Lo scopo dello studio è valutare se icotrokinra sia efficace nel controllare i sintomi della malattia e nel portare a una remissione clinica, cioè una condizione in cui i sintomi della colite ulcerosa scompaiono o si riducono notevolmente. Lo studio valuterà sia la capacità del farmaco di indurre inizialmente questo miglioramento sia di mantenerlo nel tempo. La ricerca coinvolgerà sia persone adulte sia adolescenti con età compresa tra i dodici e i diciassette anni.

Lo studio si svolge in diverse fasi. Nella prima fase, chiamata fase di induzione, i partecipanti adulti riceveranno icotrokinra o placebo per dodici settimane per verificare se il trattamento può migliorare i sintomi della malattia. Coloro che risponderanno positivamente al trattamento potranno poi entrare in una seconda fase, chiamata fase di mantenimento, che durerà quaranta settimane e servirà a valutare se il farmaco riesce a mantenere i benefici ottenuti nel tempo. Gli adolescenti parteciperanno principalmente alla fase di mantenimento dello studio. Durante tutto il periodo dello studio verranno effettuati controlli regolari per monitorare l’efficacia del trattamento e la sicurezza dei partecipanti.

Lo studio è diviso in più fasi. Nella prima fase, chiamata fase di induzione, si valuterà se il medicinale riesce a migliorare i sintomi e a ridurre le ulcere nell’intestino dopo dodici settimane di trattamento. Le ulcere sono lesioni che si formano sulla parete interna dell’intestino a causa dell’infiammazione. Durante questa fase verrà misurata la risposta clinica, cioè il miglioramento generale dei sintomi come il numero di scariche intestinali liquide o molto morbide e l’intensità del dolore addominale. Successivamente, nella fase di mantenimento, si valuterà se il medicinale riesce a mantenere i benefici ottenuti per un periodo più lungo, fino a quaranta settimane.

Lo studio è rivolto a persone adulte che hanno ricevuto una diagnosi di malattia di Crohn da almeno dodici settimane e che presentano una malattia attiva confermata sia attraverso esami dell’intestino che attraverso la valutazione dei sintomi quotidiani. Possono partecipare persone che non hanno ottenuto risultati soddisfacenti con terapie precedenti come cortisonici per bocca, farmaci che agiscono sul sistema immunitario, oppure terapie più avanzate come anticorpi contro specifiche proteine dell’infiammazione o altri medicinali più recenti. Il trattamento previsto può durare fino a duecentosessanta settimane.

Lo scopo dello studio è valutare se il treprostinil palmitil può migliorare la capacità di fare esercizio fisico rispetto al placebo. Durante lo studio verranno misurati diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la distanza che riescono a camminare in sei minuti, che è un modo per capire quanto bene funzionano i polmoni e il cuore durante l’attività fisica. Verranno anche controllati i livelli nel sangue di una sostanza chiamata NT proBNP, che aiuta a capire come sta lavorando il cuore, e verrà osservato se ci sono cambiamenti nei sintomi che i partecipanti avvertono nella loro vita quotidiana.

Lo studio durerà circa ventiquattro settimane per ogni partecipante. Durante questo periodo, i partecipanti dovranno inalare il medicinale o il placebo regolarmente e sottoporsi a visite mediche per controllare come stanno rispondendo al trattamento. Verranno effettuati test per misurare la capacità di camminare, esami del sangue e altre valutazioni per monitorare l’efficacia del trattamento e la sicurezza. I partecipanti che stanno già assumendo altri medicinali per la loro malattia polmonare o per l’ipertensione polmonare potranno continuare a prenderli durante lo studio, purché siano su una dose stabile da almeno trenta giorni.

Lo scopo dello studio è valutare se Zilebesiran, quando aggiunto ai farmaci abituali per la pressione, possa ridurre il rischio di eventi gravi legati al cuore e ai vasi sanguigni. Questi eventi includono la morte per cause cardiovascolari, l’infarto del cuore, l’ictus cerebrale o episodi di scompenso cardiaco che richiedono ricovero in ospedale o una visita urgente. Lo studio vuole anche verificare se il farmaco sia sicuro e se possa ridurre efficacemente la pressione del sangue.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a prendere i loro farmaci abituali per la pressione, che devono includere un diuretico e almeno un altro tipo di medicina per la pressione. Il Zilebesiran viene fornito in una siringa preriempita monouso già pronta per l’iniezione sotto la pelle. I partecipanti saranno seguiti per diversi anni per verificare l’effetto del trattamento sulla pressione del sangue e sul rischio di sviluppare problemi gravi al cuore e ai vasi sanguigni. Durante lo studio verranno misurate regolarmente la pressione del sangue e monitorate le condizioni di salute dei partecipanti.

