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Spinal muscular atrophy congenital
- Data di inizio: 2024-04-30
Studio sulla Sicurezza e Farmacocinetica di Risdiplam nei Neonati con Atrofia Muscolare Spinale
Reclutamento
Lo studio si concentra sullAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questa condizione è particolarmente grave nei neonati, che possono avere problemi a muoversi e respirare. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Risdiplam, somministrato come soluzione orale. Risdiplam è progettato per aiutare…
Malattie studiate:Farmaci studiati:
- Data di inizio: 2024-12-16
Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Risdiplam in Bambini con Atrofia Muscolare Spinale Dopo Terapia Genica
Reclutamento
La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio si concentra su bambini con SMA che hanno mostrato un arresto o un peggioramento delle loro capacità motorie dopo aver ricevuto una terapia genica. La terapia genica è un trattamento che cerca di…
Malattie studiate:Farmaci studiati: - Data di inizio: 2024-11-14
Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Risdiplam nei Bambini con Atrofia Muscolare Spinale dopo Terapia Genica
Reclutamento
La ricerca riguarda lAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Questo studio si concentra su bambini che hanno già ricevuto una terapia genica chiamata onasemnogene abeparvovec. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato risdiplam, somministrato come intervento precoce dopo la terapia…
Malattie studiate:Farmaci studiati: - Data di inizio: 2023-06-13
Studio sugli esiti nei pazienti adulti con Atrofia Muscolare Spinale trattati con Risdiplam
Non in reclutamento
La ricerca riguarda lAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Questo studio si concentra su adulti con SMA di tipo 2 o 3, o su pazienti con fino a 4 copie del gene SMN2. Il trattamento utilizzato è un farmaco chiamato Risdiplam, noto anche come…
- Data di inizio: 2023-01-05
Studio sul follow-up a lungo termine per pazienti con atrofia muscolare spinale trattati con onasemnogene abeparvovec
Non in reclutamento
La Atrofia Muscolare Spinale è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio si concentra su pazienti che hanno ricevuto un trattamento con OAV101, noto anche come onasemnogene abeparvovec o Zolgensma, una soluzione per infusione. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei…
- Data di inizio: 2017-05-12
Studio sulla sicurezza e tollerabilità di Risdiplam in pazienti adulti e pediatrici con atrofia muscolare spinale
Non in reclutamento
La ricerca riguarda una malattia chiamata Atrofia Muscolare Spinale (SMA), che colpisce i muscoli e può rendere difficile muoversi. Lo studio esamina un farmaco chiamato Risdiplam, noto anche con il codice RO7034067, che viene somministrato come soluzione orale. L’obiettivo è capire quanto sia sicuro e tollerabile il farmaco e come viene elaborato dal corpo. Lo…
