Lo scopo dello studio è valutare l’attività anti‑tumorale della monoterapia con Rina‑S. I partecipanti ricevono il farmaco a intervalli prestabiliti e, durante il periodo di follow‑up, vengono eseguiti controlli clinici regolari, esami del sangue e immagini radiografiche per osservare la risposta del tumore secondo i criteri di valutazione RECIST.

Lo studio è di fase 2, aperto e coinvolge più gruppi di pazienti. Oltre a monitorare l’efficacia, vengono registrati gli eventuali effetti collaterali e la tollerabilità del farmaco per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Il percorso dello studio prevede la somministrazione periodica di questi due trattamenti per osservare come il corpo reagisce e come il tumore risponde alla terapia. Durante il periodo di osservazione, verranno monitorati diversi aspetti relativi alla salute dei partecipanti e alla gestione della malattia.

Lo studio si sviluppa in diverse fasi per determinare la dose più appropriata e sicura dei farmaci combinati. Durante il percorso, la sicurezza e la tollerabilità dei trattamenti vengono monitorate attentamente attraverso controlli medici regolari. Questi controlli includono l’osservazione di eventuali effetti collaterali e l’esecuzione di esami come l’elettrocardiogramma, una tecnica utilizzata per misurare l’attività elettrica del cuore, oltre al monitoraggio dei parametri vitali e degli esami del sangue.

Durante lo studio, ai partecipanti viene somministrata una soluzione per infusione endovenosa, ovvero un liquido introdotto direttamente nelle vene. Il trattamento può prevedere l’uso di CSX-1004 oppure di un placebo composto da cloruro di sodio. Il percorso prevede diverse fasi in cui i partecipanti ricevono i trattamenti in un ordine prestabilito per confrontare i risultati ottenuti con il farmaco rispetto a quelli ottenuti con la sostanza neutra.

L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di questo trattamento. Il farmaco viene somministrato attraverso un’infusione endovenosa, un metodo che prevede l’inserimento di una soluzione direttamente nel flusso sanguigno tramite una vena, con una frequenza settimanale. Durante il periodo di osservazione, verranno monitorati vari aspetti della salute per garantire che il farmaco sia ben tollerato dal corpo.

I partecipanti riceveranno tramite iniezione sottocutanea o il placebo. Durante il percorso dello studio, verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di grasso nel sangue e la comparsa di eventuali problemi di salute, come l’ictus ischemico, che si verifica quando l’afflusso di sangue a una parte del cervello viene interrotto.

Il protocollo prevede l’uso di due farmaci somministrati tramite infusione endovenosa, ovvero attraverso una vena. Il primo farmaco è efgartigimod alfa, mentre il secondo è empasiprubart. In questa parte della ricerca, l’empasiprubart viene testato come terapia aggiuntiva da somministrare insieme all’efgartigimod alfa per i pazienti che hanno ottenuto solo una risposta parziale al primo trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti seguiranno un percorso terapeutico che prevede periodi di somministrazione dei farmaci seguiti da periodi di osservazione. Verranno monitorati vari parametri fisici e analisi di laboratorio per assicurare che il trattamento sia ben tollerato dall’organismo.

I partecipanti possono ricevere diverse combinazioni di farmaci sperimentali o trattamenti di confronto. I farmaci in esame includono cetuximab, MK-1084 somministrato per via orale sotto forma di compressa, e pembrolizumab. Questi possono essere combinati o confrontati con trattamenti standard come carboplatino e pemetrexed. Il percorso di cura prevede la somministrazione di queste sostanze attraverso infusione endovenosa, ovvero tramite una flebo, o tramite l’assunzione di compresse.

I partecipanti riceveranno, tramite l’assunzione orale di una compressa con film gastroresistente, o il farmaco sperimentale o un placebo. Durante il periodo di osservazione, verrà monitorata la capacità vitale forzata, ovvero la quantità massima di aria che i polmoni possono espellere con forza, per verificare se il trattamento possa rallentare il peggioramento della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato LY3537982 in combinazione con altri trattamenti. I partecipanti riceveranno diverse combinazioni di farmaci, tra cui pembrolizumab, pemetrexed e farmaci a base di platinum come il cisplatin o il carboplatin. Alcuni gruppi riceveranno anche un placebo per confrontare i risultati. Il trattamento può essere somministrato tramite oral capsule o come solution for injection.

