Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con sacituzumab tirumotecan più pembrolizumab, con o senza bevacizumab, possa essere più efficace rispetto alle terapie standard nel ritardare la progressione della malattia e nel prolungare la sopravvivenza delle pazienti. Lo studio si svolgerà in due parti: nella prima parte verrà valutata la sicurezza della combinazione di farmaci in un piccolo gruppo di pazienti, mentre nella seconda parte un numero maggiore di pazienti riceverà i diversi trattamenti in modo casuale per confrontarne l’efficacia. Durante lo studio verranno effettuati esami regolari per valutare come il tumore risponde al trattamento e per monitorare eventuali effetti indesiderati. Verranno inoltre raccolte informazioni sulla qualità di vita delle pazienti attraverso questionari specifici.

Le pazienti che parteciperanno allo studio dovranno avere una diagnosi confermata di carcinoma della cervice uterina di tipo squamoso, adenosquamoso o adenocarcinoma. La malattia deve essere persistente, ricorrente o metastatica e non curabile con chirurgia o radioterapia. Le pazienti dovranno avere una buona condizione fisica generale e il loro tumore dovrà presentare una specifica caratteristica chiamata espressione di PD-L1. I trattamenti verranno somministrati per via endovenosa secondo un programma stabilito dal protocollo dello studio. La durata del trattamento dipenderà dalla risposta individuale e dalla tollerabilità dei farmaci.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno in modo casuale uno dei due trattamenti e saranno seguiti per un periodo di settantadue settimane. Il povetacicept viene somministrato mediante iniezioni sottocutanee, mentre il tacrolimus viene assunto per via orale. I medici valuteranno se i partecipanti raggiungono una remissione clinica completa, ovvero una situazione in cui i sintomi della malattia migliorano significativamente o scompaiono. Verranno inoltre osservati gli effetti del farmaco sulla perdita di proteine nelle urine e sulla funzione generale dei reni.

Lo studio prevede controlli regolari durante i quali vengono effettuati esami del sangue, esami delle urine e altri accertamenti per monitorare la sicurezza dei trattamenti e verificare eventuali effetti indesiderati. Vengono anche controllati i valori di laboratorio, l’elettrocardiogramma e i segni vitali come la pressione sanguigna. L’obiettivo è raccogliere informazioni sulla sicurezza e sulla tollerabilità del povetacicept rispetto al trattamento standard con tacrolimus nei pazienti affetti da questa malattia renale.

Lo scopo dello studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, chiamata Fase 2, si vuole stabilire la dose più adatta di izalontamab brengitecan da usare nella fase successiva dello studio, esaminando tutti i dati disponibili sulla sicurezza e sull’efficacia del farmaco. Nella seconda fase, chiamata Fase 3, si vuole valutare quanto bene funziona izalontamab brengitecan rispetto alla chemioterapia a base di platino, misurando quanto tempo passa prima che la malattia peggiori o prima che avvenga il decesso, e quanto tempo vivono i pazienti in totale. Lo studio vuole anche capire quante persone rispondono al trattamento, quanto tempo dura la risposta e quanto tempo ci vuole prima che si manifesti una risposta al trattamento.

Durante lo studio i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere izalontamab brengitecan oppure la chemioterapia a base di platino. I farmaci vengono somministrati per via endovenosa, cioè attraverso una vena, tranne il pegfilgrastim che viene dato tramite iniezione sotto la pelle. I medici controllano regolarmente come risponde il tumore al trattamento e come si sentono i pazienti, misurando anche eventuali cambiamenti nella qualità della vita. Lo studio prevede che i trattamenti possano durare diversi mesi e che i partecipanti vengano seguiti per un periodo prolungato per valutare tutti gli effetti delle cure ricevute.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del denecimig quando viene usato in modo continuativo per prevenire i sanguinamenti nelle persone con emofilia A, sia in quelle che hanno sviluppato inibitori sia in quelle che non li hanno. Lo studio vuole anche osservare come funziona il medicinale nel tempo, quanti episodi di sanguinamento si verificano durante il trattamento e se il corpo produce anticorpi contro il medicinale stesso.

I partecipanti allo studio provengono da altri studi precedenti con lo stesso medicinale e continuano il trattamento con denecimig per un periodo che può durare fino a circa cinque anni. Durante questo tempo, ricevono regolarmente le iniezioni del medicinale sotto la pelle e vengono monitorati attraverso visite mediche programmate. Durante lo studio vengono raccolte informazioni sugli eventuali effetti indesiderati, sulle reazioni nel punto dove viene fatta l’iniezione, sul numero di episodi di sanguinamento che richiedono un trattamento e sulla quantità di medicinale presente nel sangue. In alcuni paesi, lo studio include anche bambini molto piccoli, di età inferiore a un anno, che non hanno mai ricevuto trattamenti o ne hanno ricevuti pochissimi.

