Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con zanubrutinib per dodici mesi può portare a un miglioramento delle condizioni neurologiche dei pazienti, misurato attraverso diverse scale che valutano la capacità di movimento, la sensibilità e le funzioni quotidiane. Durante lo studio vengono utilizzate scale di valutazione che misurano quanto la neuropatia limita le attività della persona, la sua capacità di muoversi e sentire, e la forza muscolare.

Lo studio prevede che i pazienti assumano zanubrutinib per un periodo che può arrivare fino a quarantotto mesi. Durante questo tempo vengono effettuate valutazioni regolari a dodici, ventiquattro e quarantotto mesi per controllare i miglioramenti nelle funzioni nervose attraverso esami neurologici e test che studiano la conduzione degli impulsi nei nervi. Vengono inoltre misurati i livelli degli anticorpi anti-MAG e delle proteine nel sangue per valutare l’effetto del trattamento sulla malattia di base.

Lo scopo dello studio è valutare se il danicamtiv può migliorare la funzione cardiaca e la capacità di fare esercizio fisico nelle persone con cardiomiopatia dilatativa genetica e familiare. Lo studio è diviso in due parti: nella prima parte si valuterà come il farmaco influisce sulla funzione del cuore utilizzando un ecocardiogramma transtoracico, che è un esame che utilizza onde sonore per creare immagini del cuore, mentre nella seconda parte si misurerà la capacità di esercizio attraverso un test da sforzo cardiopolmonare, che valuta quanto bene il cuore e i polmoni lavorano insieme durante l’attività fisica.

Durante lo studio, che durerà circa 26 settimane, i partecipanti assumeranno le compresse assegnate e saranno sottoposti a visite regolari per monitorare la loro condizione. Verranno effettuati diversi esami per misurare come funziona il cuore e quanto bene i partecipanti riescono a svolgere attività fisiche. Lo studio confronterà i risultati tra le persone che assumono danicamtiv e quelle che assumono placebo per determinare se il farmaco è efficace e sicuro nel trattamento di questa forma di cardiomiopatia.

Lo scopo dello studio è verificare se un trattamento antibiotico di durata più breve, che continua per 24 ore dopo che la febbre è scomparsa, funziona altrettanto bene del trattamento standard di 10 giorni nel prevenire il ritorno dell’infezione. I ricercatori vogliono capire se è possibile ridurre la durata della terapia antibiotica senza aumentare il rischio che l’infezione si ripresenti entro 30 giorni dalla fine del trattamento.

Durante lo studio, i bambini partecipanti riceveranno il medicinale antibiotico per bocca e verranno seguiti con controlli clinici e analisi delle urine per valutare l’efficacia del trattamento. Lo studio confronterà due gruppi di bambini: un gruppo riceverà l’antibiotico per un periodo breve che termina 24 ore dopo la scomparsa della febbre, mentre l’altro gruppo seguirà il trattamento standard di 10 giorni. I ricercatori monitoreranno anche se dopo il trattamento compaiono batteri resistenti all’antibiotico utilizzato, controllando le urine in caso di sospetta ricomparsa dell’infezione.

Lo scopo dello studio è dimostrare se empasiprubart sia efficace nel migliorare la capacità funzionale delle persone con questa malattia. Durante lo studio i partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo per un periodo che può durare fino a 120 giorni per ogni ciclo di trattamento. Lo studio è diviso in due parti: la parte A dura 24 settimane e la parte B può estendersi fino a 96 settimane. I medici valuteranno diversi aspetti della malattia misurando i cambiamenti nella capacità di svolgere attività quotidiane, nella forza muscolare, nella presa delle mani e in altri parametri che indicano come la malattia influenza la vita dei partecipanti.

Durante tutto lo studio verranno raccolte informazioni sulla sicurezza del trattamento, controllando eventuali effetti indesiderati, i parametri di laboratorio, l’elettrocardiogramma e i segni vitali. Verranno anche misurate le concentrazioni del farmaco nel sangue e la presenza di anticorpi che il corpo potrebbe sviluppare contro il farmaco. Lo studio valuterà inoltre come i partecipanti percepiscono il loro stato di salute generale, il livello di affaticamento e il dolore attraverso questionari specifici.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace questa combinazione di trattamenti nel mantenere i pazienti liberi dalla malattia per tre anni dopo la diagnosi, e verificare quanto sia sicuro questo approccio terapeutico. Si vuole inoltre osservare se questo nuovo schema di cura, che elimina alcuni cicli di chemioterapia tradizionale sostituendoli con blinatumomab, possa funzionare altrettanto bene o meglio dei trattamenti standard.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno prima un periodo di terapia iniziale che include diversi farmaci chemioterapici insieme a uno degli inibitori della tirosin chinasi. Successivamente, riceveranno tre cicli di trattamento con blinatumomab, che viene somministrato tramite infusione in vena, mentre continuano a prendere l’inibitore della tirosin chinasi. Il blinatumomab viene somministrato in modo continuo per periodi di diverse settimane, seguiti da pause tra un ciclo e l’altro. I medici monitoreranno attentamente i pazienti per verificare la risposta al trattamento e per controllare eventuali effetti collaterali come infezioni, problemi neurologici o reazioni legate al rilascio di sostanze da parte del sistema immunitario. Lo studio durerà diversi anni per poter valutare i risultati a lungo termine di questo approccio terapeutico.

