Database delle sostanze attive - Studi-Clinici.it https://studi-clinici.it Colleghiamo i pazienti con gli studi clinici Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 it-IT hourly 1 https://wordpress.org/?v=7.0.2 https://studi-clinici.it/wp-content/uploads/2024/10/cropped-IT_icon-32x32.webp Database delle sostanze attive - Studi-Clinici.it https://studi-clinici.it 32 32 GXV813 https://studi-clinici.it/farmaco/gxv813/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/gxv813/ GXV813 negli studi clinici per la schizofrenia

Indice

Panoramica dello studio

Il trial disponibile su GXV813 è uno studio interventistico, cioè uno studio in cui i ricercatori assegnano un trattamento e osservano i risultati.[1] Lo studio è in fase 2 e ha lo scopo di valutare sicurezza, tollerabilità e risposta al trattamento in persone con schizofrenia.[1]

Il titolo dello studio indica che si tratta di un’analisi in adulti ricoverati con schizofrenia, chiamata STAR-1.[1] Lo stato dello studio è Authorised, cioè autorizzato.[1]

Chi può partecipare

Lo studio è rivolto ad adulti ricoverati con schizofrenia diagnosticata secondo i criteri DSM-5.[1] I partecipanti devono essere in un episodio acuto, cioè in una fase in cui i sintomi sono attivi o peggiorati.[1]

La popolazione studiata è quindi molto specifica: non riguarda tutte le persone con schizofrenia, ma un gruppo di pazienti ospedalizzati con sintomi attuali.[1]

Disegno dello studio e trattamenti

Lo studio prevede 142 partecipanti.[1] Tra le opzioni di trattamento compaiono GXV813 per via orale e un placebo, cioè una capsula senza principio attivo usata come confronto.[1]

Il confronto con placebo serve a capire se i cambiamenti osservati sono davvero legati a GXV813 e non ad altri fattori.[1] Il fatto che lo studio sia in fase 2 suggerisce che i ricercatori stanno cercando un primo livello più solido di informazioni su efficacia e tollerabilità in un gruppo più ampio di pazienti.[1]

Obiettivi e misure di risultato

L’obiettivo principale è valutare la risposta al trattamento con GXV813 rispetto al placebo nei sintomi positivi e negativi della schizofrenia.[1] Il risultato principale misurato è il cambiamento dal valore iniziale del punteggio totale PANSS dopo 6 settimane.[1]

Il PANSS, o Positive and Negative Symptom Scale, è una scala clinica usata per misurare quanto sono presenti i sintomi della schizofrenia.[1] In parole semplici, un punteggio più basso o più alto aiuta i ricercatori a capire se i sintomi migliorano, peggiorano o restano stabili.[1]

Cosa significa per i pazienti

Questo studio è importante perché cerca di capire se GXV813 può aiutare persone ricoverate con schizofrenia durante una fase acuta.[1] I dati raccolti possono aiutare a capire se il trattamento merita studi successivi più grandi.[1]

Per i pazienti, gli elementi più rilevanti sono il tipo di popolazione studiata, la durata di 6 settimane e il confronto con placebo.[1] Questi fattori mostrano che il trial è pensato per misurare in modo controllato la possibile utilità di GXV813 nella schizofrenia acuta.[1]

]]> MB-001 https://studi-clinici.it/farmaco/mb-001/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/mb-001/ MB-001 negli studi clinici per la colite ulcerosa

Indice dei contenuti

Panoramica degli studi

MB-001 è oggetto di uno studio clinico in adulti con colite ulcerosa da moderata a grave.[1] Lo studio è stato progettato per valutare sia la sicurezza sia l’efficacia del trattamento nei partecipanti con malattia attiva.[1]

Popolazione studiata e criteri generali

La popolazione prevista include adulti con colite ulcerosa moderata o severa.[1] Il riassunto dello studio indica che i partecipanti hanno una malattia moderatamente o severamente attiva, quindi con sintomi presenti al momento dell’arruolamento.[1]

Questo è importante perché gli studi clinici non includono sempre tutte le persone con la stessa malattia: spesso selezionano gruppi precisi per capire meglio se un trattamento può aiutare in quella situazione specifica.[1]

Disegno dello studio e confronto con placebo

Lo studio è descritto come interventistico, cioè i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dallo studio invece di essere osservati soltanto nel tempo.[1] L’intervento prevede MB-001 per via orale e un placebo, che ha la stessa formulazione eccipienti del prodotto MB-001 ma senza principio attivo.[1]

Il confronto con placebo aiuta i ricercatori a capire se i cambiamenti osservati sono collegati al trattamento studiato e non solo all’andamento naturale della malattia.[1]

Endpoint principali e cosa viene misurato

Gli endpoint sono i risultati che lo studio vuole misurare in modo preciso.[1] In questo trial, uno degli obiettivi principali è valutare la sicurezza tramite la comparsa di eventi avversi, eventi avversi emersi durante il trattamento, eventi avversi gravi, eventi di interesse speciale e interruzioni del trattamento dovute a eventi avversi fino alla settimana 12.[1]

Lo studio misura anche i cambiamenti nei parametri di laboratorio, nei risultati dell’esame fisico e nei segni vitali fino alla settimana 12.[1] Questi controlli servono a vedere se il trattamento è ben tollerato e se compaiono cambiamenti importanti nella salute generale dei partecipanti.[1]

Un altro endpoint importante è la remissione clinica, definita nello studio come punteggio modificato Mayo pari o inferiore a 2, subscore endoscopico Mayo pari o inferiore a 1, subscore del sanguinamento rettale pari a 0 e subscore della frequenza delle feci pari o inferiore a 1 alla settimana 12.[1] In parole semplici, i ricercatori vogliono vedere se i segni della malattia migliorano in modo significativo.[1]

Fase dello studio e significato pratico

Lo studio su MB-001 è in fase 1.[1] Questa fase è di solito una delle prime tappe della ricerca clinica e serve soprattutto a raccogliere informazioni iniziali su sicurezza e tollerabilità, oltre a osservare i primi segnali di possibile beneficio.[1]

Nel materiale disponibile non sono riportati altri trial su MB-001, quindi al momento l’evidenza descritta qui si basa su un solo studio autorizzato.[1]

Sintesi dei dati disponibili

In sintesi, MB-001 viene studiato in adulti con colite ulcerosa moderata o grave in uno studio di fase 1 con 100 partecipanti previsti.[1] Il trial confronta MB-001 orale con placebo e valuta sicurezza, tollerabilità ed efficacia fino alla settimana 12.[1] I risultati più importanti riguardano eventi avversi, controlli clinici e remissione clinica secondo criteri specifici.[1]

]]> AUR200 https://studi-clinici.it/farmaco/aur200/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/aur200/ AUR200 negli studi clinici per la miastenia gravis generalizzata

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Panoramica dei trial

Il trial disponibile su AUR200 è uno studio autorizzato nella miastenia gravis generalizzata, una malattia che causa debolezza muscolare diffusa.[1] Lo studio ha un disegno interventional, cioè i ricercatori assegnano un trattamento ai partecipanti e osservano i risultati.[1]

Nel materiale del trial, AUR200 è confrontato con una soluzione placebo somministrata per via sottocutanea.[1] Il nome completo dello studio è “A Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Study to Investigate the Safety and Efficacy of Aritinercept, a Dual BAFF/APRIL Inhibitor, in Patients with Generalized Myasthenia Gravis”, ma nei dati forniti il trattamento è identificato come AUR200.[1]

Disegno dello studio

Lo studio è descritto come doppio cieco e randomizzato.[1] Doppio cieco significa che, durante il trial, né i pazienti né i ricercatori sanno chi riceve il trattamento attivo e chi riceve il placebo.[1] Randomizzato significa che l’assegnazione ai gruppi avviene in modo casuale, per rendere il confronto più affidabile.[1]

La via di somministrazione riportata è la somministrazione sottocutanea, cioè sotto la pelle.[1] L’arruolamento previsto è di 51 partecipanti.[1]

Chi può partecipare

La popolazione studiata è composta da pazienti con generalized myasthenia gravis, cioè miastenia gravis generalizzata.[1] I dati disponibili non riportano criteri più dettagliati di inclusione o esclusione, quindi non è possibile sapere da queste informazioni chi possa partecipare in modo preciso.[1]

  • Pazienti con la malattia studiata: il trial è rivolto a persone con miastenia gravis generalizzata.[1]

  • Numero limitato di partecipanti: lo studio prevede 51 persone in totale, quindi è un trial di piccole dimensioni.[1]

Obiettivi ed endpoint

Nei dati del trial, la fase 1 ha come obiettivo la valutazione della sicurezza e della tollerabilità di AUR200.[1] La sicurezza riguarda se compaiono problemi o eventi indesiderati; la tollerabilità riguarda quanto bene il trattamento viene sopportato dai pazienti.[1]

L’endpoint primario della fase 1 è l’incidenza degli eventi avversi emersi durante il trattamento, cioè quante volte compaiono problemi di salute dopo l’inizio del trattamento nello studio.[1] Per la fase 2, l’endpoint primario è il cambiamento rispetto al basale nel punteggio MG-ADL, un questionario che misura quanto la malattia influenza le attività quotidiane.[1]

Il breve riassunto del trial dice che la fase 2 serve a valutare l’efficacia di AUR200.[1] In altre parole, i ricercatori vogliono capire se il trattamento può portare un beneficio misurabile nei sintomi o nella vita quotidiana dei pazienti.[1]

Cosa significano i termini clinici

Placebo significa un trattamento senza principio attivo usato come confronto nello studio.[1] Questo aiuta a capire se i cambiamenti osservati dipendono davvero da AUR200.[1]

Endpoint è il risultato principale che i ricercatori vogliono misurare nel trial.[1] In questo studio, gli endpoint principali sono la comparsa di eventi avversi e il cambiamento del punteggio MG-ADL.[1]

Basale significa il valore iniziale, cioè la misurazione fatta prima del trattamento o all’inizio dello studio.[1] Confrontare i valori con il basale aiuta a vedere se c’è stato un cambiamento dopo il trattamento.[1]

]]> [18F]CPFPX https://studi-clinici.it/farmaco/18f-cpfpx/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/18f-cpfpx/ [18F]CPFPX: trial clinici su epilessia e regolazione respiratoria

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Panoramica dei trial

Il trial identificato come NCT07249034 è uno studio interventionale autorizzato, in fase 2, con un arruolamento previsto di 50 persone.[1] Lo studio valuta [18F]CPFPX come tracciante PET per osservare la distribuzione nel cervello, in particolare nel tronco encefalico.[1]

Il titolo dello studio è “Impact of epilepsy on the brainstem adenosine pathway and its relation with arousal and respiratory reactivity BRAVE”.[1] Il focus è la relazione tra epilessia, risposta respiratoria e aree del tronco encefalico coinvolte nella regolazione del respiro.[1]

Popolazione studiata

Lo studio include pazienti con epilessia resistente ai farmaci e li confronta con soggetti sani.[1] Questo tipo di confronto serve a capire se esistono differenze nella distribuzione del tracciante tra chi ha la malattia e chi non ce l’ha.[1]

La condizione studiata è indicata come Neurology e, nel riassunto breve, viene specificata l’epilessia resistente ai farmaci.[1] Il trial non descrive altre malattie o gruppi clinici oltre a questi due gruppi di confronto.[1]

Obiettivi ed endpoint

L’endpoint primario è il confronto del BPND di [18F]-CPFPX nelle strutture del tronco encefalico coinvolte nella regolazione respiratoria, in condizione ipercapnica, tra pazienti con epilessia resistente ai farmaci e soggetti sani.[1]

In parole semplici, lo studio vuole vedere se il tracciante si comporta in modo diverso nelle aree del cervello che aiutano a controllare il respiro quando aumenta l’anidride carbonica.[1] Questo può aiutare a capire meglio come l’epilessia possa essere collegata alla funzione del tronco encefalico.[1]

Fase e disegno dello studio

Il trial è in fase 2, una fase in cui si raccolgono dati clinici più approfonditi su un gruppo di partecipanti già definito.[1] Lo studio è interventionale, quindi prevede l’uso del tracciante [18F]CPFPX all’interno del protocollo di ricerca.[1]

La somministrazione riportata nei dati è 275 MBq per iniezione.[1] Il dataset non fornisce altri dettagli su schema di visita, tempi di follow-up o ulteriori endpoint secondari.[1]

Significato per i pazienti

Per i pazienti, questo trial è importante perché prova a collegare tre aspetti: epilessia resistente ai farmaci, controllo della respirazione e funzione del tronco encefalico.[1] Il confronto con soggetti sani aiuta i ricercatori a capire se le differenze osservate sono legate alla malattia.[1]

Poiché lo studio usa una tecnica di imaging PET, il suo scopo è osservare e misurare, non trattare direttamente la malattia.[1] I risultati potrebbero essere utili per comprendere meglio i meccanismi cerebrali coinvolti nell’epilessia e nella risposta respiratoria.[1]

]]> LY4170156 https://studi-clinici.it/farmaco/ly4170156/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/ly4170156/ LY4170156 negli studi clinici per il tumore ovarico

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Panoramica dello studio

Lo studio NCT07213804 valuta LY4170156, chiamato anche Sofetabart Mipitecan nel titolo dello studio, in persone con tumore ovarico in due situazioni diverse: malattia resistente al platino nella Parte A e malattia sensibile al platino nella Parte B.[1] È uno studio interventistico, cioè i partecipanti ricevono trattamenti assegnati dai ricercatori per confrontare i risultati tra i gruppi.[1]

Lo studio è stato autorizzato e prevede 1125 partecipanti.[1] L’obiettivo è capire se LY4170156 funziona meglio dei trattamenti di confronto usati di solito nel tumore ovarico.[1]

Chi può partecipare

La popolazione dello studio comprende persone con neoplasie ovariche, neoplasie della tuba di Falloppio e neoplasie del peritoneo.[1] Sono inclusi anche casi con metastasi, cioè quando il tumore si è diffuso in altre parti del corpo.[1]

Lo studio è diviso in due parti perché i ricercatori vogliono valutare LY4170156 in due gruppi clinici diversi:[1]

  • Parte A: persone con malattia resistente al platino, cioè un tumore che non ha risposto bene o è tornato presto dopo una terapia con platino.[1]

  • Parte B: persone con malattia sensibile al platino, cioè un tumore che ha risposto alla terapia con platino o è tornato dopo più tempo.[1]

Trattamenti confrontati

Nella Parte A, LY4170156 viene confrontato con il trattamento scelto dallo sperimentatore tra chemioterapia o mirvetuximab soravtansine (MIRV).[1] Le opzioni di chemioterapia elencate nello studio includono gemcitabina, carboplatino, topotecan, paclitaxel e doxorubicina.[1]

Nella Parte B, LY4170156 viene usato insieme a bevacizumab e viene confrontato con il trattamento scelto dallo sperimentatore, che consiste in una doppietta di chemioterapia a base di platino più bevacizumab.[1] Questo confronto aiuta a capire se la nuova strategia offre un vantaggio rispetto alla cura standard.[1]

Obiettivi e criteri di valutazione

Il risultato principale misurato nello studio è la Progression-free Survival, abbreviata in PFS.[1] La PFS indica il tempo durante il quale la malattia non peggiora.[1]

Nella Parte A, la PFS viene valutata secondo i criteri RECIST v1.1 dal medico sperimentatore.[1] RECIST è un insieme di regole usate per misurare in modo standard se il tumore cresce, si riduce o resta stabile.[1]

Nella Parte B, la PFS viene valutata secondo gli stessi criteri RECIST v1.1, ma da una revisione centrale indipendente e in cieco, chiamata BICR.[1] Questo significa che esperti indipendenti controllano le immagini senza sapere quale trattamento ha ricevuto il paziente, per rendere la valutazione più imparziale.[1]

Fase dello studio e significato

Questo studio è in fase 3.[1] La fase 3 serve a confrontare un trattamento sperimentale con le terapie standard in un numero più grande di partecipanti, per capire se il nuovo approccio può offrire un beneficio clinico reale.[1]

In questo caso, il confronto riguarda sia l’efficacia sia la modalità di uso nei diversi gruppi di malattia ovarica descritti dal protocollo dello studio.[1]

Condizioni studiate

Le condizioni riportate nello studio sono neoplasie ovariche, neoplasie del peritoneo, neoplasie della tuba di Falloppio e metastasi di tumore.[1] In pratica, lo studio si concentra su tumori ginecologici correlati che spesso vengono trattati in modo simile.[1]

Il protocollo separa in modo chiaro la malattia resistente al platino da quella sensibile al platino, perché questi due gruppi possono rispondere in modo diverso alle terapie.[1]

Come leggere i risultati dello studio

Quando si leggono i risultati di questo studio, è utile guardare prima la PFS, perché è il principale obiettivo misurato.[1] Se la PFS è più lunga nel gruppo trattato con LY4170156, questo può indicare un migliore controllo della malattia.[1]