Lo scopo dello studio è verificare se camizestrant, da solo o in combinazione con abemaciclib, sia più efficace rispetto alle terapie ormonali standard nel prevenire la ricomparsa del tumore al seno dopo il trattamento iniziale. I pazienti che partecipano allo studio devono aver completato il trattamento chirurgico per il tumore al seno, con o senza radioterapia e chemioterapia, e non devono presentare segni di malattia residua o metastasi. I pazienti devono essere assegnati casualmente a uno dei gruppi di trattamento entro dodici mesi dall’intervento chirurgico definitivo al seno. Durante lo studio, vengono valutati vari aspetti della salute dei pazienti, inclusa la sopravvivenza senza recidiva del tumore, la sopravvivenza complessiva e la sicurezza dei trattamenti.

I pazienti ricevono il trattamento assegnato per un periodo che può durare fino a ottantaquattro mesi, durante i quali vengono monitorati regolarmente attraverso esami clinici, analisi di laboratorio e valutazioni della qualità di vita. Lo studio raccoglie informazioni sugli effetti collaterali dei farmaci, sui cambiamenti nelle condizioni di salute e sul benessere generale dei pazienti. Vengono anche misurati i livelli del farmaco nel sangue per comprendere meglio come il corpo elabora il trattamento. L’obiettivo finale è determinare quale approccio terapeutico offra i migliori risultati nel ridurre il rischio che il tumore al seno si ripresenti, mantenendo al contempo una buona qualità di vita per i pazienti.

Lo scopo dello studio è verificare se linvoseltamab può eliminare le plasmacellule anomale che potrebbero trasformarsi in mieloma multiplo. Lo studio è diviso in due parti: nella prima parte vengono testate diverse dosi del farmaco per trovare quella più sicura ed efficace, mentre nella seconda parte viene verificato se il farmaco riesce a far scomparire completamente le plasmacellule anomale. I ricercatori osservano anche per quanto tempo i risultati positivi si mantengono nel tempo e se le cellule anomale rimangono assenti negli anni successivi.

Durante lo studio i partecipanti ricevono linvoseltamab attraverso infusione in vena per un periodo che può durare fino a ventisette mesi. I medici controllano regolarmente lo stato di salute dei partecipanti attraverso esami del sangue e altre analisi per verificare la presenza di eventuali effetti collaterali e per misurare la quantità di plasmacellule anomale rimaste nel corpo. Vengono anche verificati eventuali cambiamenti nel funzionamento dei reni e del fegato, e viene controllato se il corpo produce anticorpi contro il farmaco utilizzato. Lo studio prevede controlli frequenti soprattutto nelle prime fasi del trattamento per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Lo scopo dello studio è verificare se il farmaco cagrilintide semaglutide è sicuro per il cuore e se può essere utile nelle persone con malattie cardiovascolari. I ricercatori vogliono capire se questo trattamento può ridurre il rischio di eventi gravi che colpiscono il cuore e i vasi sanguigni, come la morte per cause cardiovascolari, un nuovo infarto o un nuovo ictus. Lo studio valuterà anche gli effetti del farmaco su altri aspetti della salute, come il peso corporeo, la pressione sanguigna, i livelli di grassi nel sangue chiamati colesterolo e trigliceridi, e la funzione dei reni.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo che può durare diversi mesi. Verranno effettuate visite regolari per controllare le condizioni di salute e per misurare vari parametri come il peso, la circonferenza della vita, la pressione del sangue e alcuni valori attraverso esami del sangue e delle urine. Lo studio raccoglierà anche informazioni sulla qualità della vita dei partecipanti e su eventuali effetti indesiderati del farmaco. I ricercatori monitoreranno attentamente tutti gli eventi che riguardano il cuore e i vasi sanguigni che si verificano durante lo studio.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bene funziona STK-012 nel ridurre o fermare la crescita del tumore, sia quando viene utilizzato da solo sia quando viene combinato con altri farmaci antitumorali. I ricercatori confronteranno i risultati ottenuti con STK-012 in combinazione con la chemioterapia rispetto alla sola chemioterapia. Lo studio valuterà anche la sicurezza del trattamento e come il farmaco viene elaborato dall’organismo.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento per un periodo che può durare fino a due anni. I medici monitoreranno regolarmente i pazienti attraverso esami e controlli per valutare come il tumore risponde al trattamento e per verificare eventuali effetti collaterali. Lo studio raccoglierà informazioni su quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori e sulla loro sopravvivenza complessiva. Verranno anche eseguiti esami del sangue per controllare la risposta del sistema immunitario al farmaco e misurare i livelli del medicinale nel corpo.