Lo scopo dello studio è valutare se zasocitinib sia efficace nel migliorare le chiazze bianche della pelle causate dalla vitiligine non segmentale rispetto al placebo dopo ventiquattro settimane di trattamento. Durante lo studio, che avrà una durata massima di cinquantadue settimane, i medici misureranno quanto le aree depigmentate della pelle migliorano nel tempo. In particolare, verrà prestata particolare attenzione al miglioramento delle chiazze sul viso, che spesso rappresentano una preoccupazione importante per le persone con questa condizione. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere diverse dosi di zasocitinib oppure il placebo, e né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato durante la fase principale dello studio.

Lo studio includerà adulti tra i diciotto e i settantacinque anni con diagnosi clinica di vitiligine non segmentale che soddisfano specifici criteri riguardanti l’estensione delle aree depigmentate della pelle. I partecipanti dovranno essere disponibili a seguire tutte le procedure dello studio, che includono visite regolari presso il centro clinico e l’utilizzo di strumenti digitali per il monitoraggio. Durante lo studio verranno anche valutati la sicurezza del farmaco e gli eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi con il trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare se KT-621 è efficace nel migliorare i sintomi della dermatite atopica da moderata a grave rispetto al placebo. Lo studio vuole anche verificare la sicurezza del farmaco e come viene tollerato dalle persone che lo assumono. Durante lo studio vengono misurati diversi aspetti della malattia, come l’estensione delle lesioni sulla pelle, l’intensità del prurito e il miglioramento generale delle condizioni della pelle.

Lo studio è diviso in due fasi principali. Nella prima fase, che dura sedici settimane, i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere diverse dosi di KT-621 oppure il placebo, senza che loro o i medici sappiano quale trattamento stanno ricevendo. Dopo questa fase iniziale, c’è una seconda fase che può durare fino a sessantotto settimane totali, durante la quale tutti i partecipanti possono ricevere il farmaco attivo. Durante tutto il periodo dello studio vengono effettuate visite regolari per controllare l’andamento della malattia e verificare eventuali effetti indesiderati del trattamento.

Lo studio durerà complessivamente dodici settimane durante le quali i partecipanti prenderanno il farmaco o il placebo ogni giorno. Durante questo periodo verranno effettuate visite regolari per controllare come il corpo tollera il trattamento e per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi. I medici monitoreranno attentamente la sicurezza attraverso esami fisici, analisi di laboratorio, controlli dei segni vitali e altri test. Verrà anche chiesto ai partecipanti e ai loro accompagnatori di rispondere a domande sulla motivazione, l’interesse per le attività quotidiane e altri aspetti del comportamento.

Per partecipare allo studio è necessario avere tra i cinquanta e i novanta anni e avere una diagnosi confermata di malattia di Parkinson secondo criteri medici specifici. È importante che i partecipanti abbiano un accompagnatore che passi almeno dieci ore alla settimana con loro e che possa partecipare alle visite dello studio. Se i partecipanti stanno già assumendo farmaci per il Parkinson o antidepressivi, questi dovranno rimanere alle stesse dosi durante tutto lo studio.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bimekizumab sia efficace nel trattamento della pustolosi palmo-plantare rispetto al placebo dopo sedici settimane di trattamento. Lo studio è suddiviso in diverse fasi: una fase iniziale in cui alcuni partecipanti riceveranno il medicinale attivo e altri il placebo, seguita da una fase di estensione in cui tutti i partecipanti potranno ricevere il trattamento attivo. Durante lo studio verranno effettuate visite regolari in cui i medici valuteranno la gravità della malattia osservando il numero di pustole, l’estensione delle lesioni e altri segni sulla pelle delle mani e dei piedi.