È importante anche ricordare che i risultati della Parte A e della Parte B non sono la stessa cosa, perché riguardano due popolazioni diverse e due modalità di confronto diverse.[1] Per questo motivo, i dati devono essere interpretati separatamente per ciascuna parte dello studio.[1]

]]> LIPASE https://studi-clinici.it/farmaco/lipase/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/lipase/ LIPASE negli studi clinici: sicurezza ed efficacia nell’insufficienza pancreatica esocrina

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Panoramica dello studio

Lo studio clinico su LIPASE valuta la sicurezza e i primi segnali di efficacia di NHS7108 in adulti con insufficienza pancreatica esocrina.[1] Il titolo dello studio indica anche un confronto con pancrelipase, così da vedere come il nuovo trattamento si comporta rispetto a un farmaco già usato nello studio.[1]

Si tratta di uno studio interventionale, cioè un trial in cui i partecipanti ricevono un trattamento assegnato per essere valutato.[1] Lo stato dello studio è Authorised, quindi autorizzato a procedere.[1]

Chi può partecipare

La popolazione target è formata da partecipanti adulti con insufficienza pancreatica esocrina.[1] Questo significa che il trial non è pensato per bambini o per persone senza questa diagnosi, ma per adulti con questo problema specifico.[1]

Trattamenti confrontati

Nel trial vengono studiati due trattamenti: NHS7108 capsule e Zenpep capsule a rilascio ritardato, che nel testo del trial è indicato come pancrelipase.[1] Il confronto serve a capire la sicurezza di NHS7108 e a esplorare se può avere un effetto utile nei partecipanti.[1]

Il riepilogo dello studio indica che NHS7108 viene somministrato ogni giorno per 14 giorni.[1] Questa informazione aiuta a capire il periodo osservato nel trial, che è breve e pensato per una valutazione iniziale.[1]

Obiettivi e misure di esito

Il principale obiettivo dello studio è valutare la sicurezza di NHS7108 e osservare segnali iniziali di efficacia.[1] Per farlo, i ricercatori controllano se i partecipanti riportano uno o più eventi avversi, cioè problemi di salute comparsi durante lo studio.[1]

Lo studio misura anche i cambiamenti rispetto al basale, cioè rispetto ai valori iniziali prima del trattamento, in diversi parametri di sicurezza.[1] Questi includono esami di laboratorio, segni vitali, elettrocardiogramma a 12 derivazioni e visita fisica dopo 14 giorni di trattamento con NHS7108.[1]

Un altro esito importante è il cambiamento del coefficiente di assorbimento dell’azoto (CNA) dopo 14 giorni di trattamento.[1] Nel riepilogo dello studio, il CNA è descritto come parte della valutazione di sicurezza, quindi viene usato anche per capire come il trattamento si associa all’assorbimento nel corpo.[1]

Durata e fase dello studio

Lo studio è in fase 2.[1] Questa fase di ricerca serve di solito a raccogliere dati più dettagliati su sicurezza e primi segnali di beneficio, dopo le fasi iniziali di sviluppo clinico.[1]

L’arruolamento previsto è di 44 partecipanti.[1] Un numero così piccolo indica un progetto mirato, utile per osservare con attenzione come il trattamento viene tollerato nel gruppo studiato.[1]

Cosa significa per i pazienti

Per i pazienti, questo trial è importante perché cerca di capire se NHS7108 può essere una nuova opzione da studiare nell’insufficienza pancreatica esocrina.[1] I dati raccolti non riguardano solo l’efficacia, ma soprattutto la sicurezza nei primi 14 giorni di trattamento.[1]

Il confronto con pancrelipase aiuta i ricercatori a interpretare meglio i risultati di NHS7108.[1] In questo modo lo studio può offrire informazioni utili su come proseguire la ricerca in questa condizione.[1]

]]> ZAMPILIMAB https://studi-clinici.it/farmaco/zampilimab/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/zampilimab/ ZAMPILIMAB negli studi clinici per la fibrosi polmonare idiopatica

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Panoramica degli studi

Lo studio disponibile su ZAMPILIMAB è un trial clinico interventistico, cioè uno studio in cui i ricercatori assegnano un trattamento e confrontano i risultati tra i gruppi.[1] Il titolo dello studio indica che l’obiettivo è trovare una dose efficace e sicura di CHF10067 (zampilimab) in persone con fibrosi polmonare idiopatica.[1]

La condizione studiata è la fibrosi polmonare idiopatica (IPF), una malattia cronica dei polmoni.[1] In questo tipo di malattia, i polmoni diventano più rigidi e può essere più difficile respirare bene.[1]

Chi viene studiato

Il trial è rivolto a partecipanti con IPF.[1] Le informazioni disponibili non riportano altri dettagli sui criteri di inclusione o esclusione, quindi non è possibile sapere da questi dati chi possa entrare o essere escluso dallo studio.[1]

Il numero previsto di partecipanti è 235.[1] Questo numero aiuta i ricercatori a confrontare i risultati in modo più solido e a capire meglio l’effetto del trattamento.[1]

Disegno dello studio e trattamento

Lo studio è descritto come interventistico e in fase 2.[1] La fase 2 serve a valutare se un trattamento mostra segnali di efficacia e a raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza.[1]

Nelle informazioni disponibili compaiono ZAMPILIMAB e una soluzione di cloruro di sodio allo 0,9% per infusione endovenosa, usata come confronto con placebo.[1] L’infusione endovenosa significa che il trattamento viene somministrato in vena, di solito tramite flebo.[1]

Il brief summary indica che lo studio valuta due dosi di CHF10067 in confronto al placebo nell’intera popolazione dello studio.[1] Questo permette di capire se una dose funziona meglio di un trattamento di confronto senza principio attivo.[1]

Obiettivi e risultati misurati

L’obiettivo principale è valutare l’efficacia delle due dosi di CHF10067 in base al cambiamento della capacità vitale forzata percentuale predetta (ppFVC) rispetto al basale alla settimana 24.[1] Il basale è la misura iniziale, presa prima di iniziare il trattamento.[1]

La ppFVC è un test della funzione polmonare che aiuta a capire quanto aria una persona può espirare con forza, confrontandola con il valore atteso per una persona simile per età, sesso e altezza.[1] In parole semplici, è un modo per vedere se i polmoni stanno funzionando meglio, peggio o uguale durante lo studio.[1]

La settimana 24 è il momento in cui viene fatta la valutazione principale riportata nei dati disponibili.[1] Questo punto di controllo aiuta a misurare l’effetto del trattamento dopo un periodo abbastanza lungo di osservazione.[1]

Fase, stato e numero di partecipanti

Il trial è in fase 2 e risulta autorizzato.[1] Lo stato autorizzato indica che lo studio ha ricevuto il permesso di partire secondo le informazioni disponibili.[1]

Lo studio prevede 235 partecipanti, un numero utile per confrontare ZAMPILIMAB con il placebo in modo più affidabile.[1] Poiché nelle informazioni fornite è presente un solo trial, questo è il principale studio da considerare per ZAMPILIMAB in questa raccolta.[1]

Termini medici utili

  • Placebo: trattamento di confronto senza principio attivo, usato per capire se i risultati dipendono davvero dal farmaco studiato.[1]
  • Percent predicted: confronto con un valore atteso per persone simili, utile per interpretare i test respiratori.[1]
  • Baseline: misurazione iniziale prima del trattamento.[1]
  • Endpoint primario: risultato principale che il trial vuole misurare.[1]
  • Infusione endovenosa: somministrazione del trattamento in vena.[1]
]]> ANUMIGILIMAB https://studi-clinici.it/farmaco/anumigilimab/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/anumigilimab/ ANUMIGILIMAB negli studi clinici: sicurezza negli adulti con malattia falciforme

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Panoramica dello studio

Lo studio identificato come NCT07224360 valuta ANUMIGILIMAB in adulti con malattia falciforme.[1]

Il titolo del trial indica che l’obiettivo principale è la sicurezza di ANUMIGILIMAB in questa popolazione.[1]

Lo studio è stato descritto come interventional, cioè uno studio in cui un trattamento viene somministrato ai partecipanti e poi osservato.[1]

Chi può partecipare

La popolazione target dello studio sono gli adulti con SCD, cioè adulti con malattia falciforme.[1]

Nel materiale disponibile non sono riportati altri criteri di inclusione o esclusione, quindi non è possibile dire di più sulla selezione dei partecipanti usando solo questi dati.[1]

Fase dello studio e disegno

Il trial è in Phase 2.[1]

La Fase 2 di solito serve a raccogliere dati più approfonditi su sicurezza e primi segnali clinici in un gruppo più ampio rispetto alle fasi iniziali.[1]

Lo studio prevede 63 partecipanti e risulta Authorised, cioè autorizzato secondo i dati disponibili.[1]

Cosa misurano i ricercatori

Il principale endpoint, cioè il risultato misurato dallo studio, è il numero e la percentuale di soggetti con Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), cioè eventi avversi comparsi dopo l’inizio del trattamento.[1]

Lo studio valuta questi eventi anche in base alla gravità, alla serietà e al possibile legame con il prodotto in studio.[1]

Un altro endpoint riguarda gli Adverse Events of Special Interest (AESIs), cioè eventi avversi che i ricercatori seguono con particolare attenzione.[1]

Vengono inoltre controllati i cambiamenti clinicamente rilevanti rispetto al basale negli esami di laboratorio e nei segni vitali.[1]

Trattamenti confrontati

Nel trial ANUMIGILIMAB viene somministrato per via sottocutanea, cioè sotto la pelle, nella dose riportata di 50 mg.[1]

Il confronto include anche soluzione fisiologica 0,9%, usata come controllo nello studio.[1]

Questi dati indicano che i ricercatori vogliono osservare in modo ordinato ciò che accade tra il gruppo trattato e il gruppo di confronto.[1]

Cosa significa per i pazienti

Questo trial non è un articolo generale su ANUMIGILIMAB, ma uno studio clinico specifico che cerca di capire se il trattamento è sicuro negli adulti con malattia falciforme.[1]

Per i pazienti, il punto più importante è che i ricercatori stanno osservando con attenzione problemi di salute, cambiamenti negli esami e variazioni dei segni vitali durante lo studio.[1]

Poiché i dati disponibili riguardano un solo studio, le conclusioni sono limitate a questo trial e non descrivono tutti i possibili studi su ANUMIGILIMAB.[1]

]]> ALLOGENEIC VEIN TISSUE SEGMENT, DECELLULARISED, WITH A FUNCTIONAL VALVE PERFUSED WITH AUTOLOGOUS PERIPHERAL BLOOD https://studi-clinici.it/farmaco/allogeneic-vein-tissue-segment-decellularised-with-a-functional-valve-perfused-with-autologous-peripheral-blood/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/allogeneic-vein-tissue-segment-decellularised-with-a-functional-valve-perfused-with-autologous-peripheral-blood/ ALLOGENEIC VEIN TISSUE SEGMENT, DECELLULARISED, WITH A FUNCTIONAL VALVE PERFUSED WITH AUTOLOGOUS PERIPHERAL BLOOD: clinical trials in chronic venous insufficiency

Table of contents

Trial overview

The available study investigates ALLOGENEIC VEIN TISSUE SEGMENT, DECELLULARISED, WITH A FUNCTIONAL VALVE PERFUSED WITH AUTOLOGOUS PERIPHERAL BLOOD in patients with chronic venous insufficiency.[1] The trial is authorised, interventional, and plans to enroll 60 people.[1]

The title describes the study as a Phase II/III randomized controlled open-label trial, while the phase field lists Phase 4.[1] This means the source uses more than one phase label, so both are shown here exactly as reported.[1]

Who can participate

The target population is patients with severe chronic venous insufficiency.[1] The brief summary says the study is aimed at people with severe CVI, so the trial is focused on advanced disease rather than mild symptoms.[1]

The source data do not provide more detailed inclusion or exclusion rules, such as age limits or other health conditions.[1]

Study design and phase

This is an interventional study, which means participants receive a treatment and the results are measured over time.[1] It is also described as randomized controlled and open-label.[1]

Randomized controlled means people are assigned to groups by chance, so the treatment can be compared with a control group fairly.[1] Open-label means the participants and the study team know which treatment is being given.[1]

The intervention listed in the source is Personalized Tissue Engineered Vein, given as implantation.[1]

What is being measured

The main outcome is valve competency at 6 months after implantation, compared with control, using Color Duplex Ultrasound to measure reflux.[1] Valve competency means how well the valve closes and stops blood from flowing backward.[1]

The second main outcome is the change in rVCSS score at 6 months after implantation, compared with control.[1] The rVCSS is a score used to track signs and symptoms of venous disease, so a lower score suggests improvement.[1]

The brief summary explains that the study wants to show two things: disease-modifying efficacy and clinical efficacy.[1] Disease-modifying efficacy means the trial is checking whether the treatment can improve the underlying vein problem, not only symptoms.[1]

What the trial is trying to show

The trial aims to demonstrate that the personalized tissue engineered vein with valves may reduce deep venous valve pathology in patients with severe CVI.[1] In simple terms, the study is looking at whether the treatment can help damaged vein valves work better.[1]

It also aims to show improvement in the clinical signs and symptoms of chronic venous insufficiency.[1] The key time point for both main outcomes is 6 months after implantation.[1]

]]> HUMANISED IGG1 MONOCLONAL ANTIBODY AGAINST TROP2 CONJUGATED TO N-((7S,15S)-7-BENZYL-17-(((1S,9S)-9-ETHYL-5-FLUORO-9-HYDROXY-4-METHYL-10,13-DIOXO-2,3,9,10,13,15-HEXAHYDRO-1H,12H-BENZO[DE]PYRANO[3′,4′:6,7] INDOLIZINO[1,2-B]QUINOLIN-1-YL)AMINO)-15-METHYL-2,5,8,11,17-PENTAOXO-14-OXA-3,6,9,12-TETRAAZAHEPTADECYL)-6-(2,5-DIOXO-2,5-DIHYDRO-1H-PYRROL-1-YL)HEXANAMIDE https://studi-clinici.it/farmaco/humanised-igg1-monoclonal-antibody-against-trop2-conjugated-to-n-7s-15s-7-benzyl-17-1s-9s-9-ethyl-5-fluoro-9-hydroxy-4-methyl-10-13-dioxo-2-3-9-10-13-15-hexahydro-1h-12h-benzo-de-pyrano-3-4-6-7-indoli/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/humanised-igg1-monoclonal-antibody-against-trop2-conjugated-to-n-7s-15s-7-benzyl-17-1s-9s-9-ethyl-5-fluoro-9-hydroxy-4-methyl-10-13-dioxo-2-3-9-10-13-15-hexahydro-1h-12h-benzo-de-pyrano-3-4-6-7-indoli/ HUMANISED IGG1 MONOCLONAL ANTIBODY AGAINST TROP2 CONJUGATED TO N-((7S,15S)-7-BENZYL-17-(((1S,9S)-9-ETHYL-5-FLUORO-9-HYDROXY-4-METHYL-10,13-DIOXO-2,3,9,10,13,15-HEXAHYDRO-1H,12H-BENZO[DE]PYRANO[3′,4′:6,7] INDOLIZINO[1,2-B]QUINOLIN-1-YL)AMINO)-15-METHYL-2,5,8,11,17-PENTAOXO-14-OXA-3,6,9,12-TETRAAZAHEPTADECYL)-6-(2,5-DIOXO-2,5-DIHYDRO-1H-PYRROL-1-YL)HEXANAMIDE: studi clinici in tumori solidi avanzati

Indice

Panoramica dello studio

Questo studio è interventistico, quindi i ricercatori assegnano un trattamento e osservano cosa succede nel tempo.[1] È in fase 2 e ha uno stato di autorizzato.[1]

Lo studio valuta HUMANISED IGG1 MONOCLONAL ANTIBODY AGAINST TROP2 CONJUGATED TO N-((7S,15S)-7-BENZYL-17-(((1S,9S)-9-ETHYL-5-FLUORO-9-HYDROXY-4-METHYL-10,13-DIOXO-2,3,9,10,13,15-HEXAHYDRO-1H,12H-BENZO[DE]PYRANO[3′,4′:6,7] INDOLIZINO[1,2-B]QUINOLIN-1-YL)AMINO)-15-METHYL-2,5,8,11,17-PENTAOXO-14-OXA-3,6,9,12-TETRAAZAHEPTADECYL)-6-(2,5-DIOXO-2,5-DIHYDRO-1H-PYRROL-1-YL)HEXANAMIDE in combinazione con BNT327 o con DB-1305 in persone con tumori solidi avanzati o metastatici.[1]

Parte 1: sicurezza e dose raccomandata

Nella Parte 1, l’obiettivo è trovare la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D), cioè la dose scelta come più adatta per gli studi successivi.[1] Per farlo, lo studio valuta la sicurezza e la tollerabilità delle combinazioni con BNT327 e con DB-1305 nei partecipanti mirati.[1]

Questa parte misura anche le tossicità dose-limitanti, cioè gli effetti indesiderati che possono impedire di aumentare la dose.[1]