Lo scopo dello studio è verificare se il farmaco somministrato sotto la pelle, dato in due diverse quantità settimanali, funziona altrettanto bene del farmaco dato in vena nel mantenere livelli adeguati della proteina nel sangue. Lo studio vuole anche valutare se il farmaco somministrato sotto la pelle è sicuro e ben tollerato dalle persone che partecipano. Durante lo studio verranno misurati i livelli della proteina nel sangue per capire come il corpo assorbe e utilizza il farmaco quando viene dato sotto la pelle rispetto a quando viene dato in vena.

Lo studio dura complessivamente circa otto settimane per ogni periodo di trattamento. I partecipanti riceveranno prima il farmaco in vena per otto settimane, poi passeranno a ricevere il farmaco sotto la pelle per altre otto settimane. Durante tutto lo studio verranno effettuati controlli regolari che includono prelievi di sangue per misurare i livelli della proteina, test per verificare la funzione dei polmoni, misurazione dei segni vitali come pressione sanguigna e frequenza cardiaca, e controlli per verificare se ci sono effetti indesiderati. I medici monitoreranno anche se si verificano peggioramenti dei sintomi respiratori durante il periodo dello studio.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace VGA039 nel prevenire gli episodi di sanguinamento nelle persone con malattia di von Willebrand che in precedenza non hanno ricevuto trattamenti preventivi regolari con concentrati contenenti il fattore di von Willebrand. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con VGA039 in modo regolare per un periodo che può durare fino a 57 settimane. I medici monitoreranno quanti episodi di sanguinamento si verificano durante questo periodo, calcolando il numero annuale di sanguinamenti, che è la misura principale per valutare se il trattamento funziona.

Lo studio è progettato per includere adolescenti e adulti con malattia di von Willebrand di qualsiasi tipo che abbiano avuto almeno 12 episodi di sanguinamento nei sei mesi precedenti, escludendo i sanguinamenti mestruali e quelli sotto la pelle. I partecipanti devono essere considerati dai medici come persone che potrebbero beneficiare di un trattamento preventivo regolare per ridurre la frequenza dei sanguinamenti. Durante lo studio verranno raccolte informazioni sulla sicurezza e sull’efficacia del farmaco per determinare se può rappresentare una nuova opzione terapeutica per questa condizione.

Lo scopo dello studio è valutare se paltusotine è efficace nel ridurre il numero di episodi di vampate di calore nelle persone con sindrome da carcinoide. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno in modo casuale paltusotine oppure placebo. Coloro che stanno già assumendo altri medicinali per la sindrome da carcinoide potrebbero dover interrompere il loro trattamento abituale prima di iniziare lo studio. I partecipanti dovranno registrare quotidianamente i loro sintomi, come gli episodi di vampate e le evacuazioni intestinali, utilizzando un diario specifico.

Lo studio prevede un periodo di trattamento di dodici settimane durante il quale i partecipanti assumeranno il medicinale assegnato. Durante questo periodo saranno effettuate visite mediche regolari per monitorare i sintomi e valutare l’efficacia del trattamento. Lo studio confronterà il cambiamento nel numero di episodi di vampate di calore tra l’inizio e la fine del periodo di trattamento nei due gruppi di partecipanti. Verranno inoltre valutati i cambiamenti nella frequenza delle evacuazioni intestinali e altri aspetti della sicurezza del medicinale.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia e la sicurezza del risankizumab rispetto al vedolizumab nel trattamento di persone adulte con colite ulcerosa da moderata a grave che non hanno mai ricevuto in precedenza terapie mirate specifiche per questa condizione. Lo studio vuole verificare se il risankizumab sia superiore al vedolizumab nel migliorare le condizioni dell’intestino dopo 48 settimane di trattamento, valutando in particolare il miglioramento endoscopico, cioè l’aspetto del rivestimento intestinale osservato durante un esame endoscopico.

Durante lo studio, che ha una durata massima di 48 settimane, i partecipanti riceveranno in modo casuale uno dei due medicinali e verranno monitorati regolarmente per valutare come risponde la loro malattia al trattamento. Lo studio include persone che hanno una diagnosi confermata di colite ulcerosa da almeno tre mesi e che hanno avuto una risposta inadeguata o non hanno tollerato altri trattamenti come aminosalicilati, steroidi o immunomodulatori. Oltre al miglioramento endoscopico, lo studio valuta anche il raggiungimento della remissione clinica, ovvero la scomparsa dei sintomi principali della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare se il depemokimab funziona meglio del placebo nel ridurre il numero di riacutizzazioni della malattia nelle persone con broncopneumopatia cronica ostruttiva che hanno anche un’infiammazione di tipo 2, che significa avere un numero elevato di un certo tipo di cellule del sangue chiamate eosinofili. Lo studio misurerà quante volte i partecipanti hanno episodi di peggioramento della malattia durante il periodo di trattamento e quanto tempo passa prima che si verifichi il primo episodio. Verranno anche valutati i cambiamenti nella qualità di vita e nei sintomi respiratori dei partecipanti.

