Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di navenibart nelle persone con angioedema ereditario, ossia verificare se il farmaco può essere utilizzato in modo sicuro per periodi prolungati e se causa effetti indesiderati. Inoltre, lo studio vuole capire quanto bene il farmaco funziona nel ridurre il numero di episodi di gonfiore che richiedono un trattamento d’urgenza e nel migliorare la qualità di vita delle persone affette da questa condizione.

Possono partecipare a questo studio le persone che hanno già preso parte a uno studio precedente sullo stesso farmaco e che hanno completato almeno due mesi di osservazione dopo aver ricevuto due dosi del trattamento. Durante lo studio, che può durare fino a 48 settimane di trattamento, verranno registrati tutti gli effetti indesiderati che si verificano, il numero di episodi di gonfiore confermati dal medico, quanti di questi episodi sono di intensità moderata o grave, e quanti richiedono un trattamento immediato. Verrà anche valutato se il farmaco riesce a ridurre il numero mensile di episodi di gonfiore e quanto tempo passa prima che si verifichi il primo episodio dopo l’inizio del trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare se ADX-324 è efficace nel prevenire gli attacchi di angioedema ereditario. Il farmaco funziona prendendo di mira una sostanza nel sangue chiamata precallicreina, che è coinvolta nel processo che porta al gonfiore. Durante lo studio i partecipanti riceveranno iniezioni del farmaco o del placebo per un periodo di circa 25 settimane. I medici monitoreranno quanti attacchi di gonfiore si verificano in ogni persona e confronteranno i risultati tra chi riceve il farmaco vero e chi riceve il placebo.

Lo studio è organizzato in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi sta ricevendo il farmaco vero e chi il placebo fino alla fine dello studio. I partecipanti dovranno avere accesso a terapie per trattare gli attacchi acuti quando si verificano, come concentrati di inibitore della C1-esterasi o altri farmaci che hanno dimostrato di funzionare per loro in passato. Durante tutto lo studio verranno raccolte informazioni sul numero di attacchi, sulla loro gravità e sulla necessità di utilizzare terapie acute per gestirli.

Il trattamento prevede l’uso di un’iniezione somministrata per via sottocutanea, ovvero attraverso il grasso situato appena sotto la pelle. Durante lo studio, verranno monitorati i livelli di PKK, una proteina nel sangue che gioca un ruolo importante nella causa di questo gonfiore, per osservarne le variazioni nel tempo.

Il farmaco in studio è chiamato Navenibart, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo medicinale viene studiato per prevenire gli attacchi di angioedema ereditario. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno Navenibart mentre altri riceveranno un placebo.

Lo studio durerà sei mesi, durante i quali verrà valutata l’efficacia del farmaco nel ridurre il numero di attacchi di angioedema ereditario. I partecipanti dovranno registrare eventuali episodi di gonfiore e sottoporsi a controlli medici periodici per monitorare la loro risposta al trattamento e eventuali effetti collaterali.

Questo studio di fase 4 ha lo scopo di valutare la sicurezza del passaggio da altri trattamenti preventivi attualmente in uso al garadacimab in persone con angioedema ereditario di età pari o superiore a 12 anni. Il farmaco viene somministrato attraverso iniezioni sottocutanee con una dose massima giornaliera di 400 mg.

Durante lo studio, i partecipanti che attualmente utilizzano altri farmaci preventivi per l’angioedema ereditario passeranno al trattamento con garadacimab. I ricercatori monitoreranno attentamente eventuali effetti collaterali e la sicurezza del farmaco, oltre a valutare i livelli del farmaco nel sangue e la preferenza dei partecipanti per questo nuovo trattamento rispetto a quello precedente.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per valutare la frequenza e la gravità degli attacchi. Il trattamento verrà somministrato tramite iniezioni sottocutanee, che significa che il farmaco verrà iniettato sotto la pelle. I partecipanti saranno seguiti per osservare eventuali cambiamenti nella frequenza degli attacchi e per monitorare la sicurezza del trattamento.

Lo studio è progettato per adulti di età compresa tra 18 e 70 anni con una diagnosi documentata di angioedema ereditario. I partecipanti devono aver avuto almeno due attacchi di angioedema nelle otto settimane precedenti l’inizio dello studio. L’obiettivo è ridurre la frequenza degli attacchi e migliorare la qualità della vita dei partecipanti. BW-20805 è un trattamento sperimentale e i risultati dello studio aiuteranno a determinare la sua efficacia e sicurezza per le persone affette da questa condizione.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno NTLA-2002 o un placebo. Il trattamento sarà somministrato per un periodo massimo di un giorno. L’obiettivo principale è osservare il numero di attacchi di HAE che i partecipanti sperimentano tra la quinta e la ventottesima settimana. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Oltre a NTLA-2002, nello studio verrà utilizzata una soluzione di cloruro di sodio come parte del processo di infusione. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la sicurezza del trattamento e per raccogliere dati sull’efficacia nel ridurre gli attacchi di angioedema. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire meglio l’angioedema ereditario e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.

