Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di SUN-627. I partecipanti prenderanno una compressa al giorno per circa quattro mesi; alcuni riceveranno il farmaco e altri un placebo, senza sapere quale hanno ricevuto. Durante il periodo di trattamento verranno effettuate visite regolari per raccogliere informazioni su eventuali effetti indesiderati e per eseguire esami del sangue e del liquido cerebrospinale, oltre a esami di imaging per osservare la presenza di neuroinflammation, cioè l’infiammazione nel central nervous system. Alcuni termini tecnici sono spiegati: la pharmacokinetics indica come il corpo assorbe, distribuisce e elimina il farmaco, mentre la pharmacodynamics descrive come il farmaco agisce sul corpo.

Il percorso dello studio prevede un periodo di osservazione di circa 12 settimane di trattamento seguito da un periodo di follow‑up fino a 16 settimane dal primo giorno di assunzione. Durante questo tempo, i ricercatori monitoreranno la comparsa di eventuali eventi avversi e raccoglieranno i dati necessari per valutare la risposta al farmaco.

Lo scopo dello studio è verificare quanto sia accurato il PET/CT con questo tracciante nel rilevare il tumore primario, i linfonodi coinvolti e le metastasi a distanza, confrontando i risultati con gli esami istologici o con le controlli clinici standard.

I partecipanti ricevono una singola iniezione di [18F]FAPI-74 e, poche ore dopo, viene eseguita una scansione PET/CT. Le immagini ottenute vengono analizzate per individuare la presenza di tumore e per valutare la risposta alla terapia prima dell’intervento chirurgico. Dopo l’intervento, i risultati delle immagini sono confrontati con l’esame istologico del tessuto rimosso o con i controlli clinici di follow‑up per stabilire la precisione diagnostica.

L’obiettivo è valutare se la somministrazione di questo farmaco riduce le infezioni post‑operatorie entro un anno. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi, ricevono l’infusione al momento dell’intervento e sono seguiti con visite di controllo a due settimane, tre mesi e dodici mesi per verificare la guarigione della ferita, la perdita di sangue e la necessità di ulteriori interventi.

Al termine del periodo di follow‑up, una scansione con computed tomography viene utilizzata per accertare la consolidazione dell’articolazione, mentre altre misure includono l’analisi della ferita e dei livelli di emoglobina per valutare la perdita di sangue.

Lo scopo dello studio è verificare l’efficacia del vaccino nel prevenire la malattia di Lyme e valutare la sua sicurezza e tollerabilità. I partecipanti saranno monitorati per eventuali reazioni locali, come dolore nel sito di iniezione, e per eventi sistemici come febbre e mal di testa. Inoltre, lo studio esaminerà la risposta immunitaria al vaccino, confrontando le risposte tra bambini e adulti.

Il percorso dello studio prevede la somministrazione del vaccino o del placebo e il monitoraggio dei partecipanti per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e l’efficacia del vaccino. I partecipanti saranno seguiti per valutare la consistenza della risposta immunitaria e la protezione offerta contro la malattia di Lyme durante la stagione in cui è più comune. Lo studio è progettato per includere persone di età pari o superiore a 5 anni che vivono in aree dove la malattia di Lyme è comune.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di BIIB080 o un placebo, che è una sostanza senza effetto attivo. Alcuni partecipanti potrebbero anche ricevere iniezioni di Vizamyl o Neuraceq, che sono soluzioni usate per esami di imaging del cervello. Questi esami aiutano a visualizzare le aree del cervello colpite dalla malattia. Le iniezioni di BIIB080 saranno somministrate tramite un metodo chiamato uso intratecale, che significa che il farmaco viene iniettato nella parte bassa della schiena per raggiungere il liquido intorno al cervello e al midollo spinale.

Lo scopo principale dello studio è capire se BIIB080 può migliorare i sintomi della malattia di Alzheimer e se è sicuro per i partecipanti. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi e per identificare possibili effetti collaterali. Lo studio prevede di raccogliere dati fino al 2029, con l’obiettivo di fornire nuove informazioni su come trattare queste condizioni.