I medici monitoreranno anche come la malattia influisce sulla vita quotidiana dei partecipanti, compreso il dolore nelle zone colpite, utilizzando questionari specifici. Verranno inoltre registrati tutti gli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante il trattamento per valutare la sicurezza del medicinale. Lo studio prevede un periodo di follow-up dopo la fine del trattamento per continuare a monitorare la sicurezza.

Lo studio è diviso in due parti principali chiamate Parte A e Parte B. Nella Parte A, l’obiettivo principale è valutare gli effetti del trattamento sull’attività della malattia a livello dei tessuti dopo dodici settimane di trattamento. Nella Parte B, l’obiettivo principale è valutare la capacità del trattamento di indurre la remissione clinica, cioè la scomparsa dei sintomi, dopo dodici settimane di trattamento. Durante lo studio verranno eseguite endoscopie per valutare lo stato dell’infiammazione intestinale e verranno raccolti campioni di tessuto per analisi istologiche, ovvero esami al microscopio dei tessuti.

I partecipanti allo studio saranno adulti di almeno diciotto anni con diagnosi di colite ulcerosa confermata da almeno tre mesi. La malattia deve essere attiva e estendersi per almeno quindici centimetri dall’apertura anale. I partecipanti devono aver avuto una risposta inadeguata, una perdita di risposta, un’intolleranza o una dipendenza dai trattamenti convenzionali come i corticosteroidi o gli immunosoppressori, oppure dalle terapie avanzate approvate. Durante lo studio verranno monitorati i livelli dei farmaci nel sangue e la presenza di anticorpi contro i farmaci sperimentali. Lo studio durerà fino a quarantotto settimane per alcuni partecipanti e valuterà vari aspetti del miglioramento clinico, endoscopico e istologico della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare se il brepocitinib sia efficace nel trattamento della dermatomiosite e se sia sicuro per le persone che ne soffrono. I ricercatori vogliono vedere se il farmaco può migliorare i sintomi muscolari e cutanei della malattia dopo 52 settimane di trattamento rispetto al placebo. Durante lo studio verranno misurati diversi aspetti della malattia, inclusa la forza muscolare, le condizioni della pelle, la capacità di svolgere attività quotidiane e la valutazione complessiva della malattia sia da parte dei medici che dei partecipanti.

Lo studio durerà complessivamente 114 giorni di trattamento e i partecipanti assumeranno il farmaco o il placebo ogni giorno. Durante questo periodo verranno effettuate visite regolari per controllare come sta progredendo la malattia e per verificare eventuali effetti del trattamento. Possono partecipare allo studio adulti tra i 18 e i 75 anni che hanno una diagnosi di dermatomiosite con sintomi attivi sia a livello muscolare che cutaneo, e che stanno già assumendo o hanno assunto in passato farmaci come cortisonici o altri medicinali per controllare il sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è verificare se camizestrant, da solo o in combinazione con abemaciclib, sia più efficace rispetto alle terapie ormonali standard nel prevenire la ricomparsa del tumore al seno dopo il trattamento iniziale. I pazienti che partecipano allo studio devono aver completato il trattamento chirurgico per il tumore al seno, con o senza radioterapia e chemioterapia, e non devono presentare segni di malattia residua o metastasi. I pazienti devono essere assegnati casualmente a uno dei gruppi di trattamento entro dodici mesi dall’intervento chirurgico definitivo al seno. Durante lo studio, vengono valutati vari aspetti della salute dei pazienti, inclusa la sopravvivenza senza recidiva del tumore, la sopravvivenza complessiva e la sicurezza dei trattamenti.

I pazienti ricevono il trattamento assegnato per un periodo che può durare fino a ottantaquattro mesi, durante i quali vengono monitorati regolarmente attraverso esami clinici, analisi di laboratorio e valutazioni della qualità di vita. Lo studio raccoglie informazioni sugli effetti collaterali dei farmaci, sui cambiamenti nelle condizioni di salute e sul benessere generale dei pazienti. Vengono anche misurati i livelli del farmaco nel sangue per comprendere meglio come il corpo elabora il trattamento. L’obiettivo finale è determinare quale approccio terapeutico offra i migliori risultati nel ridurre il rischio che il tumore al seno si ripresenti, mantenendo al contempo una buona qualità di vita per i pazienti.

