Lo scopo dello studio è verificare se il farmaco sia efficace nel migliorare i sintomi dell’atassia di Friedreich e se sia sicuro quando usato per un lungo periodo di tempo. Lo studio è diviso in due parti: nella prima parte, che dura 52 settimane, alcuni partecipanti ricevono il farmaco mentre altri ricevono il placebo, e né i partecipanti né i medici sanno chi riceve cosa. Durante questa fase vengono valutati i cambiamenti nella capacità di movimento e coordinazione, nelle attività della vita quotidiana e nel benessere generale dei partecipanti. Vengono anche controllati la funzione del cuore, la crescita in altezza e peso, e vengono raccolte informazioni su eventuali effetti indesiderati del trattamento.

Nella seconda parte dello studio, tutti i partecipanti che hanno completato la prima parte possono continuare a ricevere il farmaco in modo aperto, cioè sapendo che stanno assumendo il farmaco vero e non il placebo. Questa fase permette di studiare gli effetti del trattamento a lungo termine e di continuare a monitorare la sicurezza del farmaco. Durante entrambe le parti dello studio vengono misurati nel sangue i livelli del farmaco per capire come il corpo lo assorbe e lo elimina. I medici continuano a valutare regolarmente la capacità di movimento, le attività quotidiane, la funzione cardiaca e la crescita dei partecipanti, oltre a registrare qualsiasi problema di salute che possa presentarsi durante il trattamento.

Lo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nei pazienti che hanno già partecipato a precedenti studi con vormatrigine o che hanno ricevuto questo farmaco attraverso altri programmi. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule per via orale e il trattamento può durare fino a 24 mesi.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la salute dei partecipanti attraverso esami del sangue, controlli della pressione sanguigna e del cuore. Verrà anche valutata la frequenza delle crisi epilettiche e come il farmaco influisce sulla qualità della vita dei pazienti. Questo è uno studio di estensione a lungo termine, il che significa che continua il trattamento per i pazienti che hanno già assunto questo farmaco in studi precedenti.

Lo scopo principale dello studio è vedere quanti pazienti riescono a raggiungere il loro obiettivo di zucchero nel sangue senza episodi gravi di ipoglicemia, che è quando i livelli di zucchero nel sangue diventano troppo bassi. Lo studio durerà 24 mesi e i partecipanti riceveranno uno dei farmaci in esame o un placebo. Durante questo periodo, verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di zucchero nel sangue, nel peso corporeo, nella pressione sanguigna e nella funzione renale. Inoltre, verranno valutati eventuali effetti collaterali come infezioni, disidratazione, fratture ossee e altri eventi gravi.

Questo studio è aperto a uomini e donne di età pari o superiore a 70 anni con diabete di tipo 2 e malattie cardiovascolari. I partecipanti devono essere in grado di fornire il loro consenso informato per partecipare. L’obiettivo è migliorare la gestione del diabete in pazienti anziani, garantendo al contempo la sicurezza e l’efficacia dei trattamenti utilizzati.

Il trattamento in studio utilizza il farmaco Sulodexide, noto anche come VESSEL®, che viene somministrato in capsule molli. Il farmaco sarà confrontato con un placebo, che è una capsula simile ma senza il principio attivo. L’obiettivo principale dello studio è verificare se il Sulodexide può ridurre la probabilità di un nuovo episodio di TEV del 35% rispetto al placebo. Inoltre, lo studio valuterà la sicurezza del trattamento, monitorando l’incidenza di sanguinamenti maggiori.

Lo studio coinvolgerà pazienti anziani, di età pari o superiore a 75 anni, che hanno già completato almeno tre mesi di terapia anticoagulante dopo un primo episodio di TVP o EP. I partecipanti riceveranno una delle due dosi di Sulodexide o il placebo per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per nuovi episodi di TEV e per eventuali effetti collaterali, come sanguinamenti significativi. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come prevenire efficacemente e in sicurezza la ricorrenza di queste condizioni nei pazienti anziani.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a prendere i loro farmaci abituali e riceveranno anche PRAX-628 o un placebo. Lo scopo è vedere se PRAX-628 può ridurre la frequenza delle crisi focali rispetto al placebo. I partecipanti terranno un diario delle crisi per monitorare eventuali cambiamenti nel numero di crisi che sperimentano.

Lo studio è progettato per durare diversi mesi, durante i quali i partecipanti saranno seguiti da vicino per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se PRAX-628 può essere un’opzione efficace per le persone con epilessia focale.