’occhio.

Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento con GS010 somministrato in entrambi gli occhi può migliorare la capacità visiva dei pazienti affetti da questa forma di neuropatia ottica. Lo studio confronterà due diverse quantità del medicinale per determinare quale sia più efficace nel migliorare la vista misurata un anno e mezzo dopo il trattamento. Il medicinale verrà somministrato tramite iniezione intravitreale, che significa un’iniezione direttamente all’interno dell’occhio, nella parte chiamata corpo vitreo.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento in entrambi gli occhi e verranno seguiti per un periodo di tempo per valutare come cambia la loro capacità di vedere. I medici misureranno la vista utilizzando scale specifiche e valuteranno anche l’attività dei mitocondri nella retina. Lo studio è randomizzato, il che significa che i pazienti verranno assegnati in modo casuale a ricevere una delle due dosi del medicinale, ed è open-label, il che significa che sia i pazienti che i medici sapranno quale dose viene somministrata. Durante tutto lo studio verranno monitorati eventuali effetti indesiderati, con particolare attenzione alle reazioni oculari come infiammazioni all’interno dell’occhio o aumenti della pressione oculare.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole crescenti di STK-002 nei pazienti con ADOA. Inoltre, si intende determinare come il corpo assorbe il farmaco dopo l’iniezione. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’iniezione nell’occhio, e saranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e per misurare la quantità di farmaco presente nel sangue.

Durante lo studio, verranno effettuati diversi esami per valutare la salute degli occhi e la qualità della vista, come la misurazione dello spessore delle fibre nervose retiniche e delle cellule gangliari tramite tomografia a coerenza ottica (OCT), e la valutazione dell’acuità visiva. Saranno anche raccolte informazioni sulla qualità della vita dei partecipanti attraverso questionari specifici. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2026.