Lo scopo dello studio è verificare se alcuni trattamenti siano più efficaci di altri nel migliorare le possibilità di sopravvivenza senza che la malattia si ripresenti. Per i pazienti con rischio standard, lo studio confronta due diversi trattamenti di induzione, ovvero la prima fase della terapia che mira a eliminare le cellule leucemiche. Per i pazienti che rispondono bene al trattamento iniziale, lo studio valuta se aggiungere cicli di terapia con un farmaco specifico possa migliorare i risultati. Per i pazienti ad alto rischio che raggiungono la remissione completa, lo studio verifica se un ciclo di chemioterapia sia sufficiente prima di un altro trattamento. Per i pazienti con recidiva solo in sedi al di fuori del midollo osseo, lo studio esamina se un trattamento aggiuntivo possa migliorare i risultati.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno diversi cicli di trattamento che possono includere farmaci somministrati per via orale, attraverso iniezioni in vena o direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale. I farmaci verranno somministrati secondo schemi specifici che variano in base al gruppo di rischio del paziente e alla risposta al trattamento. Alcuni pazienti potrebbero essere assegnati casualmente a ricevere un trattamento piuttosto che un altro. Durante tutto il periodo di cura, verranno effettuati esami del sangue e del midollo osseo per valutare come la malattia risponde al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Il trattamento può durare diversi mesi e alcuni pazienti potrebbero aver bisogno di un trapianto di cellule staminali dopo la chemioterapia.

Lo scopo dello studio è valutare se GSK3862995B possa ridurre il numero di riacutizzazioni nei partecipanti con bronchiectasie rispetto al placebo. Durante lo studio vengono anche raccolte informazioni sulla sicurezza del medicinale, su come il corpo reagisce ad esso e su come viene assorbito ed eliminato dall’organismo. I partecipanti ricevono il trattamento per un certo periodo di tempo e vengono monitorati regolarmente attraverso visite mediche.

Lo studio è organizzato in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi riceve il medicinale sperimentale e chi riceve il placebo, per garantire che i risultati siano il più possibile affidabili. Oltre al medicinale in studio, viene utilizzata anche una soluzione iniettabile di destrosio al 5% come parte delle procedure dello studio. I medici osservano quante volte si verificano le riacutizzazioni, quanto tempo passa prima della prima riacutizzazione e se ci sono riacutizzazioni gravi durante il periodo di trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare se una seconda somministrazione di ianalumab può essere utile per le persone con trombocitopenia immune primaria o anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi che avevano già ricevuto beneficio da un primo ciclo di questo farmaco ma che successivamente hanno avuto una ricaduta della malattia. Per i partecipanti con trombocitopenia immune primaria, lo studio vuole verificare se il secondo ciclo di trattamento aiuta a mantenere un numero adeguato di piastrine nel sangue. Per i partecipanti con anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi, lo studio vuole verificare se il secondo ciclo di trattamento aiuta a mantenere un livello adeguato di emoglobina, la sostanza nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno.

Lo studio coinvolge adulti di almeno diciotto anni che hanno già partecipato a studi precedenti con ianalumab e che hanno avuto beneficio dal trattamento ma successivamente hanno avuto una ricaduta della malattia. I partecipanti riceveranno ianalumab per un periodo di circa sedici settimane e verranno seguiti per valutare come risponde la loro malattia al trattamento. Durante lo studio verranno effettuati controlli regolari per misurare il numero di piastrine o il livello di emoglobina nel sangue e per verificare la sicurezza del trattamento. Lo studio prevede anche di misurare la quantità di farmaco nel sangue e di verificare se il corpo produce anticorpi contro il farmaco.