Parte 2: efficacia e ottimizzazione della dose

Nella Parte 2, lo studio cerca di capire se le combinazioni funzionano nei gruppi di partecipanti previsti.[1] In alcuni bracci, i ricercatori valutano l’efficacia di HUMANISED IGG1 MONOCLONAL ANTIBODY AGAINST TROP2 CONJUGATED TO N-((7S,15S)-7-BENZYL-17-(((1S,9S)-9-ETHYL-5-FLUORO-9-HYDROXY-4-METHYL-10,13-DIOXO-2,3,9,10,13,15-HEXAHYDRO-1H,12H-BENZO[DE]PYRANO[3′,4′:6,7] INDOLIZINO[1,2-B]QUINOLIN-1-YL)AMINO)-15-METHYL-2,5,8,11,17-PENTAOXO-14-OXA-3,6,9,12-TETRAAZAHEPTADECYL)-6-(2,5-DIOXO-2,5-DIHYDRO-1H-PYRROL-1-YL)HEXANAMIDE in combinazione con BNT327.[1]

Il protocollo include anche un braccio di ottimizzazione della dose, cioè un confronto utile per scegliere la dose migliore guardando insieme sicurezza ed efficacia.[1] Lo stesso approccio è previsto anche per la combinazione con DB-1305.[1]

Popolazione studiata

Le malattie studiate sono NSCLC (carcinoma polmonare non a piccole cellule), tumore della cervice, melanoma, carcinoma epatocellulare, tumore ovarico e carcinoma squamoso della testa e del collo.[1] Il testo dello studio indica che i partecipanti sono persone con tumori solidi avanzati o metastatici.[1]

Il numero previsto di partecipanti è 409.[1]

Esiti misurati

Gli esiti primari sono i risultati principali che i ricercatori vogliono osservare.[1] In questo studio includono il numero di partecipanti con tossicità dose-limitanti, gli eventi avversi emersi durante il trattamento e gli eventi avversi seri emersi durante il trattamento.[1]

Nella Parte 2 viene misurato anche il tasso di risposta obiettiva (ORR), cioè la quota di partecipanti che ottiene una risposta completa o parziale secondo RECIST v1.1, valutata dallo sperimentatore.[1] RECIST v1.1 è un sistema standard usato per misurare la risposta del tumore ai trattamenti.[1]

Per la sicurezza e la tollerabilità, lo studio continua a osservare TEAEs e TESAEs, cioè eventi avversi e eventi avversi seri comparsi durante il trattamento.[1]

Riepilogo dello studio

ID studio Titolo Fase Stato Condizioni Partecipanti Obiettivi principali
2025-523895-22-00 DB-1311 in Combination with BNT327 or DB-1305 in Advanced/Metastatic Solid Tumors Fase 2 Autorizzato NSCLC, tumore della cervice, melanoma, carcinoma epatocellulare, tumore ovarico, carcinoma squamoso della testa e del collo 409 RP2D, sicurezza, tollerabilità, ORR, TEAEs, TESAEs, tossicità dose-limitanti
]]> 5,7-DICHLORO-2-((ETHYLAMINO)METHYL)-8-HYDROXY-3-METHYLQUINAZOLIN-4(3H)-ONE METHANESULFONATE https://studi-clinici.it/farmaco/5-7-dichloro-2-ethylamino-methyl-8-hydroxy-3-methylquinazolin-4-3h-one-methanesulfonate/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/5-7-dichloro-2-ethylamino-methyl-8-hydroxy-3-methylquinazolin-4-3h-one-methanesulfonate/ Clinical trials of 5,7-DICHLORO-2-((ETHYLAMINO)METHYL)-8-HYDROXY-3-METHYLQUINAZOLIN-4(3H)-ONE METHANESULFONATE in multiple system atrophy

Table of contents

Trial overview

The available study is an open-label extension study designed to provide access to ATH434 in patients with multiple system atrophy (MSA).[1]

The trial is authorised, which means it has been approved to run.[1]

The study is interventional, so participants receive a study treatment and the research team follows what happens over time.[1]

Who can participate

The target population is people with MSA.[1]

The enrollment is 7, so this is a very small study group.[1]

The trial summary says it is for participants with MSA who are receiving open-label treatment in this extension study.[1]

Study design and phase

This is a Phase 2 trial.[1]

Phase 2 studies usually look more closely at safety and early signs of benefit in a specific patient group, and here the main focus is long-term follow-up.[1]

The intervention listed is ATH434-DP2, given by oral use at 150 mg/g milligram(s)/gram.[1]

What is measured in the study

The main endpoint is long-term safety and tolerability.[1]

The study checks the incidence and severity of adverse events and serious adverse events.[1]

It also follows changes in laboratory and vital sign results, including orthostatic measures, which are checks done when a person changes position, such as standing up.[1]

Other outcomes include exposure to ATH434, treatment discontinuations due to adverse events, and deaths.[1]

Key patient terms

Open-label means everyone in the study knows which treatment is being used.[1]

Extension study means the research continues after a main study, often to collect more long-term information.[1]

Adverse event means any unwanted medical problem that happens during a study.[1]

Serious adverse event means a major medical problem, such as one that is life-threatening or needs hospital care.[1]

]]> TRIACYLGLYCEROL LIPASE https://studi-clinici.it/farmaco/triacylglycerol-lipase/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/triacylglycerol-lipase/ TRIACYLGLYCEROL LIPASE: studi clinici nell’insufficienza pancreatica esocrina

Indice

Panoramica degli studi

Nei dati disponibili, TRIACYLGLYCEROL LIPASE è studiato in un solo trial clinico autorizzato, di tipo interventional, cioè uno studio in cui i ricercatori assegnano un trattamento e poi osservano i risultati.[1] Lo studio riguarda adulti con insufficienza pancreatica esocrina, una condizione in cui il pancreas non riesce a produrre abbastanza sostanze digestive.[1]

Lo scopo principale è valutare la sicurezza di NHS7108 e osservare i primi segnali di efficacia rispetto a pancrelipasi.[1] Il trial è in fase 2 e prevede 44 partecipanti.[1]

Studio 2025-521816-20-00: obiettivi e popolazione

Il titolo dello studio dice chiaramente che i ricercatori vogliono valutare la sicurezza ed esplorare l’efficacia di un nuovo lipasi, NHS7108, confrontandolo con pancrelipasi negli adulti con insufficienza pancreatica esocrina.[1] Questo significa che il trial non cerca solo di vedere se il trattamento è tollerato, ma anche se può dare un beneficio iniziale misurabile.[1]

La popolazione studiata è composta da partecipanti adulti con questa specifica condizione digestiva.[1] Nei dati forniti non sono indicati altri gruppi, come bambini o persone con altre malattie.[1]

Trattamenti e durata del trattamento

Nel trial vengono usate due terapie orali: NHS7108 capsule e Zenpep capsule a rilascio ritardato, che rappresenta il confronto dello studio.[1] La somministrazione di NHS7108 è descritta come giornaliera per 14 giorni.[1]

Il riassunto disponibile non spiega tutti i dettagli pratici del confronto tra i due trattamenti, ma indica che lo studio è pensato per osservare come si comporta NHS7108 rispetto alla terapia di riferimento usata nel trial.[1]

Endpoint e misure di sicurezza

Gli endpoint primari sono i risultati principali che i ricercatori vogliono misurare nello studio.[1] In questo trial, uno degli endpoint principali è il numero di partecipanti che riportano almeno un evento avverso.[1]

Un altro endpoint primario riguarda i cambiamenti rispetto al basale, cioè rispetto all’inizio dello studio, nei parametri di sicurezza dopo 14 giorni di trattamento con NHS7108.[1] Questi parametri includono esami di laboratorio, segni vitali, ECG a 12 derivazioni e visita fisica.[1]

Lo studio misura anche il cambiamento del CNA, cioè il coefficiente di assorbimento dell’azoto, dopo 14 giorni di trattamento con NHS7108.[1] Nel riassunto dello studio, il CNA è usato come parte della valutazione di sicurezza e come indicatore legato all’assorbimento.[1]

Chi può partecipare

Secondo i dati disponibili, il trial include partecipanti adulti con insufficienza pancreatica esocrina.[1] Lo studio è autorizzato, quindi è stato approvato per essere eseguito, ma il materiale fornito non riporta ulteriori criteri di inclusione o esclusione.[1]

Per i pazienti, questo significa che il gruppo di studio è piuttosto mirato: non è uno studio generale, ma uno studio pensato per una condizione specifica e per una fascia di età adulta.[1]

Come leggere i risultati dello studio

Quando uno studio misura eventi avversi, esami di laboratorio, segni vitali ed ECG, sta cercando soprattutto di capire se il trattamento è sicuro e ben tollerato.[1] Quando misura anche il CNA, sta cercando un segnale pratico di cambiamento nell’assorbimento, che può essere utile per capire se il trattamento merita ulteriori studi.[1]

Poiché questo è uno studio di fase 2 con 44 partecipanti, i risultati servono soprattutto a raccogliere informazioni preliminari e a guidare eventuali studi più grandi in futuro.[1]

]]> SGN-ALPV https://studi-clinici.it/farmaco/sgn-alpv/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/sgn-alpv/ SGN-ALPV: studi clinici nei tumori solidi avanzati

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Panoramica degli studi

Il materiale disponibile mostra un solo studio clinico su SGN-ALPV, un trial interventistico in pazienti con tumori solidi avanzati.[1]

Lo studio aveva l’obiettivo di valutare soprattutto la sicurezza e la tollerabilità, oltre a trovare la dose massima tollerata e una dose raccomandata per le fasi successive dello sviluppo clinico.[1]

Popolazioni studiate

Lo studio ha incluso persone con diversi tipi di tumore, tra cui carcinoma della giunzione gastroesofagea, cancro del polmone non a piccole cellule (NSCLC), cancro gastrico, cancro cervicale, cancro ovarico e cancro endometriale.[1]

Sono stati inclusi anche pazienti con tumori a cellule germinali maligni dell’ovaio, del testicolo e extragonadici, con esclusione dei teratomi puri e, per alcuni casi, dei tumori con origine nel sistema nervoso centrale.[1]

In pratica, il trial era rivolto a persone con malattia avanzata e con diagnosi oncologiche precise, non a una popolazione generale.[1]

Fase dello studio e obiettivi

Il trial su SGN-ALPV è uno studio di fase 1.[1]

La fase 1 è la prima parte della sperimentazione clinica e serve soprattutto a capire come il trattamento viene tollerato e quale dose può essere usata in modo più sicuro.[1]

Nel riepilogo dello studio, gli obiettivi principali erano valutare la sicurezza e la tollerabilità di SGN-ALPV, identificare la dose massima tollerata nella parte A e trovare una dose e uno schema di somministrazione raccomandati nelle parti A e B.[1]

Endpoint principali

Gli endpoint principali, cioè i risultati misurati nello studio, includevano il tipo, la frequenza e la gravità degli eventi avversi e delle anomalie di laboratorio.[1]

Lo studio misurava anche l’incidenza delle tossicità dose-limitanti, cioè effetti collaterali abbastanza importanti da limitare l’aumento della dose, e la sicurezza complessiva a diversi livelli di dose.[1]

Dati del trial disponibile

Il trial identificato è NCT05229900, è stato completato ed ha arruolato 254 partecipanti.[1]

Il trattamento studiato era SGN-ALPV somministrato per via endovenosa nello studio riportato.[1]

Nel complesso, i dati disponibili descrivono un programma di ricerca iniziale mirato a definire il profilo clinico dello studio e a preparare eventuali sviluppi futuri.[1]

]]> STREPTOCOCCUS PYOGENES https://studi-clinici.it/farmaco/streptococcus-pyogenes/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/streptococcus-pyogenes/ STREPTOCOCCUS PYOGENES Studi clinici per le infezioni respiratorie nei bambini

Indice

Panoramica dello studio

È elencato un studio interventivo autorizzato per STREPTOCOCCUS PYOGENES, e si concentra sulla riduzione delle infezioni respiratorie nei bambini.[1] Il titolo dello studio indica che è progettato per dimostrare l’efficacia di PMBL (Ismigen) nel ridurre le infezioni respiratorie nei bambini di età compresa tra 3 e 12 anni.[1]

Chi può partecipare

La popolazione target è costituita da bambini di età compresa tra 3 e 12 anni.[1] Lo studio è rivolto a bambini con infezioni del tratto respiratorio, che sono infezioni che colpiscono le vie aeree e i polmoni.[1]

Cosa viene testato

Lo studio confronta compresse di PMBL (Ismigen) con placebo, che è un trattamento inattivo usato per il confronto.[1] Le compresse sono somministrate per uso sublinguale, cioè sotto la lingua.[1] La domanda principale è se PMBL (Ismigen) può ridurre il numero di infezioni del tratto respiratorio durante il periodo di studio.[1]

Fase e disegno dello studio

Si tratta di una sperimentazione di Fase 3.[1] Gli studi di Fase 3 solitamente valutano l’efficacia di un trattamento in un gruppo più ampio di persone, e questo studio è pianificato come un confronto interventivo tra trattamento attivo e placebo.[1]

Risultati misurati

Il risultato principale è il tasso di infezioni del tratto respiratorio, cioè il numero di infezioni respiratorie che un bambino presenta durante lo studio.[1] Questo risultato è misurato su un periodo di trattamento di 3 mesi e un periodo di follow‑up di 4 mesi.[1] Il riepilogo dello studio afferma che l’obiettivo è verificare se il trattamento riduce l’incidenza delle infezioni del tratto respiratorio durante l’intero periodo di osservazione rispetto al placebo.[1]

Stato e dimensione dello studio

Lo stato dello studio è Autorizzato, e l’arruolamento previsto è di 224 bambini.[1] Ciò significa che lo studio ha l’autorizzazione a svolgersi e mira a includere 224 partecipanti.[1]

]]> (R)-N-(4-([1,2,4]-TRIAZOLO[1,5-C]-PYRIMIDIN-7-YLOXY)-3-METHYLPHENYL)-5-((3,3-DIFLUORO-1-METHYLPIPERIDIN-4-YL)OXY)-6-METHOXYQUINAZOLIN-4-AMINE https://studi-clinici.it/farmaco/r-n-4-1-2-4-triazolo-1-5-c-pyrimidin-7-yloxy-3-methylphenyl-5-3-3-difluoro-1-methylpiperidin-4-yl-oxy-6-methoxyquinazolin-4-amine/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/r-n-4-1-2-4-triazolo-1-5-c-pyrimidin-7-yloxy-3-methylphenyl-5-3-3-difluoro-1-methylpiperidin-4-yl-oxy-6-methoxyquinazolin-4-amine/ Clinical trials of (R)-N-(4-([1,2,4]-TRIAZOLO[1,5-C]-PYRIMIDIN-7-YLOXY)-3-METHYLPHENYL)-5-((3,3-DIFLUORO-1-METHYLPIPERIDIN-4-YL)OXY)-6-METHOXYQUINAZOLIN-4-AMINE in HER2-positive breast cancer

Table of contents

Trial overview

This clinical trial is studying (R)-N-(4-([1,2,4]-TRIAZOLO[1,5-C]-PYRIMIDIN-7-YLOXY)-3-METHYLPHENYL)-5-((3,3-DIFLUORO-1-METHYLPIPERIDIN-4-YL)OXY)-6-METHOXYQUINAZOLIN-4-AMINE in people with HER2-positive breast cancer that is locally advanced or metastatic and has already been treated before.[1] The study is authorised and includes patients with or without CNS metastases, meaning spread to the brain or spinal cord area.[1]

Who can participate

The trial is for people with pretreated unresectable locally advanced or metastatic HER2-positive breast cancer.[1] “Pretreated” means the person has already received cancer treatment, and “unresectable” means surgery cannot remove the cancer completely.[1] The trial also allows people with or without CNS metastases.[1]

Treatments being compared

This is a comparison trial.[1] One group receives (R)-N-(4-([1,2,4]-TRIAZOLO[1,5-C]-PYRIMIDIN-7-YLOXY)-3-METHYLPHENYL)-5-((3,3-DIFLUORO-1-METHYLPIPERIDIN-4-YL)OXY)-6-METHOXYQUINAZOLIN-4-AMINE with trastuzumab and capecitabine, while the other group receives tucatinib with trastuzumab and capecitabine.[1] The trial is designed to see which combination gives better results and how safe it is.[1]

Study phase and design

This is a Phase 4 interventional study.[1] Phase 4 means the treatment is being studied in a later stage, often to learn more about how it performs in a larger group of patients.[1] The planned enrollment is 650 participants.[1]

What the trial measures

The main endpoint is progression-free survival in the full analysis set.[1] Progression-free survival means the length of time during which the cancer does not get worse.[1] The full analysis set is the main group of participants used to analyze the results.[1]

What this means for patients

For patients, this trial is mainly about finding out whether the study treatment combination works better than the comparison treatment in a difficult-to-treat form of breast cancer.[1] The focus is not only on cancer control but also on safety in the studied patient group.[1] Because the trial includes people with advanced disease and possible CNS metastases, it is aimed at patients with more complex cancer situations.[1]

