Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di acoramidis nei pazienti con diagnosi recente di questa malattia del cuore. Si tratta di uno studio di estensione, il che significa che possono parteciparvi solo le persone che hanno completato uno studio precedente chiamato ACT-EARLY. Durante lo studio, i partecipanti continueranno ad assumere il farmaco per un periodo prolungato, fino a circa cinque anni, mentre vengono monitorati regolarmente per verificare eventuali effetti indesiderati e cambiamenti nelle loro condizioni di salute.

Nel corso dello studio verranno raccolte informazioni su vari aspetti della salute dei partecipanti, inclusi eventuali ricoveri ospedalieri legati a problemi cardiovascolari, lo sviluppo di sintomi della malattia cardiaca, problemi del ritmo cardiaco come la fibrillazione atriale, e altre complicazioni che possono essere associate alla malattia. Verranno inoltre eseguiti esami del cuore come l’ecocardiogramma per valutare la struttura e la funzione del muscolo cardiaco, e analisi del sangue per misurare sostanze che indicano lo stato di salute del cuore.

Lo studio è progettato per essere condotto in modo da non far sapere né ai partecipanti né ai ricercatori chi riceve il farmaco e chi riceve un placebo. I partecipanti prenderanno parte allo studio per un periodo di tempo definito, durante il quale riceveranno il trattamento e saranno monitorati per verificare se sviluppano sintomi di ATTR. Questo approccio aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile affidabili.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e per rilevare eventuali segni di sviluppo della malattia. L’obiettivo principale è osservare il tempo necessario affinché si manifestino i sintomi dell’ATTR, se si manifestano. I risultati aiuteranno a capire se Acoramidis può essere un trattamento efficace per prevenire l’amiloidosi da transtiretina nei giovani portatori della variante genetica.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con dapagliflozin e saranno monitorati per vedere come cambia la loro capacità di camminare per sei minuti, un test comune per valutare la resistenza fisica. Saranno anche valutati altri aspetti, come il miglioramento dei sintomi cardiaci e la sicurezza del farmaco. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è di tipo pilota e si trova nella fase 2b, il che significa che è ancora in una fase iniziale di ricerca per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se il dapagliflozin può essere un’opzione utile per le persone con amiloidosi cardiaca da transtiretina. La durata prevista dello studio è fino al 2025.