Lo scopo dello studio è verificare se baricitinib può ritardare lo sviluppo del diabete di tipo 1 nelle persone a rischio rispetto al placebo. Il farmaco viene somministrato per bocca sotto forma di compresse rivestite o di sospensione liquida. Il trattamento può durare fino a sessanta mesi, cioè cinque anni. Durante questo periodo i partecipanti verranno controllati regolarmente per vedere se e quando sviluppano il diabete di tipo 1 in forma completa.

Lo studio confronta l’effetto di baricitinib con quello del placebo misurando quanto tempo passa dall’inizio dello studio fino alla comparsa del diabete di tipo 1 completo. I partecipanti devono avere almeno due autoanticorpi legati al diabete e devono pesare almeno otto chilogrammi. Lo studio è organizzato in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi riceve il farmaco vero e chi riceve il placebo fino alla fine dello studio.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bene funziona fitusiran nel prevenire gli episodi di sanguinamento nei bambini maschi di età compresa tra uno e dodici anni che hanno emofilia. Durante lo studio, alcuni bambini riceveranno fitusiran come trattamento preventivo, mentre altri continueranno inizialmente con il loro trattamento abituale, che può includere farmaci chiamati concentrati di fattori della coagulazione o agenti bypassanti. Lo studio confronterà il numero di episodi di sanguinamento che richiedono trattamento durante il periodo in cui i bambini usano fitusiran con il numero di episodi durante il periodo in cui usano il loro trattamento abituale.

Lo studio durerà diversi anni e i bambini riceveranno iniezioni di fitusiran a intervalli regolari. Durante tutto il periodo dello studio, i medici monitoreranno attentamente la sicurezza del medicinale osservando eventuali effetti indesiderati e valuteranno anche altri aspetti come il numero di sanguinamenti spontanei, i sanguinamenti nelle articolazioni, i cambiamenti nell’attività fisica, l’intensità del dolore e la qualità della vita dei bambini. Alcuni bambini che hanno già partecipato a studi precedenti con fitusiran potranno continuare a ricevere questo medicinale in questo nuovo studio.

Lo scopo dello studio è valutare se il treprostinil palmitil può migliorare la capacità di fare esercizio fisico rispetto al placebo. Durante lo studio verranno misurati diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la distanza che riescono a camminare in sei minuti, che è un modo per capire quanto bene funzionano i polmoni e il cuore durante l’attività fisica. Verranno anche controllati i livelli nel sangue di una sostanza chiamata NT proBNP, che aiuta a capire come sta lavorando il cuore, e verrà osservato se ci sono cambiamenti nei sintomi che i partecipanti avvertono nella loro vita quotidiana.

Lo studio durerà circa ventiquattro settimane per ogni partecipante. Durante questo periodo, i partecipanti dovranno inalare il medicinale o il placebo regolarmente e sottoporsi a visite mediche per controllare come stanno rispondendo al trattamento. Verranno effettuati test per misurare la capacità di camminare, esami del sangue e altre valutazioni per monitorare l’efficacia del trattamento e la sicurezza. I partecipanti che stanno già assumendo altri medicinali per la loro malattia polmonare o per l’ipertensione polmonare potranno continuare a prenderli durante lo studio, purché siano su una dose stabile da almeno trenta giorni.

Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con irinotecan più cetuximab sia più efficace del trattamento con trifluridina, tipiracil cloridrato e bevacizumab nel ridurre le dimensioni del tumore. Per partecipare, i pazienti devono aver già ricevuto due precedenti linee di trattamento: una prima terapia che includeva un farmaco anti-EGFR e che ha funzionato bene per almeno sei mesi, e una seconda terapia senza farmaci anti-EGFR alla quale la malattia è poi progredita. Inoltre, devono essere passati almeno quattro mesi dall’ultima somministrazione di un farmaco anti-EGFR. I pazienti devono avere almeno una lesione tumorale misurabile e non devono aver ricevuto in precedenza il farmaco trifluridina e tipiracil cloridrato.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento assegnato per un periodo massimo di trenta mesi e verranno regolarmente sottoposti a controlli per valutare come risponde il tumore e per verificare eventuali effetti indesiderati dei farmaci. Le valutazioni includeranno esami del sangue, visite mediche e esami radiologici per misurare le dimensioni del tumore. Verranno anche valutati il tempo che passa prima che la malattia peggiori, la sopravvivenza complessiva dei pazienti, la sicurezza dei trattamenti attraverso la registrazione degli eventi avversi e la qualità della vita mediante questionari specifici. Lo studio è aperto, il che significa che sia i medici che i pazienti sapranno quale trattamento viene somministrato.

Lo scopo dello studio è valutare se icotrokinra sia efficace nel controllare i sintomi della malattia e nel portare a una remissione clinica, cioè una condizione in cui i sintomi della colite ulcerosa scompaiono o si riducono notevolmente. Lo studio valuterà sia la capacità del farmaco di indurre inizialmente questo miglioramento sia di mantenerlo nel tempo. La ricerca coinvolgerà sia persone adulte sia adolescenti con età compresa tra i dodici e i diciassette anni.

Lo studio si svolge in diverse fasi. Nella prima fase, chiamata fase di induzione, i partecipanti adulti riceveranno icotrokinra o placebo per dodici settimane per verificare se il trattamento può migliorare i sintomi della malattia. Coloro che risponderanno positivamente al trattamento potranno poi entrare in una seconda fase, chiamata fase di mantenimento, che durerà quaranta settimane e servirà a valutare se il farmaco riesce a mantenere i benefici ottenuti nel tempo. Gli adolescenti parteciperanno principalmente alla fase di mantenimento dello studio. Durante tutto il periodo dello studio verranno effettuati controlli regolari per monitorare l’efficacia del trattamento e la sicurezza dei partecipanti.