Durante il percorso dello studio, i partecipanti saranno monitorati per determinare il dosaggio più efficace di LY3537982. Il protocollo prevede l’uso di diverse combinazioni terapeutiche per osservare come queste influenzano la progressione della malattia. Il monitoraggio avverrà attraverso periodi di trattamento che includono sia la terapia mirata che la chemioterapia tradizionale per confrontare i diversi approcci terapeutici.

Lo scopo dello studio è valutare se l’atumelnant è efficace nel ridurre la dose giornaliera di glucocorticoidi mantenendo allo stesso tempo sotto controllo gli androgeni surrenalici dopo 32 settimane di trattamento. Lo studio vuole anche verificare la sicurezza del farmaco e come viene tollerato dai partecipanti. Durante lo studio verranno misurati diversi ormoni nel sangue, in particolare l’androstenedione e il 17-idrossiprogesterone, che sono indicatori importanti per capire se la malattia è ben controllata.

Lo studio è randomizzato e in doppio cieco, il che significa che i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere l’atumelnant o il placebo, e né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato durante lo studio. Il periodo di trattamento dura 32 settimane, durante le quali i partecipanti continueranno a prendere i loro glucocorticoidi abituali insieme al farmaco dello studio. Nel corso dello studio verranno effettuati controlli regolari con prelievi di sangue per misurare i livelli degli ormoni e verificare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. I partecipanti devono essere adulti con età compresa tra 18 e 75 anni con diagnosi confermata di iperplasia surrenalica congenita classica e devono essere in terapia stabile con glucocorticoidi da almeno due mesi prima dell’inizio dello studio.

Lo scopo dello studio è verificare se il farmaco somministrato sotto la pelle, dato in due diverse quantità settimanali, funziona altrettanto bene del farmaco dato in vena nel mantenere livelli adeguati della proteina nel sangue. Lo studio vuole anche valutare se il farmaco somministrato sotto la pelle è sicuro e ben tollerato dalle persone che partecipano. Durante lo studio verranno misurati i livelli della proteina nel sangue per capire come il corpo assorbe e utilizza il farmaco quando viene dato sotto la pelle rispetto a quando viene dato in vena.

Lo studio dura complessivamente circa otto settimane per ogni periodo di trattamento. I partecipanti riceveranno prima il farmaco in vena per otto settimane, poi passeranno a ricevere il farmaco sotto la pelle per altre otto settimane. Durante tutto lo studio verranno effettuati controlli regolari che includono prelievi di sangue per misurare i livelli della proteina, test per verificare la funzione dei polmoni, misurazione dei segni vitali come pressione sanguigna e frequenza cardiaca, e controlli per verificare se ci sono effetti indesiderati. I medici monitoreranno anche se si verificano peggioramenti dei sintomi respiratori durante il periodo dello studio.

Lo scopo principale dello studio è valutare se ACT-1004-1239 può favorire la riparazione della mielina nei partecipanti con sclerosi multipla progressiva, utilizzando una tecnica di imaging chiamata risonanza magnetica per misurare i cambiamenti. Durante lo studio, che durerà circa 24 settimane, i partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo e verranno sottoposti a vari esami per controllare come il trattamento influisce sulla mielina e sui sintomi della malattia. Verranno anche effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza del trattamento.

Nel corso dello studio verranno eseguiti diversi tipi di esami, tra cui misurazioni della mielina nel corpo calloso, una parte importante del cervello, e test chiamati potenziali evocati visivi che valutano la velocità con cui i segnali nervosi viaggiano lungo il nervo ottico. Verranno inoltre controllati i segni vitali, il peso corporeo, gli esami di laboratorio e l’elettrocardiogramma per verificare che il trattamento sia ben tollerato. Lo studio raccoglierà anche informazioni su eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante il trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare se l’aggiunta di bleximenib al trattamento chemioterapico standard possa migliorare i risultati nei pazienti con questa forma di leucemia mieloide acuta che sono idonei a ricevere una chemioterapia intensiva. La chemioterapia intensiva è un trattamento forte che utilizza farmaci potenti per distruggere le cellule tumorali nel sangue e nel midollo osseo.

