Lo studio ha lo scopo di valutare se il clenbuterolo può essere efficace nel trattamento dei pazienti con SBMA. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il clenbuterolo mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento avrà una durata di 48 settimane, durante le quali i pazienti dovranno assumere il farmaco ogni giorno, con una dose massima giornaliera di 40 microgrammi.

I pazienti verranno monitorati regolarmente durante tutto il periodo di trattamento per valutare come rispondono alla terapia, in particolare osservando la loro capacità di camminare e svolgere attività quotidiane. Verranno anche effettuati esami per controllare la funzionalità respiratoria e la forza muscolare, oltre a valutare la qualità della vita dei partecipanti durante il trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno NIDO-361 o un placebo una volta al giorno. Il trattamento durerà fino a 12 mesi. I ricercatori monitoreranno i cambiamenti nel volume muscolare utilizzando la risonanza magnetica (MRI) e valuteranno la sicurezza del farmaco osservando eventuali effetti collaterali. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Oltre a misurare il volume muscolare, lo studio esaminerà anche altri aspetti della funzione fisica, come la capacità di camminare e la forza della presa. Questi dati aiuteranno a capire meglio l’impatto del NIDO-361 sulla qualità della vita dei pazienti con SBMA. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2026.