Lo scopo dello studio è valutare quale dei due trattamenti sia più efficace nel rallentare la progressione della malattia. I ricercatori vogliono misurare quanto tempo passa prima che il tumore cresca o si diffonda ulteriormente nei pazienti che ricevono ivonescimab rispetto a quelli che ricevono bevacizumab, entrambi in combinazione con la chemioterapia. Lo studio è randomizzato, il che significa che i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento, ed è in doppio cieco, quindi né i pazienti né i medici sanno quale farmaco specifico viene somministrato durante lo studio.

Durante lo studio vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento attraverso esami radiologici che permettono di vedere se il tumore si riduce, rimane stabile o cresce. Vengono inoltre raccolte informazioni sulla sicurezza dei trattamenti, osservando eventuali effetti collaterali e analizzando i risultati degli esami del sangue. Lo studio include anche la misurazione delle concentrazioni del farmaco ivonescimab nel sangue dei pazienti e la verifica di eventuali reazioni del sistema immunitario al farmaco stesso.

Lo scopo dello studio è valutare se zasocitinib sia efficace nel migliorare le chiazze bianche della pelle causate dalla vitiligine non segmentale rispetto al placebo dopo ventiquattro settimane di trattamento. Durante lo studio, che avrà una durata massima di cinquantadue settimane, i medici misureranno quanto le aree depigmentate della pelle migliorano nel tempo. In particolare, verrà prestata particolare attenzione al miglioramento delle chiazze sul viso, che spesso rappresentano una preoccupazione importante per le persone con questa condizione. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere diverse dosi di zasocitinib oppure il placebo, e né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato durante la fase principale dello studio.

Lo studio includerà adulti tra i diciotto e i settantacinque anni con diagnosi clinica di vitiligine non segmentale che soddisfano specifici criteri riguardanti l’estensione delle aree depigmentate della pelle. I partecipanti dovranno essere disponibili a seguire tutte le procedure dello studio, che includono visite regolari presso il centro clinico e l’utilizzo di strumenti digitali per il monitoraggio. Durante lo studio verranno anche valutati la sicurezza del farmaco e gli eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi con il trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace il brivekimig nel trattamento delle persone con idrosadenite suppurativa moderata o grave, testando diversi schemi di dosaggio del farmaco. Durante lo studio si osserverà se il trattamento può ridurre il numero di ascessi e noduli infiammatori, diminuire il numero di lesioni che drenano liquido, migliorare il dolore della pelle e aumentare la qualità di vita dei partecipanti. Lo studio è organizzato in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi riceve il farmaco attivo e chi riceve il placebo, per garantire risultati obiettivi.

Lo studio prevede una fase iniziale di trattamento seguita da un periodo di mantenimento. I partecipanti che possono prendere parte allo studio devono avere una diagnosi di idrosadenite suppurativa da almeno sei mesi, con lesioni presenti in almeno due aree diverse del corpo, e devono aver provato senza successo un trattamento con antibiotici orali oppure non aver potuto tollerare questi farmaci. Durante lo studio verranno misurati vari aspetti come il miglioramento dei sintomi della pelle, i cambiamenti nel dolore percepito, la qualità di vita e la sicurezza del trattamento attraverso il monitoraggio di eventuali effetti indesiderati.

Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con darovasertib prima della terapia principale possa aiutare a proteggere la vista dei pazienti e a preservare l’occhio. Lo studio è diviso in due gruppi di pazienti. Il primo gruppo include persone che riceveranno la radioterapia con placca e lo studio vuole vedere se il farmaco può ridurre la perdita della vista che spesso si verifica dopo questo tipo di radioterapia. Il secondo gruppo include persone per le quali è prevista la rimozione chirurgica dell’occhio e lo studio vuole verificare se il farmaco può ridurre il tumore abbastanza da permettere di salvare l’occhio ed evitare l’intervento chirurgico.

Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il darovasertib prima del loro trattamento principale, mentre altri riceveranno solo il trattamento principale senza il farmaco. I pazienti che ricevono il farmaco lo prenderanno per un periodo di tempo prima della radioterapia o dell’intervento chirurgico. I medici controlleranno regolarmente le dimensioni del tumore nell’occhio usando esami come l’ecografia e fotografie del fondo dell’occhio, e misureranno la vista dei pazienti usando tabelle speciali per verificare quanto bene riescono a vedere. Lo studio seguirà i pazienti per diversi anni dopo il trattamento per valutare i risultati a lungo termine, inclusi eventuali effetti collaterali e la capacità di mantenere la vista e preservare l’occhio.

Lo scopo dello studio è valutare se il danicamtiv può migliorare la funzione cardiaca e la capacità di fare esercizio fisico nelle persone con cardiomiopatia dilatativa genetica e familiare. Lo studio è diviso in due parti: nella prima parte si valuterà come il farmaco influisce sulla funzione del cuore utilizzando un ecocardiogramma transtoracico, che è un esame che utilizza onde sonore per creare immagini del cuore, mentre nella seconda parte si misurerà la capacità di esercizio attraverso un test da sforzo cardiopolmonare, che valuta quanto bene il cuore e i polmoni lavorano insieme durante l’attività fisica.

Durante lo studio, che durerà circa 26 settimane, i partecipanti assumeranno le compresse assegnate e saranno sottoposti a visite regolari per monitorare la loro condizione. Verranno effettuati diversi esami per misurare come funziona il cuore e quanto bene i partecipanti riescono a svolgere attività fisiche. Lo studio confronterà i risultati tra le persone che assumono danicamtiv e quelle che assumono placebo per determinare se il farmaco è efficace e sicuro nel trattamento di questa forma di cardiomiopatia.