Lo studio prevede diverse fasi di trattamento. Inizialmente i partecipanti ricevono una terapia di induzione della remissione, che ha lo scopo di ridurre il numero di cellule leucemiche e portare la malattia in remissione completa, cioè quando non si trovano più segni della malattia negli esami. Successivamente segue una fase di consolidamento, che serve a rafforzare i risultati ottenuti ed eliminare eventuali cellule leucemiche residue. Dopo queste fasi, i partecipanti continuano con una terapia di mantenimento per un periodo prolungato. Durante tutte queste fasi, il medicinale sperimentale o il placebo vengono somministrati insieme alla chemioterapia standard.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di questa combinazione di trattamenti quando viene utilizzata prima dell’intervento chirurgico e della chemioterapia standard, misurando gli effetti collaterali più gravi e stabilendo la dose più appropriata per studi futuri. Durante lo studio, alle pazienti verrà prelevato del tessuto tumorale che sarà utilizzato per preparare le cellule TIL in laboratorio. Successivamente, queste cellule verranno reinfuse nella paziente insieme all’aldesleuchina a basse dosi. I medici monitoreranno attentamente eventuali reazioni avverse e l’effetto del trattamento sul tumore.

Nel corso dello studio verranno effettuati controlli regolari per valutare la risposta al trattamento e per verificare eventuali cambiamenti nei parametri del sangue e nelle condizioni generali della paziente. I ricercatori studieranno anche come il sistema immunitario risponde al trattamento, analizzando diversi tipi di cellule immunitarie presenti nel sangue e nel tessuto tumorale. Questo approccio rappresenta una forma di terapia cellulare avanzata che mira a utilizzare le difese naturali del corpo per contrastare il tumore ovarico in fase avanzata.

Lo scopo dello studio è verificare se l’aggiunta di MK-2870 a pembrolizumab possa migliorare il tempo durante il quale la malattia non si ripresenta dopo l’operazione rispetto al trattamento con solo pembrolizumab. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento solo se dopo l’intervento chirurgico non si è ottenuta una risposta completa, cioè se sono ancora presenti cellule tumorali nell’esame del tessuto rimosso. Prima di iniziare il trattamento dopo l’operazione, vengono eseguiti esami radiologici come la tomografia computerizzata con mezzo di contrasto del torace, dell’addome e del bacino oppure la risonanza magnetica per confermare l’assenza di malattia residua visibile.

Durante lo studio vengono valutati diversi aspetti importanti come la sopravvivenza complessiva, il tempo fino alla comparsa di metastasi a distanza, la sopravvivenza specifica legata al cancro del polmone e gli eventuali effetti collaterali dei trattamenti. Viene inoltre misurata la qualità di vita dei partecipanti attraverso questionari che valutano lo stato di salute generale, la capacità di svolgere attività fisiche e quotidiane, e sintomi specifici come difficoltà respiratoria, tosse e dolore toracico. I campioni di tessuto tumorale prelevati durante l’intervento vengono analizzati per determinare la presenza di specifici marcatori chiamati PD-L1 e TROP2 che possono influenzare la risposta al trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare gli effetti analgesici di TRV045 utilizzando un modello di dolore infiammatorio indotto da raggi ultravioletti di tipo B. Lo studio è randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, il che significa che i partecipanti riceveranno in modo casuale il farmaco attivo o il placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sapranno quale trattamento viene somministrato. Si tratta di uno studio di fase uno condotto su adulti sani.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno quattro diversi trattamenti in sequenza secondo un disegno incrociato, il che significa che ogni persona riceverà tutti i trattamenti in momenti diversi. La dose massima giornaliera del farmaco è di trecento milligrammi e la dose totale massima è di quattrocento milligrammi. Il periodo massimo di trattamento è di un giorno. Verranno effettuate misurazioni per valutare come il farmaco agisce sul dolore, come viene assorbito ed eliminato dall’organismo, e per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

Lo studio è organizzato in modo che ogni partecipante riceva sia il farmaco attivo che il placebo in due periodi diversi, senza sapere quale sta assumendo in ciascun momento. La dose massima giornaliera prevista è di 250 milligrammi e la dose totale massima che può essere somministrata è di 1000 milligrammi nell’arco di un periodo di trattamento che dura fino a quattro giorni. Durante lo studio vengono effettuate misurazioni per osservare i cambiamenti nell’attività elettrica del cervello rispetto ai valori iniziali.

Lo studio valuta anche la sicurezza del farmaco, quanto bene viene tollerato dall’organismo, come viene assorbito e come viene eliminato dal corpo. I partecipanti sono uomini adulti sani di età compresa tra 18 e 55 anni che devono soddisfare determinati requisiti fisici e che devono essere in grado di seguire tutte le procedure richieste dallo studio.

