Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con sacituzumab tirumotecan più pembrolizumab, con o senza bevacizumab, possa essere più efficace rispetto alle terapie standard nel ritardare la progressione della malattia e nel prolungare la sopravvivenza delle pazienti. Lo studio si svolgerà in due parti: nella prima parte verrà valutata la sicurezza della combinazione di farmaci in un piccolo gruppo di pazienti, mentre nella seconda parte un numero maggiore di pazienti riceverà i diversi trattamenti in modo casuale per confrontarne l’efficacia. Durante lo studio verranno effettuati esami regolari per valutare come il tumore risponde al trattamento e per monitorare eventuali effetti indesiderati. Verranno inoltre raccolte informazioni sulla qualità di vita delle pazienti attraverso questionari specifici.

Le pazienti che parteciperanno allo studio dovranno avere una diagnosi confermata di carcinoma della cervice uterina di tipo squamoso, adenosquamoso o adenocarcinoma. La malattia deve essere persistente, ricorrente o metastatica e non curabile con chirurgia o radioterapia. Le pazienti dovranno avere una buona condizione fisica generale e il loro tumore dovrà presentare una specifica caratteristica chiamata espressione di PD-L1. I trattamenti verranno somministrati per via endovenosa secondo un programma stabilito dal protocollo dello studio. La durata del trattamento dipenderà dalla risposta individuale e dalla tollerabilità dei farmaci.

Lo scopo dello studio è valutare se il treprostinil palmitil può migliorare la capacità di fare esercizio fisico rispetto al placebo. Durante lo studio verranno misurati diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la distanza che riescono a camminare in sei minuti, che è un modo per capire quanto bene funzionano i polmoni e il cuore durante l’attività fisica. Verranno anche controllati i livelli nel sangue di una sostanza chiamata NT proBNP, che aiuta a capire come sta lavorando il cuore, e verrà osservato se ci sono cambiamenti nei sintomi che i partecipanti avvertono nella loro vita quotidiana.

Lo studio durerà circa ventiquattro settimane per ogni partecipante. Durante questo periodo, i partecipanti dovranno inalare il medicinale o il placebo regolarmente e sottoporsi a visite mediche per controllare come stanno rispondendo al trattamento. Verranno effettuati test per misurare la capacità di camminare, esami del sangue e altre valutazioni per monitorare l’efficacia del trattamento e la sicurezza. I partecipanti che stanno già assumendo altri medicinali per la loro malattia polmonare o per l’ipertensione polmonare potranno continuare a prenderli durante lo studio, purché siano su una dose stabile da almeno trenta giorni.

Lo studio è diviso in più fasi. Nella prima fase, chiamata fase di induzione, si valuterà se il medicinale riesce a migliorare i sintomi e a ridurre le ulcere nell’intestino dopo dodici settimane di trattamento. Le ulcere sono lesioni che si formano sulla parete interna dell’intestino a causa dell’infiammazione. Durante questa fase verrà misurata la risposta clinica, cioè il miglioramento generale dei sintomi come il numero di scariche intestinali liquide o molto morbide e l’intensità del dolore addominale. Successivamente, nella fase di mantenimento, si valuterà se il medicinale riesce a mantenere i benefici ottenuti per un periodo più lungo, fino a quaranta settimane.

Lo studio è rivolto a persone adulte che hanno ricevuto una diagnosi di malattia di Crohn da almeno dodici settimane e che presentano una malattia attiva confermata sia attraverso esami dell’intestino che attraverso la valutazione dei sintomi quotidiani. Possono partecipare persone che non hanno ottenuto risultati soddisfacenti con terapie precedenti come cortisonici per bocca, farmaci che agiscono sul sistema immunitario, oppure terapie più avanzate come anticorpi contro specifiche proteine dell’infiammazione o altri medicinali più recenti. Il trattamento previsto può durare fino a duecentosessanta settimane.

Lo scopo dello studio è determinare l’efficacia di inavolisib nel ridurre o fermare la crescita del tumore nelle pazienti con tumore dell’endometrio avanzato che presentano mutazioni PIK3CA. Durante lo studio verrà valutata la risposta al trattamento osservando se il tumore si riduce o scompare completamente. Le pazienti che partecipano devono aver già ricevuto in precedenza una chemioterapia a base di platino, con o senza immunoterapia, e la loro malattia deve essere progredita durante o dopo questo trattamento. Prima dell’inizio dello studio, è necessario fornire campioni di tessuto tumorale e campioni di sangue per confermare la presenza delle mutazioni PIK3CA e valutare lo stato del gene PTEN, un’altra caratteristica molecolare importante del tumore.