]]> ADENO-ASSOCIATED VIRUS SEROTYPE 9 CONTAINING THE HUMAN GCG GENE https://studi-clinici.it/farmaco/adeno-associated-virus-serotype-9-containing-the-human-gcg-gene/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/adeno-associated-virus-serotype-9-containing-the-human-gcg-gene/ ADENO-ASSOCIATED VIRUS SEROTYPE 9 CONTAINING THE HUMAN GCG GENE: trial clinici nel diabete di tipo 2

Indice

Panoramica dei trial

Il materiale disponibile mostra un solo trial clinico su ADENO-ASSOCIATED VIRUS SEROTYPE 9 CONTAINING THE HUMAN GCG GENE, con nome dello studio RJVA-001 First in Human Trial in Adults with Inadequately Controlled Type 2 Diabetes.[1] Si tratta di uno studio interventionale, cioè un trial in cui i ricercatori assegnano un intervento e osservano cosa succede nelle persone coinvolte.[1]

Lo studio è stato pensato per adulti con diabete di tipo 2 non adeguatamente controllato.[1] Il riassunto breve dello studio dice che l’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di RJVA-001.[1]

Studio principale e popolazione coinvolta

Il trial ha un numero previsto di 50 partecipanti ed è stato classificato come Authorised, cioè autorizzato.[1] Questo indica che lo studio può essere avviato secondo quanto riportato nei dati disponibili.[1]

La popolazione target è composta da adulti con diabete di tipo 2 che non hanno un controllo adeguato della malattia.[1] Nei dati forniti non sono elencati altri criteri di inclusione o esclusione, quindi l’informazione disponibile si limita a questo gruppo di pazienti.[1]

Obiettivi ed endpoint misurati

L’endpoint principale del trial è l’incidenza, la gravità e la relazione con la dose degli eventi avversi, insieme ai cambiamenti negli esami di laboratorio.[1] In parole semplici, i ricercatori vogliono capire se compaiono problemi durante lo studio, quanto sono importanti e se cambiano in base alla quantità di trattamento ricevuta.[1]

Gli eventi avversi sono qualsiasi problema medico osservato durante il trial, mentre gli esami di laboratorio servono a controllare parametri del corpo come parte della sicurezza dello studio.[1] Questi risultati sono usati soprattutto per capire se il trattamento sperimentale può essere studiato in modo sicuro in questa popolazione.[1]

Fase dello studio e stato regolatorio

Il trial è in fase 1/2.[1] Questa combinazione di fasi di solito indica un passaggio iniziale in cui si raccolgono dati precoci sulla sicurezza e si osservano anche primi segnali utili per capire il trattamento.[1]

Lo stato riportato è Authorised.[1] Nei dati disponibili non sono indicati risultati finali, quindi questo studio va letto come una ricerca ancora orientata alla valutazione iniziale del trattamento.[1]

Cosa significano i termini principali

Sicurezza significa controllare se il trattamento causa problemi importanti nelle persone che partecipano allo studio.[1] Tollerabilità significa capire se il trattamento è sopportato bene dai partecipanti.[1]

Endpoint primario vuol dire il risultato più importante che il trial vuole misurare.[1] In questo studio, l’endpoint primario riguarda soprattutto gli eventi avversi e gli esami di laboratorio, quindi la parte di sicurezza è centrale.[1]

First in Human significa che lo studio è tra i primi fatti nell’essere umano per questo programma di ricerca.[1] Per questo motivo, l’attenzione è posta soprattutto sulla raccolta di dati iniziali e sulla protezione dei partecipanti.[1]

]]> HRS 9531 https://studi-clinici.it/farmaco/hrs-9531/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/hrs-9531/ KAI-9531: clinical trials in obesity and diabetes

Table of contents

Overview of the trials

These studies investigate TYROSYL-2-AMINOISOBUTYRYL-GLUTAMYL-GLYCYL-THREONYL-PHENYLALANYLTHREONYL-SERYL-ASPARTATE-TYROSYL-SERYL-ISOLEUCYL-TYROSYL-LYSYL([2-[2- AMINOETHOXY]ETHOXY]ACETYL-[2-[2-AMINOETHOXY]ETHOXY]ACETYL-GAMMA-GLUTAMYL-EICOSANOYL)-GLUTAMYL-LYSYL-ISOLEUCYL-ALANYL-ALANYL-GLUTAMINE-GLUTAMYL-PHENYLALANYL-VALYL-ASPARAGINE-CHROMYL-LEUCYL-LEUCYL-ALANYL-GLYCYL-GLYCYL-PROLYL-SERYL-SERYL-GLYCYL-ALANYL-PROLYL-PROLYL-PROLYL-SERYL AMIDE, also called KAI-9531, in people living with obesity and related conditions.[1][2][3]

Across the three listed studies, researchers are mainly looking at whether KAI-9531 can improve body weight outcomes and, in one study, blood sugar control measured by hemoglobin A1c.[1][2]

Who can participate

The target groups are adults with obesity, adults with obesity who do not have diabetes, adults with obesity or overweight and diabetes, and adults with obesity or overweight who also have weight-related comorbidities.[1][2][3]

The exact group depends on the trial, so each study focuses on a slightly different patient population.[1][2][3]

Trial phase and status

All three trials are Phase 3 studies, which means they are late-stage clinical trials in larger groups of participants.[1][2][3]

Every listed trial has the status Authorised.[1][2][3]

Main endpoints

The main endpoint in most trials is percent change in body weight from baseline at Week 76.[1][3]

One study also measures change in hemoglobin A1c at Week 76, which is a blood test that shows average blood sugar over time.[2]

Trial-by-trial details

NCT07284979 includes 1,200 participants with obesity who do not have diabetes.[1] The study compares KAI-9531 with semaglutide and placebo, and its brief summary says the goal is to show that KAI-9531 once weekly is superior on percent change in body weight.[1]

NCT07284901 includes 1,700 participants with obesity or overweight and diabetes.[2] This study compares KAI-9531 with placebo and aims to show better results for body weight and hemoglobin A1c.[2]

NCT07284875 includes 1,800 participants with obesity or overweight plus weight-related comorbidities, and they do not have diabetes.[3] The study compares KAI-9531 with placebo and focuses on percent change in body weight.[3]

Key terms explained

  • Interventional study: a study where researchers give a treatment and compare the results between groups.[1]

  • Placebo: a look-alike treatment without active drug, used to make the comparison fair.[1]

  • Baseline: the starting point before treatment begins.[1]

  • Enrollment: the number of participants planned for the study.[1]

  • Comorbidity: another health problem that occurs together with the main condition.[3]

]]> ALLERGEN EXTRACTS https://studi-clinici.it/farmaco/allergen-extracts-2/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/allergen-extracts-2/ BLOMIA TROPICALIS POLYMERIZED EXTRACT: trial clinici per l’allergia agli acari

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Panoramica dello studio

Il trial disponibile su BLOMIA TROPICALIS POLYMERIZED EXTRACT valuta efficacia e sicurezza di un vaccino per l’allergia agli acari della polvere e a Blomia tropicalis.[1] Lo studio è stato autorizzato ed è di tipo interventistico, cioè i ricercatori assegnano un trattamento e osservano i risultati.[1]

La condizione studiata è il trattamento eziologico di rinite allergica o rinocongiuntivite da moderata a grave, con o senza asma allergico lieve-moderato controllato.[1] “Trattamento eziologico” significa che lo studio cerca di agire sulla causa dell’allergia, non solo sui sintomi.[1]

Chi può partecipare

Lo studio include partecipanti tra 12 e 65 anni.[1] Le persone devono avere rinite o rinocongiuntivite persistente da moderata a grave e essere allergiche a Dermatophagoides e Blomia tropicalis.[1]

Possono partecipare anche persone con asma allergico intermittente o persistente lieve-moderato, ma l’asma deve essere controllato.[1] Questo significa che i sintomi dell’asma non devono essere fuori controllo al momento dell’ingresso nello studio.[1]

Trattamento in studio e confronto

Il trattamento attivo nello studio è una sospensione per iniezione sottocutanea con D.pteronyssinus/D.farinae/B.tropicalis polymerized extracts 10,000 TU/mL.[1] La somministrazione è sottocutanea, cioè sotto la pelle.[1]

Lo studio confronta questo trattamento con un placebo, descritto come la stessa soluzione e presentazione ma senza ingredienti attivi.[1] Il confronto con placebo aiuta a capire se i miglioramenti osservati sono davvero dovuti al trattamento studiato.[1]

Fase dello studio e disegno

Questo trial è in Phase 3.[1] Nella ricerca clinica, la Fase 3 serve di solito a confermare i risultati in un gruppo più ampio di pazienti e a raccogliere ulteriori dati su efficacia e sicurezza.[1]

Lo studio prevede 120 partecipanti.[1] Un numero di questo tipo permette di osservare in modo più affidabile gli effetti del trattamento rispetto a studi molto piccoli.[1]

Risultati misurati

L’endpoint primario, cioè il risultato principale dello studio, è il Rhinoconjunctivitis Combined Symptom and Medication Score (RCSMS).[1] Questo punteggio unisce i sintomi della rinocongiuntivite e l’uso di farmaci, così i ricercatori possono vedere insieme come stanno i pazienti e quanto trattamento di supporto serve.[1]

Il RCSMS viene valutato per 4 settimane dopo un anno di trattamento ed è registrato nel diario del partecipante.[1] Il diario del partecipante è uno strumento semplice in cui la persona annota i propri sintomi e l’uso di farmaci durante lo studio.[1]

Cosa significano questi dati per i pazienti

In base ai dati disponibili, il trial vuole capire se BLOMIA TROPICALIS POLYMERIZED EXTRACT può essere utile per persone con allergia agli acari e a Blomia tropicalis che hanno sintomi importanti al naso e agli occhi.[1] Lo studio è pensato per pazienti adolescenti e adulti, non per bambini piccoli.[1]

Il fatto che lo studio includa anche persone con asma lieve-moderato controllato mostra che i ricercatori vogliono valutare il trattamento in un gruppo di pazienti allergici abbastanza ampio ma ancora stabile dal punto di vista respiratorio.[1] Al momento, dai dati forniti, l’obiettivo principale è misurare se i sintomi e il bisogno di farmaci migliorano rispetto al placebo.[1]

]]> (2S)-2-[[2-[[(2S)-5-AMINO-2-[[(2S)-2-AMINOPROPANOYL]AMINO]-5-OXOPENTANOYL]AMINO]ACETYL]AMINO]-3-METHYLBUTANOIC ACID https://studi-clinici.it/farmaco/2s-2-2-2s-5-amino-2-2s-2-aminopropanoyl-amino-5-oxopentanoyl-amino-acetyl-amino-3-methylbutanoic-acid/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/2s-2-2-2s-5-amino-2-2s-2-aminopropanoyl-amino-5-oxopentanoyl-amino-acetyl-amino-3-methylbutanoic-acid/ Clinical trials of (2S)-2-[[2-[[(2S)-5-AMINO-2-[[(2S)-2-AMINOPROPANOYL]AMINO]-5-OXOPENTANOYL]AMINO]ACETYL]AMINO]-3-METHYLBUTANOIC ACID

Table of contents

Overview of the trial

This clinical trial is studying (2S)-2-[[2-[[(2S)-5-AMINO-2-[[(2S)-2-AMINOPROPANOYL]AMINO]-5-OXOPENTANOYL]AMINO]ACETYL]AMINO]-3-METHYLBUTANOIC ACID in people with coronary artery disease who are having heart bypass surgery.[1] The study is focused on the time patients stay in the hospital after surgery, which is also called length of stay.[1]

Who can participate

The trial is for patients with coronary artery disease who are scheduled for on-pump coronary artery bypass grafting surgery.[1] On-pump means the surgery uses a heart-lung machine during the operation.[1] The source data do not provide more detailed eligibility rules.[1]

Study design and phase

This is an interventional study, which means researchers give a treatment and compare outcomes between study groups.[1] It is randomized, so participants are assigned by chance to a group, and double-blind, so neither the patient nor the study team knows which treatment is given during the trial.[1] The trial is also placebo-controlled, which means one group receives an inactive solution for comparison.[1]

The study is in Phase 3, a later stage of research that usually checks how well a treatment works in a larger group and continues to collect safety information.[1] The planned enrollment is 300 participants.[1]

What is being measured

The main outcome is the median postoperative duration, measured from the first incision until the patient is eligible for hospital discharge.[1] In simple terms, the trial is asking whether the study treatment can shorten or change the time patients need to stay in the hospital after surgery.[1] The study uses ICU and hospital discharge criteria to decide when a patient is ready to leave the hospital.[1]

Trial status and size

The trial status is Authorised.[1] It is an international, multicenter study, which means it is planned across more than one center and in more than one location.[1] The available data describe one trial only, so the summary of evidence is limited to this single study.[1]

]]> STREPTOCOCCUS VIRIDANS https://studi-clinici.it/farmaco/streptococcus-viridans/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/streptococcus-viridans/ STREPTOCOCCUS VIRIDANS: studi clinici sulla riduzione delle infezioni respiratorie

Indice

Panoramica degli studi

Il materiale disponibile mostra un solo studio clinico su STREPTOCOCCUS VIRIDANS, con stato Authorised, quindi autorizzato a partire secondo le informazioni fornite.[1] Lo studio è intitolato “A study to demonstrate the efficacy of PMBL (Ismigen) in the reduction of respiratory infections in children aged 3 to 12 years.”[1] L’obiettivo è verificare se il trattamento possa ridurre le infezioni respiratorie nei bambini durante il periodo di osservazione.[1]

Popolazione e criteri di partecipazione

La popolazione target è pediatrica, cioè composta da bambini tra 3 e 12 anni.[1] Questo significa che il trial non è rivolto ad adulti, ma a un gruppo di età ben definito.[1] La condizione studiata è Respiratory Tract Infections, cioè infezioni delle vie respiratorie.[1]

Nel brief summary viene specificato che il trattamento viene usato secondo le istruzioni dello SmPC durante il periodo autunno-inverno.[1] Lo SmPC è il documento che riassume le informazioni ufficiali sul prodotto e sul suo uso nello studio.[1]

Disegno dello studio e confronto con placebo

Lo studio è interventional, cioè interventistico: i ricercatori assegnano un trattamento e poi osservano i risultati.[1] Le persone coinvolte ricevono uno dei due interventi previsti: placebo sublinguale oppure ISMIGEN tabletki podjezykowe da 50 mg per uso sublinguale.[1]

Il confronto con placebo è importante perché aiuta a capire se il miglioramento osservato dipende davvero dal trattamento studiato.[1] In questo trial, il placebo serve come gruppo di confronto per misurare la riduzione delle infezioni respiratorie.[1]

Fase dello studio e numero di partecipanti

Il trial è in Phase 3.[1] Questa fase di solito serve a confermare i risultati su un numero più ampio di partecipanti e a valutare meglio l’efficacia in una situazione più vicina alla pratica clinica.[1]

L’arruolamento previsto è di 224 partecipanti.[1] Questo numero indica quanti bambini sono attesi nello studio per raccogliere dati sufficienti sul risultato principale.[1]

Endpoint principali

L’endpoint primario è la Rate of Respiratory Tract Infections, cioè il numero di infezioni delle vie respiratorie che ogni partecipante ha durante lo studio.[1] Il periodo di valutazione comprende 3 mesi di trattamento e 4 mesi di follow-up.[1]

Il follow-up è il periodo in cui i ricercatori continuano a seguire i partecipanti dopo il trattamento per vedere se il beneficio si mantiene nel tempo.[1] In questo studio, il risultato principale serve a capire se il trattamento riduce l’incidenza delle infezioni respiratorie rispetto al placebo.[1]

Cosa significano i risultati per i pazienti

Per i pazienti e le famiglie, questo trial cerca una risposta semplice: il trattamento può aiutare a ridurre quante volte un bambino si ammala di infezioni respiratorie?[1] Lo studio è costruito per misurare questo effetto in un gruppo di bambini tra 3 e 12 anni.[1]

I dati disponibili non riportano altri obiettivi secondari, né risultati finali, quindi al momento si può descrivere solo il disegno dello studio e ciò che vuole misurare.[1] Per questo motivo, l’elemento più importante è l’analisi del numero di infezioni respiratorie durante il periodo complessivo di osservazione.[1]

]]> VMX-C001 https://studi-clinici.it/farmaco/vmx-c001/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/vmx-c001/ VMX-C001: trial clinici su efficacia ed emostasi in chirurgia urgente

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Panoramica dei trial

Il trial disponibile su VMX-C001 è uno studio clinico interventistico che confronta VMX-C001 con la cura farmacologica abituale in persone che assumono un anticoagulante orale diretto anti-FXa e che hanno bisogno di un intervento urgente.[1]

Lo studio vuole capire se VMX-C001 può aiutare a controllare meglio il sanguinamento durante una procedura o un’operazione quando il rischio di sanguinamento è alto.[1]