Lo scopo dello studio è valutare se il BHV-8000 è in grado di rallentare il peggioramento dei sintomi della malattia di Parkinson nelle persone che hanno ricevuto la diagnosi da meno di due anni. I ricercatori vogliono verificare se il medicinale può ritardare il momento in cui i sintomi peggiorano in modo significativo, in particolare per quanto riguarda le attività della vita quotidiana come vestirsi, mangiare o muoversi in casa.

Lo studio durerà circa 48 settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno il medicinale o il placebo ogni giorno. Durante questo periodo verranno effettuate visite regolari presso il centro dove i medici valuteranno i sintomi motori e le difficoltà nelle attività quotidiane utilizzando scale di valutazione specifiche. All’inizio e alla fine dello studio verrà eseguita una scansione cerebrale con il DaTSCAN per misurare i cambiamenti nell’attività delle cellule che producono dopamina. I medici monitoreranno anche la sicurezza del trattamento controllando eventuali effetti indesiderati e eseguendo esami del sangue per verificare che non ci siano alterazioni importanti nei valori di laboratorio.

Durante lo studio i pazienti vengono assegnati in modo casuale a uno di due gruppi di trattamento. Un gruppo riceve un trattamento breve con immunoterapia prima dell’intervento chirurgico o della radioterapia standard, mentre l’altro gruppo riceve il trattamento standard senza immunoterapia iniziale. I pazienti che ricevono l’immunoterapia vengono monitorati per vedere se il tumore risponde al trattamento in modo tale da permettere di evitare o ridurre la necessità di interventi chirurgici estesi. Il trattamento con nivolumab e ipilimumab viene somministrato per via endovenosa secondo dosaggi specifici stabiliti dal protocollo dello studio. Lo studio prevede un periodo di osservazione di due anni per valutare i risultati a lungo termine.

Durante tutto il periodo dello studio vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare l’efficacia del trattamento, la qualità di vita dei pazienti e eventuali effetti collaterali. Vengono raccolte informazioni sulla sopravvivenza senza recidiva del tumore, sul controllo locale della malattia e sulla sopravvivenza complessiva. Lo studio valuta anche gli aspetti economici confrontando i costi e i benefici dei due approcci terapeutici. I pazienti vengono sottoposti a esami di laboratorio regolari e controlli clinici per garantire la sicurezza durante il trattamento e il periodo di follow-up.

Lo scopo dello studio è valutare se l’applicazione di 6QC-ICG sulla pelle ferita dei volontari sani e sulla zona operata delle pazienti con cancro al seno è sicura e ben tollerata, sia a livello locale che in tutto il corpo. Si vuole anche verificare se questa sostanza può aiutare a visualizzare in tempo reale durante l’operazione la presenza di tessuto tumorale residuo, permettendo al chirurgo di rimuoverlo completamente. Per le pazienti che partecipano alla seconda parte dello studio è necessario avere una diagnosi confermata di cancro al seno invasivo o carcinoma duttale in situ di grado elevato.

Durante lo studio vengono effettuate diverse valutazioni per controllare la sicurezza del trattamento. Queste includono l’osservazione della pelle nel punto di applicazione, la misurazione del dolore e del prurito, il controllo dei segni vitali come la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca, esami del sangue e delle urine, e un elettrocardiogramma per controllare il cuore. Vengono anche raccolti campioni di sangue e urina per misurare la quantità di 6QC-ICG presente nel corpo e capire come viene eliminata. Durante l’intervento chirurgico delle pazienti con cancro al seno vengono scattate immagini fluorescenti della cavità chirurgica per vedere se la sostanza rende visibili eventuali aree con cellule tumorali, e questi tessuti vengono poi analizzati in laboratorio per confermare la presenza o assenza di tumore.

Durante lo studio, donne in gravidanza sane riceveranno una singola dose del vaccino o del placebo attraverso un’iniezione nel muscolo. Le partecipanti devono essere in gravidanza tra la ventiquattresima e la trentaseiesima settimana di gestazione al momento della vaccinazione e avere una gravidanza singola senza complicazioni. Dopo la vaccinazione, verranno monitorate le reazioni nel punto dell’iniezione come arrossamento, gonfiore e dolore, oltre a sintomi generali come febbre, nausea, vomito, diarrea, mal di testa, stanchezza, dolori muscolari e dolori articolari. Verranno anche registrati eventuali eventi avversi che richiedono attenzione medica o che sono considerati gravi.