Nel corso dello studio, i partecipanti ricevono compresse per un periodo prolungato e vengono seguiti nel tempo con controlli regolari. In alcune persone il trattamento può iniziare con una dose più bassa di semaglutide e poi aumentare gradualmente fino alla dose prevista dallo studio. Durante il follow-up vengono raccolte informazioni su come cambiano memoria, autonomia e stato generale di salute.

Il confronto è tra tre dosi di Rybelsus 3 mg, 7 mg e 14 mg, tutte contenenti semaglutide, e il placebo. Lo studio è pensato per valutare sia l’effetto sia la sicurezza del trattamento nelle fasi iniziali della malattia.

Il corso dello studio prevede che i partecipanti ricevano i trattamenti per infusione in più cicli, con controlli regolari durante il periodo di cura. I medici osservano come procede la malattia e tengono sotto controllo gli eventuali effetti indesiderati, per confrontare i due trattamenti nel tempo.

Lo scopo dello studio è vedere se la combinazione con obrixtamig aiuta le persone a vivere più a lungo rispetto alla sola chemioterapia standard. Durante lo studio vengono raccolte anche informazioni su eventuali cambiamenti dei sintomi e sulla tollerabilità delle cure, compresi effetti come CRS (una forte reazione infiammatoria del corpo) e ICANS (problemi del cervello e del sistema nervoso causati dal trattamento).

Nel corso dello studio, le persone ricevono uno dei due trattamenti previsti e vengono seguite per un periodo di tempo per osservare come procede la malattia e come vengono tollerati i medicinali. Durante il trattamento vengono controllati anche eventuali effetti indesiderati, come CRS (una reazione infiammatoria del corpo che può comparire con alcune terapie) e ICANS (disturbi del cervello causati da una reazione al trattamento, che possono influire su attenzione, parola o confusione). Vengono inoltre valutati sintomi come respiro corto, dolore al petto e tosse.

Lo studio confronta quindi una nuova combinazione di farmaci con il trattamento standard per capire se offre un beneficio maggiore nelle persone con small cell lung cancer in stadio avanzato.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, ODM-212 viene somministrato insieme a una terapia contro il cancro per trovare la dose più adatta per la parte successiva. Nella seconda parte, la combinazione viene studiata in un numero maggiore di persone per osservare come viene tollerata. Durante lo studio, i partecipanti ricevono il trattamento in cicli e vengono controllati con visite, esami del sangue e controlli del cuore, per osservare eventuali effetti indesiderati.

Il trattamento può essere dato in modi diversi a seconda della terapia associata: alcune medicine vengono somministrate in vena, mentre ODM-212 è una compressa rivestita da prendere per bocca. Alcuni dei farmaci usati nello studio sono medicine contro il cancro già note, mentre ODM-212 è il medicinale sperimentale.

Le persone partecipanti vengono assegnate in modo casuale a uno dei trattamenti e né i partecipanti né il personale dello studio sanno quale trattamento viene ricevuto. Durante lo studio, il trattamento viene somministrato per un periodo di tempo e i medici seguono l’andamento della malattia con controlli regolari, per osservare come cambia nel tempo.

Nel corso dello studio, il trattamento viene somministrato secondo un piano stabilito dal medico e la persona viene seguita per osservare come procede la terapia e se compaiono effetti indesiderati. In alcuni casi possono essere analizzati campioni di tumore o di sangue per cercare biomarcatori, cioè segnali nel corpo che possono aiutare a capire meglio la malattia e la risposta al trattamento. Lo studio è pensato per raccogliere informazioni su come questo farmaco agisce nelle persone con cancro.

Durante lo studio, i partecipanti verranno suddivisi in gruppi per confrontare l’effetto del farmaco rispetto al placebo. Il monitoraggio si concentrerà sul raggiungimento della remissione clinica, ovvero un periodo in cui i sintomi della malattia scompaiono o si riducono significativamente, e sul miglioramento della condizione osservata durante l’endoscopia, una procedura che permette di visualizzare l’interno dell’intestino. Verranno inoltre valutati il miglioramento della istologia, che riguarda lo studio delle cellule e dei tessuti, e la gestione di possibili effetti indesiderati.