Lo scopo dello studio è valutare se coramitug sia superiore al placebo nel ridurre il rischio di morte per cause cardiovascolari e nel diminuire gli eventi legati alla malattia del cuore, come i ricoveri ospedalieri per problemi cardiaci e le visite urgenti per insufficienza cardiaca. I partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo attraverso un’infusione, cioè una somministrazione lenta del liquido direttamente in vena, per un periodo che può durare fino a centosessantadue settimane. Durante lo studio verranno effettuate diverse valutazioni per monitorare le condizioni del cuore e la qualità di vita dei partecipanti.

Nel corso dello studio verranno raccolte informazioni su diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui il numero di decessi per cause cardiovascolari, il numero di ricoveri ospedalieri e visite urgenti per problemi cardiaci, e i cambiamenti nella capacità di svolgere le attività quotidiane. Verranno inoltre misurati i cambiamenti nella distanza che i partecipanti riescono a percorrere camminando in sei minuti e i cambiamenti nella funzione dei reni, poiché questa malattia può influenzare anche altri organi oltre al cuore. Lo studio valuterà anche il tempo che intercorre prima che si verifichino eventi importanti come il decesso per qualsiasi causa o problemi renali gravi.

Lo scopo dello studio è valutare se mezagitamab è efficace nell’aumentare in modo duraturo il numero di piastrine nelle persone con trombocitopenia immune primaria cronica rispetto al placebo. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno in modo casuale mezagitamab oppure placebo per un periodo di tempo. Lo studio è in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato. I partecipanti possono continuare a prendere alcuni dei loro farmaci abituali per la trombocitopenia immune se la dose è stabile, come gli agonisti del recettore della trombopoietina, i corticosteroidi orali a basso dosaggio o il fostamatinib.

Durante lo studio vengono effettuate misurazioni regolari del numero di piastrine nel sangue per valutare la risposta al trattamento. Lo studio osserva anche se i partecipanti hanno bisogno di terapie di emergenza per aumentare le piastrine, se si verificano episodi di sanguinamento e come i sintomi della malattia influenzano la vita quotidiana. Vengono inoltre controllati la sicurezza del farmaco e la presenza di eventuali effetti collaterali. Il trattamento con il farmaco dello studio dura fino a 24 settimane, durante le quali vengono effettuate visite regolari per il monitoraggio.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace e sicuro l’alpelisib nel trattare i pazienti, sia adulti che bambini, affetti da PROS. Il farmaco viene somministrato quotidianamente con una dose massima di 250 milligrammi e il trattamento può durare fino a 168 settimane.

Durante lo studio, i medici monitoreranno le dimensioni delle lesioni causate dalla malattia attraverso esami di imaging e valuteranno i sintomi e il dolore dei pazienti. Verranno anche raccolte informazioni sulla sicurezza del farmaco e su come viene tollerato dai pazienti. I partecipanti saranno seguiti per verificare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nelle loro condizioni di salute.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità del farmaco nelle persone adulte con questa malattia. Si vuole anche verificare se il farmaco continua a essere efficace nel tempo, aumentando il numero di piastrine nel sangue. Possono partecipare allo studio solo le persone che hanno già completato altri studi precedenti con lo stesso farmaco e che hanno mostrato una risposta positiva al trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni del farmaco per un periodo che può durare fino a due anni. I medici controlleranno regolarmente la sicurezza del trattamento osservando eventuali effetti indesiderati, misurando il numero di piastrine nel sangue e verificando se i partecipanti hanno bisogno di altri farmaci per controllare la malattia o di terapie di emergenza in caso di sanguinamento. Verranno anche effettuati controlli per vedere come il corpo assorbe ed elimina il farmaco e se sviluppa anticorpi contro di esso.

L’obiettivo dello studio è valutare se il bisoprololo possa aiutare a ridurre la durata dei sintomi della pericardite dopo due e quattro settimane dall’inizio del trattamento, e se possa diminuire il numero di volte in cui la malattia si ripresenta nell’arco di dodici mesi. Il farmaco verrà somministrato in forma di compressa per via orale, con una dose giornaliera massima di 1,25 milligrammi per un periodo di trattamento di 28 giorni.

Durante lo studio verranno osservati anche altri aspetti, come la persistenza dei sintomi dopo un mese e la frequenza con cui la pericardite si ripresenta nell’anno successivo. Inoltre, verrà analizzata la relazione tra i valori di una sostanza chiamata proteina C-reattiva, che indica la presenza di infiammazione nel corpo, e la frequenza del battito cardiaco misurata all’inizio dello studio. Lo studio è progettato per confrontare i risultati tra diversi gruppi di pazienti in modo da determinare l’efficacia del trattamento.