Lo scopo dello studio è verificare se un trattamento antibiotico di durata più breve, che continua per 24 ore dopo che la febbre è scomparsa, funziona altrettanto bene del trattamento standard di 10 giorni nel prevenire il ritorno dell’infezione. I ricercatori vogliono capire se è possibile ridurre la durata della terapia antibiotica senza aumentare il rischio che l’infezione si ripresenti entro 30 giorni dalla fine del trattamento.

Durante lo studio, i bambini partecipanti riceveranno il medicinale antibiotico per bocca e verranno seguiti con controlli clinici e analisi delle urine per valutare l’efficacia del trattamento. Lo studio confronterà due gruppi di bambini: un gruppo riceverà l’antibiotico per un periodo breve che termina 24 ore dopo la scomparsa della febbre, mentre l’altro gruppo seguirà il trattamento standard di 10 giorni. I ricercatori monitoreranno anche se dopo il trattamento compaiono batteri resistenti all’antibiotico utilizzato, controllando le urine in caso di sospetta ricomparsa dell’infezione.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace questa combinazione di trattamenti nel mantenere i pazienti liberi dalla malattia per tre anni dopo la diagnosi, e verificare quanto sia sicuro questo approccio terapeutico. Si vuole inoltre osservare se questo nuovo schema di cura, che elimina alcuni cicli di chemioterapia tradizionale sostituendoli con blinatumomab, possa funzionare altrettanto bene o meglio dei trattamenti standard.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno prima un periodo di terapia iniziale che include diversi farmaci chemioterapici insieme a uno degli inibitori della tirosin chinasi. Successivamente, riceveranno tre cicli di trattamento con blinatumomab, che viene somministrato tramite infusione in vena, mentre continuano a prendere l’inibitore della tirosin chinasi. Il blinatumomab viene somministrato in modo continuo per periodi di diverse settimane, seguiti da pause tra un ciclo e l’altro. I medici monitoreranno attentamente i pazienti per verificare la risposta al trattamento e per controllare eventuali effetti collaterali come infezioni, problemi neurologici o reazioni legate al rilascio di sostanze da parte del sistema immunitario. Lo studio durerà diversi anni per poter valutare i risultati a lungo termine di questo approccio terapeutico.

Lo scopo dello studio è capire come il corpo dei bambini e dei ragazzi assorbe ed elimina questo medicinale, come agisce sulle cellule del sangue e se è sicuro e ben tollerato in questa fascia di età. Durante lo studio verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la quantità di medicinale presente nel corpo e per controllare le cellule B. I medici osserveranno anche se si verificano effetti indesiderati e controlleranno i valori degli esami del sangue e i segni vitali come la pressione e la temperatura. Inoltre verrà valutato se il trattamento aiuta a migliorare la forza muscolare e le attività quotidiane dei partecipanti.

I bambini e ragazzi che partecipano possono continuare a prendere i loro medicinali abituali per la miastenia gravis come i cortisonici o altri medicinali che riducono l’attività del sistema immunitario come azatioprina, micofenolato mofetile o acido micofenolico, a patto che le dosi siano rimaste stabili per un certo periodo prima dell’inizio dello studio. Possono anche continuare a prendere medicinali che migliorano la forza muscolare come la piridostigmina. Lo studio durerà diversi anni per raccogliere tutte le informazioni necessarie sulla sicurezza e gli effetti del medicinale nei giovani pazienti.

Lo scopo dello studio è valutare se il BHV-8000 è in grado di rallentare il peggioramento dei sintomi della malattia di Parkinson nelle persone che hanno ricevuto la diagnosi da meno di due anni. I ricercatori vogliono verificare se il medicinale può ritardare il momento in cui i sintomi peggiorano in modo significativo, in particolare per quanto riguarda le attività della vita quotidiana come vestirsi, mangiare o muoversi in casa.

Lo studio durerà circa 48 settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno il medicinale o il placebo ogni giorno. Durante questo periodo verranno effettuate visite regolari presso il centro dove i medici valuteranno i sintomi motori e le difficoltà nelle attività quotidiane utilizzando scale di valutazione specifiche. All’inizio e alla fine dello studio verrà eseguita una scansione cerebrale con il DaTSCAN per misurare i cambiamenti nell’attività delle cellule che producono dopamina. I medici monitoreranno anche la sicurezza del trattamento controllando eventuali effetti indesiderati e eseguendo esami del sangue per verificare che non ci siano alterazioni importanti nei valori di laboratorio.

Lo scopo dello studio è verificare se il tirzepatide può ridurre il rischio di malattie gravi e di morte nelle persone con obesità. In particolare, i ricercatori vogliono vedere se questo farmaco può aiutare a prevenire eventi come la morte per qualsiasi causa, l’infarto del cuore che non porta alla morte, l’ictus che non porta alla morte, interventi per ripristinare il flusso di sangue nelle arterie del cuore, o problemi legati allo scompenso cardiaco, che è una condizione in cui il cuore non riesce a pompare sangue in modo efficace.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, fino a circa 324 giorni, con iniezioni settimanali. I partecipanti saranno seguiti regolarmente dai medici che monitoreranno la loro salute e registreranno eventuali eventi medici che si verificano. Lo studio è progettato in modo che né i partecipanti né i medici sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo e chi sta ricevendo il placebo, per garantire che i risultati siano valutati in modo obiettivo.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del denecimig quando viene usato in modo continuativo per prevenire i sanguinamenti nelle persone con emofilia A, sia in quelle che hanno sviluppato inibitori sia in quelle che non li hanno. Lo studio vuole anche osservare come funziona il medicinale nel tempo, quanti episodi di sanguinamento si verificano durante il trattamento e se il corpo produce anticorpi contro il medicinale stesso.

