Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia del gemtuzumab ozogamicin insieme alla chemioterapia standard nel ridurre i livelli di malattia residua minima nei pazienti adulti tra i 18 e i 60 anni con leucemia mieloide acuta non trattata in precedenza. I farmaci vengono somministrati per via endovenosa secondo uno schema di trattamento prestabilito.

Il trattamento prevede una fase iniziale detta di induzione, seguita da una fase di consolidamento. Durante lo studio, i pazienti riceveranno sia il gemtuzumab ozogamicin che i farmaci chemioterapici standard in diverse combinazioni e dosaggi. I medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi durante la terapia.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di PHA-022121 nel prevenire gli attacchi di angioedema. I partecipanti saranno divisi in gruppi e riceveranno diverse dosi del farmaco o del placebo. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. Lo studio si svolgerà in due parti: la prima parte si concentrerà sulla sicurezza e l’efficacia a breve termine, mentre la seconda parte esaminerà la sicurezza a lungo termine del farmaco.

Il farmaco PHA-022121 agisce come un antagonista del recettore B2 della bradichinina, una sostanza chimica che può contribuire agli attacchi di angioedema. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare il numero di attacchi di angioedema e la loro gravità. Lo studio mira a determinare se il farmaco può ridurre il numero di attacchi e migliorare la qualità della vita dei pazienti con angioedema ereditario.