Lo scopo dello studio è verificare se ziltivekimab sia più efficace del placebo nel ridurre il rischio di morte per cause cardiovascolari e di eventi legati all’insufficienza cardiaca. Gli eventi cardiovascolari riguardano problemi del cuore e dei vasi sanguigni. Durante lo studio verranno osservati diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui i ricoveri ospedalieri per insufficienza cardiaca, le visite urgenti necessarie per peggioramento dei sintomi, eventuali infarti o ictus, e la funzione dei reni. Verranno inoltre misurati alcuni valori nel sangue come la proteina C-reattiva ad alta sensibilità, che indica il livello di infiammazione nel corpo, e il peptide natriuretico, che è un marcatore dell’insufficienza cardiaca.

I partecipanti riceveranno il trattamento assegnato per un periodo di circa 48 mesi. Durante questo tempo verranno effettuate visite di controllo regolari per valutare come stanno rispondendo al trattamento e per monitorare eventuali effetti sulla loro salute. Verranno valutati anche i sintomi e la qualità di vita attraverso questionari specifici, così come eventuali cambiamenti nella classificazione della gravità dell’insufficienza cardiaca. Lo studio raccoglierà informazioni su vari eventi di salute che potrebbero verificarsi durante il periodo di osservazione, inclusi problemi renali e infezioni, per avere un quadro completo degli effetti del trattamento.

Lo scopo dello studio è verificare se ziltivekimab è superiore al placebo nel ridurre il rischio di eventi cardiovascolari gravi. Questi eventi includono morte per cause cardiovascolari, infarto miocardico non fatale che è comunemente chiamato attacco di cuore, e ictus non fatale che si verifica quando il flusso di sangue al cervello viene interrotto. Durante lo studio vengono anche osservati altri risultati importanti come il numero di ricoveri in ospedale per insufficienza cardiaca, i cambiamenti nella funzione dei reni misurati attraverso esami del sangue che valutano quanto bene i reni filtrano le sostanze, e il tempo fino alla comparsa di vari eventi come morte per qualsiasi causa, necessità di procedure per ripristinare il flusso di sangue nelle arterie, e peggioramento della funzione renale.

I partecipanti ricevono il trattamento assegnato per tutta la durata dello studio e vengono regolarmente controllati attraverso visite mediche ed esami. Durante queste visite vengono effettuati prelievi di sangue per misurare diversi valori come il livello di infiammazione nel corpo, i marcatori della funzione cardiaca e renale, e altri parametri di salute. Vengono inoltre valutati cambiamenti in alcuni valori specifici come la proteina C reattiva ad alta sensibilità che misura l’infiammazione, il rapporto tra albumina e creatinina nelle urine che indica la funzione renale, e la frazione di eiezione ventricolare sinistra che mostra quanto bene il cuore pompa il sangue. Lo studio raccoglie anche informazioni sulla qualità di vita dei partecipanti e sul numero di infezioni che potrebbero verificarsi durante il periodo di osservazione.

Lo scopo dello studio è determinare i livelli nel sangue di questi farmaci quando vengono somministrati insieme nei pazienti con Fibrosi Cistica. I farmaci vengono assunti per via orale e il trattamento continuerà per un periodo di 12 mesi per valutare come il corpo gestisce questi medicinali nel lungo termine.

Durante lo studio, verranno raccolti campioni di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nell’organismo. Questo aiuterà i ricercatori a capire meglio come questi medicinali funzionano nei pazienti con Fibrosi Cistica e come il corpo li metabolizza. Lo studio includerà sia una fase retrospettiva che una fase prospettica, il che significa che verranno analizzati sia dati già esistenti che nuovi dati raccolti durante lo studio.

Lo studio ha lo scopo di determinare l’efficacia e la sicurezza di diverse dosi di CSL787 nel prevenire le riacutizzazioni della malattia. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco CSL787, mentre altri riceveranno un placebo, entrambi somministrati tramite nebulizzazione. Il periodo di trattamento durerà fino a 12 mesi.

La ricerca coinvolgerà persone adulte con bronchiectasia non dovuta a fibrosi cistica che hanno avuto episodi di peggioramento della loro condizione nell’anno precedente. I partecipanti continueranno a utilizzare i loro normali farmaci per la bronchiectasia durante lo studio. Durante il corso dello studio, verranno monitorate le riacutizzazioni della malattia e la qualità della vita dei partecipanti.