I partecipanti allo studio provengono da altri studi precedenti con lo stesso medicinale e continuano il trattamento con denecimig per un periodo che può durare fino a circa cinque anni. Durante questo tempo, ricevono regolarmente le iniezioni del medicinale sotto la pelle e vengono monitorati attraverso visite mediche programmate. Durante lo studio vengono raccolte informazioni sugli eventuali effetti indesiderati, sulle reazioni nel punto dove viene fatta l’iniezione, sul numero di episodi di sanguinamento che richiedono un trattamento e sulla quantità di medicinale presente nel sangue. In alcuni paesi, lo studio include anche bambini molto piccoli, di età inferiore a un anno, che non hanno mai ricevuto trattamenti o ne hanno ricevuti pochissimi.

Lo scopo dello studio è verificare se CagriSema funziona meglio di semaglutide, cagrilintide o placebo nel ridurre i livelli di zucchero nel sangue e il peso corporeo nelle persone con diabete di tipo 2 che non sono sufficientemente controllate con la metformina da sola o insieme a un inibitore SGLT2. Durante lo studio verranno misurati diversi valori, tra cui l’emoglobina glicata (chiamata HbA1c), che indica quanto bene è controllato lo zucchero nel sangue nel tempo, e il peso corporeo. Verranno anche controllati altri aspetti come la pressione del sangue, i grassi nel sangue chiamati trigliceridi e colesterolo, e il tempo in cui lo zucchero nel sangue rimane entro i livelli desiderati.

Lo studio durerà circa 68 settimane di trattamento, seguite da un periodo di osservazione. I partecipanti riceveranno iniezioni una volta alla settimana sotto la pelle e continueranno a prendere i loro medicinali abituali per il diabete. Durante lo studio verranno effettuate visite regolari per controllare come funzionano i medicinali e per verificare eventuali effetti indesiderati. Alcuni partecipanti useranno anche un dispositivo di monitoraggio continuo del glucosio per misurare i livelli di zucchero nel sangue in modo costante. Verranno raccolte informazioni sulla qualità di vita e sulla soddisfazione con il trattamento attraverso questionari.

Lo scopo dello studio è valutare se le nuove combinazioni di trattamenti immunoterapici funzionano meglio del dostarlimab da solo nel ridurre o eliminare il tumore. Durante lo studio, i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere diverse combinazioni di questi farmaci. Il trattamento viene somministrato per un periodo massimo di ventiquattro mesi. I medici valuteranno la risposta del tumore ai trattamenti attraverso esami regolari.

Per partecipare allo studio è necessario avere una malattia che può essere misurata attraverso esami radiologici e fornire un campione di tessuto tumorale, preferibilmente recente. Il campione può essere prelevato attraverso una biopsia o può essere utilizzato del tessuto già disponibile da precedenti esami, purché non sia troppo vecchio. Le persone che partecipano non devono aver ricevuto in precedenza altri trattamenti sistemici per la malattia diffusa, anche se possono aver ricevuto chemioterapia e radioterapia combinate per una malattia localizzata se completate da più di quattro mesi.

Lo scopo dello studio è verificare se camizestrant, da solo o in combinazione con abemaciclib, sia più efficace rispetto alle terapie ormonali standard nel prevenire la ricomparsa del tumore al seno dopo il trattamento iniziale. I pazienti che partecipano allo studio devono aver completato il trattamento chirurgico per il tumore al seno, con o senza radioterapia e chemioterapia, e non devono presentare segni di malattia residua o metastasi. I pazienti devono essere assegnati casualmente a uno dei gruppi di trattamento entro dodici mesi dall’intervento chirurgico definitivo al seno. Durante lo studio, vengono valutati vari aspetti della salute dei pazienti, inclusa la sopravvivenza senza recidiva del tumore, la sopravvivenza complessiva e la sicurezza dei trattamenti.

I pazienti ricevono il trattamento assegnato per un periodo che può durare fino a ottantaquattro mesi, durante i quali vengono monitorati regolarmente attraverso esami clinici, analisi di laboratorio e valutazioni della qualità di vita. Lo studio raccoglie informazioni sugli effetti collaterali dei farmaci, sui cambiamenti nelle condizioni di salute e sul benessere generale dei pazienti. Vengono anche misurati i livelli del farmaco nel sangue per comprendere meglio come il corpo elabora il trattamento. L’obiettivo finale è determinare quale approccio terapeutico offra i migliori risultati nel ridurre il rischio che il tumore al seno si ripresenti, mantenendo al contempo una buona qualità di vita per i pazienti.

Lo scopo dello studio è verificare se il farmaco cagrilintide semaglutide è sicuro per il cuore e se può essere utile nelle persone con malattie cardiovascolari. I ricercatori vogliono capire se questo trattamento può ridurre il rischio di eventi gravi che colpiscono il cuore e i vasi sanguigni, come la morte per cause cardiovascolari, un nuovo infarto o un nuovo ictus. Lo studio valuterà anche gli effetti del farmaco su altri aspetti della salute, come il peso corporeo, la pressione sanguigna, i livelli di grassi nel sangue chiamati colesterolo e trigliceridi, e la funzione dei reni.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo che può durare diversi mesi. Verranno effettuate visite regolari per controllare le condizioni di salute e per misurare vari parametri come il peso, la circonferenza della vita, la pressione del sangue e alcuni valori attraverso esami del sangue e delle urine. Lo studio raccoglierà anche informazioni sulla qualità della vita dei partecipanti e su eventuali effetti indesiderati del farmaco. I ricercatori monitoreranno attentamente tutti gli eventi che riguardano il cuore e i vasi sanguigni che si verificano durante lo studio.