Nei neonati nati dalle donne vaccinate, lo studio misurerà i livelli di anticorpi presenti nel sangue alla nascita per determinare se il vaccino somministrato alla madre ha fornito una protezione sufficiente contro le infezioni da streptococco di gruppo B. Verranno raccolti campioni di sangue dai neonati in diversi momenti per misurare le concentrazioni di anticorpi specifici contro i sei tipi di streptococco inclusi nel vaccino. Lo studio valuterà anche la sicurezza della vaccinazione materna nei neonati monitorando eventuali problemi di salute che potrebbero verificarsi dopo la nascita. In alcuni neonati verranno inoltre misurati i livelli di anticorpi contro altri agenti come il tossoide difterico e alcuni tipi di pneumococco per verificare se il vaccino materno interferisce con altre vaccinazioni infantili.

Lo scopo dello studio è verificare se il belimumab può modificare il profilo delle cellule B della memoria specifiche per gli antigeni HLA presenti nel sangue. Le cellule B della memoria sono cellule del sistema immunitario che ricordano sostanze estranee incontrate in passato e possono produrre anticorpi contro di esse. Gli antigeni HLA sono proteine presenti sulla superficie delle cellule che aiutano il sistema immunitario a riconoscere ciò che appartiene al corpo e ciò che è estraneo. Nei pazienti altamente sensibilizzati, queste cellule producono anticorpi contro molti tipi diversi di HLA, rendendo difficile trovare un donatore compatibile. Lo studio vuole capire se il trattamento può aiutare a identificare meglio quali anticorpi sono realmente pericolosi per un eventuale trapianto, permettendo di rimuovere dalla lista delle incompatibilità alcuni antigeni HLA che in realtà potrebbero essere accettabili.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno il belimumab per un periodo di quattro settimane. Prima dell’inizio del trattamento e durante lo studio verranno effettuati prelievi di sangue per analizzare le cellule B della memoria e gli anticorpi presenti nel sangue. Queste analisi verranno ripetute dopo le quattro settimane di trattamento e successivamente a distanza di dodici e trentasei settimane per valutare i cambiamenti nel tempo. Lo studio misurerà il numero e il tipo di anticorpi prodotti dalle cellule B della memoria attraverso una tecnica di laboratorio chiamata analisi Luminex. Verranno inoltre valutate le diverse popolazioni di cellule B nel sangue e i livelli di una sostanza chiamata BAFF che regola la sopravvivenza di queste cellule. I ricercatori monitoreranno eventuali effetti indesiderati durante il trattamento e nei mesi successivi.

Lo scopo dello studio è valutare se XC001 possa ridurre la mancanza di flusso sanguigno nelle aree del cuore che rimangono mal irrorate anche dopo l’intervento di bypass. Questo viene misurato utilizzando una tecnica di imaging chiamata risonanza magnetica cardiovascolare, che permette di vedere quanto bene il sangue raggiunge le diverse parti del muscolo cardiaco e come funziona il ventricolo sinistro. Lo studio confronterà i risultati tra chi riceve XC001 e chi riceve placebo per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una singola iniezione di XC001 o placebo direttamente nel cuore durante l’intervento di bypass coronarico. Dopo l’intervento, tra il quarto e il sesto giorno, verrà eseguita una risonanza magnetica di base. Successivamente, i partecipanti saranno seguiti per 26 settimane con esami di risonanza magnetica a 12 e 26 settimane dopo l’intervento. Esiste anche la possibilità di prolungare l’osservazione per altre 26 settimane, per un totale di 52 settimane. Durante questi esami, verranno somministrati farmaci che aiutano a vedere meglio il flusso sanguigno nel cuore attraverso le immagini della risonanza magnetica.

Lo scopo dello studio è valutare se AOC 1020 può migliorare la capacità di movimento delle persone con questa malattia. Durante lo studio, che durerà 78 settimane, verranno effettuate diverse valutazioni per misurare come i partecipanti riescono a camminare e muoversi. Una delle misurazioni principali consiste nel cronometrare quanto velocemente una persona riesce a camminare per una distanza di 10 metri. Verranno anche misurate la forza muscolare, la capacità di alzarsi da una sedia e camminare, e la capacità di usare le braccia nelle attività quotidiane.