Il farmaco atacicept viene somministrato attraverso un’iniezione sottocutanea utilizzando una siringa pre-riempita. Il trattamento viene effettuato per un periodo di 52 settimane, durante il quale i pazienti ricevono regolarmente il farmaco mentre continuano con le loro terapie standard.

Lo scopo principale dello studio è valutare quanto il farmaco sia sicuro e come influisca sulla quantità di proteine nelle urine dei pazienti. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la funzione renale dei partecipanti e altri parametri importanti per verificare come il corpo risponde al trattamento. Il farmaco viene studiato in diversi gruppi di pazienti con differenti tipi di malattie glomerulari per comprendere meglio la sua efficacia in ciascuna condizione.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno infusioni di felzartamab o placebo mentre continuano la loro terapia standard con farmaci come ACE inibitori o bloccanti del recettore dell’angiotensina. Per gestire eventuali reazioni alle infusioni, potrebbero essere somministrati altri medicinali come desloratadina, difenidramina, cetirizina, fexofenadina, loratadina o metilprednisolone.

Lo studio durerà diversi anni e valuterà principalmente come il farmaco influisce sui livelli di proteine nelle urine. Verranno anche monitorate la funzionalità renale attraverso analisi della velocità di filtrazione glomerulare, la sicurezza del trattamento e la presenza di anticorpi contro il farmaco nel sangue dei partecipanti.

Lo studio è progettato per valutare l’efficacia di ELA026 nel migliorare la sopravvivenza dei pazienti con sHLH, in particolare quelli che hanno sviluppato la malattia a causa di un linfoma. Il farmaco verrà somministrato attraverso infusioni per un periodo massimo di 85 giorni, e i pazienti saranno monitorati per valutare come rispondono al trattamento.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta dei pazienti al trattamento, osservando vari indicatori della malattia e verificando eventuali effetti collaterali. I risultati saranno confrontati con dati storici di pazienti che hanno ricevuto trattamenti standard per questa condizione. L’obiettivo principale è valutare la sopravvivenza dei pazienti nei primi 56 giorni dopo la diagnosi.

Il rilzabrutinib viene somministrato sotto forma di compresse per via orale. Lo scopo principale dello studio è verificare se questo farmaco può aiutare a mantenere un numero di piastrine sufficientemente alto per un periodo prolungato nelle persone con ITP. Il trattamento continuerà per circa 80 settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno il farmaco ogni giorno.

Durante lo studio, i partecipanti verranno monitorati regolarmente per valutare il numero delle piastrine nel sangue e eventuali effetti del trattamento. Verranno anche controllati i sintomi di sanguinamento e l’eventuale necessità di altri farmaci per l’ITP. La dose massima giornaliera del farmaco sarà di 800 mg.

La ricerca confronterà il rilzabrutinib con un placebo per determinare se il farmaco può aiutare a mantenere livelli stabili di emoglobina nel sangue. I partecipanti riceveranno il trattamento per circa 224 giorni, con una dose giornaliera massima di 800 mg. Durante lo studio, verranno monitorate regolarmente le condizioni dei pazienti, inclusi i livelli di emoglobina e altri parametri del sangue.

Lo studio includerà una fase iniziale in doppio cieco, seguita da un periodo in cui tutti i partecipanti potranno ricevere il farmaco attivo. I ricercatori valuteranno diversi aspetti della malattia, come la stanchezza e la difficoltà respiratoria, oltre a monitorare attentamente eventuali effetti collaterali del trattamento. Il farmaco è stato progettato specificamente per trattare questa rara condizione autoimmune e ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dall’Unione Europea.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno capsule di LTP001 o placebo da assumere per via orale, in aggiunta alle loro terapie standard per l’ipertensione arteriosa polmonare. Il farmaco verrà somministrato in diverse dosi per capire quale sia la più efficace nel trattare la malattia. La seconda parte dello studio durerà 24 settimane, seguite da un periodo di osservazione di 18 mesi.

Lo scopo principale dello studio è valutare come il farmaco LTP001 agisce in combinazione con le terapie standard nel migliorare la condizione dei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare. Durante lo studio, verranno monitorate la sicurezza e l’efficacia del farmaco attraverso vari esami e controlli medici regolari.

Lo studio prevede diverse fasi di trattamento: una fase iniziale di terapia aperta, seguita da una fase di mantenimento in cui alcuni pazienti riceveranno il risankizumab mentre altri riceveranno un placebo, e infine una fase di estensione a lungo termine. Durante lo studio, i medici monitoreranno come il farmaco agisce nel corpo dei giovani pazienti e quanto è efficace nel controllare i sintomi della malattia.