Lo scopo dello studio è verificare se l’aggiunta di MK-2870 a pembrolizumab possa migliorare il tempo durante il quale la malattia non si ripresenta dopo l’operazione rispetto al trattamento con solo pembrolizumab. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento solo se dopo l’intervento chirurgico non si è ottenuta una risposta completa, cioè se sono ancora presenti cellule tumorali nell’esame del tessuto rimosso. Prima di iniziare il trattamento dopo l’operazione, vengono eseguiti esami radiologici come la tomografia computerizzata con mezzo di contrasto del torace, dell’addome e del bacino oppure la risonanza magnetica per confermare l’assenza di malattia residua visibile.

Durante lo studio vengono valutati diversi aspetti importanti come la sopravvivenza complessiva, il tempo fino alla comparsa di metastasi a distanza, la sopravvivenza specifica legata al cancro del polmone e gli eventuali effetti collaterali dei trattamenti. Viene inoltre misurata la qualità di vita dei partecipanti attraverso questionari che valutano lo stato di salute generale, la capacità di svolgere attività fisiche e quotidiane, e sintomi specifici come difficoltà respiratoria, tosse e dolore toracico. I campioni di tessuto tumorale prelevati durante l’intervento vengono analizzati per determinare la presenza di specifici marcatori chiamati PD-L1 e TROP2 che possono influenzare la risposta al trattamento.

Lo scopo dello studio è verificare se questi farmaci, utilizzati singolarmente o in combinazione, possano ridurre il danno epatico e migliorare la funzionalità del fegato nelle persone con malattia epatica alcol-correlata, e se possano influenzare anche il consumo di alcol. I ricercatori vogliono capire quali effetti hanno questi trattamenti sul tessuto del fegato e sulla sua capacità di svolgere le sue normali funzioni.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee, cioè punture sotto la pelle, dei farmaci o del placebo per un periodo che può arrivare fino a 28 settimane. I medici effettueranno controlli regolari per valutare lo stato del fegato attraverso esami del sangue e misurazioni specifiche che permettono di capire quanto tessuto cicatriziale è presente nel fegato e quanto grasso si è accumulato. Verranno anche raccolte informazioni sul consumo di alcol dei partecipanti e monitorati eventuali effetti indesiderati dei trattamenti. Lo studio confronterà i risultati ottenuti con i diversi farmaci per stabilire quale trattamento sia più efficace nel migliorare le condizioni del fegato.

Lo scopo dello studio è verificare se alcuni trattamenti siano più efficaci di altri nel migliorare le possibilità di sopravvivenza senza che la malattia si ripresenti. Per i pazienti con rischio standard, lo studio confronta due diversi trattamenti di induzione, ovvero la prima fase della terapia che mira a eliminare le cellule leucemiche. Per i pazienti che rispondono bene al trattamento iniziale, lo studio valuta se aggiungere cicli di terapia con un farmaco specifico possa migliorare i risultati. Per i pazienti ad alto rischio che raggiungono la remissione completa, lo studio verifica se un ciclo di chemioterapia sia sufficiente prima di un altro trattamento. Per i pazienti con recidiva solo in sedi al di fuori del midollo osseo, lo studio esamina se un trattamento aggiuntivo possa migliorare i risultati.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno diversi cicli di trattamento che possono includere farmaci somministrati per via orale, attraverso iniezioni in vena o direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale. I farmaci verranno somministrati secondo schemi specifici che variano in base al gruppo di rischio del paziente e alla risposta al trattamento. Alcuni pazienti potrebbero essere assegnati casualmente a ricevere un trattamento piuttosto che un altro. Durante tutto il periodo di cura, verranno effettuati esami del sangue e del midollo osseo per valutare come la malattia risponde al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Il trattamento può durare diversi mesi e alcuni pazienti potrebbero aver bisogno di un trapianto di cellule staminali dopo la chemioterapia.

Lo scopo dello studio è valutare quante iniezioni sono necessarie nel tempo con il nuovo trattamento rispetto al farmaco già in uso, oltre a verificare l’efficacia nel mantenere la vista e la sicurezza dei trattamenti in un contesto che riflette la pratica clinica reale. Durante il primo anno i partecipanti riceveranno il trattamento assegnato secondo criteri stabiliti dal protocollo, mentre dopo il primo anno chi riceve ranibizumab continuerà con un programma di iniezioni che rispecchia maggiormente quello utilizzato normalmente nelle cliniche. Lo studio prevede controlli regolari per monitorare la vista e la salute degli occhi.

I partecipanti allo studio saranno persone adulte che hanno già ricevuto almeno due iniezioni di farmaci simili negli ultimi sei mesi per la loro malattia degli occhi e che hanno risposto positivamente a questi trattamenti. L’occhio da trattare deve aver già subito un intervento di cataratta da almeno dodici settimane prima dell’inizio dello studio. Durante lo studio verranno misurati diversi aspetti, tra cui il numero di iniezioni necessarie, i cambiamenti nella capacità visiva, eventuali effetti indesiderati che possono verificarsi negli occhi, e i cambiamenti nell’area di atrofia della macula. Lo studio durerà diversi anni per valutare gli effetti a lungo termine dei trattamenti.

Lo scopo dello studio è verificare se il telisotuzumab adizutecan funziona meglio rispetto alla combinazione di Lonsurf e bevacizumab nel ridurre le dimensioni del tumore e nel prolungare la sopravvivenza dei pazienti. Lo studio è diviso in due fasi: nella prima fase viene identificata la dose ottimale di telisotuzumab adizutecan e viene valutata la sua sicurezza e la capacità di ridurre il tumore, mentre nella seconda fase viene confrontata l’efficacia di questo farmaco rispetto alla combinazione standard di Lonsurf e bevacizumab.