Chi può partecipare

La popolazione studiata è formata da pazienti in trattamento con un inibitore diretto del Fattore Xa che devono sottoporsi a un intervento urgente associato a un alto rischio di sanguinamento.[1]

In parole semplici, si tratta di persone che stanno già assumendo un farmaco per fluidificare il sangue e che devono affrontare una procedura che non può aspettare e che potrebbe causare perdita di sangue significativa.[1]

Disegno dello studio e fase

Lo studio NCT07288489 è in fase 3, una fase in cui si valuta su un numero più ampio di partecipanti se un trattamento funziona bene e se i risultati sono coerenti.[1]

Il trial è interventistico, cioè i ricercatori assegnano il trattamento e osservano come cambia il risultato durante la procedura urgente.[1]

Lo studio è indicato come Authorised e prevede un arruolamento di 439 partecipanti.[1]

Endpoint principali

L’endpoint principale è la percentuale di partecipanti con efficacia emostatica buona o eccellente durante la procedura richiesta.[1]

Questo significa che il trial misura quanto bene il trattamento aiuta a fermare o controllare il sanguinamento nel momento dell’intervento.[1]

La valutazione viene fatta da un comitato indipendente in cieco, cioè un gruppo di esperti che non sa quale trattamento ha ricevuto ogni partecipante, per rendere il giudizio più imparziale.[1]

Dati chiave dello studio

Il trial principale su VMX-C001 ha come confronto la cura farmacologica abituale, quindi il risultato viene letto rispetto al trattamento standard usato nella pratica clinica.[1]

Il focus dello studio è molto specifico: persone in terapia con anti-FXa che devono affrontare un intervento urgente con rischio alto di sanguinamento.[1]

Non sono riportati altri trial nel materiale fornito, quindi questa panoramica si basa sullo studio NCT07288489.[1]

]]> IMA401 https://studi-clinici.it/farmaco/ima401/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/ima401/ IMA401 negli studi clinici: sicurezza, tollerabilità e attività antitumorale

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Panoramica degli studi

Lo studio clinico disponibile su IMA401 è un trial interventistico, cioè una ricerca in cui i partecipanti ricevono un trattamento studiato e vengono osservati nel tempo.[1] L’obiettivo principale è valutare sicurezza, tollerabilità e attività antitumorale in persone con tumori solidi recidivanti e/o refrattari.[1]

Chi viene studiato

La popolazione target è composta da pazienti con tumori solidi, cioè tumori che formano una massa in un organo o tessuto.[1] Il trial si concentra su persone con malattia recidivante o refrattaria, quindi tumori tornati dopo una risposta precedente o non controllati dalle cure già provate.[1]

Il titolo dello studio parla di pazienti con tumori solidi recidivanti e/o refrattari e di un trattamento sperimentale usato come monoterapia o in combinazione con un inibitore del checkpoint.[1] Nel materiale disponibile, però, il nome del prodotto collegato al trial è IMA401 nei dati di intervento elencati.[1]

Fase dello studio e obiettivi

Il trial è in fase 1/2, una fase mista che unisce la valutazione iniziale di sicurezza con una prima analisi dell’efficacia.[1] Nella parte iniziale della fase 1, lo studio mira a definire le dosi massime tollerate e/o le dosi raccomandate per le estensioni dello studio.[1]

Gli obiettivi riportati includono anche la caratterizzazione della sicurezza e della tollerabilità di IMA401 sia da solo sia in combinazione.[1] Nella fase 2, il trial valuta anche l’attività antitumorale, cioè se il trattamento mostra segni di beneficio contro il tumore.[1]

Risultati ed endpoint misurati

Un endpoint è un risultato preciso che i ricercatori misurano per capire cosa sta facendo il trattamento.[1] In questo studio vengono contate le tossicità dose-limitanti nella fase Ia, cioè gli effetti indesiderati che possono impedire di aumentare la dose.[1]

Vengono inoltre registrati gli eventi avversi comparsi durante il trattamento (TEAE), compresi quelli gravi, sia nella fase I sia nella fase II.[1] Il protocollo misura anche la frequenza e la durata delle interruzioni di trattamento, delle riduzioni di dose e delle sospensioni permanenti.[1]

Per valutare l’efficacia, lo studio usa l’objective response rate, cioè la percentuale di pazienti che ottiene una risposta completa o parziale del tumore secondo RECIST 1.1, un sistema standard per misurare la risposta ai trattamenti oncologici.[1]

Stato dello studio e numero di partecipanti

Lo studio è indicato come autorizzato, quindi ha ricevuto il via libera per essere condotto secondo le regole previste.[1] Il numero previsto di partecipanti è 275.[1]

Questo numero aiuta i ricercatori a raccogliere abbastanza informazioni su sicurezza e risposta al trattamento, soprattutto in una ricerca di fase 1/2.[1]

Trattamenti previsti nel protocollo

Nei dati di intervento compaiono più farmaci somministrati per infusione endovenosa, cioè direttamente in vena.[1] Tra questi sono elencati decitabina, albumina sierica umana, tocilizumab, IMA402 e IMA401.[1]

Il materiale fornito non spiega in dettaglio il ruolo di ciascun farmaco nel protocollo, ma mostra che lo studio considera diverse opzioni di trattamento e combinazione.[1] Per il paziente, il punto più importante è che il trial non osserva solo se il trattamento funziona, ma anche se può essere dato in modo pratico e controllato nel tempo.[1]

]]> 1-[[(3S)-2,3-DIHYDRO-1,4-BENZODIOXIN-3-YL]METHYL]-4-[3-((11C)METHOXYMETHYL)-2-PYRIDINYL]PIPERAZINE https://studi-clinici.it/farmaco/1-3s-2-3-dihydro-1-4-benzodioxin-3-yl-methyl-4-3-11c-methoxymethyl-2-pyridinyl-piperazine/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/1-3s-2-3-dihydro-1-4-benzodioxin-3-yl-methyl-4-3-11c-methoxymethyl-2-pyridinyl-piperazine/ 1-[[(3S)-2,3-DIHYDRO-1,4-BENZODIOXIN-3-YL]METHYL]-4-[3-((11C)METHOXYMETHYL)-2-PYRIDINYL]PIPERAZINE: studi clinici sull’imaging cerebrale in neurologia

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Panoramica dello studio

Il trial NA2C-TEP-IRM è uno studio interventistico autorizzato che valuta l’uso di [11C]ORM-13070 nell’imaging cerebrale. Lo studio rientra nell’area della neurologia e coinvolge 165 partecipanti.[1]

La breve descrizione del trial spiega che l’obiettivo principale è valutare, in vivo, l’effetto dell’invecchiamento normale e della malattia di Parkinson sulla disponibilità dei recettori α₂C-adrenergici nel cervello umano.[1]

Chi può partecipare

Le informazioni fornite indicano un contesto di studio neurologico e citano due gruppi di interesse: persone con invecchiamento normale e persone con malattia di Parkinson.[1]

Il materiale disponibile non riporta criteri dettagliati di inclusione o esclusione, quindi non è possibile dire con precisione chi sia eleggibile oltre a quanto già descritto nel trial.[1]

Fase e stato del trial

Lo studio è classificato come Phase 2 e il suo stato è Authorised.[1]

In parole semplici, una sperimentazione di fase 2 è uno studio già più avanzato rispetto alle fasi iniziali e serve a valutare meglio un obiettivo specifico di ricerca in un gruppo di persone più ampio.[1]

Obiettivi e domande di ricerca

Lo scopo centrale del trial è capire come cambiano nel cervello umano la disponibilità dei recettori α₂C-adrenergici con l’età normale e con la malattia di Parkinson.[1]

Il termine in vivo significa che la misurazione avviene nel corpo della persona, non in laboratorio su campioni isolati.[1]

Lo studio usa dati PET e MRI per osservare il cervello da due punti di vista complementari: la PET per la parte funzionale e la MRI per la struttura e per aree cerebrali specifiche.[1]

Endpoint e misure principali

L’endpoint primario riportato è basato sui dati PET e MRI.[1]

Per la PET, verranno calcolate mappe parametriche del binding potential (BPND) usando tecniche di modellazione compartimentale.[1]

Per la MRI, il locus coeruleus sarà definito con un metodo semi-automatico da una sequenza sensibile alla neuromelanina, e ne sarà calcolata l’intensità del segnale per ogni partecipante.[1]

Queste misure aiutano i ricercatori a confrontare i partecipanti e a capire se l’età o la malattia di Parkinson siano associate a differenze nei segnali cerebrali osservati.[1]

Cosa significano i risultati per i pazienti

Questo studio non è descritto come un trial di trattamento, ma come uno studio di ricerca sull’immagine del cervello.[1]

Per i pazienti, il valore principale sta nel migliorare la comprensione di come il cervello cambia con l’età e con la malattia di Parkinson, usando misure molto specifiche ottenute da PET e MRI.[1]

Se i risultati mostrano differenze chiare tra i gruppi studiati, potrebbero aiutare la ricerca futura sui biomarcatori, cioè segnali misurabili che riflettono un processo biologico.[1]

]]> ALLERGEN EXTRACTS https://studi-clinici.it/farmaco/allergen-extracts/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/allergen-extracts/ LEPIDOGLYPHUS DESTRUCTOR, POLYMERISED EXTRACT: panoramica dei trial clinici

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Panoramica dello studio

Il trial disponibile su LEPIDOGLYPHUS DESTRUCTOR, POLYMERISED EXTRACT valuta un vaccino per l’allergia in persone allergiche agli acari della polvere e a Lepidoglyphus destructor.[1] Lo studio vuole capire se il trattamento è utile come trattamento eziologico, cioè un approccio mirato alla causa dell’allergia, nelle persone con rinite o rinocongiuntivite allergica.[1]

Secondo il riassunto dello studio, il confronto principale è tra il prodotto sperimentale e un placebo, cioè una soluzione senza ingredienti attivi.[1] Il trial è stato autorizzato e rientra nella Fase 3 della ricerca clinica.[1]

Chi può partecipare

Lo studio è rivolto a partecipanti tra 12 e 65 anni con rinite o rinocongiuntivite persistente da moderata a grave.[1] Sono inclusi anche pazienti con asma lieve-moderata controllata, sia intermittente sia persistente, se presente.[1]

In pratica, il trial cerca persone con sintomi allergici importanti ma stabili abbastanza da poter seguire lo studio in modo sicuro.[1] La presenza di allergia sia a Dermatophagoides sia a Lepidoglyphus destructor è parte della popolazione studiata.[1]

Disegno del trial e confronto con placebo

Lo studio è interventistico, cioè i ricercatori assegnano un trattamento e osservano i risultati nel tempo.[1] Il trattamento attivo è una sospensione per iniezione sottocutanea, confrontata con una soluzione identica nell’aspetto ma senza principi attivi.[1]

Questo tipo di disegno aiuta a capire se i miglioramenti osservati dipendono davvero dal trattamento e non da altri fattori, come l’andamento naturale dei sintomi o l’effetto di aspettativa.[1]

Obiettivi ed endpoint principali

L’endpoint primario è il Rhinoconjunctivitis Combined Symptom and Medication Score, abbreviato in RCSMS.[1] Questo punteggio unisce i sintomi di rinocongiuntivite e l’uso di farmaci, così da misurare in modo più completo l’impatto del trattamento.[1]

Il RCSMS viene valutato per 4 settimane dopo un anno di trattamento, usando il diario del partecipante.[1] Questo significa che i pazienti registrano le informazioni giorno per giorno, e i ricercatori analizzano poi i dati raccolti.[1]

Fase dello studio e dimensione del campione

Il trial è in Fase 3, una fase importante perché serve a confermare i risultati su un numero più ampio di persone.[1] In questo studio sono previsti 120 partecipanti.[1]

Un numero di questo tipo permette di confrontare meglio il trattamento attivo con il placebo e di osservare con più precisione gli effetti sui sintomi allergici.[1]

Come leggere questi risultati

Per i pazienti, questo trial è interessante perché valuta non solo i sintomi, ma anche il bisogno di farmaci, che è un aspetto molto concreto della vita quotidiana.[1] Lo studio riguarda persone con allergia respiratoria significativa, quindi il suo obiettivo è capire se il trattamento può migliorare il controllo della malattia in una popolazione ben definita.[1]

I dati disponibili descrivono un solo studio, quindi al momento l’attenzione è soprattutto su questo trial di Fase 3, sul suo confronto con placebo e sul suo endpoint principale basato su sintomi e farmaci.[1]

]]> AZD0120 https://studi-clinici.it/farmaco/azd0120/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:51 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/azd0120/ AZD0120 negli studi clinici per il mieloma multiplo recidivato o refrattario

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Panoramica degli studi

Il trial su AZD0120 studia persone con mieloma multiplo recidivato o refrattario, cioè una malattia tornata dopo una risposta iniziale oppure non controllata bene dai trattamenti precedenti.[1] Lo studio vuole capire se AZD0120 funziona meglio della terapia standard e se è sicuro nelle persone arruolate.[1]

Il trial è descritto come interventistico, quindi i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dallo studio e i risultati vengono confrontati tra gruppi.[1] Lo studio è stato autorizzato e prevede 508 partecipanti.[1]

Chi viene studiato

La popolazione target è formata da persone con RRMM, abbreviazione di relapsed or refractory multiple myeloma, cioè mieloma multiplo recidivato o refrattario.[1] In parole semplici, si tratta di pazienti che hanno già ricevuto cure, ma la malattia è ricomparsa oppure non ha risposto come sperato.[1]

Il trial non descrive altri criteri di selezione nel materiale fornito, quindi qui il gruppo studiato viene identificato soprattutto dalla diagnosi e dalla storia di trattamento precedente.[1]

Trattamenti di confronto

AZD0120 viene confrontato con la terapia standard, indicata nel riassunto del trial come DKd, DPd, PVd o Kd.[1] Queste sigle rappresentano diversi schemi di trattamento usati come confronto nello studio.[1]

Nel materiale del trial sono elencati anche diversi medicinali usati nei regimi di confronto, tra cui bortezomib, daratumumab, dexametasone, carfilzomib e pomalidomide.[1] Il testo fornito non spiega come questi farmaci siano combinati in dettaglio, quindi lo studio va letto come un confronto tra AZD0120 e opzioni standard già in uso.[1]

Obiettivi e risultati misurati

Il primo obiettivo principale è dimostrare che AZD0120 sia superiore alla terapia standard nel migliorare la sopravvivenza libera da progressione (PFS).[1] La PFS è il tempo che passa prima che la malattia peggiori o che avvenga il decesso per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si presenti per primo.[1]

Il secondo obiettivo principale è valutare il tasso di risposta completa senza malattia minima residua a 9 mesi.[1] Questo significa vedere quante persone arrivano a una risposta completa o stringente e, nello stesso tempo, non mostrano tracce residue di malattia con i test usati nello studio.[1]

Il trial usa anche il termine MRD, cioè malattia minima residua, che indica piccolissime quantità di malattia rimaste nel corpo dopo il trattamento.[1] Misurare MRD aiuta i ricercatori a capire quanto profondamente il trattamento stia controllando il mieloma.[1]

Fase dello studio e disegno

Lo studio su AZD0120 è in Fase 3.[1] Questa fase serve di solito a confrontare un nuovo trattamento con la cura standard in un gruppo più ampio di pazienti, per capire meglio benefici e sicurezza.[1]

Il materiale fornito indica anche che il trial ha due bracci, chiamati Arm A e Arm B, e che i risultati principali vengono valutati in entrambi i gruppi.[1] La presenza della randomizzazione è suggerita dal testo del risultato primario, che parla del tempo dalla randomizzazione fino alla progressione o alla morte.[1]

Dati principali del trial

  • ID del trial: 2025-523285-25-00.[1]

  • Titolo: uno studio per capire quanto bene AZD0120 funziona e quanto è sicuro nelle persone con mieloma multiplo recidivato o refrattario.[1]

  • Stato: autorizzato.[1]

  • Tipo di studio: interventistico.[1]

  • Fase: Phase 3.[1]

  • Numero previsto di partecipanti: 508.[1]

  • Obiettivi principali: PFS e tasso di risposta completa MRD-negativa a 9 mesi.[1]

]]> YL201 https://studi-clinici.it/farmaco/yl201/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:50 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/yl201/ YL201 negli studi clinici per tumori solidi avanzati

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Panoramica degli studi

Lo studio disponibile su YL201 è un trial interventistico, cioè uno studio in cui i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dal protocollo di ricerca.[1] Il trial è stato autorizzato e riguarda persone con tumori solidi avanzati.[1]

Questo studio non descrive YL201 come un trattamento standard, ma come un farmaco in valutazione nella ricerca clinica.[1] L’obiettivo è capire se la combinazione studiata può essere usata in modo sicuro e se mostra attività contro il tumore.[1]

Popolazione studiata

La popolazione del trial è composta da persone con tumori solidi avanzati.[1] Con questa espressione si intendono tumori che non sono in una fase iniziale e che richiedono una valutazione clinica specifica nello studio.[1]

Il materiale fornito non elenca altri criteri di inclusione o esclusione.[1] Per questo, l’unica informazione certa sulla popolazione è la presenza di tumori solidi avanzati.[1]