Il farmaco in studio, noto anche come ABBV-066, viene somministrato attraverso due modalità diverse: come soluzione iniettabile in siringa preriempita per uso sottocutaneo o come soluzione per infusione endovenosa. Lo scopo principale dello studio è valutare come il farmaco viene assorbito e processato dall’organismo dei giovani pazienti e determinare se è efficace nel trattare la colite ulcerosa moderata o grave.

Lo scopo di questo studio è valutare se CAL101, somministrato per via endovenosa, possa essere efficace nel trattamento della fibrosi polmonare idiopatica confrontandolo con un placebo. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco sperimentale mentre altri riceveranno il placebo, ma né i pazienti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato. L’efficacia del trattamento verrà misurata osservando i cambiamenti nella capacità vitale forzata, che è un test che misura la quantità massima di aria che una persona può espellere dai polmoni dopo aver preso il respiro più profondo possibile.

Lo studio durerà 28 settimane durante le quali i partecipanti riceveranno regolarmente il trattamento assegnato e si sottoporranno a vari esami per monitorare la loro condizione polmonare e la sicurezza del farmaco. I pazienti che stanno già assumendo altri farmaci per la fibrosi polmonare, come nintedanib o pirfenidone, potranno continuare la loro terapia abituale durante lo studio. I medici monitoreranno attentamente tutti i partecipanti per eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sulla progressione della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di pirtobrutinib nelle persone adulte con trombocitopenia immune. Lo studio è diviso in due fasi: nella prima fase si vuole verificare quanto il medicinale sia sicuro e ben tollerato dai partecipanti, e si determineranno le dosi da utilizzare nella fase successiva. Nella seconda fase si vuole confrontare l’efficacia di pirtobrutinib rispetto al placebo nel trattamento di questa malattia. Durante lo studio verranno misurati i livelli di piastrine nel sangue dei partecipanti in diversi momenti per vedere se il trattamento aiuta ad aumentare il numero di queste cellule.

Lo studio coinvolge persone adulte che hanno già ricevuto almeno un trattamento precedente per la trombocitopenia immune ma che non hanno risposto in modo sufficiente a queste terapie. Durante il periodo di trattamento, i partecipanti riceveranno il medicinale in studio o il placebo, e verranno effettuati controlli regolari che includono esami del sangue, misurazione dei segni vitali ed elettrocardiogrammi per monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. Lo studio valuterà anche quante settimane i partecipanti mantengono un numero adeguato di piastrine nel sangue e se necessitano di terapie di salvataggio aggiuntive.

L’obiettivo dello studio è dimostrare se la combinazione di Sonrotoclax e Zanubrutinib è più efficace nel prolungare il tempo in cui la malattia non peggiora, noto come sopravvivenza libera da progressione. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti e saranno seguiti per un periodo di tempo per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. Lo studio è progettato per essere “in doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato, per garantire risultati imparziali.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute generale e l’andamento del linfoma. Saranno utilizzati questionari per raccogliere informazioni sui sintomi e sulla qualità della vita dei partecipanti. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare il linfoma a cellule del mantello, con l’obiettivo di migliorare le opzioni di trattamento disponibili per i pazienti affetti da questa malattia.

Lo scopo dello studio è determinare la percentuale di pazienti che raggiungono una risposta completa al trattamento, cioè l’assenza di segni di malattia, durante o alla fine del trattamento con ruxolitinib in combinazione con uno degli altri due farmaci. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà ruxolitinib con brentuximab vedotin e l’altro ruxolitinib con pembrolizumab. Lo studio si svolgerà in due fasi parallele e non randomizzate, il che significa che i partecipanti non saranno assegnati casualmente ai gruppi di trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 24 mesi. Saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è migliorare i tassi di risposta rispetto ai trattamenti storici e raccogliere dati sulla sicurezza e l’efficacia delle combinazioni di farmaci. Lo studio mira anche a identificare potenziali biomarcatori di risposta, che sono indicatori biologici che possono aiutare a prevedere come i pazienti risponderanno al trattamento.

Lo scopo dello studio è confrontare due metodi per diagnosticare l’amiloidosi cardiaca AL: uno tradizionale e invasivo e uno nuovo e non invasivo che utilizza la PET-CT con 18F-florbetaben. I partecipanti allo studio riceveranno un’iniezione della sostanza e verranno sottoposti a una scansione PET-CT per valutare la presenza della malattia. Questo approccio potrebbe offrire un’alternativa più semplice e meno invasiva per diagnosticare la condizione.