Durante lo studio i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere uno dei due trattamenti e vengono seguiti regolarmente attraverso visite mediche, esami del sangue, controlli dei segni vitali ed esami per immagini che permettono di valutare come si comporta il tumore nel tempo. Vengono anche raccolte informazioni sugli eventuali effetti collaterali che possono verificarsi durante il trattamento e sulla qualità di vita dei partecipanti attraverso questionari specifici. Il periodo di trattamento può durare fino a 64 settimane e lo studio continuerà a seguire i partecipanti per valutare i risultati a lungo termine.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del dazodalibep nelle persone con sindrome di Sjögren. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per verificare se si manifestano effetti indesiderati, compresi eventi avversi gravi o eventi avversi di particolare interesse. Questo studio è un’estensione a lungo termine, il che significa che è destinato a persone che hanno già partecipato e completato precedenti studi su questo farmaco per la stessa malattia.

Nel corso dello studio verranno raccolte informazioni sulla comparsa di eventuali effetti collaterali legati al trattamento e sulla formazione di anticorpi contro il farmaco, cioè proteine che il corpo potrebbe produrre in risposta al medicinale. Verranno inoltre misurate le concentrazioni del dazodalibep nel sangue per comprendere come il farmaco si comporta nell’organismo nel tempo.

Lo scopo dello studio è valutare se una seconda somministrazione di ianalumab può essere utile per le persone con trombocitopenia immune primaria o anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi che avevano già ricevuto beneficio da un primo ciclo di questo farmaco ma che successivamente hanno avuto una ricaduta della malattia. Per i partecipanti con trombocitopenia immune primaria, lo studio vuole verificare se il secondo ciclo di trattamento aiuta a mantenere un numero adeguato di piastrine nel sangue. Per i partecipanti con anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi, lo studio vuole verificare se il secondo ciclo di trattamento aiuta a mantenere un livello adeguato di emoglobina, la sostanza nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno.

Lo studio coinvolge adulti di almeno diciotto anni che hanno già partecipato a studi precedenti con ianalumab e che hanno avuto beneficio dal trattamento ma successivamente hanno avuto una ricaduta della malattia. I partecipanti riceveranno ianalumab per un periodo di circa sedici settimane e verranno seguiti per valutare come risponde la loro malattia al trattamento. Durante lo studio verranno effettuati controlli regolari per misurare il numero di piastrine o il livello di emoglobina nel sangue e per verificare la sicurezza del trattamento. Lo studio prevede anche di misurare la quantità di farmaco nel sangue e di verificare se il corpo produce anticorpi contro il farmaco.

Lo scopo dello studio è valutare se coramitug sia superiore al placebo nel ridurre il rischio di morte per cause cardiovascolari e nel diminuire gli eventi legati alla malattia del cuore, come i ricoveri ospedalieri per problemi cardiaci e le visite urgenti per insufficienza cardiaca. I partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo attraverso un’infusione, cioè una somministrazione lenta del liquido direttamente in vena, per un periodo che può durare fino a centosessantadue settimane. Durante lo studio verranno effettuate diverse valutazioni per monitorare le condizioni del cuore e la qualità di vita dei partecipanti.

Nel corso dello studio verranno raccolte informazioni su diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui il numero di decessi per cause cardiovascolari, il numero di ricoveri ospedalieri e visite urgenti per problemi cardiaci, e i cambiamenti nella capacità di svolgere le attività quotidiane. Verranno inoltre misurati i cambiamenti nella distanza che i partecipanti riescono a percorrere camminando in sei minuti e i cambiamenti nella funzione dei reni, poiché questa malattia può influenzare anche altri organi oltre al cuore. Lo studio valuterà anche il tempo che intercorre prima che si verifichino eventi importanti come il decesso per qualsiasi causa o problemi renali gravi.

Lo studio è diviso in diverse parti. Nella prima parte, chiamata fase di aumento della dose, si cerca di trovare la dose più adatta dei farmaci sperimentali valutando la loro sicurezza e tollerabilità. Nella seconda parte, chiamata fase di espansione, si continua a valutare la sicurezza dei farmaci e si osserva se questi possono essere efficaci nel controllare la malattia. In una fase successiva, chiamata fase di ottimizzazione, si cerca di determinare la dose migliore dei farmaci sperimentali valutando ulteriormente la loro efficacia. Durante lo studio vengono monitorati eventuali effetti indesiderati dei trattamenti e viene valutato se il tumore risponde alla terapia, se rimane stabile o se progredisce.

Durante lo studio i partecipanti ricevono i farmaci sperimentali in combinazione con altri medicinali antitumorali. I medici effettuano controlli regolari per verificare come i partecipanti rispondono al trattamento e per monitorare la loro salute generale. Vengono eseguiti esami del sangue per misurare la presenza dei farmaci nel corpo e per verificare il funzionamento degli organi. Ai partecipanti viene richiesto di fornire un campione di tessuto tumorale, che può essere prelevato da materiale già disponibile oppure attraverso una nuova biopsia se necessario. Lo studio valuta anche quanto tempo i partecipanti vivono senza che la malattia peggiori e quanto tempo vivono in generale.

Il trattamento viene somministrato attraverso un’iniezione nella zona intorno al midollo spinale, chiamata somministrazione intratecale. Lo studio è diviso in quattro gruppi diversi in base all’età e al tipo specifico di sindrome di Angelman. Il primo gruppo include bambini da uno a quattro anni con il tipo di delezione, il secondo gruppo include bambini e ragazzi da quattro a diciotto anni con tipi specifici chiamati UPD o ICD, il terzo gruppo include adulti da diciotto a sessantacinque anni con qualsiasi tipo di sindrome di Angelman, e il quarto gruppo include bambini e ragazzi da quattro a diciotto anni con il tipo di mutazione. Durante lo studio vengono effettuate diverse valutazioni per misurare i cambiamenti nelle capacità cognitive, nella comunicazione, nel comportamento, nel sonno e nelle funzioni motorie.

