Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno Givinostat o un placebo per un periodo di 18 mesi. Il placebo è una sostanza senza principi attivi utilizzata per confrontare gli effetti del farmaco in studio. I ricercatori valuteranno se Givinostat può ridurre il declino muscolare nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne. Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, inclusi i segni vitali e i risultati di test di laboratorio.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con Pimavanserin per un periodo di un anno. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali, nel peso, nell’indice di massa corporea (BMI) e nei risultati degli esami fisici. Verranno inoltre effettuati test di laboratorio clinici, tra cui analisi delle urine e valutazioni ormonali. Saranno eseguiti elettrocardiogrammi (ECG) a 12 derivazioni per controllare la salute del cuore. La sicurezza sarà valutata anche attraverso scale di valutazione specifiche per i sintomi extrapiramidali e la gravità del suicidio.

Lo studio mira a determinare se Pimavanserin può ridurre l’irritabilità nei partecipanti, misurando il miglioramento attraverso scale di comportamento e impressioni cliniche. I risultati saranno confrontati con lo stato iniziale dei partecipanti all’inizio dello studio. Questo studio è un’estensione aperta di un precedente studio in doppio cieco, il che significa che tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo e non un placebo.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’effetto del pitolisant sui sintomi principali dei disturbi dello spettro autistico, in particolare sulla comunicazione e interazione sociale. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e per garantire la sicurezza del trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio è progettato per essere randomizzato e doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il pitolisant o il placebo, per garantire l’imparzialità dei risultati. Alla fine del periodo di trattamento, verranno valutati i cambiamenti nei sintomi utilizzando scale di valutazione specifiche, come la Scala di Responsività Sociale Seconda Edizione (SRS-2). Lo studio mira a fornire nuove informazioni sull’efficacia e la sicurezza del pitolisant nei giovani con disturbi dello spettro autistico.

Lo studio coinvolge diverse dosi di ecopipam, tra cui 11,2 mg, 22,4 mg, 33,6 mg, 44,8 mg, 67,2 mg e 89,6 mg. I partecipanti che hanno già preso parte a studi precedenti con l’ecopipam e che hanno mostrato benefici clinici possono continuare a ricevere il trattamento in questo studio. L’obiettivo principale è monitorare la sicurezza del farmaco nel lungo periodo, senza endpoint specifici, poiché si tratta di uno studio a etichetta aperta, il che significa che sia i partecipanti che i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato.

Il corso dello studio prevede che i partecipanti assumano le compresse di ecopipam per un periodo massimo di 105 giorni. Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per valutare la sicurezza del farmaco e per monitorare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a fornire informazioni importanti sulla sicurezza dell’ecopipam per le persone con disturbo di Tourette, contribuendo a migliorare le opzioni di trattamento disponibili per questa condizione.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno compresse di ecopipam o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare come il farmaco influisce sui loro sintomi.

Lo studio mira a determinare se ecopipam può mantenere la sua efficacia nel tempo e se è sicuro per l’uso nei giovani con disturbo di Tourette. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio questa condizione e migliorare la qualità della vita delle persone affette. Il farmaco viene somministrato per via orale e le dosi variano a seconda delle necessità individuali dei partecipanti.