Il farmaco Acido Obeticolico viene somministrato in due dosaggi: 0,1 mg e 1,5 mg. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo, senza sapere quale dei due stanno assumendo, per garantire l’imparzialità dei risultati. Lo studio mira a monitorare eventi clinici importanti come la necessità di un trapianto di fegato o il peggioramento della malattia epatica. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali miglioramenti o effetti collaterali.

Lo studio è progettato per raccogliere dati su come il Acido Obeticolico viene assorbito e processato nel corpo, oltre a valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei bambini. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio l’atresia biliare nei pazienti pediatrici, migliorando potenzialmente la qualità della vita e riducendo la necessità di interventi più invasivi come il trapianto di fegato.

Lo scopo della ricerca è valutare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di Odevixibat nei bambini con Atresia Biliare. Si intende dimostrare se il farmaco può aiutare a mantenere il fegato funzionante senza la necessità di un trapianto. I partecipanti che hanno già completato uno studio precedente con lo stesso farmaco continueranno a riceverlo per un periodo prolungato.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di 104 settimane. Verranno monitorati per vedere se il farmaco aiuta a migliorare la loro condizione e a prevenire complicazioni gravi come la necessità di un trapianto di fegato. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto attivo, per confrontare i risultati. L’obiettivo è capire se Odevixibat può offrire un beneficio duraturo per i bambini affetti da questa malattia rara.