Lo studio durerà circa due anni per ogni partecipante, con il trattamento che continuerà per 104 settimane. Durante questo periodo i partecipanti riceveranno le iniezioni del medicinale in studio o del placebo e dovranno partecipare a visite regolari presso il centro dove viene condotto lo studio. Durante queste visite verranno controllate la funzione respiratoria, i sintomi e la sicurezza del trattamento. Lo studio coinvolgerà adulti tra i 40 e gli 80 anni che hanno una broncopneumopatia cronica ostruttiva da moderata a grave e che hanno avuto almeno due episodi moderati o un episodio grave di peggioramento della malattia nell’anno precedente.

Lo studio è diviso in due periodi principali. Nel primo periodo, che è in doppio cieco, i partecipanti riceveranno in modo casuale il tebapivat a dosi diverse oppure il placebo sotto forma di compresse rivestite da assumere per bocca. Durante questo periodo, che dura dodici settimane, verranno effettuate misurazioni regolari dell’emoglobina e di altri elementi del sangue per valutare come il farmaco agisce sull’anemia. Verranno controllati anche altri valori del sangue che indicano se i globuli rossi si stanno rompendo troppo velocemente e se il corpo sta producendo nuovi globuli rossi in modo adeguato. I partecipanti compileranno questionari sulla stanchezza, sul dolore e sulla qualità della vita per capire come il trattamento influisce sul benessere quotidiano.

Dopo il primo periodo, i partecipanti potranno continuare in un periodo di estensione in cui tutti riceveranno il tebapivat in modo aperto, cioè sapendo quale farmaco stanno assumendo. Durante tutto lo studio verranno monitorati attentamente gli effetti indesiderati e la sicurezza del farmaco attraverso esami del sangue e visite mediche. Lo studio valuterà anche come il corpo assorbe ed elabora il farmaco e come questo si lega agli effetti osservati. Verranno misurati cambiamenti in varie sostanze del sangue legate all’infiammazione e al metabolismo del ferro per comprendere meglio come il tebapivat agisce nella malattia falciforme.

Lo studio durerà diversi anni e coinvolgerà bambini di età inferiore ai dieci anni che hanno la fenilchetonuria. Durante lo studio, i bambini riceveranno il trattamento con sepiapterina e verranno effettuate regolarmente delle valutazioni per misurare le loro capacità intellettive e cognitive attraverso test specifici adatti alla loro età. Verranno inoltre controllati i livelli di fenilalanina nel sangue per vedere come cambiano nel tempo con il trattamento. I genitori o i rappresentanti legali dei bambini dovranno compilare dei questionari sulla qualità della vita per capire come la malattia e il trattamento influenzano la vita quotidiana del bambino e della famiglia.

Per partecipare allo studio, i bambini devono avere una diagnosi confermata di fenilchetonuria con livelli di fenilalanina nel sangue che rientrano in determinati valori. I bambini più grandi che entrano nello studio devono avere un punteggio minimo in un test che misura le capacità intellettive generali. Durante lo studio, i partecipanti dovranno continuare a seguire la dieta prescritta dal loro medico per controllare l’assunzione di proteine e fenilalanina. Le valutazioni delle capacità cognitive verranno ripetute nel corso degli anni per verificare se il trattamento con sepiapterina aiuta a mantenere stabili o migliorare queste capacità nei bambini con fenilchetonuria.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di acoramidis nei pazienti con diagnosi recente di questa malattia del cuore. Si tratta di uno studio di estensione, il che significa che possono parteciparvi solo le persone che hanno completato uno studio precedente chiamato ACT-EARLY. Durante lo studio, i partecipanti continueranno ad assumere il farmaco per un periodo prolungato, fino a circa cinque anni, mentre vengono monitorati regolarmente per verificare eventuali effetti indesiderati e cambiamenti nelle loro condizioni di salute.

Nel corso dello studio verranno raccolte informazioni su vari aspetti della salute dei partecipanti, inclusi eventuali ricoveri ospedalieri legati a problemi cardiovascolari, lo sviluppo di sintomi della malattia cardiaca, problemi del ritmo cardiaco come la fibrillazione atriale, e altre complicazioni che possono essere associate alla malattia. Verranno inoltre eseguiti esami del cuore come l’ecocardiogramma per valutare la struttura e la funzione del muscolo cardiaco, e analisi del sangue per misurare sostanze che indicano lo stato di salute del cuore.