Durante lo studio, verranno monitorati la sicurezza e la tollerabilità del metodo PET-CT con 18F-florbetaben, osservando eventuali effetti collaterali durante e dopo la procedura di imaging. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come diagnosticare l’amiloidosi cardiaca AL in modo più efficace e sicuro, migliorando così la gestione della malattia per i pazienti in futuro.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con luspatercept o un placebo per un periodo massimo di 24 settimane. I ricercatori monitoreranno la frequenza delle trasfusioni di sangue necessarie e valuteranno la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Inoltre, verranno osservati eventuali cambiamenti nei livelli di emoglobina, che è una proteina nei globuli rossi responsabile del trasporto dell’ossigeno nel corpo. Lo studio mira anche a migliorare la qualità della vita dei partecipanti, riducendo la necessità di trasfusioni e migliorando i sintomi dell’anemia.

Il luspatercept è un tipo di proteina ricombinante che agisce modificando il modo in cui il corpo produce le cellule del sangue. Questo trattamento è particolarmente rivolto a pazienti che hanno già provato altri trattamenti senza successo o che non possono tollerarli. Lo studio valuterà anche l’impatto del trattamento su altri aspetti della salute, come i livelli di ferritina nel sangue, che indicano la quantità di ferro immagazzinata nel corpo, e l’uso di terapie per la chelazione del ferro, che aiutano a rimuovere l’eccesso di ferro dal corpo.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di allo-APZ2-CVU nel promuovere la guarigione delle ulcere venose croniche che non rispondono ai trattamenti standard. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento direttamente sulla ferita, e i risultati saranno confrontati con quelli di un gruppo che riceve un placebo. Lo studio è progettato per essere rigoroso e imparziale, essendo sia randomizzato che in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo.

Durante il corso dello studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la chiusura completa della ferita e per rilevare eventuali effetti collaterali. Lo studio durerà fino al 2027, con visite di follow-up per controllare la qualità della guarigione, il cambiamento delle dimensioni della ferita e il miglioramento della qualità della vita dei partecipanti. L’obiettivo finale è determinare se allo-APZ2-CVU può diventare un’opzione di trattamento efficace per le persone affette da ulcere venose croniche resistenti alla terapia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. La durata del trattamento varia a seconda del farmaco utilizzato: vemurafenib e rituximab possono essere somministrati per un periodo massimo di 16 settimane, mentre cladribina viene somministrata per un massimo di 5 giorni. I partecipanti saranno seguiti per circa sei mesi per valutare la remissione completa della malattia e la sicurezza del trattamento.

Lo studio mira a offrire un’alternativa senza chemioterapia per i pazienti con leucemia a cellule capellute che non sono stati trattati in precedenza. I risultati attesi includono la remissione della malattia, la riduzione degli effetti collaterali e il miglioramento della qualità della vita. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento. Questo studio è una parte importante della ricerca continua per migliorare le opzioni di trattamento per questa rara forma di leucemia.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia del denosumab in combinazione con la chemioterapia standard nei pazienti con osteosarcoma metastatico. I partecipanti allo studio saranno divisi in gruppi in modo casuale per ricevere il trattamento con o senza denosumab. Il trattamento durerà fino a un massimo di 32 settimane, con controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la salute generale dei partecipanti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno cure mediche continue e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali. L’obiettivo principale è migliorare la sopravvivenza libera da eventi a 5 anni, che significa evitare la ricomparsa del tumore o la progressione della malattia. Questo studio è aperto e multicentrico, il che significa che coinvolge diversi centri di ricerca e i partecipanti sono a conoscenza del trattamento che ricevono.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di questa combinazione di farmaci come approccio senza chemioterapia per i pazienti anziani considerati fragili, che hanno ricevuto una nuova diagnosi di linfoma e non sono candidati ai trattamenti standard come R-CHOP. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con Rituximab e Golcadomide per un periodo massimo di 168 giorni. I ricercatori monitoreranno la risposta al trattamento e la tolleranza dei pazienti, valutando anche la qualità della vita attraverso questionari specifici.

Questo studio è particolarmente rivolto a pazienti anziani che non possono ricevere trattamenti più aggressivi a causa della loro fragilità. L’obiettivo è offrire un’opzione terapeutica che possa migliorare la sopravvivenza e la qualità della vita senza gli effetti collaterali tipici della chemioterapia tradizionale. I risultati attesi includono la sopravvivenza libera da progressione della malattia e la risposta complessiva al trattamento dopo sei cicli di terapia.