Durante il trattamento, le pazienti assumeranno inavolisib per un periodo di tempo che può arrivare fino a otto mesi, con una dose massima giornaliera di nove milligrammi. Lo studio seguirà le pazienti per valutare quanto tempo il tumore rimane sotto controllo, quanto tempo dura la risposta al trattamento e la sopravvivenza a sei mesi e a un anno. Verranno anche raccolte informazioni sulla sicurezza del farmaco e sui possibili effetti collaterali. Durante lo studio si analizzeranno le caratteristiche molecolari del tumore per capire meglio quali pazienti potrebbero rispondere meglio al trattamento, inclusa la relazione tra le mutazioni PIK3CA e lo stato del gene PTEN.

Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con zanubrutinib per dodici mesi può portare a un miglioramento delle condizioni neurologiche dei pazienti, misurato attraverso diverse scale che valutano la capacità di movimento, la sensibilità e le funzioni quotidiane. Durante lo studio vengono utilizzate scale di valutazione che misurano quanto la neuropatia limita le attività della persona, la sua capacità di muoversi e sentire, e la forza muscolare.

Lo studio prevede che i pazienti assumano zanubrutinib per un periodo che può arrivare fino a quarantotto mesi. Durante questo tempo vengono effettuate valutazioni regolari a dodici, ventiquattro e quarantotto mesi per controllare i miglioramenti nelle funzioni nervose attraverso esami neurologici e test che studiano la conduzione degli impulsi nei nervi. Vengono inoltre misurati i livelli degli anticorpi anti-MAG e delle proteine nel sangue per valutare l’effetto del trattamento sulla malattia di base.

Lo scopo dello studio è valutare se questi farmaci possono rallentare o fermare la progressione dell’aterosclerosi coronarica, cioè l’accumulo di depositi nelle arterie del cuore, nelle persone con diabete che hanno avuto un infarto e sono state trattate con successo mediante un intervento chiamato angioplastica coronarica, una procedura che riapre le arterie bloccate. I partecipanti allo studio riceveranno uno di questi farmaci per un periodo di dodici mesi. Durante lo studio verranno eseguite delle scansioni speciali chiamate angiografia coronarica mediante tomografia computerizzata, che permettono di vedere le arterie del cuore e misurare la quantità di depositi presenti al loro interno.

Nel corso dello studio verranno valutati diversi aspetti, tra cui il cambiamento nella quantità di depositi nelle arterie del cuore dall’inizio dello studio fino a dodici mesi dopo, che rappresenta l’obiettivo principale della ricerca. Verranno inoltre misurati i livelli di sostanze nel sangue che indicano l’infiammazione e il controllo dello zucchero nel sangue, le caratteristiche dei depositi nelle arterie che potrebbero essere pericolosi, la formazione di nuovo tessuto all’interno delle arterie che sono state trattate e quanto i partecipanti seguono regolarmente la terapia prescritta. Lo studio dovrebbe iniziare a reclutare partecipanti nel 2026 e concludersi nel 2028.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bimekizumab sia efficace nel trattamento della pustolosi palmo-plantare rispetto al placebo dopo sedici settimane di trattamento. Lo studio è suddiviso in diverse fasi: una fase iniziale in cui alcuni partecipanti riceveranno il medicinale attivo e altri il placebo, seguita da una fase di estensione in cui tutti i partecipanti potranno ricevere il trattamento attivo. Durante lo studio verranno effettuate visite regolari in cui i medici valuteranno la gravità della malattia osservando il numero di pustole, l’estensione delle lesioni e altri segni sulla pelle delle mani e dei piedi.

I medici monitoreranno anche come la malattia influisce sulla vita quotidiana dei partecipanti, compreso il dolore nelle zone colpite, utilizzando questionari specifici. Verranno inoltre registrati tutti gli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante il trattamento per valutare la sicurezza del medicinale. Lo studio prevede un periodo di follow-up dopo la fine del trattamento per continuare a monitorare la sicurezza.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace questa combinazione di trattamenti nel mantenere i pazienti liberi dalla malattia per tre anni dopo la diagnosi, e verificare quanto sia sicuro questo approccio terapeutico. Si vuole inoltre osservare se questo nuovo schema di cura, che elimina alcuni cicli di chemioterapia tradizionale sostituendoli con blinatumomab, possa funzionare altrettanto bene o meglio dei trattamenti standard.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno prima un periodo di terapia iniziale che include diversi farmaci chemioterapici insieme a uno degli inibitori della tirosin chinasi. Successivamente, riceveranno tre cicli di trattamento con blinatumomab, che viene somministrato tramite infusione in vena, mentre continuano a prendere l’inibitore della tirosin chinasi. Il blinatumomab viene somministrato in modo continuo per periodi di diverse settimane, seguiti da pause tra un ciclo e l’altro. I medici monitoreranno attentamente i pazienti per verificare la risposta al trattamento e per controllare eventuali effetti collaterali come infezioni, problemi neurologici o reazioni legate al rilascio di sostanze da parte del sistema immunitario. Lo studio durerà diversi anni per poter valutare i risultati a lungo termine di questo approccio terapeutico.