Lo studio è organizzato in diverse fasi e prevede che i partecipanti ricevano diversi dosaggi del farmaco in esame oppure placebo o il farmaco di confronto. I trattamenti vengono somministrati tramite iniezione sotto la pelle. Durante tutto il periodo dello studio, che si estenderà per alcuni anni, i partecipanti dovranno continuare a usare prodotti antisettici da banco sulle lesioni cutanee, come facevano già prima di iniziare lo studio. Le persone che partecipano devono avere una diagnosi confermata della malattia da almeno sei mesi e presentare un certo numero di lesioni infiammate in almeno due diverse zone del corpo.

Durante lo studio verranno controllati regolarmente gli effetti del trattamento sulla pelle e la sicurezza dei farmaci utilizzati. I medici monitoreranno eventuali effetti indesiderati, la tollerabilità locale delle iniezioni, i segni vitali come pressione e battito cardiaco, gli elettrocardiogrammi e gli esami di laboratorio del sangue. Lo studio è rivolto a persone adulte che non hanno avuto una risposta adeguata agli antibiotici sistemici usati in precedenza per trattare questa malattia, o che non li hanno tollerati, o per le quali questi farmaci erano controindicati.

I farmaci vengono somministrati in modi diversi: il divarasib viene assunto per bocca sotto forma di compresse rivestite, mentre pembrolizumab, pemetrexed, carboplatino e cisplatino vengono somministrati tramite infusione endovenosa. Durante lo studio, i pazienti riceveranno uno dei due regimi di trattamento e verranno monitorati per valutare come la malattia risponde alla terapia.

Lo scopo principale dello studio è determinare quale delle due combinazioni di trattamento sia più efficace nel rallentare la progressione della malattia e nel prolungare la sopravvivenza dei pazienti. I medici monitoreranno anche gli effetti collaterali dei trattamenti e come questi influiscono sulla qualità della vita dei pazienti.

Lo scopo dello studio è verificare se ziltivekimab sia più efficace del placebo nel ridurre il rischio di morte per cause cardiovascolari e di eventi legati all’insufficienza cardiaca. Gli eventi cardiovascolari riguardano problemi del cuore e dei vasi sanguigni. Durante lo studio verranno osservati diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui i ricoveri ospedalieri per insufficienza cardiaca, le visite urgenti necessarie per peggioramento dei sintomi, eventuali infarti o ictus, e la funzione dei reni. Verranno inoltre misurati alcuni valori nel sangue come la proteina C-reattiva ad alta sensibilità, che indica il livello di infiammazione nel corpo, e il peptide natriuretico, che è un marcatore dell’insufficienza cardiaca.

I partecipanti riceveranno il trattamento assegnato per un periodo di circa 48 mesi. Durante questo tempo verranno effettuate visite di controllo regolari per valutare come stanno rispondendo al trattamento e per monitorare eventuali effetti sulla loro salute. Verranno valutati anche i sintomi e la qualità di vita attraverso questionari specifici, così come eventuali cambiamenti nella classificazione della gravità dell’insufficienza cardiaca. Lo studio raccoglierà informazioni su vari eventi di salute che potrebbero verificarsi durante il periodo di osservazione, inclusi problemi renali e infezioni, per avere un quadro completo degli effetti del trattamento.

Lo scopo dello studio è verificare se questa combinazione di farmaci aiuta le persone con diabete di tipo 2 e peso corporeo eccessivo a ridurre il loro peso in modo più efficace rispetto al placebo. Durante lo studio verranno misurati diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la riduzione del peso corporeo, la circonferenza della vita, il livello di zucchero nel sangue misurato attraverso un esame chiamato emoglobina glicata, la pressione arteriosa e la qualità della vita. Verranno anche controllati eventuali effetti indesiderati del trattamento e episodi in cui il livello di zucchero nel sangue diventa troppo basso.

Lo studio prevede che i partecipanti ricevano il trattamento per un periodo che può arrivare fino a circa un anno. Prima di iniziare il trattamento i partecipanti devono già avere una diagnosi di diabete di tipo 2 da almeno sei mesi e possono essere trattati con cambiamenti dello stile di vita oppure con farmaci antidiabetici orali che devono essere stati assunti in modo stabile per almeno tre mesi. Il trattamento con la combinazione di cagrilintide e semaglutide viene somministrato mediante iniezione sottocutanea, cioè l’iniezione viene fatta nello strato di grasso che si trova sotto la pelle.

Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il cerotto contenente l’estratto di arachidi, mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento include anche l’uso di paste orali contenenti proteine delle arachidi in diverse concentrazioni e test cutanei per valutare la reazione allergica. Questi test vengono effettuati utilizzando soluzioni specifiche applicate sulla pelle.

Lo studio è progettato per verificare come i bambini reagiscono al trattamento, monitorando eventuali effetti collaterali e reazioni cutanee nel punto di applicazione del cerotto. Verranno anche osservati i cambiamenti nella risposta immunitaria del corpo alle arachidi attraverso vari esami del sangue e test cutanei durante il periodo di trattamento.