Lo scopo principale dello studio è determinare se il deucrictibant, somministrato alla dose di 40 mg al giorno, sia efficace nel ridurre la frequenza degli attacchi di angioedema rispetto al placebo. Il trattamento durerà 24 settimane, durante le quali i partecipanti dovranno assumere regolarmente il farmaco in studio o il placebo secondo le istruzioni ricevute.

I partecipanti dovranno registrare regolarmente i loro sintomi e qualsiasi attacco di angioedema che si dovesse verificare durante lo studio. Durante tutto il periodo della ricerca, i pazienti continueranno ad avere accesso ai loro normali farmaci di emergenza per trattare eventuali attacchi acuti che dovessero manifestarsi. Verranno effettuati controlli periodici per monitorare la sicurezza del trattamento e valutare come il farmaco influisce sulla qualità della vita dei partecipanti.

Il farmaco in studio, deucrictibant, viene somministrato sotto forma di compressa a rilascio prolungato da assumere per via orale. Il dosaggio previsto è di 40 mg al giorno come trattamento preventivo per ridurre la frequenza degli attacchi di angioedema. Questo medicinale è stato sviluppato specificamente per prevenire gli episodi di gonfiore nei pazienti affetti da questa condizione genetica.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento a lungo termine con questo farmaco. Durante lo studio, i partecipanti continueranno ad avere accesso ai loro usuali trattamenti per gestire eventuali attacchi acuti. I pazienti dovranno compilare un diario elettronico per registrare informazioni sulla loro condizione e verranno sottoposti a regolari controlli medici per monitorare la loro salute generale.

Lo scopo principale dello studio è monitorare la sicurezza a lungo termine di Berotralstat nei pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti su questo farmaco. I partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con Berotralstat per un periodo prolungato, per valutare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse che potrebbero verificarsi nel tempo. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo.

Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti regolarmente per controllare la loro salute e per raccogliere informazioni su come il farmaco influisce sulla loro condizione. Questo aiuterà i ricercatori a capire meglio l’efficacia e la sicurezza di Berotralstat nel trattamento dell’Angioedema Ereditario. Lo studio è progettato per garantire che i pazienti possano continuare a beneficiare del trattamento mentre si raccolgono dati importanti per la ricerca medica.

Lo scopo dello studio è capire come il corpo dei bambini assorbe e utilizza Berotralstat, oltre a verificare la sicurezza del farmaco. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 144 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del farmaco nel prevenire gli attacchi di HAE. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio prevede visite regolari per controllare la salute dei partecipanti, inclusi esami del sangue e controlli fisici. Verranno raccolti dati sulla frequenza e la gravità degli attacchi di HAE, così come su eventuali cambiamenti nei sintomi. L’obiettivo finale è migliorare la gestione dell’HAE nei bambini, offrendo un’opzione di trattamento sicura ed efficace.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza di dosaggi prolungati e alternativi di ISIS 721744 nei pazienti con Angioedema Ereditario. I partecipanti che hanno completato con successo uno studio precedente con questo farmaco possono continuare a riceverlo per un periodo di 64 settimane. Durante questo tempo, i ricercatori monitoreranno la sicurezza del trattamento e raccoglieranno dati sugli attacchi di angioedema e sulla qualità della vita dei partecipanti.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull’efficacia e la sicurezza del farmaco ISIS 721744. I partecipanti riceveranno il farmaco e saranno seguiti per valutare eventuali effetti collaterali e l’impatto del trattamento sulla loro condizione. I risultati aiuteranno a capire meglio come gestire l’Angioedema Ereditario e migliorare le opzioni di trattamento disponibili.

L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di STAR-0215 in adulti con angioedema ereditario di tipo 1 o tipo 2. I partecipanti riceveranno dosi ripetute del farmaco per un periodo prolungato. Durante lo studio, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare eventuali cambiamenti nella frequenza e nella gravità degli attacchi di angioedema. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio mira a raccogliere informazioni su come STAR-0215 influisce sull’attività di una sostanza nel sangue chiamata callicreina plasmatica, che è coinvolta nel processo di gonfiore. Inoltre, verrà valutata la formazione di anticorpi contro il farmaco, per capire meglio la risposta del corpo al trattamento. I risultati aiuteranno a determinare se STAR-0215 può essere un’opzione sicura ed efficace per gestire l’angioedema ereditario.

Lo scopo principale dello studio è verificare se l’inibitore della C1 esterasi è più efficace di un placebo nel fornire sollievo dai sintomi durante un attacco acuto. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento o un placebo in modo casuale e senza sapere quale dei due stanno ricevendo. Durante il periodo di studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare il tempo necessario per ottenere un sollievo chiaro dai sintomi e per osservare eventuali cambiamenti nella gravità dei sintomi. Lo studio prevede anche di raccogliere dati sulla sicurezza del trattamento e su eventuali effetti collaterali.