Fase dello studio e obiettivi

Il trial è in fase 1.[1] Questa fase serve soprattutto a raccogliere dati iniziali su sicurezza e tollerabilità, prima di studiare in modo più ampio l’efficacia.[1]

Nella parte 1, gli obiettivi primari sono valutare la sicurezza di YL201 in combinazione con atezolizumab e determinare la dose massima tollerata (MTD).[1] La MTD è la dose più alta che può essere somministrata senza effetti tossici troppo gravi, secondo i dati raccolti nello studio.[1]

Nella parte 2, l’obiettivo primario è valutare l’attività antitumorale della combinazione.[1] In pratica, i ricercatori vogliono vedere se il trattamento aiuta a controllare o ridurre il tumore.[1]

Endpoint e misure di risultato

Gli endpoint sono i risultati principali che uno studio misura per capire se il trattamento funziona come previsto.[1] In questo trial, gli endpoint della parte 1 includono eventi avversi (AEs), anomalie di laboratorio e DLT, cioè tossicità che limitano la dose.[1]

Per la parte 2, gli endpoint primari includono ORR e PFS, entrambi valutati con RECIST versione 1.1.[1] ORR indica quante persone hanno avuto una risposta misurabile del tumore, mentre PFS indica per quanto tempo la malattia non peggiora.[1]

RECIST 1.1 è un metodo standard usato per misurare i cambiamenti delle dimensioni del tumore negli studi clinici.[1] Questo aiuta i ricercatori a confrontare i risultati in modo più chiaro e uniforme.[1]

YL201 in combinazione con atezolizumab

Lo studio valuta YL201 insieme ad atezolizumab.[1] La combinazione viene studiata sia per la sicurezza sia per l’attività antitumorale.[1]

Il materiale fornito indica che nella parte 1 si cercano dati iniziali sulla tollerabilità della combinazione, mentre nella parte 2 si osserva se la combinazione mostra un effetto contro il tumore.[1] Non sono riportati altri trattamenti o altre combinazioni nello studio disponibile.[1]

Dati principali dello studio

Lo studio identificato con il numero 2025-523742-27-00 è stato autorizzato, è di tipo interventistico, è in fase 1 e prevede 243 partecipanti.[1] La condizione studiata è il tumore solido avanzato.[1]

I dati disponibili mostrano un progetto di ricerca in due parti: prima la valutazione di sicurezza e dose, poi la valutazione dell’attività antitumorale.[1] Questo tipo di struttura è comune negli studi iniziali, perché aiuta a raccogliere informazioni prima di passare a valutazioni più ampie.[1]

]]> HUMANISED IGG1 MONOCLONAL ANTIBODY AGAINST SEZ6, CONJUGATED TO (2S)-2-(2-BROMOACETAMIDO)-N-[(2S)-1-({3-[(7S)-7-ETHYL-7-HYDROXY-8,11-DIOXO-7,8,11,13-TETRAHYDRO-2H,10H-[1,3]DIOXOLO[4,5-G]PYRANO[3′,4′:6,7]INDOLIZINO[1,2-B]QUINOLIN-14-YL]BICYCLO[1.1.1]PENTAN-1-YL}AMINO)-1-OXOPROPAN-2-YL]-3-METHYLBUTANAMIDE https://studi-clinici.it/farmaco/humanised-igg1-monoclonal-antibody-against-sez6-conjugated-to-2s-2-2-bromoacetamido-n-2s-1-3-7s-7-ethyl-7-hydroxy-8-11-dioxo-7-8-11-13-tetrahydro-2h-10h-1-3-dioxolo-4-5-g-pyrano-3-4-6-7-indolizino-1-2/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:50 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/humanised-igg1-monoclonal-antibody-against-sez6-conjugated-to-2s-2-2-bromoacetamido-n-2s-1-3-7s-7-ethyl-7-hydroxy-8-11-dioxo-7-8-11-13-tetrahydro-2h-10h-1-3-dioxolo-4-5-g-pyrano-3-4-6-7-indolizino-1-2/ HUMANISED IGG1 MONOCLONAL ANTIBODY AGAINST SEZ6, CONJUGATED TO (2S)-2-(2-BROMOACETAMIDO)-N-[(2S)-1-({3-[(7S)-7-ETHYL-7-HYDROXY-8,11-DIOXO-7,8,11,13-TETRAHYDRO-2H,10H-[1,3]DIOXOLO[4,5-G]PYRANO[3′,4′:6,7]INDOLIZINO[1,2-B]QUINOLIN-14-YL]BICYCLO[1.1.1]PENTAN-1-YL}AMINO)-1-OXOPROPAN-2-YL]-3-METHYLBUTANAMIDE: trial clinici nel carcinoma polmonare a piccole cellule

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Panoramica del trial

Lo studio NCT07155174 è un trial interventistico, cioè uno studio in cui i ricercatori assegnano un trattamento ai partecipanti.[1] Il trial è stato autorizzato e riguarda persone con carcinoma polmonare a piccole cellule.[1]

La malattia studiata è nella forma estesa e non trattata in precedenza, quindi lo studio riguarda il trattamento iniziale della malattia.[1]

Popolazione studiata

Il trial include partecipanti con carcinoma polmonare a piccole cellule esteso, già diagnosticato ma senza trattamento precedente per questa fase della malattia.[1] L’arruolamento previsto è di 180 persone.[1]

In termini semplici, questo significa che lo studio cerca persone che stanno iniziando il loro percorso di cura per questa specifica forma di tumore del polmone.[1]

Disegno dello studio e fase

Lo studio è in Fase 2, una fase che serve a capire meglio se un trattamento funziona e quanto è sicuro in un gruppo più ampio di pazienti rispetto alle prime fasi di sviluppo.[1]

Il trial confronta ABBV-706 in combinazione con atezolizumab con lo standard di cura come trattamento di prima linea.[1] Lo standard di cura indicato nei dati del trial include carboplatino, etoposide e atezolizumab.[1]

Obiettivi ed endpoint

Gli obiettivi principali dello studio sono valutare la sicurezza e la tollerabilità della combinazione con ABBV-706 e atezolizumab, oltre a ottimizzare e scegliere la dose raccomandata per la Fase 3.[1]

Lo studio vuole anche valutare l’efficacia, misurata come Progression-Free Survival (PFS), cioè il tempo durante il quale la malattia non peggiora.[1]

L’endpoint primario è la PFS basata sulla valutazione dello sperimentatore secondo RECIST v1.1, un sistema standard per misurare i cambiamenti del tumore nelle immagini e nelle valutazioni cliniche.[1]

Dati principali del trial

Il trial ha il numero identificativo NCT07155174 ed è classificato come studio di Fase 2.[1] Lo stato riportato è Authorised, cioè autorizzato.[1]

Il trattamento in studio è ABBV-706 in combinazione con atezolizumab, confrontato con il trattamento standard di prima linea per il carcinoma polmonare a piccole cellule esteso non trattato in precedenza.[1]

Il trial misura soprattutto il tempo fino alla progressione della malattia, perché questo aiuta a capire se il trattamento riesce a controllare il tumore più a lungo.[1]

Cosa significano questi risultati per i pazienti

Questo trial non descrive ancora un risultato finale, ma mostra che i ricercatori stanno studiando un nuovo approccio per il trattamento iniziale del carcinoma polmonare a piccole cellule esteso.[1]

Per i pazienti, gli aspetti più importanti sono il tipo di tumore studiato, la fase del trial, il numero di persone coinvolte e il fatto che l’attenzione è su sicurezza, dose ed efficacia iniziale.[1]

Poiché i dati forniti riguardano un solo studio, questo articolo riassume un quadro iniziale e focalizzato su quel trial specifico.[1]

]]> MALIC ACID https://studi-clinici.it/farmaco/malic-acid/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:50 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/malic-acid/ MALIC ACID: trial clinici in pazienti critici con acidosi metabolica e lesione renale acuta

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Panoramica dei trial

Il materiale disponibile mostra un solo studio clinico su MALIC ACID: il trial 2025-523914-10-00, autorizzato e in Phase 3.[1] Lo studio ha come obiettivo valutare l’effetto del trattamento sugli esiti renali importanti entro 90 giorni nei pazienti con acidosi metabolica e lesione renale acuta.[1]

Popolazione studiata

Il trial riguarda persone in condizioni critiche, cioè pazienti molto gravi che richiedono cure strette e continue.[1] Le condizioni studiate sono acidosi metabolica, critical illness e acute kidney injury.[1] In pratica, lo studio si concentra su pazienti con un problema acuto e complesso che coinvolge sia l’equilibrio acido-base del sangue sia la funzione dei reni.[1]

Lo studio prevede un arruolamento di 660 partecipanti.[1] Questo numero aiuta i ricercatori a osservare con maggiore affidabilità se il trattamento cambia davvero gli esiti clinici.[1]

Trattamenti confrontati

Tra le interventi elencati c’è MALIC ACID, indicato nei dati come SODIUM HYDROGEN CARBONATE.[1] Lo studio include anche altre soluzioni per infusione usate come confronto: Jonosteril Infusionslösung, Elektrolyt-Infusionslösung 153, Sterofundin ISO Infusionslösung e Ringer-Infusionslösung B. Braun.[1]

Il confronto con più soluzioni di infusione suggerisce che i ricercatori vogliono capire quale strategia sia più utile nei pazienti critici con questi problemi renali e metabolici.[1]

Fase e disegno dello studio

Questo è uno studio interventional, cioè i ricercatori assegnano un trattamento e poi osservano cosa succede.[1] È in Phase 3, una fase avanzata che di solito serve a confermare i benefici osservati in studi precedenti su un gruppo più grande di pazienti.[1]

Lo stato del trial è Authorised, quindi lo studio è stato autorizzato a procedere.[1]

Obiettivo principale e endpoint

L’obiettivo principale è valutare l’effetto di MALIC ACID sui major adverse kidney events (MAKE90) a 90 giorni.[1] Questo endpoint è binario, cioè serve a distinguere se l’evento è presente o assente.[1]

MAKE90 comprende tre possibili esiti: morte entro 90 giorni dopo la randomizzazione, qualsiasi KRT entro 90 giorni, oppure disfunzione renale persistente, definita come creatinina al giorno 90 pari ad almeno il 200% del valore di base.[1] In parole semplici, il trial vuole capire se il trattamento aiuta a proteggere i reni e a ridurre gli eventi gravi dopo il ricovero iniziale.[1]

Cosa significano i risultati per i pazienti

Per i pazienti e le famiglie, questo trial è importante perché non guarda solo a un valore di laboratorio, ma a risultati clinici concreti come sopravvivenza, bisogno di terapie renali e recupero della funzione renale.[1] Il follow-up a 90 giorni permette di osservare se i benefici, se presenti, durano oltre la fase acuta della malattia.[1]

Dal momento che lo studio è in Phase 3 e coinvolge 660 partecipanti, i dati potrebbero avere un peso rilevante per capire il ruolo di MALIC ACID nei pazienti critici con acidosi metabolica e lesione renale acuta.[1]

]]> (S)-4-(4-(3-CHLORO-4-(1-(5-FLUOROPYRIDIN-2-YL)-2-HYDROXYETHOXY)PYRAZOLO[1,5-A]PYRIDIN-6-YL)-5-METHYL-1H-1,2,3-TRIAZOL-1-YL)PIPERIDINE-1-CARBONITRILE https://studi-clinici.it/farmaco/s-4-4-3-chloro-4-1-5-fluoropyridin-2-yl-2-hydroxyethoxy-pyrazolo-1-5-a-pyridin-6-yl-5-methyl-1h-1-2-3-triazol-1-yl-piperidine-1-carbonitrile/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:50 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/s-4-4-3-chloro-4-1-5-fluoropyridin-2-yl-2-hydroxyethoxy-pyrazolo-1-5-a-pyridin-6-yl-5-methyl-1h-1-2-3-triazol-1-yl-piperidine-1-carbonitrile/ Studi clinici su “(S)-4-(4-(3-CHLORO-4-(1-(5-FLUOROPYRIDIN-2-YL)-2-HYDROXYETHOXY)PYRAZOLO[1,5-A]PYRIDIN-6-YL)-5-METHYL-1H-1,2,3-TRIAZOL-1-YL)PIPERIDINE-1-CARBONITRILE” nel tumore delle vie urinarie

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Panoramica degli studi

Il trial disponibile riguarda un studio interventistico chiamato FORAGER-2, con identificativo 2025-522855-25-00, ed è stato autorizzato.[1] Lo studio valuta “(S)-4-(4-(3-CHLORO-4-(1-(5-FLUOROPYRIDIN-2-YL)-2-HYDROXYETHOXY)PYRAZOLO[1,5-A]PYRIDIN-6-YL)-5-METHYL-1H-1,2,3-TRIAZOL-1-YL)PIPERIDINE-1-CARBONITRILE” in persone con cancro delle vie urinarie.[1]

Il riassunto dello studio indica che l’obiettivo è capire se il trattamento è sicuro e se può aiutare persone con cancro della vescica avanzato o diffuso.[1] Nel materiale disponibile, il farmaco è anche indicato con il nome LOXO-435 e con il nome dello studio vepugratinib (LY3866288).[1]

Popolazione arruolata

Le condizioni elencate nel trial includono carcinoma a cellule transizionali, neoplasie della vescica e metastasi.[1] Questo significa che lo studio è pensato per persone con tumore delle vie urinarie, in particolare quando la malattia è avanzata o si è diffusa.[1]

Il riassunto parla in modo specifico di persone con tumore della vescica avanzato o metastatico, quindi la popolazione è formata da pazienti con malattia non iniziale.[1]

Fase dello studio ed endpoint

Lo studio è in Fase 3.[1] Questa fase serve a valutare il trattamento in un numero più grande di partecipanti e a raccogliere dati più solidi su efficacia e sicurezza.[1]

Gli endpoint primari riportati sono la sicurezza e tollerabilità nella safety lead-in, il tasso di risposta obiettiva (ORR) e la sopravvivenza libera da progressione (PFS) valutata con revisione centrale indipendente in cieco (BICR).[1] In parole semplici, lo studio vuole vedere se il trattamento è accettabile, se riduce il tumore e se riesce a rallentare il peggioramento della malattia.[1]

Trattamenti confrontati nello studio

Nel trial, “(S)-4-(4-(3-CHLORO-4-(1-(5-FLUOROPYRIDIN-2-YL)-2-HYDROXYETHOXY)PYRAZOLO[1,5-A]PYRIDIN-6-YL)-5-METHYL-1H-1,2,3-TRIAZOL-1-YL)PIPERIDINE-1-CARBONITRILE” viene somministrato per via orale a 400 mg.[1] Il trattamento è studiato in combinazione con enfortumab vedotin e pembrolizumab.[1]

Lo studio prevede anche un placebo da abbinare al trattamento sperimentale, cioè una sostanza senza principio attivo usata per confronto.[1] Questo aiuta i ricercatori a capire meglio se i risultati dipendono dal trattamento in studio.[1]

Durata e organizzazione della partecipazione

Il riassunto dello studio dice che la partecipazione potrebbe durare fino a circa 6 anni.[1] Una durata così lunga permette di osservare nel tempo gli effetti del trattamento e l’andamento della malattia.[1]

L’arruolamento indicato è di 503 partecipanti, un numero utile per raccogliere dati più ampi in una fase avanzata di ricerca clinica.[1]

Cosa significano i risultati principali

La sicurezza e la tollerabilità servono a capire se il trattamento può essere gestito in modo accettabile dai partecipanti.[1] L’ORR misura quante persone hanno una riduzione visibile del tumore, mentre la PFS misura quanto tempo passa prima che la malattia peggiori.[1]

Poiché il trial è in Fase 3 e riguarda persone con tumore della vescica avanzato o metastatico, l’obiettivo principale è verificare se questa strategia di trattamento può offrire un beneficio reale in una popolazione con bisogno di nuove opzioni terapeutiche.[1]

]]> AZD1163 https://studi-clinici.it/farmaco/azd1163/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:50 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/azd1163/ AZD1163 negli studi clinici per l’artrite reumatoide

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Panoramica dello studio

Lo studio disponibile valuta AZD1163 in adulti con artrite reumatoide moderatamente o gravemente attiva.[1]

Il trial vuole capire se il trattamento è utile e sicuro, con un’attenzione particolare al miglioramento dei sintomi e dell’infiammazione.[1]

Popolazione studiata

La ricerca è rivolta ad adulti con artrite reumatoide che hanno ancora una malattia attiva in modo moderato o severo.[1]

Questo significa che lo studio non riguarda persone con forme lievi, ma pazienti con sintomi ancora importanti e bisogno di nuove opzioni di trattamento.[1]

Disegno del trial e confronto con placebo

Lo studio è interventistico, cioè i partecipanti ricevono un trattamento assegnato nel contesto della ricerca.[1]

Il confronto è fatto con placebo, una sostanza senza principio attivo usata per vedere se AZD1163 offre un beneficio reale rispetto al confronto.[1]