I trattamenti testati includono il farmaco denominato MK-2870, noto anche come sacituzumab tirumotecan, somministrato tramite infusione endovenosa, ovvero una soluzione che viene introdotta direttamente nelle vene. Questo farmaco può essere utilizzato insieme a bevacizumab, un altro farmaco somministrato per via endovenosa. Il trattamento viene valutato per determinare se può aiutare a prolungare la sopravvivenza libera da progressione, che indica il periodo di tempo in cui la malattia rimane stabile senza peggiorare.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i trattamenti prescritti secondo un programma stabilito per monitorare come la malattia risponde alle sostanze somministrate. Verranno inoltre osservati altri fattori importanti come la sopravvivenza globale, che indica la durata della vita dei partecipanti, e la qualità della vita, per comprendere l’impatto dei farmaci sul benessere fisico e quotidiano delle persone coinvolte.

Lo scopo dello studio è verificare se CagriSema funziona meglio di semaglutide, cagrilintide o placebo nel ridurre i livelli di zucchero nel sangue e il peso corporeo nelle persone con diabete di tipo 2 che non sono sufficientemente controllate con la metformina da sola o insieme a un inibitore SGLT2. Durante lo studio verranno misurati diversi valori, tra cui l’emoglobina glicata (chiamata HbA1c), che indica quanto bene è controllato lo zucchero nel sangue nel tempo, e il peso corporeo. Verranno anche controllati altri aspetti come la pressione del sangue, i grassi nel sangue chiamati trigliceridi e colesterolo, e il tempo in cui lo zucchero nel sangue rimane entro i livelli desiderati.

Lo studio durerà circa 68 settimane di trattamento, seguite da un periodo di osservazione. I partecipanti riceveranno iniezioni una volta alla settimana sotto la pelle e continueranno a prendere i loro medicinali abituali per il diabete. Durante lo studio verranno effettuate visite regolari per controllare come funzionano i medicinali e per verificare eventuali effetti indesiderati. Alcuni partecipanti useranno anche un dispositivo di monitoraggio continuo del glucosio per misurare i livelli di zucchero nel sangue in modo costante. Verranno raccolte informazioni sulla qualità di vita e sulla soddisfazione con il trattamento attraverso questionari.

Lo scopo dello studio è valutare se il tozorakimab, aggiunto alle cure standard, può ridurre il numero di riacutizzazioni da moderate a gravi della broncopneumopatia cronica ostruttiva nelle persone che in passato fumavano. Le riacutizzazioni sono episodi in cui i sintomi respiratori peggiorano improvvisamente e possono richiedere trattamenti aggiuntivi o ricovero in ospedale.

Durante lo studio, che dura circa 52 settimane, i partecipanti riceveranno il tozorakimab o il placebo in aggiunta alle loro terapie inalatorie regolari. Lo studio prevede visite mediche regolari per monitorare le condizioni di salute dei partecipanti e verificare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di broncopneumopatia cronica ostruttiva da almeno un anno e aver avuto almeno due riacutizzazioni moderate o una riacutizzazione grave nell’anno precedente.

Lo scopo dello studio è confrontare quanto tempo vivono le persone che ricevono il PF-08046054 rispetto a quelle che ricevono il docetaxel. Durante lo studio, i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere uno dei due trattamenti. Il PF-08046054 viene somministrato attraverso infusione endovenosa, cioè direttamente in vena, mentre anche il docetaxel viene dato allo stesso modo. Il trattamento può durare fino a sessanta settimane. Durante tutto il periodo dello studio, vengono raccolti campioni di tessuto tumorale per analisi di laboratorio, che possono provenire da materiale già disponibile o da una nuova biopsia se possibile dal punto di vista medico.

Nel corso dello studio vengono osservati vari aspetti della salute dei partecipanti, inclusi gli effetti collaterali dei medicinali, la dimensione del tumore e se il tumore cresce o si riduce. Vengono anche valutati la qualità della vita e i sintomi come difficoltà respiratorie, tosse e dolore al petto attraverso questionari specifici. Per le persone che ricevono il PF-08046054, vengono misurate le concentrazioni del medicinale nel sangue e viene controllato se il corpo produce anticorpi contro il trattamento. Lo studio prevede controlli regolari e esami per monitorare come i partecipanti rispondono al trattamento nel tempo.