Lo scopo dello studio è verificare se il farmaco sia efficace nel migliorare i sintomi dell’atassia di Friedreich e se sia sicuro quando usato per un lungo periodo di tempo. Lo studio è diviso in due parti: nella prima parte, che dura 52 settimane, alcuni partecipanti ricevono il farmaco mentre altri ricevono il placebo, e né i partecipanti né i medici sanno chi riceve cosa. Durante questa fase vengono valutati i cambiamenti nella capacità di movimento e coordinazione, nelle attività della vita quotidiana e nel benessere generale dei partecipanti. Vengono anche controllati la funzione del cuore, la crescita in altezza e peso, e vengono raccolte informazioni su eventuali effetti indesiderati del trattamento.

Nella seconda parte dello studio, tutti i partecipanti che hanno completato la prima parte possono continuare a ricevere il farmaco in modo aperto, cioè sapendo che stanno assumendo il farmaco vero e non il placebo. Questa fase permette di studiare gli effetti del trattamento a lungo termine e di continuare a monitorare la sicurezza del farmaco. Durante entrambe le parti dello studio vengono misurati nel sangue i livelli del farmaco per capire come il corpo lo assorbe e lo elimina. I medici continuano a valutare regolarmente la capacità di movimento, le attività quotidiane, la funzione cardiaca e la crescita dei partecipanti, oltre a registrare qualsiasi problema di salute che possa presentarsi durante il trattamento.

Lo scopo dello studio è confrontare quanto tempo le persone vivono senza che il tumore peggiori quando vengono trattate con la combinazione di belzutifan e zanzalintinib rispetto a quando vengono trattate solo con cabozantinib. Un altro scopo importante è confrontare per quanto tempo le persone vivono complessivamente con i due diversi trattamenti. Durante lo studio verranno anche raccolte informazioni su come i farmaci influenzano la qualità della vita quotidiana delle persone, i loro sintomi e la loro capacità di svolgere attività normali.

Le persone che partecipano allo studio riceveranno uno dei due trattamenti assegnati in modo casuale. Durante il periodo di trattamento verranno effettuati controlli regolari per verificare come sta procedendo la malattia e per controllare eventuali effetti indesiderati dei farmaci. I medici monitoreranno anche come le persone si sentono nella vita quotidiana attraverso questionari sulla qualità della vita e sui sintomi legati alla malattia. Lo studio raccoglierà informazioni su quante persone rispondono al trattamento, quanto dura la risposta e se ci sono effetti collaterali che portano a interrompere la terapia.

La melatonina viene somministrata attraverso una infusione endovenosa, che consiste in una soluzione contenente il farmaco che viene introdotta direttamente nel flusso sanguigno del neonato attraverso una piccola cannula. Lo scopo principale dello studio è verificare la sicurezza di questo nuovo trattamento e determinare la dose più appropriata da utilizzare nei neonati.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i livelli di melatonina nel sangue dei neonati e controlleranno eventuali effetti collaterali. I bambini verranno sottoposti a diversi esami, tra cui risonanza magnetica del cervello e monitoraggio dell’attività cerebrale, per valutare come rispondono al trattamento. Questi controlli aiuteranno i ricercatori a capire se questo nuovo approccio terapeutico può essere utile per ridurre i danni cerebrali nei neonati.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno o il farmaco olpasiran o un placebo. Lo scopo principale è verificare se il farmaco può ridurre il rischio di morte per problemi cardiaci, infarto miocardico o procedure urgenti di rivascolarizzazione coronarica (un intervento per ripristinare il flusso di sangue al cuore).

Lo studio seguirà i partecipanti per diversi anni per osservare gli effetti del trattamento. Durante questo periodo, verrà monitorato attentamente lo stato di salute dei partecipanti, con particolare attenzione agli eventi cardiovascolari e ai livelli di lipoproteina(a) nel sangue. Il farmaco viene studiato per capire se può offrire una nuova opzione di trattamento per le persone a rischio di eventi cardiovascolari che hanno livelli elevati di lipoproteina(a).

Lo scopo principale dello studio è valutare quanto a lungo i pazienti sopravvivono dopo aver ricevuto questo trattamento combinato. I partecipanti sono persone che hanno già preso parte a uno studio precedente con questi stessi farmaci e continueranno ad essere seguiti per monitorare i loro progressi nel lungo termine.

Durante lo studio, i medici terranno sotto controllo diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui come il tumore risponde al trattamento e quali effetti collaterali potrebbero manifestarsi. I pazienti verranno monitorati per un periodo prolungato per raccogliere informazioni importanti sull’efficacia e la sicurezza di questa combinazione di farmaci nel trattamento del melanoma.