Il farmaco inibitore della C1 esterasi è stato scelto per il suo potenziale nel trattare l’angioedema ereditario, una condizione causata da una carenza o disfunzione dell’inibitore della C1 esterasi nel corpo. Questo studio è progettato per includere adulti e adolescenti, e si svolgerà in più centri per garantire una valutazione completa dell’efficacia e della sicurezza del trattamento. I risultati dello studio potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per le persone che soffrono di questa condizione rara ma grave.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di PHA-022121 nel prevenire gli attacchi di angioedema. I partecipanti saranno divisi in gruppi e riceveranno diverse dosi del farmaco o del placebo. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. Lo studio si svolgerà in due parti: la prima parte si concentrerà sulla sicurezza e l’efficacia a breve termine, mentre la seconda parte esaminerà la sicurezza a lungo termine del farmaco.

Il farmaco PHA-022121 agisce come un antagonista del recettore B2 della bradichinina, una sostanza chimica che può contribuire agli attacchi di angioedema. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare il numero di attacchi di angioedema e la loro gravità. Lo studio mira a determinare se il farmaco può ridurre il numero di attacchi e migliorare la qualità della vita dei pazienti con angioedema ereditario.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza dell’uso a lungo termine di Donidalorsen nei pazienti con HAE. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato, e il loro stato di salute sarà monitorato per osservare eventuali effetti collaterali e l’efficacia del trattamento nel prevenire gli attacchi di angioedema. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere cure mediche regolari e saranno seguiti da vicino dai medici per garantire la loro sicurezza.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull’osservazione degli effetti di Donidalorsen. I risultati attesi includono la riduzione del numero di attacchi di HAE e il miglioramento della qualità della vita dei partecipanti. Lo studio è progettato per durare fino al 2026, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento nel lungo periodo.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e l’efficacia di garadacimab nel prevenire gli attacchi di angioedema ereditario. Il farmaco viene somministrato regolarmente ai partecipanti per verificare se può ridurre il numero di episodi di gonfiore e quanto sia sicuro quando utilizzato per un periodo prolungato.

Durante lo studio, i partecipanti ricevono iniezioni regolari del farmaco e vengono monitorati per osservare come reagiscono al trattamento. Viene prestata particolare attenzione alla frequenza degli attacchi di angioedema e alla presenza di eventuali effetti collaterali. Il monitoraggio include la valutazione di come il trattamento influisce sulla qualità della vita dei partecipanti e quanto sia efficace nel prevenire gli episodi di gonfiore.

Lo studio è suddiviso in due fasi. Nella prima fase, l’obiettivo principale è valutare la sicurezza di NTLA-2002 e determinare il dosaggio appropriato per la fase successiva. Nella seconda fase, l’obiettivo è osservare l’effetto del trattamento sugli attacchi di angioedema. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, una sostanza che non contiene principi attivi, per confrontare i risultati. Inoltre, è previsto un sottostudio per valutare la sicurezza di una dose specifica di NTLA-2002 in coloro che hanno ricevuto il placebo o una dose inferiore nelle fasi precedenti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento tramite infusione endovenosa e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per la frequenza degli attacchi di angioedema. L’obiettivo finale è migliorare la gestione della malattia e ridurre il numero di attacchi, migliorando così la qualità della vita dei pazienti affetti da Angioedema Ereditario.

Il farmaco STAR-0215 è una soluzione sterile e sarà somministrato a persone con Angioedema Ereditario di tipo I o II. Lo studio mira a capire come il corpo reagisce al farmaco, se ci sono effetti collaterali e come il farmaco influisce sulla frequenza e gravità degli attacchi di angioedema. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali cambiamenti nei segni vitali, risultati degli esami fisici e di laboratorio.

Lo studio prevede anche di osservare quanto tempo passa prima che si verifichi un attacco di angioedema dopo la somministrazione del farmaco e se il farmaco riduce la necessità di terapie di emergenza. Inoltre, verranno misurati i livelli del farmaco nel sangue e l’attività di una sostanza chiamata callicreina plasmatica, che è coinvolta negli attacchi di angioedema. Infine, si verificherà se il corpo sviluppa anticorpi contro il farmaco STAR-0215.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e il comportamento del farmaco nel corpo dei bambini con HAE. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo tempo, verranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e per capire come il farmaco viene assorbito e utilizzato dal corpo. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio mira a raccogliere informazioni su come il garadacimab possa aiutare a prevenire gli attacchi di HAE nei bambini. I ricercatori osserveranno il numero di attacchi che i partecipanti sperimentano e se il farmaco riduce la frequenza e la gravità di questi episodi. I risultati aiuteranno a determinare se il farmaco è sicuro ed efficace per l’uso nei bambini con questa condizione.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di NTLA-2002 in persone che sono già state trattate con questo farmaco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno un monitoraggio continuo per verificare eventuali effetti collaterali legati al trattamento. Saranno anche raccolti dati sulla frequenza degli attacchi di angioedema e sull’uso di farmaci per gestire questi attacchi.

Il monitoraggio includerà anche la misurazione dei livelli di una proteina chiamata callicreina nel sangue e l’analisi di come il trattamento influisce sulla qualità della vita dei partecipanti. Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere informazioni dettagliate sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento nel tempo.