Lo scopo dello studio è valutare se l’aggiunta di saruparib al trattamento standard con radioterapia e terapia di deprivazione androgenica possa migliorare il tempo in cui le persone rimangono libere da metastasi a distanza rispetto al placebo. Durante lo studio, le persone verranno sottoposte a controlli regolari che includono esami di imaging come tomografia computerizzata, risonanza magnetica, scintigrafia ossea e tomografia a emissione di positroni con antigene di membrana prostatico-specifico per verificare la presenza di eventuali metastasi. Verrà anche monitorato il livello di antigene prostatico specifico nel sangue e verranno valutati altri aspetti della salute generale.

Lo studio valuterà anche altri risultati importanti come la sopravvivenza globale, il tempo fino alla progressione della malattia dopo un eventuale trattamento successivo, il tempo fino alla recidiva biochimica secondo criteri specifici, e la sopravvivenza specifica per il cancro alla prostata. Verranno raccolte informazioni sulla qualità della vita attraverso questionari che valutano i sintomi urinari e la funzione fisica. Lo studio prevede inoltre di analizzare come il corpo elabora il saruparib e come questo farmaco interagisce eventualmente con l’abiraterone, esaminando la relazione tra le concentrazioni del farmaco nel sangue e gli effetti osservati.

Durante lo studio i pazienti riceveranno uno dei due farmaci anestetici prima dell’intervento chirurgico. Né il paziente né il medico sapranno quale farmaco viene somministrato, perché lo studio è condotto in modo che questa informazione rimanga nascosta fino alla fine. Dopo l’operazione verranno osservati diversi aspetti per capire come funzionano i due farmaci, tra cui il tempo necessario perché la sensibilità e il movimento tornino normali nelle gambe, quanti pazienti possono effettivamente tornare a casa lo stesso giorno dell’intervento e quanto tempo i pazienti devono rimanere nella sala di risveglio dopo l’operazione.

Verranno inoltre valutati altri elementi importanti come l’intensità del dolore dopo l’intervento, eventuali problemi nel fare pipì, la presenza di nausea o vomito, la quantità di farmaci antidolorifici necessari dopo l’operazione e quanto i pazienti sono soddisfatti delle cure ricevute. I medici controlleranno anche la pressione del sangue e il battito cardiaco durante e dopo l’intervento, quanto velocemente l’anestesia inizia a fare effetto e se riesce a bloccare il dolore in modo adeguato durante l’operazione.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del medicinale nelle persone con malattia di Alzheimer in fase precoce, oltre a osservare come il trattamento influisce sulle capacità cognitive e funzionali nel tempo. Durante lo studio verranno raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi, compresi eventi avversi gravi e particolari anomalie nelle immagini del cervello. Verranno inoltre monitorate eventuali modifiche nelle capacità di pensiero, memoria e svolgimento delle attività quotidiane attraverso diverse valutazioni.

I partecipanti riceveranno il medicinale per un periodo che può durare fino a 104 settimane. Durante lo studio è necessaria la presenza di una persona adulta che conosca bene il partecipante e che trascorra con lui almeno otto ore alla settimana, in grado di fornire informazioni accurate sulle sue capacità cognitive e funzionali durante le visite. Le donne in età fertile dovranno utilizzare metodi contraccettivi efficaci e sottoporsi a test di gravidanza, mentre gli uomini dovranno utilizzare il preservativo durante i rapporti sessuali con donne in età fertile.

Lo scopo dello studio è verificare se ziltivekimab sia più efficace del placebo nel ridurre il rischio di morte per cause cardiovascolari e di eventi legati all’insufficienza cardiaca. Gli eventi cardiovascolari riguardano problemi del cuore e dei vasi sanguigni. Durante lo studio verranno osservati diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui i ricoveri ospedalieri per insufficienza cardiaca, le visite urgenti necessarie per peggioramento dei sintomi, eventuali infarti o ictus, e la funzione dei reni. Verranno inoltre misurati alcuni valori nel sangue come la proteina C-reattiva ad alta sensibilità, che indica il livello di infiammazione nel corpo, e il peptide natriuretico, che è un marcatore dell’insufficienza cardiaca.