La ricerca ha lo scopo di valutare se il farmaco può aiutare le persone affette da queste condizioni a tollerare meglio l’esposizione alla luce solare senza provare dolore. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il Bitopertin mentre altri riceveranno un placebo. Il periodo di trattamento durerà sei mesi, durante i quali verrà monitorata la capacità dei partecipanti di esporsi alla luce solare senza manifestare reazioni dolorose.

Lo studio valuterà anche i livelli di una sostanza nel sangue chiamata protoporfirina IX, che è responsabile delle reazioni di fotosensibilità in queste malattie. I partecipanti verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e dovranno compilare un diario giornaliero riguardante la loro esposizione al sole e le eventuali reazioni cutanee.

Lo scopo dello studio è determinare se il trattamento con cemiplimab dopo l’intervento chirurgico può aiutare a prevenire la ricomparsa del tumore nei pazienti i cui tumori presentano una particolare caratteristica chiamata espressione PD-L1. Questa caratteristica deve essere presente in almeno l’1% delle cellule tumorali per poter partecipare allo studio.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il cemiplimab per un periodo massimo di 42 settimane. Il farmaco viene somministrato alla dose massima di 700 mg per ogni infusione. I medici monitoreranno attentamente i pazienti per valutare quanto tempo passa prima che la malattia possa eventualmente ripresentarsi e controlleranno anche gli eventuali effetti collaterali del trattamento.

Lo studio utilizza farmaci che vengono somministrati in modi diversi: alcuni vengono presi per bocca sotto forma di capsule (lenalidomide e desametasone), mentre altri vengono somministrati tramite infusione endovenosa (daratumumab e linvoseltamab). Il trattamento prevede cicli di terapia della durata di 29 giorni.

L’obiettivo principale dello studio è valutare quale dei due approcci terapeutici sia più efficace nel raggiungere una risposta completa con malattia minima residua negativa, che indica una riduzione molto significativa delle cellule del mieloma. Lo studio valuterà anche quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori e la sopravvivenza globale.

Il farmaco BX004 contiene dei batteriofagi naturali, che sono virus in grado di combattere specificamente il batterio Pseudomonas aeruginosa. Il trattamento viene somministrato attraverso un dispositivo chiamato eFlow Nebulizer System, che trasforma il farmaco in una nebbia fine che può essere inalata direttamente nei polmoni.

Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco BX004 mentre altri riceveranno un placebo, entrambi somministrati tramite inalazione. Il trattamento durerà 8 settimane e ha lo scopo di valutare se il farmaco è efficace nel ridurre la quantità di batteri Pseudomonas aeruginosa presenti nelle secrezioni polmonari dei pazienti con Fibrosi Cistica.

I trattamenti utilizzati nello studio includono diversi farmaci: paclitaxel, ciclofosfamide, epirubicina, docetaxel e doxorubicina come chemioterapici somministrati per via endovenosa. Per la terapia ormonale verranno utilizzati farmaci come tamoxifene, anastrozolo, letrozolo ed exemestane in compresse, insieme a triptorelina, goserelina e leuprorelina somministrati per via sottocutanea.

Lo scopo principale dello studio è dimostrare che questa strategia di trattamento personalizzata non è inferiore al trattamento standard (che prevede sempre la chemioterapia) in termini di sopravvivenza libera da cancro al seno invasivo. Lo studio seguirà le pazienti per valutare l’efficacia del trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali nel lungo periodo.

Il trattamento prevede la somministrazione di ficerafusp alfa per via endovenosa una volta alla settimana insieme a pembrolizumab. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il nuovo farmaco sperimentale mentre altri riceveranno un placebo, entrambi in combinazione con pembrolizumab. Lo scopo principale è determinare se questa combinazione di farmaci può migliorare la sopravvivenza dei pazienti rispetto al solo pembrolizumab.

Lo studio è diviso in due fasi: una prima fase per individuare il dosaggio ottimale del farmaco e una seconda fase per valutarne l’efficacia. I medici monitoreranno attentamente la sicurezza del trattamento e la sua capacità di ridurre o eliminare il tumore. Il periodo di trattamento può durare fino a 24 mesi, durante i quali verranno effettuati regolari controlli per valutare la risposta del paziente alla terapia.

Lo studio utilizza capsule di deupsilocina besilato (nome del farmaco sperimentale CYB003) somministrate per via orale in due diversi dosaggi, confrontandole con un placebo. I partecipanti riceveranno due somministrazioni del trattamento durante il periodo dello studio. Il farmaco viene studiato per valutare la sua capacità di migliorare i sintomi della depressione in persone adulte che non hanno risposto adeguatamente ai tradizionali farmaci antidepressivi.

La durata complessiva dello studio è di 84 giorni, durante i quali i partecipanti verranno monitorati per valutare i cambiamenti nei sintomi depressivi. I pazienti continueranno a prendere i loro usuali farmaci antidepressivi durante lo studio. I medici valuteranno regolarmente le condizioni dei partecipanti attraverso questionari specifici per misurare i livelli di depressione e il miglioramento generale dello stato di salute.

