Il trattamento è progettato per aiutare le persone affette da Fibrosi Cistica che non possono utilizzare altre terapie disponibili o non hanno ottenuto benefici da esse. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo nuovo farmaco nei pazienti con Fibrosi Cistica. Il farmaco contiene istruzioni genetiche che potrebbero aiutare le cellule dei polmoni a funzionare meglio.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi multiple del farmaco attraverso il sistema nebulizzatore. I medici monitoreranno attentamente la salute dei partecipanti, in particolare la funzione polmonare e eventuali effetti collaterali. Verranno anche valutati i cambiamenti nei sintomi respiratori e come il farmaco viene processato dall’organismo.

Il farmaco BX004 contiene dei batteriofagi naturali, che sono virus in grado di combattere specificamente il batterio Pseudomonas aeruginosa. Il trattamento viene somministrato attraverso un dispositivo chiamato eFlow Nebulizer System, che trasforma il farmaco in una nebbia fine che può essere inalata direttamente nei polmoni.

Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco BX004 mentre altri riceveranno un placebo, entrambi somministrati tramite inalazione. Il trattamento durerà 8 settimane e ha lo scopo di valutare se il farmaco è efficace nel ridurre la quantità di batteri Pseudomonas aeruginosa presenti nelle secrezioni polmonari dei pazienti con Fibrosi Cistica.