I partecipanti riceveranno il trattamento assegnato per un periodo di circa 48 mesi. Durante questo tempo verranno effettuate visite di controllo regolari per valutare come stanno rispondendo al trattamento e per monitorare eventuali effetti sulla loro salute. Verranno valutati anche i sintomi e la qualità di vita attraverso questionari specifici, così come eventuali cambiamenti nella classificazione della gravità dell’insufficienza cardiaca. Lo studio raccoglierà informazioni su vari eventi di salute che potrebbero verificarsi durante il periodo di osservazione, inclusi problemi renali e infezioni, per avere un quadro completo degli effetti del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco in forma di capsule da assumere per via orale per un periodo di 24 settimane. Alcuni partecipanti riceveranno il farmaco attivo, mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento verrà somministrato sotto la supervisione di un caregiver, che dovrà essere presente durante tutte le visite dello studio e aiutare il paziente nella gestione del farmaco.

Lo studio valuterà principalmente i cambiamenti nelle capacità cognitive dei partecipanti attraverso test specifici e il loro funzionamento generale. Verranno anche monitorate la sicurezza del trattamento e l’eventuale comparsa di effetti collaterali. I partecipanti che stanno già assumendo altri farmaci per l’Alzheimer potranno continuare il loro trattamento abituale durante lo studio, purché la dose rimanga stabile.

I partecipanti riceveranno compresse rivestite con film da assumere per via orale. Il dosaggio giornaliero di empagliflozin sarà di 10 mg, mentre il vicadrostat verrà somministrato secondo un protocollo specifico. Il periodo di trattamento si estenderà per 51 mesi.

Lo scopo principale dello studio è verificare se la combinazione di questi due medicinali sia più efficace nel prevenire eventi cardiovascolari gravi rispetto all’utilizzo del solo empagliflozin con placebo. In particolare, si osserverà come questa combinazione di farmaci possa influenzare la pressione sanguigna e proteggere il sistema cardiovascolare nei pazienti che presentano contemporaneamente le tre condizioni mediche menzionate.

Lo scopo dello studio è confrontare gli effetti del rocatinlimab rispetto al placebo dopo ventiquattro settimane di trattamento, per valutare se questo medicinale può migliorare le condizioni della pelle e ridurre i sintomi della dermatite atopica. I risultati verranno misurati osservando se la pelle diventa completamente pulita o quasi pulita, se l’eczema migliora di almeno il settantacinque per cento rispetto all’inizio dello studio, e se il prurito della pelle si riduce. Verranno inoltre valutati altri aspetti come il dolore cutaneo, il miglioramento della pelle del viso e delle mani, e la qualità di vita delle persone che partecipano allo studio.

Lo studio è controllato con placebo e in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato durante lo studio. La durata complessiva del trattamento è di ventiquattro settimane. Per poter partecipare allo studio, le persone devono avere almeno diciotto anni, avere una diagnosi di dermatite atopica presente da almeno dodici mesi, e non aver risposto in modo adeguato ad alcuni trattamenti precedenti per questa malattia. Inoltre, devono presentare un certo livello di gravità della malattia e di prurito al momento dell’ingresso nello studio.

Lo studio utilizza compresse di venglustat a diversi dosaggi o placebo per via orale. Il farmaco viene somministrato quotidianamente per un periodo di 12 mesi per valutare la sua capacità di ridurre il dolore neuropatico (un tipo di dolore che colpisce i nervi) e il dolore addominale nei pazienti con malattia di Fabry che non hanno ricevuto altri trattamenti negli ultimi 6 mesi.

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco in forma di compresse e verranno monitorati per valutare i cambiamenti nel loro dolore e altri sintomi della malattia. Lo studio è progettato in modo che né i pazienti né i medici sappiano chi sta ricevendo il farmaco attivo e chi il placebo, per garantire una valutazione obiettiva dell’efficacia del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno un programma di tre iniezioni. Alcuni soggetti riceveranno il farmaco sperimentale mRNA-1647, mentre altri riceveranno un placebo composto da cloruro di sodio. Il vaccino utilizza la tecnologia dell’mRNA, ovvero piccoli frammenti di materiale genetico che insegnano al corpo a riconoscere e combattere il virus. Verranno monitorati diversi aspetti, tra cui la comparsa di anticorpi, che sono proteine prodotte dal corpo per difendersi dalle malattie, e la presenza del virus attraverso test specifici come la PCR, una tecnica utilizzata per identificare il materiale genetico del virus in campioni come sangue o urine.