Lo scopo dello studio è determinare la migliore sequenza di somministrazione di questi farmaci nei pazienti con NSCLC avanzato o metastatico che presentano mutazioni nel gene EGFR. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due farmaci come trattamento iniziale, seguito dall’altro farmaco. Lo studio include anche pazienti con metastasi cerebrali asintomatiche o controllate, per valutare l’efficacia del dacomitinib in questa popolazione specifica.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 36 mesi. I farmaci saranno assunti per via orale, e i partecipanti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la progressione della malattia. L’obiettivo è comprendere quale sequenza di farmaci offre i migliori risultati in termini di sopravvivenza e controllo della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare l’aderenza al trattamento nei pazienti con Sindrome di Gorlin o con Carcinoma Basocellulare Sporadico in stadio IIb secondo la classificazione EADO. I partecipanti riceveranno Sonidegib quotidianamente per 16 settimane, seguito da un regime di dosaggio alternato per altre 24 settimane. Questo approccio mira a gestire efficacemente la malattia e a ridurre il rischio di effetti collaterali.

Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno la tolleranza al trattamento e la risposta del tumore. L’obiettivo è mantenere un tasso di interruzione del trattamento inferiore al 54% a causa di effetti collaterali entro 40 settimane dall’inizio dello studio. Inoltre, verranno valutati la risposta complessiva del tumore, la sopravvivenza libera da progressione e la durata della risposta al trattamento. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati preziosi sull’efficacia del trattamento con Sonidegib.

Il trattamento prevede diverse fasi: una fase di induzione pre-trapianto, una fase di consolidamento post-trapianto e una fase di mantenimento. Alcuni pazienti riceveranno il trattamento con carfilzomib, ciclofosfamide e desametasone, mentre altri riceveranno carfilzomib, lenalidomide e desametasone. Inoltre, ci sarà un gruppo che riceverà un trattamento continuo con carfilzomib, lenalidomide e desametasone senza trapianto. Tutti i pazienti riceveranno poi una fase di mantenimento con lenalidomide o una combinazione di lenalidomide e carfilzomib.

Lo scopo dello studio è determinare quale combinazione di farmaci sia più efficace nel raggiungere una risposta parziale molto buona o migliore dopo quattro cicli di trattamento. Inoltre, lo studio valuterà il tempo durante il quale i pazienti rimangono liberi dalla progressione della malattia durante le diverse fasi di mantenimento. Questo studio è importante per migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con KIg10 e saranno monitorati per vedere se il numero di piastrine aumenta e se i sintomi migliorano. Il trattamento sarà somministrato come infusione, che è un modo di introdurre il farmaco direttamente nel sangue attraverso una vena. I partecipanti saranno seguiti per un certo periodo per osservare i cambiamenti nel loro stato di salute e per verificare eventuali effetti collaterali.

Lo studio è progettato per raccogliere informazioni su come il trattamento con KIg10 influisce sul numero di piastrine e sulla presenza di sanguinamenti nei pazienti con ITP cronica. I risultati aiuteranno a capire meglio se questo trattamento può essere una soluzione efficace e sicura per gestire questa condizione. I partecipanti saranno seguiti attentamente dai medici durante tutto il periodo dello studio per garantire la loro sicurezza e benessere.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di efgartigimod rispetto a un placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo in modo casuale e senza sapere quale dei due stanno ricevendo. Dopo questa fase, tutti i partecipanti avranno l’opportunità di ricevere efgartigimod in un periodo successivo dello studio. Durante lo studio, verranno monitorati i livelli di piastrine per valutare il controllo della malattia.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, iniziando con una fase in cui i partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo, seguita da una fase in cui tutti riceveranno il trattamento attivo. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare i cambiamenti nei loro livelli di piastrine e per monitorare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è determinare se efgartigimod può aiutare a mantenere livelli di piastrine più stabili e ridurre i sintomi della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di atezolizumab nel prolungare il tempo in cui i pazienti rimangono liberi dalla malattia, noto come sopravvivenza libera da malattia (DFS). I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo periodo, i medici monitoreranno attentamente i pazienti per valutare la ricomparsa della malattia o eventuali effetti collaterali del trattamento. Gli effetti collaterali saranno classificati secondo criteri standardizzati per garantire un monitoraggio accurato della sicurezza del farmaco.

Lo studio include anche la valutazione della qualità della vita dei partecipanti attraverso un questionario chiamato EQ-5D-3L. Questo aiuterà a comprendere meglio come il trattamento con atezolizumab possa influenzare il benessere generale dei pazienti. I risultati dello studio contribuiranno a determinare se atezolizumab può essere un’opzione efficace per il trattamento del mesotelioma pleurico maligno dopo l’intervento chirurgico.