Il trattamento può durare fino a quarantotto settimane e durante questo periodo i partecipanti vengono seguiti regolarmente per controllare la sicurezza del farmaco e per valutare eventuali miglioramenti. Le valutazioni includono test sullo sviluppo cognitivo, sulla comunicazione ricettiva ed espressiva, sul comportamento, sulla qualità del sonno e sulle capacità motorie. Gli effetti indesiderati e gli eventi avversi gravi vengono monitorati durante tutto lo studio. Per partecipare allo studio è necessario che i genitori o i tutori legali diano il consenso informato e che i partecipanti rispettino le visite programmate e le procedure previste, che possono includere esami del sangue e risonanza magnetica.

Lo scopo dello studio è valutare quale trattamento sia più efficace nel prevenire il ritorno del tumore dopo l’intervento chirurgico. I farmaci verranno somministrati attraverso infusione in vena, cioè mediante una flebo che permette al medicinale di entrare direttamente nel sangue. Il trattamento con trastuzumab deruxtecan può durare fino a 51 settimane, mentre la durata della chemioterapia standard varia tra 4 e 18 settimane a seconda del farmaco utilizzato. Durante lo studio verranno effettuati controlli regolari per verificare l’efficacia del trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali.

I partecipanti allo studio devono aver ricevuto una diagnosi di carcinoma endometriale in stadio avanzato secondo la classificazione FIGO 2023, e il tumore deve esprimere la proteina HER2. È necessario che i pazienti abbiano già subito un intervento chirurgico che ha rimosso l’utero e le ovaie, e che non abbiano ricevuto altri trattamenti per il tumore prima di entrare nello studio. Verranno eseguiti esami del sangue, valutazioni della funzione cardiaca e altri controlli per assicurarsi che i pazienti siano idonei a ricevere i trattamenti previsti. Lo studio misurerà il tempo che intercorre prima che il tumore si ripresenti e la sopravvivenza complessiva dei pazienti nei due gruppi di trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare se atumelnant è sicuro ed efficace nei bambini e ragazzi con iperplasia surrenalica congenita classica, misurando i cambiamenti nei livelli di un ormone chiamato androstenedione nel sangue. Lo studio vuole anche verificare se questo medicinale permette di ridurre la dose giornaliera di glucocorticoidi che i partecipanti devono assumere, mantenendo comunque i livelli di androgeni nella norma. Lo studio è diviso in tre parti: la prima parte valuta la sicurezza e l’efficacia del medicinale per otto settimane, la seconda parte verifica se è possibile ridurre la dose di glucocorticoidi per ventotto settimane, e la terza parte è un periodo di estensione a lungo termine per chi ha completato le parti precedenti.

Durante lo studio i partecipanti assumono le compresse per bocca e vengono sottoposti a visite mediche regolari in cui vengono effettuati prelievi di sangue per misurare i livelli degli ormoni, in particolare l’androstenedione e il 17-idrossiprogesterone al mattino prima di prendere i glucocorticoidi. I medici controllano anche la sicurezza del medicinale osservando eventuali effetti indesiderati e verificano quanto medicinale è presente nel sangue. I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di iperplasia surrenalica congenita classica e devono assumere una terapia stabile con glucocorticoidi da almeno un mese prima di iniziare lo studio. Durante tutto lo studio i partecipanti continuano a prendere i loro glucocorticoidi abituali, con possibili aggiustamenti della dose secondo necessità.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno in modo casuale uno dei due prodotti per la pulizia intestinale. Il medico che esegue la colonscopia non saprà quale prodotto è stato utilizzato dal partecipante. I medici valuteranno quanto bene l’intestino è stato pulito utilizzando una scala specifica chiamata Boston Bowel Preparation Scale. Ogni partecipante assumerà il prodotto assegnato seguendo le istruzioni fornite, bevendo la soluzione preparata in dosi stabilite. Il trattamento dura al massimo due giorni e la dose massima giornaliera è di una preparazione al giorno.

Oltre a misurare l’efficacia della pulizia intestinale, lo studio raccoglierà informazioni sulla sicurezza dei prodotti, sulla capacità dei partecipanti di seguire le istruzioni per l’assunzione, e sul gradimento del prodotto attraverso questionari che valuteranno il sapore e quanto sia stato facile assumere la soluzione. Verrà utilizzata anche un’altra scala di valutazione chiamata HCS per confermare i risultati sulla pulizia intestinale. I partecipanti e i loro genitori o tutori legali dovranno compilare dei moduli per registrare informazioni sulla salute generale e sull’esperienza con il prodotto utilizzato.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace VGA039 nel prevenire gli episodi di sanguinamento nelle persone con malattia di von Willebrand che in precedenza non hanno ricevuto trattamenti preventivi regolari con concentrati contenenti il fattore di von Willebrand. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con VGA039 in modo regolare per un periodo che può durare fino a 57 settimane. I medici monitoreranno quanti episodi di sanguinamento si verificano durante questo periodo, calcolando il numero annuale di sanguinamenti, che è la misura principale per valutare se il trattamento funziona.

Lo studio è progettato per includere adolescenti e adulti con malattia di von Willebrand di qualsiasi tipo che abbiano avuto almeno 12 episodi di sanguinamento nei sei mesi precedenti, escludendo i sanguinamenti mestruali e quelli sotto la pelle. I partecipanti devono essere considerati dai medici come persone che potrebbero beneficiare di un trattamento preventivo regolare per ridurre la frequenza dei sanguinamenti. Durante lo studio verranno raccolte informazioni sulla sicurezza e sull’efficacia del farmaco per determinare se può rappresentare una nuova opzione terapeutica per questa condizione.

