Lo scopo dello studio è valutare se la fampridina possa migliorare i sintomi dell’atassia nei pazienti con SCA27B. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco fampridina, mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento durerà 12 settimane, durante le quali i pazienti dovranno assumere il medicinale due volte al giorno per via orale.

I medici monitoreranno diversi aspetti della malattia durante il periodo di studio, tra cui la capacità di camminare, i movimenti degli occhi, le attività della vita quotidiana e la qualità della vita generale. Verranno anche effettuati controlli per verificare la sicurezza del trattamento attraverso esami del sangue e altri test medici. Dopo l’interruzione del trattamento, i pazienti saranno seguiti per altre 4 settimane per valutare gli effetti a lungo termine.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple di VO659 nei partecipanti con queste condizioni. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso iniezioni ripetute e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nel loro stato di salute. Lo studio esaminerà anche come il corpo assorbe e processa il farmaco, osservando i livelli del farmaco nel liquido cerebrospinale e nel sangue.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a esami fisici e neurologici, monitoraggio del cuore e valutazioni tramite risonanza magnetica (MRI) per osservare eventuali cambiamenti nel cervello. Saranno inoltre effettuati test di laboratorio su sangue e urina per garantire la sicurezza del trattamento. Lo studio mira a raccogliere dati importanti che potrebbero portare a nuovi trattamenti per queste malattie complesse.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il SLS-005 può migliorare i sintomi della SCA3 negli adulti. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Il trattamento durerà fino a 52 settimane, durante le quali verranno monitorati i cambiamenti nei sintomi e la sicurezza del farmaco.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno seguiti regolarmente per valutare eventuali miglioramenti nei sintomi e per monitorare la presenza di effetti collaterali. L’obiettivo finale è determinare se il SLS-005 può essere un trattamento efficace per le persone affette da Atassia Spinocerebellare di tipo 3.