Nel studio si confronta l’assunzione di una compressa orale chiamata inavolisib in combinazione con un’iniezione sottocutanea chiamata Phesgo, contenente i farmaci trastuzumab e pertuzumab, rispetto a una compressa inattiva, il placebo, sempre somministrata insieme a Phesgo. Alcuni pazienti ricevono anche terapie di base quali tamoxifen, anastrozole, letrozole, exemestane, che agiscono sui cambiamenti ormonali, e chemioterapie come paclitaxel, paclitaxel albumin-bound e docetaxel, oltre a trattamenti ormonali come goserelin acetate.

L’obiettivo è valutare se l’aggiunta di inavolisib a Phesgo prolunga il periodo in cui la malattia non peggiora. Dopo la terapia iniziale standard, i partecipanti vengono randomizzati in modo cieco a uno dei due gruppi e seguiti per diversi mesi, con controlli per verificare segni di progressione, effetti collaterali e qualità della vita.

Il trattamento sperimentale prevede l’alternanza tra il farmaco blinatumomab e una chemotherapy a bassa intensità, ovvero una terapia che utilizza sostanze chimiche per uccidere le cellule tumorali ma con dosaggi meno aggressivi. I farmaci utilizzati in questo braccio di studio includono cytarabine, methotrexate sodium, vincristine sulfate, cyclophosphamide e dexamethasone. Il gruppo di confronto riceve invece la terapia standard, che può includere farmaci come rituximab, idarubicin, asparaginase, pegaspargase, prednisone o doxorubicin.

Durante lo studio, i partecipanti verranno monitorati per valutare la sicurezza del trattamento e la durata del tempo in cui la malattia rimane sotto controllo. Verranno inoltre analizzati parametri come la complete remission, che indica la scomparsa dei segni della malattia, e la minimal residual disease, una tecnica per rilevare se rimangono pochissime cellule tumorali residue nel corpo. La ricerca osserva anche la qualità della vita, prestando attenzione a sintomi come la stanchezza o il dolore.

I partecipanti riceveranno tramite iniezione sottocutanea o il placebo. Durante il percorso dello studio, verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di grasso nel sangue e la comparsa di eventuali problemi di salute, come l’ictus ischemico, che si verifica quando l’afflusso di sangue a una parte del cervello viene interrotto.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei tre trattamenti previsti. Il primo trattamento prevede l’uso di una sospensione orale contenente solo Amoxicillina. Il secondo trattamento consiste in una sospensione che combina l’Amoxicillina con l’Acido clavulanico. Il terzo gruppo riceverà il SyrsSpend SF pH 4, che funge da placebo. Il percorso prevede il monitoraggio della condizione generale del bambino nel tempo per osservare la guarigione.

I partecipanti possono ricevere diverse combinazioni di farmaci sperimentali o trattamenti di confronto. I farmaci in esame includono cetuximab, MK-1084 somministrato per via orale sotto forma di compressa, e pembrolizumab. Questi possono essere combinati o confrontati con trattamenti standard come carboplatino e pemetrexed. Il percorso di cura prevede la somministrazione di queste sostanze attraverso infusione endovenosa, ovvero tramite una flebo, o tramite l’assunzione di compresse.

I partecipanti riceveranno, tramite l’assunzione orale di una compressa con film gastroresistente, o il farmaco sperimentale o un placebo. Durante il periodo di osservazione, verrà monitorata la capacità vitale forzata, ovvero la quantità massima di aria che i polmoni possono espellere con forza, per verificare se il trattamento possa rallentare il peggioramento della malattia.

L’admilparant viene somministrato sotto forma di compresse rivestite per uso orale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno o il farmaco in esame o un placebo. Il monitoraggio si concentrerà su parametri come la capacità vitale forzata, ovvero la quantità massima di aria che i polmoni possono espellere con forza, e sulla capacità di camminare per una determinata distanza.

