Lo scopo dello studio è valutare come cambiano i livelli nel sangue della proteina transtiretina quando le persone con questa malattia cardiaca passano dal tafamidis all’acoramidis. Durante lo studio, che dura circa sei mesi, verranno effettuati prelievi di sangue in diversi momenti per misurare i livelli della proteina transtiretina e di altre sostanze nel sangue che aiutano a capire come funziona il cuore e altri organi. Verranno inoltre eseguiti esami per controllare la funzione del cuore, come l’ecocardiografia, che è un esame che utilizza gli ultrasuoni per vedere come lavora il cuore.

I partecipanti continueranno a prendere le compresse di acoramidis ogni giorno per tutta la durata dello studio. Oltre agli esami del sangue e del cuore, verrà misurata la distanza che le persone riescono a camminare in sei minuti e verranno poste domande sulla qualità della vita e sui sintomi. Lo studio raccoglierà anche informazioni su eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante il trattamento con il nuovo medicinale.

Lo scopo dello studio è valutare se coramitug sia superiore al placebo nel ridurre il rischio di morte per cause cardiovascolari e nel diminuire gli eventi legati alla malattia del cuore, come i ricoveri ospedalieri per problemi cardiaci e le visite urgenti per insufficienza cardiaca. I partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo attraverso un’infusione, cioè una somministrazione lenta del liquido direttamente in vena, per un periodo che può durare fino a centosessantadue settimane. Durante lo studio verranno effettuate diverse valutazioni per monitorare le condizioni del cuore e la qualità di vita dei partecipanti.

Nel corso dello studio verranno raccolte informazioni su diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui il numero di decessi per cause cardiovascolari, il numero di ricoveri ospedalieri e visite urgenti per problemi cardiaci, e i cambiamenti nella capacità di svolgere le attività quotidiane. Verranno inoltre misurati i cambiamenti nella distanza che i partecipanti riescono a percorrere camminando in sei minuti e i cambiamenti nella funzione dei reni, poiché questa malattia può influenzare anche altri organi oltre al cuore. Lo studio valuterà anche il tempo che intercorre prima che si verifichino eventi importanti come il decesso per qualsiasi causa o problemi renali gravi.

Lo studio ha lo scopo di verificare la sicurezza e l’efficacia del trattamento a lungo termine con coramitug nei pazienti che hanno già partecipato a uno studio precedente con lo stesso farmaco. Il trattamento continuerà per 156 settimane, durante le quali i pazienti riceveranno regolarmente il farmaco attraverso infusione.

Durante lo studio, i pazienti saranno sottoposti a diversi esami, tra cui ecocardiografia e test di capacità di camminata. Verrà anche utilizzato un mezzo di contrasto chiamato acido gadoterico per alcuni esami di imaging. I pazienti dovranno continuare le loro usuali terapie cardiovascolari durante tutto il periodo dello studio.

Lo scopo di questo studio è determinare se NNC6019-0001 può migliorare la capacità di camminare e ridurre i livelli di una sostanza nel sangue chiamata NT-proBNP, che indica quanto il cuore è sotto stress. Durante lo studio, che dura 52 settimane, i partecipanti riceveranno casualmente una di due dosi diverse del farmaco sperimentale o il placebo. I medici monitoreranno vari aspetti della salute cardiaca attraverso esami del sangue, test di camminata di sei minuti per misurare la resistenza fisica, e questionari sulla qualità della vita. Verranno anche effettuati esami di imaging del cuore per valutare come il farmaco influisce sulla struttura e la funzione cardiaca.

Durante tutto il periodo dello studio, i ricercatori osserveranno attentamente i partecipanti per verificare se il trattamento è sicuro e per registrare eventuali effetti collaterali. Lo studio includerà anche un periodo di follow-up per continuare a monitorare la sicurezza e raccogliere informazioni aggiuntive sui risultati del trattamento. I partecipanti continueranno a ricevere le loro terapie standard per il cuore durante tutto lo studio.

Lo scopo dello studio è valutare gli effetti di un nuovo trattamento con ALXN2220 sui marcatori che indicano la gravità della malattia e verificare la sicurezza di questo farmaco quando viene somministrato nuovamente. Lo studio coinvolge persone adulte che hanno già ricevuto almeno una dose di ALXN2220 in uno studio precedente e che hanno tollerato bene il farmaco.

