Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di mRNA-3705 nei pazienti con questa condizione. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere se il trattamento riduce la frequenza degli episodi di scompenso metabolico, che sono eventi in cui il corpo non riesce a gestire correttamente le sostanze chimiche.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, si valuterà la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Nella seconda parte, si esaminerà l’efficacia del trattamento confrontando la frequenza degli episodi di scompenso metabolico con le cure standard. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati su come il farmaco influisce sui livelli di acido metilmalonico nel sangue e su altri parametri di salute.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di mRNA-3705 nei partecipanti che hanno già preso parte ad altri studi clinici con lo stesso farmaco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare come il farmaco influisce sui livelli di acido metilmalonico nel sangue. Lo studio prevede anche di raccogliere dati su come il trattamento possa influenzare la qualità della vita dei partecipanti e la frequenza delle visite mediche legate alla malattia.

Il farmaco mRNA-3705 viene somministrato tramite infusione endovenosa, e i partecipanti saranno seguiti nel tempo per valutare sia la sicurezza che l’efficacia del trattamento. Lo studio è progettato per durare diversi anni, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati completi e dettagliati sugli effetti a lungo termine del farmaco nei pazienti con MMA.