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno le medicine per via orale sotto forma di compresse o capsule molli per un periodo massimo di 29 giorni consecutivi. Il trattamento con la terapia ormonale che abbassa i livelli di testosterone, iniziato prima dell’ingresso nello studio, dovrà continuare per tutta la durata della partecipazione. I medici monitoreranno regolarmente le condizioni dei partecipanti attraverso esami del sangue per misurare i livelli di antigene prostatico specifico (una sostanza prodotta dalla prostata), esami radiologici come tomografia computerizzata, risonanza magnetica e scintigrafia ossea per valutare l’estensione della malattia, ed elettrocardiogrammi per controllare la funzione cardiaca.

Lo studio valuterà anche gli effetti collaterali dei trattamenti, la qualità di vita dei partecipanti attraverso questionari sui sintomi come dolore e stanchezza, e il tempo necessario prima che la malattia peggiori o prima che sia necessario iniziare altri trattamenti anticancro. Verranno inoltre raccolti campioni di sangue per misurare la quantità di medicinale presente nel corpo e per analizzare il materiale genetico del tumore circolante nel sangue.

Lo scopo dello studio è valutare se l’aggiunta di bleximenib al trattamento chemioterapico standard possa migliorare i risultati nei pazienti con questa forma di leucemia mieloide acuta che sono idonei a ricevere una chemioterapia intensiva. La chemioterapia intensiva è un trattamento forte che utilizza farmaci potenti per distruggere le cellule tumorali nel sangue e nel midollo osseo.

Lo studio prevede diverse fasi di trattamento. Inizialmente i partecipanti ricevono una terapia di induzione della remissione, che ha lo scopo di ridurre il numero di cellule leucemiche e portare la malattia in remissione completa, cioè quando non si trovano più segni della malattia negli esami. Successivamente segue una fase di consolidamento, che serve a rafforzare i risultati ottenuti ed eliminare eventuali cellule leucemiche residue. Dopo queste fasi, i partecipanti continuano con una terapia di mantenimento per un periodo prolungato. Durante tutte queste fasi, il medicinale sperimentale o il placebo vengono somministrati insieme alla chemioterapia standard.

Lo scopo dello studio è verificare se alcuni trattamenti siano più efficaci di altri nel migliorare le possibilità di sopravvivenza senza che la malattia si ripresenti. Per i pazienti con rischio standard, lo studio confronta due diversi trattamenti di induzione, ovvero la prima fase della terapia che mira a eliminare le cellule leucemiche. Per i pazienti che rispondono bene al trattamento iniziale, lo studio valuta se aggiungere cicli di terapia con un farmaco specifico possa migliorare i risultati. Per i pazienti ad alto rischio che raggiungono la remissione completa, lo studio verifica se un ciclo di chemioterapia sia sufficiente prima di un altro trattamento. Per i pazienti con recidiva solo in sedi al di fuori del midollo osseo, lo studio esamina se un trattamento aggiuntivo possa migliorare i risultati.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno diversi cicli di trattamento che possono includere farmaci somministrati per via orale, attraverso iniezioni in vena o direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale. I farmaci verranno somministrati secondo schemi specifici che variano in base al gruppo di rischio del paziente e alla risposta al trattamento. Alcuni pazienti potrebbero essere assegnati casualmente a ricevere un trattamento piuttosto che un altro. Durante tutto il periodo di cura, verranno effettuati esami del sangue e del midollo osseo per valutare come la malattia risponde al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Il trattamento può durare diversi mesi e alcuni pazienti potrebbero aver bisogno di un trapianto di cellule staminali dopo la chemioterapia.

Durante lo studio, che dura circa otto mesi, i partecipanti riceveranno i medicinali in modo alternato secondo un ordine casuale. Questo significa che ogni persona proverà diversi trattamenti in periodi diversi: solo SC0062, solo dapagliflozin, oppure entrambi i farmaci insieme. In questo modo i medici possono confrontare gli effetti dei diversi trattamenti sulla stessa persona. Durante tutto il periodo dello studio, i partecipanti continueranno a prendere i loro farmaci abituali per il diabete e per proteggere i reni.

I medici misureranno regolarmente la quantità di proteine nelle urine e controlleranno come funzionano i reni. Osserveranno anche altri aspetti della salute come il peso corporeo, la pressione del sangue e alcuni valori nel sangue che indicano se c’è ritenzione di liquidi nel corpo. Verranno inoltre registrati tutti gli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante l’assunzione dei medicinali per valutare la sicurezza dei trattamenti.