Durante lo studio verranno eseguiti diversi esami per valutare come il trattamento influisce sulla malattia, tra cui la risonanza magnetica cardiaca e la scintigrafia, che sono tecniche di imaging che permettono di vedere come funziona il cuore e se ci sono accumuli di proteine. Verranno inoltre controllati regolarmente i segni vitali, eseguiti esami del sangue e altri test per monitorare la sicurezza del trattamento e verificare la presenza di eventuali effetti indesiderati. Lo studio misurerà anche la concentrazione del farmaco nel sangue e la possibile formazione di anticorpi contro il farmaco stesso.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una singola dose di tre diverse formulazioni di tafamidis: una compressa da 61 mg, una compressa da 70 mg e una capsula da 61 mg. Tutti i partecipanti assumeranno il farmaco a stomaco vuoto. Lo studio è progettato per confrontare l’assorbimento nel sangue delle diverse formulazioni del farmaco.

Lo studio è di tipo “crossover”, il che significa che ogni partecipante riceverà tutte e tre le formulazioni in momenti diversi. Questo approccio aiuta a confrontare direttamente come ogni forma del farmaco viene assorbita nel corpo. L’obiettivo principale è misurare la quantità di tafamidis nel sangue dopo l’assunzione di ciascuna formulazione. Lo studio si svolgerà in un periodo di tempo limitato e coinvolgerà solo adulti sani.

Lo scopo dello studio è confrontare due metodi per diagnosticare l’amiloidosi cardiaca AL: uno tradizionale e invasivo e uno nuovo e non invasivo che utilizza la PET-CT con 18F-florbetaben. I partecipanti allo studio riceveranno un’iniezione della sostanza e verranno sottoposti a una scansione PET-CT per valutare la presenza della malattia. Questo approccio potrebbe offrire un’alternativa più semplice e meno invasiva per diagnosticare la condizione.

Durante lo studio, verranno monitorati la sicurezza e la tollerabilità del metodo PET-CT con 18F-florbetaben, osservando eventuali effetti collaterali durante e dopo la procedura di imaging. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come diagnosticare l’amiloidosi cardiaca AL in modo più efficace e sicuro, migliorando così la gestione della malattia per i pazienti in futuro.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del vutrisiran nei pazienti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia. Alcuni partecipanti continueranno a ricevere il vutrisiran, mentre altri passeranno da un altro farmaco chiamato patisiran. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni del farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione cardiaca.

Lo studio prevede un periodo di trattamento massimo di 36 mesi. I partecipanti saranno seguiti per osservare la frequenza degli eventi avversi e i cambiamenti nei sintomi cardiaci. Saranno anche valutati i livelli di alcune sostanze nel sangue, come i biomarcatori cardiaci, per capire meglio l’effetto del trattamento. Lo studio mira a raccogliere dati importanti per migliorare la gestione della amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia e offrire nuove opzioni terapeutiche ai pazienti.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bene il tracciante Flutemetamol (18F) si lega ai depositi di amiloide nel cuore dei pazienti con amiloidosi cardiaca. I partecipanti riceveranno un’iniezione del tracciante e successivamente verranno sottoposti a una scansione PET per osservare l’accumulo del tracciante nel cuore. Questo aiuterà a determinare la presenza e la quantità di depositi di amiloide.

Lo studio è di tipo prospettico e si svolgerà in un unico centro. I partecipanti includeranno sia pazienti con amiloidosi cardiaca che soggetti di controllo con ipertrofia ventricolare sinistra non infiltrativa. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come diagnosticare e monitorare l’amiloidosi cardiaca utilizzando il tracciante Flutemetamol (18F). Lo studio è previsto per concludersi entro il 2025.

Lo scopo principale dello studio è valutare come Patisiran possa influenzare la capacità funzionale dei pazienti, misurata attraverso un test di camminata di sei minuti. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per eventuali cambiamenti nella loro condizione. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno Patisiran, mentre altri riceveranno un placebo, senza sapere quale dei due stanno ricevendo, per garantire l’imparzialità dei risultati.

Lo studio è progettato per durare diversi mesi e include valutazioni periodiche per monitorare la salute dei partecipanti e l’efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se Patisiran può essere un’opzione efficace per le persone affette da ATTR con cardiomiopatia, migliorando la loro qualità di vita e riducendo i sintomi della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con Acoramidis per un periodo prolungato. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sulla loro salute generale. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo. I medici controlleranno anche i segni vitali, eseguiranno esami fisici e utilizzeranno strumenti come l’elettrocardiogramma (ECG) per monitorare il cuore.

Lo studio si concentrerà anche su aspetti come la mortalità generale e cardiovascolare, la distanza percorsa durante un test di camminata di sei minuti e il numero di ricoveri ospedalieri legati al cuore. Inoltre, verranno esaminati i livelli di transtiretina per capire meglio come il farmaco stabilizza questa proteina. Questo studio è un’estensione aperta, il che significa che i partecipanti e i medici sanno quale trattamento viene somministrato, e si prevede che continui fino al 2028.