Lo scopo dello studio è valutare se ponsegromab può aiutare ad aumentare il peso corporeo e migliorare i sintomi legati all’appetito nelle persone con questo tipo di tumore del pancreas che hanno già perso peso in modo significativo. Lo studio vuole anche verificare se il medicinale è sicuro e ben tollerato. Durante lo studio verranno misurati vari aspetti come il cambiamento del peso corporeo, i sintomi legati all’appetito, la composizione corporea attraverso scansioni TC o risonanza magnetica, l’attività fisica, la stanchezza e la funzione fisica generale. Verranno anche valutati gli effetti collaterali e la sicurezza del trattamento.

Lo studio prevede che i partecipanti ricevano il trattamento per un periodo massimo di quarantotto settimane. Durante questo tempo verranno effettuate visite regolari per monitorare il peso corporeo, i sintomi, gli effetti collaterali e lo stato del tumore attraverso esami di imaging. Verranno inoltre raccolte informazioni sulla qualità di vita e sulla capacità di svolgere le attività quotidiane. Alcune valutazioni importanti verranno effettuate alla dodicesima settimana di trattamento per vedere se ci sono cambiamenti nel peso corporeo e nei sintomi rispetto all’inizio dello studio.

Lo studio coinvolgerà bambini e adulti di età compresa tra 1 anno e meno di 36 anni che hanno ricevuto da poco la diagnosi di diabete di tipo 1. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 52 settimane, cioè circa un anno. Durante lo studio, verrà misurata una sostanza chiamata peptide C, che indica quanto bene le cellule beta stanno funzionando. Il peptide C viene prodotto insieme all’insulina, quindi la sua presenza nel sangue mostra se le cellule beta sono ancora attive e in grado di produrre insulina.

I partecipanti dovranno avere almeno un autoanticorpo nel sangue, che è una proteina particolare che si trova nelle persone con diabete di tipo 1, e dovranno pesare almeno 8 chilogrammi. Lo studio confronterà i risultati tra chi riceve baricitinib e chi riceve il placebo per capire se il farmaco può aiutare a preservare la funzione delle cellule beta nel tempo.

Il medicinale studiato si chiama denecimig, noto anche con il nome in codice NNC0365-3769 o Mim8, ed è una soluzione per iniezione che viene somministrata sotto la pelle. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del passaggio diretto dal trattamento preventivo con emicizumab al trattamento preventivo con denecimig. Durante questo passaggio, il corpo ha bisogno di tempo per eliminare completamente l’emicizumab prima che il nuovo medicinale diventi pienamente efficace, e questo periodo viene chiamato periodo di eliminazione.

Lo studio è aperto, il che significa che sia i partecipanti che i medici sanno quale medicinale viene somministrato. I partecipanti sono adulti e adolescenti di almeno 12 anni che sono già in trattamento preventivo con emicizumab da almeno 8 settimane e per i quali è già stata presa la decisione di interrompere questo trattamento. Durante lo studio, che dura circa 26 settimane, vengono raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che possono verificarsi, sull’esperienza nell’uso del dispositivo per l’iniezione e sul carico che il trattamento rappresenta per i partecipanti. I partecipanti devono essere disposti a seguire le visite programmate e a compilare un diario elettronico.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno elacestrant per bocca insieme alla radioterapia PULSAR prima di sottoporsi all’intervento chirurgico. Il trattamento con elacestrant prevede una dose giornaliera e può durare fino a 24 mesi. Prima di iniziare il trattamento, i pazienti dovranno sottoporsi a diversi esami tra cui risonanza magnetica della mammella, TAC, PET ed ecografia per valutare le dimensioni e le caratteristiche del tumore. Durante il trattamento verranno eseguiti controlli regolari che includono analisi del sangue, esami fisici, misurazione dei segni vitali ed elettrocardiogrammi per monitorare la salute generale del paziente. Verranno anche raccolti campioni di tessuto tumorale attraverso biopsia prima del trattamento e dopo l’intervento chirurgico per studiare come il tumore risponde alla terapia.

I medici valuteranno la sicurezza del trattamento registrando tutti gli effetti collaterali che potrebbero verificarsi e monitorando eventuali cambiamenti nei risultati degli esami di laboratorio. Inoltre, dopo l’intervento chirurgico, verrà esaminato il tessuto rimosso per verificare se il tumore è stato completamente eliminato o se ne rimangono tracce, misurando anche l’estensione della malattia residua nei linfonodi. Lo studio seguirà i pazienti per un periodo di tempo per valutare se il tumore si ripresenta e per monitorare la loro sopravvivenza generale. Verranno anche condotte analisi speciali sul sangue e sui tessuti per studiare meglio le caratteristiche del tumore e come risponde al trattamento.

Il farmaco studiato si chiama pirtobrutinib, noto anche con il codice LY3527727, e viene somministrato sotto forma di compresse da prendere per bocca. Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di tre diverse quantità di questo farmaco per capire quale dose funziona meglio nel controllare la malattia. In particolare, si vuole verificare quante persone rispondono positivamente al trattamento con la dose di 200 milligrammi rispetto alla dose di 120 milligrammi e alla dose di 60 milligrammi. Il pirtobrutinib è una terapia mirata che agisce in modo specifico sulle cellule malate.

Durante lo studio i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere una delle tre dosi diverse di pirtobrutinib. Il trattamento può durare fino a 36 mesi e i partecipanti verranno seguiti regolarmente per valutare come risponde la loro malattia e quali effetti collaterali potrebbero manifestarsi. Per partecipare è necessario essere in grado di ingoiare le compresse e avere uno stato di salute generale che permetta di seguire il programma di trattamento. Lo studio è aperto, il che significa che sia i medici che i partecipanti sapranno quale dose di farmaco viene somministrata.