Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di navenibart nelle persone con angioedema ereditario, ossia verificare se il farmaco può essere utilizzato in modo sicuro per periodi prolungati e se causa effetti indesiderati. Inoltre, lo studio vuole capire quanto bene il farmaco funziona nel ridurre il numero di episodi di gonfiore che richiedono un trattamento d’urgenza e nel migliorare la qualità di vita delle persone affette da questa condizione.

Possono partecipare a questo studio le persone che hanno già preso parte a uno studio precedente sullo stesso farmaco e che hanno completato almeno due mesi di osservazione dopo aver ricevuto due dosi del trattamento. Durante lo studio, che può durare fino a 48 settimane di trattamento, verranno registrati tutti gli effetti indesiderati che si verificano, il numero di episodi di gonfiore confermati dal medico, quanti di questi episodi sono di intensità moderata o grave, e quanti richiedono un trattamento immediato. Verrà anche valutato se il farmaco riesce a ridurre il numero mensile di episodi di gonfiore e quanto tempo passa prima che si verifichi il primo episodio dopo l’inizio del trattamento.

Il farmaco in studio è chiamato Navenibart, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo medicinale viene studiato per prevenire gli attacchi di angioedema ereditario. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno Navenibart mentre altri riceveranno un placebo.

Lo studio durerà sei mesi, durante i quali verrà valutata l’efficacia del farmaco nel ridurre il numero di attacchi di angioedema ereditario. I partecipanti dovranno registrare eventuali episodi di gonfiore e sottoporsi a controlli medici periodici per monitorare la loro risposta al trattamento e eventuali effetti collaterali.

L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del sebetralstat nei bambini di età compresa tra 2 e 11 anni affetti da Angioedema Ereditario di tipo I o II. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 12 settimane. I ricercatori osserveranno come il farmaco viene tollerato dai bambini e se ci sono effetti collaterali. Inoltre, verrà monitorato il tempo necessario per ottenere un sollievo dai sintomi e la risoluzione degli attacchi di angioedema.

Lo studio è progettato per fornire informazioni importanti su come il sebetralstat può aiutare a gestire lAngioedema Ereditario nei bambini, migliorando la loro qualità di vita. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per questa condizione rara e difficile da gestire. Durante il periodo di studio, i partecipanti potrebbero ricevere anche un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare l’efficacia del farmaco in esame.

L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di STAR-0215 in adulti con angioedema ereditario di tipo 1 o tipo 2. I partecipanti riceveranno dosi ripetute del farmaco per un periodo prolungato. Durante lo studio, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare eventuali cambiamenti nella frequenza e nella gravità degli attacchi di angioedema. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio mira a raccogliere informazioni su come STAR-0215 influisce sull’attività di una sostanza nel sangue chiamata callicreina plasmatica, che è coinvolta nel processo di gonfiore. Inoltre, verrà valutata la formazione di anticorpi contro il farmaco, per capire meglio la risposta del corpo al trattamento. I risultati aiuteranno a determinare se STAR-0215 può essere un’opzione sicura ed efficace per gestire l’angioedema ereditario.

Lo scopo principale dello studio è verificare se l’inibitore della C1 esterasi è più efficace di un placebo nel fornire sollievo dai sintomi durante un attacco acuto. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento o un placebo in modo casuale e senza sapere quale dei due stanno ricevendo. Durante il periodo di studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare il tempo necessario per ottenere un sollievo chiaro dai sintomi e per osservare eventuali cambiamenti nella gravità dei sintomi. Lo studio prevede anche di raccogliere dati sulla sicurezza del trattamento e su eventuali effetti collaterali.

Il farmaco inibitore della C1 esterasi è stato scelto per il suo potenziale nel trattare l’angioedema ereditario, una condizione causata da una carenza o disfunzione dell’inibitore della C1 esterasi nel corpo. Questo studio è progettato per includere adulti e adolescenti, e si svolgerà in più centri per garantire una valutazione completa dell’efficacia e della sicurezza del trattamento. I risultati dello studio potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per le persone che soffrono di questa condizione rara ma grave.

L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza dell’uso a lungo termine di KVD900 in adolescenti e adulti con Angioedema Ereditario. I partecipanti assumeranno il farmaco sotto forma di compresse rivestite con film, che devono essere ingerite intere. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per verificare se il farmaco è efficace nel trattare gli attacchi di angioedema.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. I partecipanti saranno sottoposti a visite regolari per controllare la loro salute generale e per valutare i risultati del trattamento. Questo aiuterà a determinare se KVD900 è una soluzione sicura e utile per le persone che vivono con l’Angioedema Ereditario.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di PHA-022121 nel prevenire gli attacchi di angioedema. I partecipanti saranno divisi in gruppi e riceveranno diverse dosi del farmaco o del placebo. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. Lo studio si svolgerà in due parti: la prima parte si concentrerà sulla sicurezza e l’efficacia a breve termine, mentre la seconda parte esaminerà la sicurezza a lungo termine del farmaco.

Il farmaco PHA-022121 agisce come un antagonista del recettore B2 della bradichinina, una sostanza chimica che può contribuire agli attacchi di angioedema. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare il numero di attacchi di angioedema e la loro gravità. Lo studio mira a determinare se il farmaco può ridurre il numero di attacchi e migliorare la qualità della vita dei pazienti con angioedema ereditario.

Il Deucrictibant è un trattamento orale che i partecipanti prenderanno quando iniziano a sentire i sintomi di un attacco. Lo studio è progettato per essere “in doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo, per garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. I partecipanti allo studio includeranno adolescenti e adulti che hanno già esperienza nel gestire gli attacchi di angioedema ereditario con trattamenti standard. Durante lo studio, i partecipanti registreranno i loro sintomi e il loro miglioramento utilizzando un diario elettronico.

Lo studio durerà circa 42 giorni per ciascun partecipante, durante i quali verranno monitorati per valutare il tempo necessario per ottenere un sollievo dai sintomi. L’obiettivo principale è determinare quanto rapidamente il Deucrictibant possa fornire un miglioramento percepibile dei sintomi rispetto al placebo. I risultati aiuteranno a capire se questo nuovo trattamento può essere un’opzione efficace per le persone che vivono con l’angioedema ereditario.

Il farmaco STAR-0215 è una soluzione sterile e sarà somministrato a persone con Angioedema Ereditario di tipo I o II. Lo studio mira a capire come il corpo reagisce al farmaco, se ci sono effetti collaterali e come il farmaco influisce sulla frequenza e gravità degli attacchi di angioedema. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali cambiamenti nei segni vitali, risultati degli esami fisici e di laboratorio.

Lo studio prevede anche di osservare quanto tempo passa prima che si verifichi un attacco di angioedema dopo la somministrazione del farmaco e se il farmaco riduce la necessità di terapie di emergenza. Inoltre, verranno misurati i livelli del farmaco nel sangue e l’attività di una sostanza chiamata callicreina plasmatica, che è coinvolta negli attacchi di angioedema. Infine, si verificherà se il corpo sviluppa anticorpi contro il farmaco STAR-0215.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine con Deucrictibant per gli attacchi acuti di angioedema ereditario. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 48 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del farmaco nel fornire sollievo dai sintomi. Il farmaco sarà confrontato con un placebo per determinare la sua efficacia.

Oltre al Deucrictibant, lo studio include anche l’uso di Icatibant, un altro farmaco utilizzato per l’angioedema ereditario, somministrato per via sottocutanea. Questo confronto aiuterà a determinare quale trattamento è più efficace e sicuro per i pazienti. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire meglio gli attacchi di angioedema ereditario e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.