Lo scopo principale dello studio è capire se il trattamento con ION-682884 può ridurre il rischio di morte cardiovascolare e altri eventi clinici cardiovascolari nei pazienti con ATTR-CM. I partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo tramite iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere le cure standard disponibili per la loro condizione.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile imparziali. Alla fine dello studio, i ricercatori confronteranno i risultati tra i due gruppi per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento con ION-682884.

Lo scopo dello studio è capire meglio come queste sostanze possono aiutare a quantificare i cambiamenti nel cuore causati dalla malattia. I partecipanti riceveranno iniezioni di queste sostanze e verranno sottoposti a esami di imaging per osservare il cuore. Lo studio prevede di confrontare i risultati delle immagini all’inizio e dopo un anno di trattamento con un farmaco chiamato tafamidis, che è usato per trattare la cardiomiopatia amiloide da transtiretina.

Durante lo studio, verranno esaminati diversi aspetti del cuore, come la funzione cardiaca e la presenza di microcalcificazioni, che sono piccoli depositi di calcio. Inoltre, verranno valutati altri indicatori di salute cardiaca, come la frazione di eiezione del ventricolo sinistro e i biomarcatori cardiaci. Lo studio mira a fornire informazioni utili per migliorare la diagnosi e il trattamento di questa malattia cardiaca.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e verranno sottoposti a esami di risonanza magnetica per valutare il cuore. Questi esami aiuteranno a capire come il farmaco influisce sul cuore e se ci sono miglioramenti. I partecipanti potrebbero anche ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio si concentrerà su diversi aspetti del cuore, come il volume, la massa e la capacità di pompare il sangue.

Oltre agli esami di risonanza magnetica, lo studio valuterà anche la frequenza di ricoveri ospedalieri legati all’insufficienza cardiaca e la mortalità per qualsiasi causa. Verranno inoltre misurati altri parametri, come la distanza percorsa in un test di camminata di sei minuti e i livelli di una sostanza nel sangue chiamata NT-proBNP, che può indicare problemi cardiaci. Lo studio durerà fino al 2026, con l’inizio del reclutamento previsto per il 2022.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di Vutrisiran o di un placebo. L’obiettivo principale è valutare se Vutrisiran può ridurre la mortalità e gli eventi cardiovascolari, come ospedalizzazioni per problemi cardiaci. Inoltre, verranno monitorati cambiamenti nella capacità di camminare per sei minuti e nella qualità della vita legata alla cardiomiopatia. Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Lo studio è di tipo randomizzato e controllato con placebo, il che significa che alcuni partecipanti riceveranno il ALXN2220 mentre altri riceveranno un placebo. I partecipanti non sapranno quale trattamento stanno ricevendo. Lo studio durerà fino a 48 mesi e valuterà diversi aspetti della salute cardiaca dei partecipanti, come eventi clinici cardiovascolari e la qualità della vita legata alla salute del cuore.

Il principale scopo dello studio è confrontare i risultati tra il gruppo che riceve ALXN2220 e quello che riceve il placebo, per determinare se il trattamento è efficace nel migliorare le condizioni dei pazienti con ATTR-CM. Durante lo studio, verranno monitorati vari parametri di salute per garantire la sicurezza e l’efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se ALXN2220 può diventare una nuova opzione terapeutica per le persone affette da questa malattia cardiaca.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di NTLA-2001 nei partecipanti che sono stati precedentemente trattati con questo farmaco. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per monitorare eventuali effetti collaterali legati al trattamento. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la salute dei partecipanti e raccogliere dati sulla sicurezza del farmaco.

Il farmaco NTLA-2001 contiene sostanze attive come ziclumeran e un RNA guida singolo che mira al gene TTR umano. Queste sostanze lavorano insieme per modificare il gene responsabile della produzione della proteina transtiretina, cercando di ridurre i sintomi delle malattie ATTR. Lo studio si propone di raccogliere informazioni preziose per comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza di questo trattamento innovativo nel tempo.

Lo scopo principale dello studio è determinare se XYZ123 può aiutare a ridurre i livelli di zucchero nel sangue in modo più efficace rispetto al placebo. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o il placebo e saranno monitorati per un certo periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nei loro livelli di zucchero nel sangue e per identificare eventuali effetti collaterali.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute generale e il funzionamento del farmaco. Questi controlli includeranno esami del sangue e visite mediche per garantire che il trattamento sia sicuro e per raccogliere dati sull’efficacia del farmaco. Lo studio mira a fornire nuove informazioni che potrebbero migliorare il trattamento del Diabete di Tipo 2 in futuro.

