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Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
Studio sulla sicurezza e attività biologica di pegcetacoplan in pazienti pediatrici con emoglobinuria parossistica notturna
La ricerca si concentra su una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), che colpisce il sangue e può causare anemia e altri problemi. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato pegcetacoplan, somministrato come soluzione per infusione. Questo farmaco è progettato per aiutare a gestire i sintomi della PNH, migliorando i livelli di emoglobina…
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Data di inizio: 2021-10-22Studio sull’uso di Danicopan con Ravulizumab o Eculizumab nei bambini con Emoglobinuria Parossistica Notturna e Emolisi Extravascular Significativa
Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), che colpisce il sangue e può causare anemia e altri problemi. I partecipanti pediatrici che hanno una forma specifica di questa malattia, caratterizzata da un’eccessiva distruzione dei globuli rossi al di fuori dei vasi sanguigni, saranno trattati con un farmaco chiamato…
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Data di inizio: 2025-02-11Studio sull’uso di Ravulizumab nei bambini con Emoglobinuria Parossistica Notturna o Sindrome Emolitico-Uremica Atipica
Lo studio clinico si concentra su due malattie rare: l’Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) e la Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (aHUS). Queste condizioni possono causare problemi come anemia, danni ai reni e altri sintomi gravi. Il trattamento in esame è il Ravulizumab, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea o infusione endovenosa. Ravulizumab è un anticorpo monoclonale, una…
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Studio sull’efficacia e sicurezza di iptacopan in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) con Hb ≥10 g/dL
La ricerca clinica riguarda una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH). Questa condizione colpisce il sangue e può causare anemia e altri problemi. Lo studio esamina un nuovo trattamento con un farmaco chiamato Iptacopan, che viene assunto per via orale sotto forma di capsule di gelatina dura. Iptacopan è stato sviluppato per vedere se…
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Data di inizio: 2023-10-10Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di OMS906 nei Pazienti con Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH)
Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH). Questa condizione colpisce i globuli rossi, portando a una loro distruzione prematura. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato OMS906, somministrato come soluzione per iniezione. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di…
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Data di inizio: 2024-07-16Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Crovalimab in Pazienti con Emoglobinuria Parossistica Notturna
Lo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di un farmaco chiamato crovalimab in persone sane e in pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (PNH). L’emoglobinuria parossistica notturna è una malattia rara del sangue che può causare anemia, stanchezza e altri sintomi. Il farmaco in studio, crovalimab, è una soluzione per iniezione…
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Data di inizio: 2017-04-21