Lo studio raccoglierà anche informazioni su come i partecipanti si sentono riguardo alla loro qualità di vita, al dolore, alla stanchezza e alla capacità di svolgere le normali attività fisiche. Verranno eseguiti esami del sangue per verificare la sicurezza del trattamento e per misurare alcune sostanze che possono indicare l’attività della malattia. Possono partecipare allo studio persone di età compresa tra 18 e 70 anni che hanno una diagnosi confermata di distrofia muscolare facio-scapolo-omerale attraverso test genetici e che sono in grado di camminare da sole per almeno 10 metri, anche se possono usare tutori o supporti per le caviglie.

Lo scopo dello studio è valutare se il dapagliflozin può rallentare il peggioramento della funzione renale nelle persone con questa malattia. Durante lo studio verrà misurata la velocità con cui diminuisce la funzione renale, che viene valutata attraverso esami del sangue che permettono di calcolare quanto bene i reni riescono a filtrare le sostanze. Questo valore viene chiamato tasso di filtrazione glomerulare stimato.

Lo studio avrà una durata di circa tre anni per ogni partecipante. I pazienti riceveranno il medicinale in studio oppure il placebo per un periodo di 156 settimane, seguito da un periodo di osservazione finale. Durante tutto lo studio verranno effettuati controlli regolari e prelievi di sangue per valutare come cambia la funzione renale nel tempo. In un gruppo più piccolo di partecipanti verrà anche misurato il volume totale dei reni dopo un anno di trattamento per vedere se ci sono cambiamenti nelle dimensioni.

Lo scopo dello studio è verificare se assumere il cabozantinib insieme a un pasto normale per alcuni giorni alla settimana, saltando poi dei giorni senza prendere il medicinale, produce gli stessi livelli di farmaco nel sangue rispetto all’assunzione giornaliera di una dose più bassa a stomaco vuoto. Normalmente il cabozantinib si prende ogni giorno senza cibo, ma quando i pazienti hanno effetti indesiderati la dose viene ridotta. Questo studio vuole capire se saltare alcuni giorni di trattamento, invece di ridurre la dose, possa essere un’alternativa valida mantenendo la stessa quantità di farmaco nell’organismo.

Durante lo studio vengono effettuati prelievi di sangue per misurare la quantità di cabozantinib presente nel corpo in momenti diversi. I partecipanti continuano a prendere la loro dose abituale di cabozantinib per alcune settimane, poi passano a un programma diverso in cui assumono il medicinale con il cibo per uno o due giorni seguiti da giorni in cui non lo prendono. Vengono anche raccolte informazioni sulla qualità di vita dei pazienti attraverso questionari e vengono registrati eventuali effetti indesiderati che si possono verificare durante il trattamento. Lo studio dura circa otto settimane per ogni partecipante e alla fine viene chiesto ai pazienti quale metodo di assunzione preferiscono.

Lo scopo dello studio è dimostrare che l’aggiunta di ianalumab al trattamento con eltrombopag può prolungare il tempo prima che si verifichi un fallimento della terapia rispetto al solo utilizzo di eltrombopag nei pazienti con trombocitopenia immune primaria. Durante lo studio i partecipanti riceveranno una combinazione di questi farmaci e verranno seguiti per valutare quanto tempo il trattamento riesce a mantenere sotto controllo la malattia senza necessità di ulteriori interventi terapeutici. Alcuni pazienti potrebbero inoltre ricevere altri medicinali di supporto come antistaminici, analgesici, immunoglobuline normali umane, glucocorticoidi o farmaci antivirali come entecavir, a seconda delle necessità cliniche individuali.

Lo studio prevede che i pazienti vengano assegnati in modo casuale a ricevere ianalumab oppure placebo, entrambi in aggiunta a eltrombopag. Durante il periodo di trattamento, che può durare fino a ventiquattro settimane, verranno effettuati controlli regolari per misurare il numero di piastrine nel sangue e verificare l’efficacia del trattamento. Verranno inoltre monitorati eventuali effetti collaterali, episodi di sanguinamento, la necessità di terapie di salvataggio e la qualità di vita dei pazienti attraverso questionari specifici. Lo studio valuterà anche i livelli di alcune cellule del sistema immunitario chiamate cellule B e la concentrazione di immunoglobuline nel sangue, per comprendere meglio come il farmaco agisce nell’organismo.