L’obiettivo principale dello studio è determinare quanto bene il trattamento ALN-TTRSC02 possa migliorare i sintomi neurologici nei pazienti con hATTR. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per monitorare i cambiamenti nei loro sintomi e valutare la sicurezza del trattamento. Lo studio è progettato per confrontare i risultati del gruppo che riceve ALN-TTRSC02 con quelli di un gruppo che ha ricevuto un trattamento simile in un altro studio.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, durante le quali i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute e il progresso della malattia. I risultati aiuteranno a capire se ALN-TTRSC02 può essere un’opzione efficace per le persone affette da Amiloidosi da Transtiretina Ereditaria.

Oltre alla Metformina, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. I partecipanti saranno divisi in gruppi e riceveranno il trattamento o il placebo per un periodo stabilito. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti e l’efficacia del trattamento.

Lo scopo principale dello studio è determinare se la Metformina può migliorare il controllo del diabete rispetto al placebo. I partecipanti saranno seguiti da un team medico che valuterà i cambiamenti nei livelli di zucchero nel sangue e altri indicatori di salute. Lo studio fornirà informazioni importanti per migliorare il trattamento del Diabete di Tipo 2.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno dosi crescenti di Dobutamina per osservare i cambiamenti nel flusso sanguigno e nella pressione cardiaca. Questi effetti saranno monitorati utilizzando tecniche come il cateterismo cardiaco destro e l’ecocardiografia, che sono metodi per esaminare il cuore e i suoi vasi sanguigni. Inoltre, lo studio valuterà la sicurezza della Dobutamina nei pazienti con ATTRwt.

Oltre alla Dobutamina, nello studio verranno utilizzate soluzioni di Glucosio Isotonico e Cloruro di Sodio, che sono soluzioni comunemente usate per mantenere l’equilibrio dei liquidi nel corpo durante le infusioni. Queste soluzioni saranno somministrate per via endovenosa, cioè direttamente nel flusso sanguigno. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come la Dobutamina può aiutare i pazienti con Cardiomiopatia Amiloide da Transtiretina di tipo Wild a migliorare la funzione cardiaca e a gestire i sintomi della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace e sicuro l’uso del PET con florbetaben (18F) per diagnosticare l’amiloidosi AL cardiaca. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno un’iniezione della sostanza e successivamente verranno sottoposti a un esame PET per ottenere immagini del cuore. Queste immagini aiuteranno i medici a determinare se ci sono segni della malattia nel cuore. Lo studio non prevede l’uso di un placebo.

Lo studio è progettato per raccogliere informazioni su come il PET con florbetaben (18F) possa influenzare le decisioni diagnostiche e la gestione del trattamento per i pazienti con sospetta amiloidosi cardiaca. I risultati delle immagini verranno confrontati con altri esami clinici standard per confermare la diagnosi. Questo aiuterà a capire meglio come utilizzare questa tecnologia per migliorare la diagnosi e il trattamento della malattia.

Lo scopo dello studio è verificare quanto sia sicuro e ben tollerato l’uso prolungato di eplontersen nei pazienti con ATTR-CM. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 36 mesi. Durante questo tempo, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti e valutare eventuali effetti collaterali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere anche un placebo per confrontare i risultati.

Oltre a eplontersen, i partecipanti potrebbero assumere Concavit Capsules, un integratore di vitamine, per supportare la loro salute generale. Questo integratore contiene diverse vitamine, tra cui ergocalciferolo (vitamina D2), nicotinamide (vitamina B3), e ascorbic acid (vitamina C). Lo studio mira a raccogliere dati importanti che potrebbero aiutare a migliorare il trattamento per le persone affette da ATTR-CM in futuro.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con dapagliflozin e saranno monitorati per vedere come cambia la loro capacità di camminare per sei minuti, un test comune per valutare la resistenza fisica. Saranno anche valutati altri aspetti, come il miglioramento dei sintomi cardiaci e la sicurezza del farmaco. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è di tipo pilota e si trova nella fase 2b, il che significa che è ancora in una fase iniziale di ricerca per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se il dapagliflozin può essere un’opzione utile per le persone con amiloidosi cardiaca da transtiretina. La durata prevista dello studio è fino al 2025.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’effetto del trattamento con Entresto sulla funzione cardiaca nei pazienti con queste condizioni. In particolare, si osserva come cambia la capacità del cuore di pompare il sangue, misurata attraverso un esame chiamato ecocardiogramma, dopo 12 mesi di trattamento. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo e saranno monitorati per vedere se ci sono miglioramenti nella loro condizione cardiaca.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute e la risposta al trattamento. L’obiettivo è determinare se il trattamento con Entresto può migliorare la funzione cardiaca nei pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina e insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta. Lo studio durerà circa 12 mesi per ogni partecipante, con l’obiettivo di fornire nuove informazioni su come gestire queste condizioni cardiache complesse.