Nel trial è indicata anche la somministrazione di AZD1163 come iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle.[1]

Obiettivo principale e misure di risultato

Il principale endpoint, cioè il risultato che lo studio vuole misurare per primo, è il cambiamento rispetto all’inizio del punteggio DAS28-CRP alla settimana 12.[1]

Il DAS28-CRP è un punteggio usato per capire quanto è attiva l’artrite reumatoide, quindi aiuta a vedere se la malattia migliora o peggiora.[1]

Lo studio vuole anche valutare la efficacia clinica di AZD1163 rispetto al placebo, cioè se il trattamento porta un beneficio osservabile nei pazienti.[1]

Stato dello studio e numero di partecipanti

Il trial è indicato come Authorised, cioè autorizzato.[1]

La fase dello studio è Phase 2, una fase che serve a capire meglio se il trattamento funziona e a raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza.[1]

Il numero previsto di partecipanti è 295.[1]

Termini utili per capire il trial

Artrite reumatoide: malattia in cui il sistema immunitario provoca infiammazione delle articolazioni, con dolore, gonfiore e rigidità.[1]

Infiammazione: risposta del corpo che può causare gonfiore, calore, dolore e limitazione dei movimenti.[1]

CRP: proteina nel sangue che può aumentare quando c’è infiammazione.[1]

Placebo: trattamento di confronto senza principio attivo, utile per capire se il beneficio dipende davvero dal farmaco studiato.[1]

]]> USNOFLAST https://studi-clinici.it/farmaco/usnoflast/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:50 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/usnoflast/ USNOFLAST negli studi clinici per la sclerosi laterale amiotrofica

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Panoramica degli studi su USNOFLAST

Nei dati disponibili, USNOFLAST viene studiato in uno studio clinico interventistico per la sclerosi laterale amiotrofica (ALS). Lo scopo è valutare se il trattamento può aiutare a rallentare la progressione della malattia e migliorare la sopravvivenza rispetto al placebo.[1]

Il trial riportato è autorizzato, è in fase 2 e prevede 244 partecipanti.[1]

Studio principale: UNITE-ALS

Lo studio NCT07023835 ha il titolo Usnoflast Neuromuscular Investigation for Treatment Efficacy in ALS (UNITE-ALS).[1] Il nome indica che i ricercatori stanno valutando l’efficacia di USNOFLAST nelle persone con ALS.[1]

Nel trial, USNOFLAST viene confrontato con un placebo, descritto come una capsula identica per dimensioni, forma e colore.[1] Questo tipo di confronto aiuta a capire se i cambiamenti osservati dipendono davvero dal trattamento studiato.[1]

Lo studio è impostato per osservare l’effetto del trattamento nel tempo, fino a 36 settimane.[1]

Chi può partecipare

La popolazione target riportata nei dati è formata da persone con Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS).[1] Non sono disponibili altri dettagli sui criteri di inclusione o esclusione, quindi non è possibile dire da questi dati chi sia eleggibile in modo più preciso.[1]

Il trial è stato progettato per una popolazione adulta con questa malattia neurologica progressiva.[1]

Quali risultati vengono misurati

Il risultato principale, chiamato anche endpoint primario, è il cambiamento della progressione della malattia dal basale fino a 36 settimane.[1] Il basale è la misurazione iniziale, fatta prima di iniziare il trattamento.[1]

Per misurare questo cambiamento, i ricercatori usano il punteggio totale della ALSFRS-R e la sopravvivenza.[1] La ALSFRS-R è una scala che aiuta a capire quanto la ALS limita le attività quotidiane e la funzione fisica.[1]

La sopravvivenza è inclusa perché permette di osservare se il trattamento ha un impatto sul tempo di vita durante il periodo di studio.[1]

Fase dello studio e disegno della ricerca

Il trial su USNOFLAST è in fase 2.[1] In questa fase, i ricercatori cercano soprattutto segnali di efficacia e raccolgono ulteriori informazioni utili sul trattamento studiato.[1]

Lo studio è di tipo interventistico, cioè i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dai ricercatori e poi vengono osservati per vedere cosa succede nel tempo.[1]

Il numero previsto di partecipanti è 244, un campione che aiuta a confrontare in modo più affidabile USNOFLAST e placebo.[1]

Cosa significano i termini principali

Interventistico significa che lo studio non osserva soltanto i pazienti, ma assegna un trattamento da testare.[1]

Autorizzato indica che il trial ha ricevuto il via libera per essere condotto.[1]

Placebo significa un trattamento finto, usato come confronto, che in questo studio è stato realizzato per avere lo stesso aspetto delle capsule di USNOFLAST.[1]

Endpoint è il risultato che i ricercatori vogliono misurare per capire se lo studio ha successo.[1]

]]> HTL0022537 https://studi-clinici.it/farmaco/htl0022537/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:50 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/htl0022537/ NBI-1117570: clinical trials in adult inpatients with schizophrenia

Table of contents

Overview of the clinical trial

The available trial of NBI-1117570 is an interventional study in adults with schizophrenia who need inpatient hospitalization.[1] The study is designed to evaluate whether NBI-1117570 can improve behavioral and psychological symptoms of schizophrenia compared with placebo.[1]

Who can participate

This study is for inpatient adults with schizophrenia, so participants must be adults and must need hospital care during the study.[1] The source data do not give more detailed inclusion or exclusion criteria, so only this target population can be confirmed.[1]

Study design and treatment groups

The trial compares NBI-1117570 with placebo, which is a look-alike treatment used for comparison and does not contain the active study medicine.[1] The intervention list shows oral use, and the study is structured to see whether the study drug performs better than placebo in this hospital-based group.[1]

The trial is listed as interventional, meaning researchers give a study treatment and then measure the results.[1] The enrollment is 169 participants, which gives an idea of the planned study size.[1]

Phase and study status

This study is in Phase 2, a mid-stage trial phase that usually looks at whether a treatment may work while continuing to collect important study data.[1] The status is Authorised, which means the trial has been approved to proceed according to the source data.[1]

Main endpoint being measured

The main endpoint is the change from baseline in the Positive and Negative Syndrome Scale (PANSS) total score.[1] PANSS is a standard scale used to measure how severe schizophrenia symptoms are, so this outcome helps researchers see whether symptoms improve from the starting point of the study.[1]

What this trial may mean for patients

For patients and families, this trial is focused on whether NBI-1117570 can help reduce schizophrenia symptoms in adults who are sick enough to need inpatient care.[1] Because the study compares the treatment with placebo, it is meant to give a clearer picture of whether any symptom change is linked to the study drug rather than to chance alone.[1]

The source data do not report results yet, so this article only describes what the trial is studying, who it is for, and how success is being measured.[1]

]]> RPTR-1-201 https://studi-clinici.it/farmaco/rptr-1-201/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:50 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/rptr-1-201/ RPTR-1-201 negli studi clinici per tumori solidi avanzati

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Panoramica dello studio

Lo studio NCT07293754 è un trial clinico su RPTR-1-201 in persone con tumore solido avanzato.[1] È uno studio interventistico, cioè i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dai ricercatori e poi vengono osservati i risultati.[1] Lo stato dello studio è Authorised e l’arruolamento previsto è di 97 persone.[1]

Chi può partecipare

Il trial è rivolto a persone con tumore solido avanzato.[1] Nei dati forniti non sono presenti altri criteri di selezione, come età, precedenti terapie o caratteristiche specifiche del tumore.[1] Questo significa che la conferma finale dell’idoneità dipende dai criteri completi dello studio, che qui non sono elencati.[1]

Cosa viene valutato

Nella fase 1, i ricercatori vogliono sapere quante persone sviluppano tossicità dose-limitanti ed eventi avversi legati al trattamento.[1] Le tossicità dose-limitanti sono effetti indesiderati abbastanza importanti da limitare il trattamento; gli eventi avversi sono problemi di salute che compaiono durante lo studio, anche se non sempre sono causati dal farmaco.[1]

Nella fase 2, l’obiettivo è valutare la risposta obiettiva al trattamento, indicata come ORR secondo RECIST v1.1.[1] In parole semplici, questo serve a capire quante persone hanno una riduzione misurabile del tumore o una risposta chiara al trattamento.[1]

Fase e disegno dello studio

Lo studio è in fase 1/2, quindi unisce due momenti di ricerca in un unico trial.[1] La fase 1 si concentra soprattutto su sicurezza e tollerabilità, mentre la fase 2 cerca segnali iniziali di efficacia contro il tumore.[1] Questo tipo di disegno è utile quando i ricercatori vogliono prima capire se il trattamento può essere dato in modo sicuro e poi osservare se mostra attività antitumorale.[1]

Trattamenti studiati

Nel trial, RPTR-1-201 viene studiato come monoterapia e anche in combinazione con un anticorpo monoclonale anti-PD-1.[1] La combinazione viene confrontata con l’uso del trattamento da solo per capire se cambia la sicurezza o se emergono segnali diversi di efficacia.[1] Nei dati forniti, l’altro trattamento citato è KEYTRUDA, descritto come concentrato per soluzione per infusione endovenosa.[1]

L’infusione endovenosa significa che il trattamento viene somministrato in vena, di solito tramite flebo.[1] I dati disponibili non riportano dosi, calendario delle somministrazioni o durata del trattamento.[1]

Risultati attesi e significato

Questo studio cerca prima di tutto di capire se RPTR-1-201 può essere usato in modo sicuro nelle persone con tumore solido avanzato.[1] Poi valuta se ci sono segnali iniziali che il trattamento possa aiutare a controllare la malattia.[1] Il numero di partecipanti previsto, 97, indica che si tratta di uno studio relativamente piccolo, tipico delle prime fasi di ricerca clinica.[1]

Poiché i dati forniti mostrano un solo trial, le informazioni disponibili descrivono una ricerca iniziale e mirata, non un programma ampio con molti studi diversi.[1] Al momento, l’attenzione principale è su sicurezza, tollerabilità e risposta antitumorale preliminare in una popolazione con malattia avanzata.[1]

]]> [14C] DC-806 https://studi-clinici.it/farmaco/14c-dc-806/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:50 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/14c-dc-806/ [14C] DC-806: studi clinici su escrezione, farmacocinetica e metabolismo

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Panoramica degli studi

Il materiale disponibile riporta un solo studio clinico su [14C] DC-806, ed è uno studio interventistico di fase 1 condotto in partecipanti sani di sesso maschile.[1]

Lo studio è indicato come completato e ha incluso 8 persone.[1]

Studio di fase 1 nei volontari sani

Il titolo dello studio spiega chiaramente il suo scopo: valutare il bilancio di escrezione, la farmacocinetica e il metabolismo di [14C] DC-806 in uomini sani.[1]

In termini semplici, i ricercatori volevano vedere dove finisce la sostanza dopo essere stata assunta, quanto viene eliminata e con quali tempi passa nel sangue e nel plasma.[1]

Obiettivi ed endpoint misurati

L’endpoint principale comprendeva la misurazione dell’escrezione e del recupero del materiale radioattivo totale e di DC-806 nelle urine e nelle feci.[1]

Per le urine venivano considerati parametri come CLr, Aeurine e fe%urine, cioè misure che aiutano a capire quanta sostanza passa nei reni e quanta viene recuperata nelle urine.[1]

Per le feci, e per il vomito se presente, venivano misurati Aefeces, Aetotal, fe%feces e fe%total; se necessario, anche Aevomit e fevomit.[1]

Lo studio misurava anche i parametri farmacocinetici nel sangue intero e nel plasma, come Cmax, tmax, kel, t1/2, AUC0-t e AUC0-inf.[1]

Per DC-806 erano inclusi anche CL/F e Vz/F, mentre per il materiale radioattivo totale veniva valutato il rapporto tra sangue intero e plasma per Cmax e AUC0-inf.[1]

Partecipanti e trattamento

Lo studio ha coinvolto 8 partecipanti sani maschi.[1]

I partecipanti hanno ricevuto una singola dose orale di 800 mg di DC-806 contenente 3,7 MBq (100 µCi) di [14C] DC-806.[1]

Nel materiale è riportata anche la presenza di due formulazioni/interventi: DC-806 orale e [14C]-DC-806 orale.[1]

Cosa voleva chiarire lo studio

Questo studio non era pensato per valutare l’efficacia contro una malattia specifica, ma per capire come il corpo gestisce [14C] DC-806 dopo una singola assunzione.[1]

Le informazioni raccolte sono utili per descrivere le vie di eliminazione, cioè se la sostanza viene recuperata soprattutto con le urine, con le feci o in entrambe le vie.[1]

Lo studio aiuta anche a definire il profilo di esposizione nel tempo, usando misure come Cmax, tmax e AUC, che mostrano rispettivamente il picco, il tempo del picco e l’esposizione totale.[1]

]]> HUMANISED IGG1 LALAPS-YTE MONOCLONAL ANTIBODY AGAINST LYSOPHOSPHATIDIC ACID RECEPTOR 1 https://studi-clinici.it/farmaco/humanised-igg1-lalaps-yte-monoclonal-antibody-against-lysophosphatidic-acid-receptor-1/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:50 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/humanised-igg1-lalaps-yte-monoclonal-antibody-against-lysophosphatidic-acid-receptor-1/ Clinical trials of HUMANISED IGG1 LALAPS-YTE MONOCLONAL ANTIBODY AGAINST LYSOPHOSPHATIDIC ACID RECEPTOR 1 in idiopathic pulmonary fibrosis

Table of contents

Trial overview

The available data describe one interventional clinical trial studying HUMANISED IGG1 LALAPS-YTE MONOCLONAL ANTIBODY AGAINST LYSOPHOSPHATIDIC ACID RECEPTOR 1 in people with idiopathic pulmonary fibrosis.[1] The study is designed to evaluate safety, tolerability, and efficacy in adult participants.[1]

Condition and target population

The trial targets idiopathic pulmonary fibrosis, a chronic lung disease listed as the condition under study.[1] The study summary says it is for adult subjects, so the population is adults rather than children.[1]

Study design and comparison

This study includes HUMANISED IGG1 LALAPS-YTE MONOCLONAL ANTIBODY AGAINST LYSOPHOSPHATIDIC ACID RECEPTOR 1 given by intravenous administration and also includes a placebo for ABBV-142 as the comparison treatment.[1] A placebo is a look-alike treatment without the active study drug, used to help compare results fairly.[1]

The brief summary says the study aims to evaluate the investigational products as monotherapy or in combinations in adult subjects with idiopathic pulmonary fibrosis.[1] Monotherapy means one treatment used alone, while combinations means the study may look at more than one investigational approach.[1]

What the trial measures

The main outcome is the absolute change from baseline in forced vital capacity at Week 24.[1] Forced vital capacity is a breathing test that measures how much air a person can blow out after taking a deep breath.[1]

The study also looks at adverse events and change in disease activity, which helps researchers understand both safety and possible benefit.[1] Baseline means the starting point before treatment begins, so the result shows how much the lung function changes over 24 weeks.[1]

Status and enrollment

The trial status is Authorised, which means it has been approved to proceed according to the data provided.[1] The planned enrollment is 165 participants.[1]

Key points for patients

  • The study is focused on adults with idiopathic pulmonary fibrosis, not on other lung diseases.[1]

  • It is a Phase 2 trial, so it is meant to learn more about benefit and safety in a larger group than early-stage studies.[1]

  • The trial compares the study treatment with placebo, which helps show whether any changes are linked to the treatment itself.[1]

  • The main result is based on lung function after 24 weeks, using forced vital capacity.[1]

]]> ZIGAKIBART https://studi-clinici.it/farmaco/zigakibart/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:50 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/zigakibart/ ZIGAKIBART: studi clinici nella nefropatia da IgA

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Panoramica dei trial

I dati disponibili mostrano due studi interventistici su ZIGAKIBART nella nefropatia da IgA, entrambi con stato Authorised.[1][2] I trial hanno obiettivi diversi: uno valuta un possibile effetto sulla malattia del rene, mentre l’altro si concentra sulla sicurezza e sulla tollerabilità nel lungo periodo.[1][2]

Studio di fase 2 sulla deposizione di IgA

Il trial NCT07146906 è uno studio di fase 2 con 32 partecipanti previsti.[1] Il titolo indica che valuta gli effetti di ZIGAKIBART nella nefropatia da IgA, e il riassunto breve chiede se il trattamento possa modificare il decorso della malattia negli adulti con IgAN.[1]

Il principale endpoint, cioè il risultato che i ricercatori vogliono misurare, è il cambiamento del livello di deposizione di IgA nel tessuto renale dopo 1 o 2 anni di trattamento, rispetto a prima del trattamento.[1] Questo significa che i ricercatori osservano se nel rene si riduce o cambia l’accumulo di IgA nel tempo.[1]

L’intervento indicato per questo studio è Bion 1301/FUB523, descritto come una iniezione sottocutanea da 600 mg.[1] Nel materiale fornito, ZIGAKIBART è collegato a questo nome di studio, quindi il trial riguarda questa sostanza nel contesto della nefropatia da IgA.[1]