Lo scopo dello studio è valutare se il romiplostim può aiutare a mantenere un numero sufficiente di piastrine nel sangue, permettendo così di somministrare la chemioterapia nei tempi previsti e con le dosi complete, senza dover ridurre o ritardare il trattamento a causa di piastrine troppo basse. Lo studio vuole anche verificare quanto il farmaco influisce sul livello più basso di piastrine raggiunto durante il trattamento, quanto tempo ci vuole perché le piastrine tornino a un livello accettabile, e se il farmaco riduce la necessità di trasfusioni di piastrine o episodi di sanguinamento.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere la loro chemioterapia abituale, che deve essere basata su carboplatino in combinazione con altri farmaci come gemcitabina, pemetrexed, doxorubicina liposomiale, paclitaxel, nab-paclitaxel o docetaxel, oppure uno di questi farmaci da solo. La chemioterapia viene somministrata in cicli che si ripetono ogni ventuno o ventotto giorni. I partecipanti riceveranno il farmaco in studio o il placebo per almeno tre cicli di chemioterapia, e verranno seguiti nel tempo per valutare la sicurezza del trattamento, inclusa la possibile comparsa di effetti indesiderati, lo sviluppo di anticorpi contro il farmaco, e altri problemi di salute a lungo termine.

Lo scopo dello studio è verificare se questi farmaci, utilizzati singolarmente o in combinazione, possano ridurre il danno epatico e migliorare la funzionalità del fegato nelle persone con malattia epatica alcol-correlata, e se possano influenzare anche il consumo di alcol. I ricercatori vogliono capire quali effetti hanno questi trattamenti sul tessuto del fegato e sulla sua capacità di svolgere le sue normali funzioni.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee, cioè punture sotto la pelle, dei farmaci o del placebo per un periodo che può arrivare fino a 28 settimane. I medici effettueranno controlli regolari per valutare lo stato del fegato attraverso esami del sangue e misurazioni specifiche che permettono di capire quanto tessuto cicatriziale è presente nel fegato e quanto grasso si è accumulato. Verranno anche raccolte informazioni sul consumo di alcol dei partecipanti e monitorati eventuali effetti indesiderati dei trattamenti. Lo studio confronterà i risultati ottenuti con i diversi farmaci per stabilire quale trattamento sia più efficace nel migliorare le condizioni del fegato.

Lo studio si svolge in più fasi. Nella prima fase, il farmaco viene testato in volontari adulti sani per valutarne la sicurezza. Successivamente, nella seconda fase, lo studio coinvolge persone adulte che soffrono di colite ulcerosa da moderata a grave. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco XmAb942 oppure il placebo. Durante lo studio vengono effettuate valutazioni per misurare l’attività della malattia attraverso un sistema di punteggio che considera diversi aspetti come il sanguinamento rettale, la frequenza delle evacuazioni e l’aspetto della mucosa intestinale osservato durante una colonscopia.

Lo studio prevede un periodo di trattamento di circa dodici settimane, durante il quale vengono monitorati gli effetti del farmaco sulla malattia. Vengono valutati sia gli eventi avversi che possono verificarsi durante il trattamento, sia i miglioramenti dei sintomi e dell’infiammazione intestinale. Le valutazioni includono esami endoscopici per osservare lo stato della mucosa intestinale e prelievi di tessuto per valutare eventuali miglioramenti a livello microscopico.

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno le medicine per via orale sotto forma di compresse o capsule molli per un periodo massimo di 29 giorni consecutivi. Il trattamento con la terapia ormonale che abbassa i livelli di testosterone, iniziato prima dell’ingresso nello studio, dovrà continuare per tutta la durata della partecipazione. I medici monitoreranno regolarmente le condizioni dei partecipanti attraverso esami del sangue per misurare i livelli di antigene prostatico specifico (una sostanza prodotta dalla prostata), esami radiologici come tomografia computerizzata, risonanza magnetica e scintigrafia ossea per valutare l’estensione della malattia, ed elettrocardiogrammi per controllare la funzione cardiaca.