Lo scopo dello studio è valutare se è possibile aumentare l’intervallo di tempo tra una dose e l’altra di osimertinib rispetto alla modalità standard di assunzione giornaliera, mantenendo la stessa efficacia del trattamento. L’idea è di verificare se assumere il farmaco con maggiore distanza temporale tra le dosi possa essere altrettanto efficace nel controllare la malattia. Lo studio coinvolge pazienti che stanno già assumendo osimertinib da almeno tre mesi e che hanno mostrato una risposta positiva al trattamento, cioè una riduzione o stabilizzazione del tumore visibile attraverso esami radiologici.

Durante lo studio i partecipanti continueranno ad assumere osimertinib ma con un intervallo modificato tra le dosi, e verranno monitorati regolarmente per valutare come evolve la malattia e come viene tollerato il trattamento. Il periodo massimo di trattamento previsto è di 104 settimane. I medici valuteranno quanto tempo passa prima che la malattia progredisca, la sopravvivenza complessiva, gli effetti collaterali riferiti dai pazienti, la qualità della vita, l’eventuale comparsa di metastasi al sistema nervoso centrale e l’aderenza alla terapia.

I medicinali utilizzati nello studio includono corticosteroidi inalatori come il beclometasone dipropionato, il fluticasone propionato e il budesonide, che aiutano a ridurre l’infiammazione delle vie respiratorie. Viene utilizzato anche il salbutamolo, un broncodilatatore che aiuta ad aprire le vie respiratorie quando si manifestano i sintomi.

Lo studio confronterà due diversi approcci di trattamento: l’uso quotidiano dei corticosteroidi inalatori per almeno 6 settimane insieme all’uso di broncodilatatori quando necessario, rispetto all’uso di corticosteroidi e broncodilatatori solo durante i sintomi. Il periodo di osservazione durerà 12 mesi per valutare come questi trattamenti influenzano il controllo dei sintomi e la qualità della vita dei bambini.

Lo scopo principale dello studio è confrontare l’efficacia del trattamento combinato di zipalertinib e chemioterapia rispetto alla chemioterapia con placebo. I pazienti riceveranno zipalertinib in forma di compresse da assumere per via orale, mentre i farmaci chemioterapici verranno somministrati attraverso infusione endovenosa.

Durante lo studio, i medici monitoreranno quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia si ripresenti dopo l’intervento chirurgico. Il trattamento con zipalertinib o placebo potrà continuare fino a 36 mesi, mentre la chemioterapia verrà somministrata per un periodo massimo di 84 giorni secondo uno schema prestabilito.

I partecipanti riceveranno prima una dose di Prevenar 20 e successivamente, dopo almeno 12 mesi, una dose di CAPVAXIVE. I vaccini verranno somministrati tramite iniezione intramuscolare. Lo scopo principale è valutare come la rimozione della milza influisce sulla capacità del sistema immunitario di sviluppare una memoria immunologica dopo la vaccinazione.

Lo studio includerà pazienti adulti che devono sottoporsi a rimozione della milza per diverse condizioni mediche, come interventi chirurgici al pancreas o malattie del sangue. I partecipanti non devono aver ricevuto in precedenza altri vaccini pneumococcici coniugati, ad eccezione del Prevenar 20. Durante lo studio verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la risposta immunitaria ai vaccini.

Lo studio valuterà l’efficacia e la sicurezza della terapia trombolitica endovenosa nei pazienti che hanno assunto anticoagulanti orali nelle 48 ore precedenti all’ictus. I farmaci vengono somministrati attraverso un’iniezione in vena entro 4 ore e 30 minuti dall’inizio dei sintomi dell’ictus.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno una singola dose di uno dei due farmaci (Actilyse o Metalyse). I medici monitoreranno le condizioni dei pazienti per valutare il recupero delle funzioni neurologiche e verificare eventuali complicanze nei giorni successivi al trattamento. Il monitoraggio proseguirà per 90 giorni dopo la somministrazione del farmaco per valutare il recupero complessivo del paziente.