Studio di fase 3 sulla sicurezza a lungo termine

Il trial 2024-519638-22-00 è uno studio di fase 3 con 220 partecipanti previsti.[2] Il suo obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ZIGAKIBART in persone idonee che ricevono il trattamento in modalità open-label.[2]

In questo studio, i ricercatori misurano il tipo, la frequenza, la gravità e la relazione con il trattamento degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs).[2] Valutano anche gli eventi avversi di interesse speciale (AESI), che sono effetti indesiderati osservati con attenzione particolare.[2]

Il breve riassunto del trial spiega che lo studio vuole capire la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ZIGAKIBART nei partecipanti idonei che continuano il trattamento open-label.[2] Questo tipo di studio è utile per raccogliere più informazioni quando un trattamento è già stato usato in studi precedenti.[2]

Popolazione studiata e partecipazione

Entrambi i trial riguardano persone con nefropatia da IgA.[1][2] Lo studio di fase 2 parla di adulti con IgAN, mentre lo studio di fase 3 include persone che hanno già completato studi precedenti con ZIGAKIBART.[1][2]

  • Partecipanti dello studio di fase 2: adulti con nefropatia da IgA, con l’obiettivo di osservare possibili cambiamenti nella malattia del rene.[1]
  • Partecipanti dello studio di fase 3: persone che hanno già finito studi precedenti con ZIGAKIBART e che possono continuare nel nuovo studio per il follow-up di sicurezza.[2]

Il termine open-label indica che il trattamento è noto ai partecipanti e ai ricercatori.[2] Questa informazione è importante perché descrive come è organizzato lo studio di fase 3.[2]

Endpoint misurati negli studi

Gli endpoint sono i risultati principali che uno studio vuole osservare per capire se il trattamento sta producendo l’effetto atteso.[1][2] Nei trial su ZIGAKIBART, gli endpoint sono diversi perché gli obiettivi degli studi sono diversi.[1][2]

  1. Cambiamento della deposizione di IgA nel rene: misurato nello studio di fase 2 dopo 1 o 2 anni di trattamento rispetto al valore iniziale.[1]
  2. Eventi avversi emergenti dal trattamento: osservati nello studio di fase 3 per capire sicurezza, gravità e possibile legame con il trattamento.[2]
  3. Eventi avversi di interesse speciale: monitorati nello studio di fase 3 perché sono effetti che richiedono attenzione particolare.[2]

Nel complesso, il programma di ricerca su ZIGAKIBART in questa malattia combina una valutazione dell’effetto sul rene e una valutazione più ampia della sicurezza nel tempo.[1][2]

Termini chiave da conoscere

Nefropatia da IgA è la malattia studiata in entrambi i trial, e il suo nome compare anche come IgAN nel riassunto dello studio di fase 2.[1][2] Fase 2 e fase 3 indicano due momenti diversi dello sviluppo clinico: la fase 2 esplora l’effetto sul decorso della malattia, mentre la fase 3 raccoglie ulteriori dati, soprattutto di sicurezza.[1][2]

Interventistico significa che i ricercatori assegnano un trattamento ai partecipanti.[1][2] Arruolamento indica quante persone sono previste nello studio, e nei dati forniti i numeri sono 32 e 220.[1][2]

]]> S-241656 https://studi-clinici.it/farmaco/s-241656/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:50 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/s-241656/ S-241656 negli studi clinici per tumori con mutazioni KRAS, BRAF e RAS/MAPK

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Panoramica degli studi

Il materiale disponibile mostra uno studio clinico su S-241656 in oncologia, cioè nella ricerca sui tumori.[1] Lo studio è di tipo interventional, quindi i ricercatori assegnano un trattamento e osservano i risultati nel tempo.[1]

Il trial principale mira a capire se S-241656 può essere utile in persone con tumori che hanno mutazioni specifiche della via RAS/MAPK.[1] Questa via è un sistema di segnali dentro la cellula che, quando è alterato, può favorire la crescita del tumore.[1]

Chi viene studiato

La popolazione target comprende pazienti con malignità che hanno mutazioni documentate in KRAS, BRAF o in altre mutazioni selezionate della via RAS/MAPK.[1] In parole semplici, lo studio non è per tutti i tumori, ma per casi con un profilo genetico preciso.[1]

Il titolo dello studio indica che vengono considerate più neoplasie, non una sola malattia specifica.[1] Questo significa che l’elemento chiave per l’ingresso nello studio è la mutazione del tumore, non solo la sede del tumore stesso.[1]

Disegno dello studio e fase

Lo studio è in fase 1/2, una fase iniziale della ricerca clinica.[1] La fase 1 serve soprattutto a valutare sicurezza, tollerabilità e dose; la fase 2 osserva meglio se il trattamento mostra attività contro il tumore.[1]

Il programma prevede due parti: una parte di dose escalation e una parte di dose expansion.[1] La dose escalation è la fase in cui si osserva come il corpo tollera il trattamento a dosi diverse, mentre la dose expansion amplia il numero di partecipanti per capire meglio l’effetto antitumorale.[1]

Trattamenti valutati

S-241656 viene studiato sia come monoterapia, cioè da solo, sia in combinazione con altri farmaci antitumorali.[1] Il riassunto dello studio cita varie terapie di combinazione, tra cui oxaliplatino, irinotecan, fluorouracile, gemcitabina e anticorpi usati in oncologia come cetuximab ed panitumumab, oltre a folinato di calcio.[1]

La presenza di più schemi terapeutici indica che i ricercatori vogliono capire se S-241656 funziona meglio da solo o insieme ad altri trattamenti già usati contro il cancro.[1]

Obiettivi ed endpoint principali

Nella parte di dose escalation, l’obiettivo principale è valutare la safety, cioè la sicurezza del trattamento, e la tollerabilità.[1] Gli endpoint principali includono la comparsa di tossicità dose-limitanti nel primo ciclo di 28 giorni, il numero di eventi avversi e il numero di eventi avversi seri.[1]

Nella parte di dose expansion, il focus passa all’attività antitumorale.[1] L’endpoint principale è la risposta obiettiva, che indica se il tumore si riduce o risponde al trattamento in modo misurabile.[1]

Il riassunto breve dello studio conferma questa struttura: prima si valuta sicurezza e tollerabilità di S-241656 in diverse indicazioni e in più combinazioni, poi si osserva l’attività antitumorale sia da solo sia in combinazione.[1]

Studio principale identificato

Lo studio identificato è NCT05786924, con titolo “A Study of S241656 in Patients With KRAS, BRAF and Other Selected RAS/MAPK Mutation-Positive Malignancies”.[1] Lo stato riportato è Authorised e il numero previsto di partecipanti è 567.[1]

Questo trial è quindi uno studio ampio, pensato per raccogliere dati sia sulla sicurezza sia sull’efficacia preliminare in una popolazione selezionata da caratteristiche genetiche del tumore.[1]

Cosa significa per i pazienti

Per i pazienti, questo tipo di studio serve a capire se un trattamento sperimentale può essere utile in tumori con un profilo genetico preciso.[1] La presenza di una fase 1/2 significa che i ricercatori stanno ancora costruendo le prove, partendo da sicurezza e dose per arrivare poi ai primi segnali di efficacia.[1]

Poiché lo studio riguarda mutazioni documentate, la conferma del profilo molecolare del tumore è un elemento centrale per la selezione dei partecipanti.[1] In questo modo la ricerca cerca di capire se S-241656 può avere un ruolo mirato in un gruppo specifico di malattie oncologiche.[1]

]]> ULIXERTINIB https://studi-clinici.it/farmaco/ulixertinib/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:50 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/ulixertinib/ ULIXERTINIB nei trial clinici per il glioma di basso grado pediatrico

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Panoramica dei trial

Il trial disponibile su ULIXERTINIB è uno studio clinico interventistico che valuta un approccio combinato nei pazienti pediatrici con glioma di basso grado progressivo, recidivante o refrattario[1].

Lo studio è descritto come un trial di fase I/II “umbrella”, cioè un protocollo unico che può includere più regimi di trattamento per trovare quelli più promettenti[1].

Popolazione studiata e criteri generali

La malattia studiata è il pediatric low-grade glioma (pLGG), cioè un tumore cerebrale pediatrico a crescita in genere più lenta, ma che può comunque causare problemi importanti se peggiora o torna dopo le cure[1].

Il trial riguarda pazienti con malattia progressiva, recidivante o refrattaria, quindi bambini e adolescenti con tumore che sta avanzando, è ricomparso o non risponde bene al trattamento[1].

Disegno dello studio e trattamenti

Lo studio prevede un concetto di dose escalation intra-individuale, cioè un aumento graduale della dose nello stesso paziente per cercare il livello più adatto in termini di sicurezza e attività[1].

I trattamenti elencati nel trial includono Vinblastinsulfat Teva® 1 mg/ml Injektionslösung per via endovenosa, ULIXERTINIB per via orale e Tovorafenib per via orale[1].

Il riassunto dello studio indica che l’obiettivo è identificare uno o più regimi, singoli o in combinazione, che siano promettenti e che permettano di raggiungere la dose ottimale per ogni paziente[1].

Obiettivi e risultati misurati

Il risultato principale è la DLT, cioè la tossicità limitante la dose. Questo termine indica effetti indesiderati abbastanza importanti da limitare l’aumento della dose o l’uso del trattamento[1].

Un altro obiettivo principale è la migliore risposta al trattamento, valutata come CR (risposta completa) o PR (risposta parziale) secondo i criteri RAPNO-LGG[1].

La risposta viene controllata ogni 8 settimane e viene considerata nel periodo di trattamento, fino a un massimo di 12 cicli[1].

Stato del trial e dimensione del campione

Il trial è indicato come Authorised, cioè autorizzato, e prevede un arruolamento di 56 partecipanti[1].

Questi dati mostrano che la ricerca su ULIXERTINIB, in questo contesto, è ancora centrata sulla fase iniziale di sviluppo clinico, con attenzione particolare a sicurezza, tollerabilità e segnali di attività nel pLGG pediatrico[1].

]]> VAMIFEPORT TRIHYDROCHLORIDE https://studi-clinici.it/farmaco/vamifeport-trihydrochloride/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:50 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/vamifeport-trihydrochloride/ VAMIFEPORT TRIHYDROCHLORIDE nei trial clinici per l’emocromatosi ereditaria

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Panoramica dei trial

Il materiale disponibile descrive un trial clinico su VAMIFEPORT TRIHYDROCHLORIDE in adulti con emocromatosi ereditaria legata al gene HFE.[1] Il titolo dello studio parla di efficacia e sicurezza, quindi i ricercatori vogliono capire sia se il trattamento funziona sia come viene tollerato.[1]

La condizione studiata è indicata come homeostatic iron regulator gene-related hereditary hemochromatosis, cioè una forma di emocromatosi ereditaria collegata al gene HFE.[1] Questa malattia è associata a un accumulo eccessivo di ferro nel corpo, in particolare nel fegato.[1]

Popolazione studiata e criteri generali

Lo studio è rivolto ad adulti, quindi non riguarda bambini o adolescenti secondo i dati disponibili.[1] I partecipanti hanno la forma di emocromatosi ereditaria legata al gene HFE, per cui il trial è mirato a una popolazione molto specifica.[1]

Nel brief summary si dice che l’obiettivo è valutare l’effetto del trattamento sulla concentrazione di ferro nel fegato misurata con MRI in partecipanti adulti con HFE-HH.[1] Questo significa che il trial cerca persone con un problema di accumulo di ferro già presente e misurabile.[1]

Disegno dello studio e confronto con placebo

Il trial è descritto come interventionale, cioè gli sperimentatori assegnano un trattamento per osservare l’effetto.[1] Tra le interventi elencati compare una capsula placebo che imita VAMIFEPORT TRIHYDROCHLORIDE, usata per il confronto.[1]

Il confronto con placebo aiuta a capire se i cambiamenti osservati sono dovuti al trattamento studiato e non ad altri fattori.[1] Nei dati forniti, il nome del farmaco compare anche come CSL624, collegato a VAMIFEPORT TRIHYDROCHLORIDE nel trial.[1]

Fase dello studio e dimensione del campione

Lo studio è in fase 2.[1] In questa fase i ricercatori cercano soprattutto segnali di efficacia e continuano a raccogliere dati sulla sicurezza in una popolazione più definita.[1]

L’arruolamento previsto è di 81 partecipanti.[1] Questo numero suggerisce uno studio di dimensioni moderate, adatto a valutare un primo effetto clinico in una malattia specifica.[1]

Lo stato dello studio è Authorised, cioè autorizzato.[1] Nei dati disponibili non sono riportate altre informazioni sul reclutamento o sulla chiusura dello studio.[1]

Endpoint principali

L’endpoint primario è il cambiamento rispetto al basale della concentrazione di ferro nel fegato misurata con MRI.[1] “Rispetto al basale” significa che il valore viene confrontato con la misura iniziale prima del trattamento.[1]

Questo endpoint è importante perché mostra se il trattamento può ridurre il carico di ferro nel fegato, che è il problema centrale nella malattia studiata.[1] Nei dati forniti non sono elencati altri endpoint secondari.[1]

Come leggere questi risultati

Per i pazienti, questo trial significa che VAMIFEPORT TRIHYDROCHLORIDE viene testato in un contesto molto preciso: adulti con emocromatosi ereditaria da gene HFE e con misurazione diretta del ferro nel fegato.[1] Il focus non è su sintomi generici, ma su una misura oggettiva del sovraccarico di ferro.[1]

Poiché lo studio è in fase 2 e usa un placebo, i ricercatori stanno cercando di capire se il trattamento merita ulteriori studi più ampi.[1] Tutte le informazioni qui riportate derivano solo dai dati del trial forniti.[1]

]]> HUMAN IGG4 KAPPA MONOCLONAL ANTIBODY AGAINST PLATELET-DERIVED GROWTH FACTOR SUBUNIT B https://studi-clinici.it/farmaco/human-igg4-kappa-monoclonal-antibody-against-platelet-derived-growth-factor-subunit-b/ Wed, 01 Jul 2026 08:57:50 +0000 https://studi-clinici.it/farmaco/human-igg4-kappa-monoclonal-antibody-against-platelet-derived-growth-factor-subunit-b/ HUMAN IGG4 KAPPA MONOCLONAL ANTIBODY AGAINST PLATELET-DERIVED GROWTH FACTOR SUBUNIT B: studi clinici nell’ipertensione arteriosa polmonare

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Panoramica degli studi

Il materiale fornito descrive un solo studio clinico su HUMAN IGG4 KAPPA MONOCLONAL ANTIBODY AGAINST PLATELET-DERIVED GROWTH FACTOR SUBUNIT B, con titolo “Phase 2 Study of REGN13335 in Adult Participants with Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)”.[1]

Lo studio riguarda adulti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) ed è classificato come studio interventistico, cioè uno studio in cui viene assegnato un trattamento ai partecipanti.[1]

La scheda riporta anche che il trial è autorizzato, quindi ha ricevuto il via libera per essere condotto.[1]

Popolazione studiata e partecipazione

La popolazione target è formata da adulti con PAH.[1]

Nei dati forniti non sono elencati criteri dettagliati di inclusione o esclusione, quindi non è possibile sapere quali caratteristiche precise servano per partecipare oltre all’essere adulti con la malattia studiata.[1]

Il trial prevede un arruolamento di 99 partecipanti.[1]

Disegno dello studio e trattamento

Lo studio è in fase 2, una fase che di solito serve a capire meglio se un trattamento può essere utile nella malattia studiata e a raccogliere ulteriori dati clinici.[1]

Tra le informazioni riportate compaiono REGN13335 e placebo per REGN13335.[1]

I dati riportano anche vie di somministrazione indicate come intravenosa, sottocutanea e intramuscolare per REGN13335.[1]

Non sono forniti altri dettagli operativi sul calendario del trattamento, sulla durata dello studio o sulla randomizzazione.[1]

Obiettivi ed endpoint

L’endpoint primario del trial è il cambiamento rispetto al basale della resistenza vascolare polmonare (PVR).[1]

In parole semplici, i ricercatori vogliono vedere se il valore della PVR cambia dopo il trattamento rispetto a prima dell’inizio dello studio.[1]

Il breve riassunto dello studio dice che l’obiettivo è valutare l’effetto di REGN13335 sulla PVR.[1]

Stato del trial e dimensione

Il trial è indicato come Authorised, cioè autorizzato.[1]

Il numero previsto di partecipanti è 99, una dimensione utile per uno studio di fase 2 che cerca segnali iniziali di efficacia e ulteriori dati clinici.[1]

Termini utili per i pazienti

PAH significa ipertensione arteriosa polmonare, una malattia dei vasi del polmone in cui la pressione è aumentata.[1]

PVR significa resistenza vascolare polmonare, cioè quanto è difficile per il sangue passare nei vasi dei polmoni.[1]

Basale indica la misura fatta all’inizio dello studio, prima del trattamento.[1]

Placebo è un trattamento di confronto che aiuta a capire se l’effetto osservato è dovuto davvero al trattamento studiato.[1]

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