Lo studio valuterà anche gli effetti collaterali dei trattamenti, la qualità di vita dei partecipanti attraverso questionari sui sintomi come dolore e stanchezza, e il tempo necessario prima che la malattia peggiori o prima che sia necessario iniziare altri trattamenti anticancro. Verranno inoltre raccolti campioni di sangue per misurare la quantità di medicinale presente nel corpo e per analizzare il materiale genetico del tumore circolante nel sangue.

Lo scopo dello studio è valutare se atumelnant è sicuro ed efficace nei bambini e ragazzi con iperplasia surrenalica congenita classica, misurando i cambiamenti nei livelli di un ormone chiamato androstenedione nel sangue. Lo studio vuole anche verificare se questo medicinale permette di ridurre la dose giornaliera di glucocorticoidi che i partecipanti devono assumere, mantenendo comunque i livelli di androgeni nella norma. Lo studio è diviso in tre parti: la prima parte valuta la sicurezza e l’efficacia del medicinale per otto settimane, la seconda parte verifica se è possibile ridurre la dose di glucocorticoidi per ventotto settimane, e la terza parte è un periodo di estensione a lungo termine per chi ha completato le parti precedenti.

Durante lo studio i partecipanti assumono le compresse per bocca e vengono sottoposti a visite mediche regolari in cui vengono effettuati prelievi di sangue per misurare i livelli degli ormoni, in particolare l’androstenedione e il 17-idrossiprogesterone al mattino prima di prendere i glucocorticoidi. I medici controllano anche la sicurezza del medicinale osservando eventuali effetti indesiderati e verificano quanto medicinale è presente nel sangue. I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di iperplasia surrenalica congenita classica e devono assumere una terapia stabile con glucocorticoidi da almeno un mese prima di iniziare lo studio. Durante tutto lo studio i partecipanti continuano a prendere i loro glucocorticoidi abituali, con possibili aggiustamenti della dose secondo necessità.

Lo scopo dello studio è verificare se empasiprubart sia efficace quanto le immunoglobuline nel migliorare la capacità funzionale dei pazienti, cioè la loro abilità di svolgere le attività quotidiane. Durante lo studio verranno valutati diversi aspetti della malattia, come la forza muscolare misurata attraverso la presa della mano, la capacità di camminare e alzarsi da una sedia, e la disabilità generale attraverso scale di valutazione specifiche. Verranno inoltre raccolte informazioni sulla qualità di vita dei partecipanti, sulla loro stanchezza, sul dolore eventualmente presente e sulla capacità di svolgere attività lavorative e domestiche.

Lo studio prevede che i partecipanti ricevano il trattamento per un periodo massimo di centoventi giorni, durante i quali verranno effettuate diverse visite mediche per monitorare l’andamento della malattia e la sicurezza dei farmaci utilizzati. Verranno eseguiti esami del sangue per verificare la presenza di anticorpi contro il farmaco sperimentale e per misurare i livelli di alcune sostanze nel sangue che sono importanti per capire come funziona il trattamento. Durante tutto lo studio verranno controllati attentamente eventuali effetti indesiderati, i risultati degli esami di laboratorio, l’elettrocardiogramma e i parametri vitali come pressione e frequenza cardiaca.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia e la sicurezza del risankizumab rispetto al vedolizumab nel trattamento di persone adulte con colite ulcerosa da moderata a grave che non hanno mai ricevuto in precedenza terapie mirate specifiche per questa condizione. Lo studio vuole verificare se il risankizumab sia superiore al vedolizumab nel migliorare le condizioni dell’intestino dopo 48 settimane di trattamento, valutando in particolare il miglioramento endoscopico, cioè l’aspetto del rivestimento intestinale osservato durante un esame endoscopico.

Durante lo studio, che ha una durata massima di 48 settimane, i partecipanti riceveranno in modo casuale uno dei due medicinali e verranno monitorati regolarmente per valutare come risponde la loro malattia al trattamento. Lo studio include persone che hanno una diagnosi confermata di colite ulcerosa da almeno tre mesi e che hanno avuto una risposta inadeguata o non hanno tollerato altri trattamenti come aminosalicilati, steroidi o immunomodulatori. Oltre al miglioramento endoscopico, lo studio valuta anche il raggiungimento della remissione clinica, ovvero la scomparsa dei sintomi principali della malattia.