Lo scopo dello studio è valutare quanto il farmaco MTX-463 sia efficace nel migliorare la capacità respiratoria dei pazienti misurando la capacità vitale forzata, che rappresenta la quantità massima di aria che una persona può espirare dopo aver fatto un respiro profondo. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco sperimentale mentre altri riceveranno un placebo.

Il trattamento durerà 20 settimane e i pazienti verranno monitorati per valutare sia l’efficacia del farmaco che eventuali effetti collaterali. I partecipanti possono continuare ad assumere i farmaci standard per la IPF come il pirfenidone o il nintedanib, purché il dosaggio rimanga stabile durante tutto il periodo dello studio.

I partecipanti riceveranno compresse rivestite con film da assumere per via orale. Il dosaggio giornaliero di empagliflozin sarà di 10 mg, mentre il vicadrostat verrà somministrato secondo un protocollo specifico. Il periodo di trattamento si estenderà per 51 mesi.

Lo scopo principale dello studio è verificare se la combinazione di questi due medicinali sia più efficace nel prevenire eventi cardiovascolari gravi rispetto all’utilizzo del solo empagliflozin con placebo. In particolare, si osserverà come questa combinazione di farmaci possa influenzare la pressione sanguigna e proteggere il sistema cardiovascolare nei pazienti che presentano contemporaneamente le tre condizioni mediche menzionate.

Lo studio si concentra specificamente sui tumori che esprimono una proteina chiamata Claudina 6 (CLDN6) e che sono diventati resistenti alla terapia con platino. Il trattamento prevede la somministrazione di TORL-1-23 per un periodo massimo di 24 mesi, con dosi calcolate in base al peso del paziente.

Durante il trattamento, i pazienti riceveranno regolari valutazioni mediche per monitorare come il tumore risponde alla terapia. Il farmaco TORL-1-23 è stato specificamente progettato per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che presentano la proteina Claudina 6 sulla loro superficie, rappresentando un approccio mirato al trattamento di questi tipi di cancro.

Il farmaco viene somministrato in due modi diversi: tramite infusione endovenosa (attraverso una vena del braccio) oppure tramite iniezione sottocutanea (sotto la pelle) utilizzando un dispositivo pre-riempito. Lo studio è progettato per verificare se il tulisokibart è efficace nel ridurre i sintomi della malattia e nel migliorare le condizioni dell’intestino visibili attraverso esami endoscopici.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per 12 settimane. I medici monitoreranno diversi aspetti della malattia, tra cui la frequenza delle evacuazioni, il dolore addominale e le modifiche visibili della parete intestinale. Verranno anche valutati gli effetti del trattamento sulla qualità della vita dei pazienti e sulla loro sensazione di affaticamento.

Lo studio è rivolto a pazienti che hanno già ricevuto precedenti trattamenti e che presentano specifiche mutazioni genetiche chiamate RAS. L’obiettivo principale è valutare quale dei due trattamenti sia più efficace nel controllare la progressione della malattia nei pazienti con queste particolari caratteristiche genetiche.

Durante lo studio, i pazienti verranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento. Il primo gruppo riceverà il farmaco RMC-6236 in compresse da assumere ogni giorno, mentre il secondo gruppo riceverà il docetaxel attraverso infusione in vena. I pazienti verranno monitorati regolarmente per valutare come rispondono al trattamento e per controllare eventuali effetti collaterali.

Lo studio ha lo scopo di verificare se il farmaco BI 1291583 sia più efficace del placebo nel ridurre il numero di episodi di peggioramento della malattia, chiamati riacutizzazioni polmonari. Il trattamento durerà fino a 76 settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno quotidianamente o il farmaco in studio o il placebo.

Durante lo studio verranno valutati diversi aspetti della malattia, tra cui la frequenza delle riacutizzazioni, la funzionalità respiratoria e la qualità della vita dei partecipanti. I pazienti saranno monitorati regolarmente per verificare sia l’efficacia del trattamento che eventuali effetti collaterali. Questo studio fa parte di un programma di ricerca più ampio chiamato AIRTIVITY®.

Lo scopo dello studio è valutare se Verekitug può ridurre il numero di episodi di peggioramento della malattia (chiamati riacutizzazioni) nei pazienti con BPCO. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno Verekitug mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento continuerà per 108 settimane, ovvero circa due anni.

I pazienti continueranno a utilizzare i loro normali farmaci per la BPCO durante lo studio, che includono una combinazione di corticosteroidi inalatori, broncodilatatori a lunga durata d’azione e altri medicinali per il controllo dei sintomi. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la funzione polmonare dei pazienti e la loro capacità di svolgere le attività quotidiane.