Lo studio è diviso in due fasi. La prima fase ha lo scopo di determinare la dose sicura del trattamento, mentre la seconda fase valuterà quanto il trattamento è efficace nel combattere la malattia. Il farmaco viene creato utilizzando le cellule del paziente stesso, che vengono prelevate, modificate in laboratorio e poi reinfuse nel paziente attraverso una flebo.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per valutare gli effetti del farmaco e eventuali effetti collaterali. Il monitoraggio continuerà per due anni dopo la somministrazione del trattamento. Questa terapia rappresenta una nuova opportunità per i pazienti che non hanno risposto alle terapie standard o hanno avuto una ricaduta della malattia.

Lo scopo principale dello studio è valutare come la funzione ovarica si riprende dopo eventuali effetti collaterali del trattamento. Il nirogacestat viene somministrato alle pazienti per un periodo che può durare fino a 24 mesi. Durante questo periodo, vengono monitorate le funzioni ormonali e il ciclo mestruale delle partecipanti.

Lo studio prevede il monitoraggio di diversi parametri ormonali, tra cui l’ormone follicolo-stimolante e l’ormone anti-mulleriano, per valutare la funzionalità ovarica. Viene anche controllata la sicurezza generale del trattamento attraverso esami del sangue regolari e visite mediche. Il farmaco è stato designato come farmaco orfano, il che significa che è sviluppato specificamente per il trattamento di malattie rare.

La ricerca prevede la somministrazione di una singola dose di tossoide tetanico tramite iniezione intramuscolare. Il vaccino viene utilizzato come strumento per studiare la risposta immunitaria, non come trattamento per le malattie autoimmuni. La dose del vaccino è di 0,5 millilitri, che corrisponde alla dose standard di richiamo del vaccino antitetanico.

Lo scopo dello studio è comprendere meglio come il sistema immunitario funziona nelle malattie autoimmuni, confrontando la risposta al vaccino tra persone con malattie autoimmuni e persone sane. Questo aiuterà i ricercatori a capire meglio i meccanismi delle malattie autoimmuni e potrebbe portare allo sviluppo di trattamenti più efficaci in futuro.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questo farmaco quando viene utilizzato per un lungo periodo di tempo. Il farmaco è progettato per aiutare a ridurre l’infiammazione e migliorare i sintomi della colite ulcerosa.

Lo studio è un’estensione a lungo termine che durerà circa 104 settimane (2 anni). Durante questo periodo, i partecipanti riceveranno il trattamento con efavaleukin alfa e verranno monitorati regolarmente per valutare come il loro organismo risponde al farmaco. I medici controlleranno sia i miglioramenti della malattia sia eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi durante il trattamento.

Lo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di diverse dosi del farmaco BMN 351 nei pazienti affetti da questa condizione. Il farmaco è un oligonucleotide fosforotioato, una molecola progettata per correggere specifici difetti genetici presenti in alcuni pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi multiple del farmaco attraverso infusione in vena. I medici monitoreranno attentamente la sicurezza del trattamento attraverso esami del sangue, esami delle urine, elettrocardiogramma ed ecocardiografia. Verranno anche studiati i livelli del farmaco nel sangue, nelle urine e nei muscoli per capire come il corpo risponde al trattamento.

Lo studio esaminerà come il farmaco agisce nel ridurre l’infiammazione e migliorare i sintomi della colite ulcerosa. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno l’efavaleukin alfa mentre altri riceveranno un placebo. I partecipanti possono continuare ad assumere alcuni dei loro farmaci abituali per la colite ulcerosa, come i corticosteroidi orali, la mesalazina o altri medicinali immunomodulatori come l’azatioprina.

Il periodo principale di trattamento durerà 12 settimane, durante le quali verranno monitorate le condizioni dei partecipanti per valutare se il farmaco è efficace nel portare la malattia in remissione. Durante questo periodo, i medici controlleranno regolarmente lo stato di salute dei partecipanti e verificheranno eventuali effetti collaterali del trattamento. I controlli includeranno esami del colon per verificare la riduzione dell’infiammazione.

Lo scopo principale dello studio è valutare quanto tempo passa prima che la malattia nel fegato progredisca nei due gruppi di trattamento. Il melfalan viene somministrato direttamente nel fegato attraverso un’infusione, mentre la trifluridina-tipiracil viene assunta sotto forma di compresse e il bevacizumab viene somministrato per infusione endovenosa.

Durante lo studio, i pazienti saranno sottoposti a regolari controlli medici e a esami di imaging come tomografia computerizzata e risonanza magnetica per monitorare la risposta al trattamento. I pazienti verranno seguiti per diversi mesi per valutare l’efficacia e la sicurezza dei trattamenti.