Lo scopo dello studio è valutare se duvakitug funziona meglio del placebo nel trattamento della colite ulcerosa durante la fase di induzione, che è il periodo iniziale della terapia in cui si cerca di controllare l’infiammazione attiva e migliorare i sintomi. Lo studio è randomizzato e in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato, e l’assegnazione al gruppo di trattamento avverrà in modo casuale. Potranno partecipare persone di età compresa tra 18 e 80 anni che hanno una diagnosi confermata di colite ulcerosa da almeno tre mesi e che non hanno risposto adeguatamente ai trattamenti convenzionali o avanzati, oppure hanno perso la risposta a questi trattamenti o non li hanno tollerati.

Durante lo studio verranno valutati diversi aspetti per capire se il medicinale è efficace e sicuro. Si osserverà quanti partecipanti raggiungono la remissione clinica, cioè una riduzione significativa dei sintomi, e quanti mostrano un miglioramento endoscopico, che significa un miglioramento visibile dell’infiammazione intestinale osservato durante un esame endoscopico. Verranno anche valutati il miglioramento dei sintomi come la frequenza delle evacuazioni, il sanguinamento rettale, l’urgenza intestinale, il dolore addominale e la stanchezza. Lo studio verificherà inoltre la sicurezza del trattamento monitorando gli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi, la concentrazione del medicinale nel sangue e la possibile formazione di anticorpi contro il medicinale. Il periodo di trattamento durerà fino a 24 settimane.

Lo studio è suddiviso in due parti principali. Nella prima parte, chiamata studio di mantenimento, possono partecipare persone di età compresa tra 18 e 80 anni che hanno già completato uno studio precedente e hanno mostrato un miglioramento clinico della loro condizione. I partecipanti riceveranno in modo casuale duvakitug o placebo per un periodo che può durare fino a 280 giorni. Durante questo periodo verranno valutati diversi aspetti della malattia, tra cui la remissione clinica, il miglioramento endoscopico dell’intestino e il miglioramento dei sintomi come il dolore addominale e l’urgenza intestinale.

Nella seconda parte, chiamata studio di estensione in aperto, i partecipanti che completano la prima parte possono continuare a ricevere il trattamento. Durante tutto lo studio vengono monitorati attentamente gli effetti indesiderati, la concentrazione del farmaco nel sangue e la qualità di vita dei partecipanti attraverso questionari specifici. Vengono inoltre valutati aspetti come la stanchezza, la necessità di ospedalizzazione legata alla malattia e la possibilità di ridurre l’uso di corticosteroidi, che sono farmaci comunemente utilizzati per controllare l’infiammazione.

Lo scopo dello studio è valutare se olpasiran, rispetto al placebo, può ridurre la quantità di depositi non calcificati presenti nelle arterie del cuore. Questi depositi vengono misurati attraverso un esame chiamato angiografia coronarica mediante tomografia computerizzata, una tecnica di imaging che permette di vedere l’interno delle arterie coronarie e di valutare la presenza e il volume dei depositi. Lo studio vuole anche verificare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento nei partecipanti.

Durante lo studio, che avrà una durata di circa 72 settimane, i partecipanti riceveranno il trattamento assegnato e si sottoporranno a esami di imaging all’inizio e alla fine del periodo di trattamento per misurare i cambiamenti nel volume dei depositi presenti nelle arterie coronarie. Verranno misurati diversi tipi di depositi, inclusi quelli non calcificati, quelli a bassa densità, il volume totale dei depositi e quelli calcificati, per capire come il farmaco agisce sui diversi tipi di accumuli presenti nelle arterie.

Lo studio è diviso in due parti principali chiamate Parte A e Parte B. Nella Parte A, l’obiettivo principale è valutare gli effetti del trattamento sull’attività della malattia a livello dei tessuti dopo dodici settimane di trattamento. Nella Parte B, l’obiettivo principale è valutare la capacità del trattamento di indurre la remissione clinica, cioè la scomparsa dei sintomi, dopo dodici settimane di trattamento. Durante lo studio verranno eseguite endoscopie per valutare lo stato dell’infiammazione intestinale e verranno raccolti campioni di tessuto per analisi istologiche, ovvero esami al microscopio dei tessuti.

I partecipanti allo studio saranno adulti di almeno diciotto anni con diagnosi di colite ulcerosa confermata da almeno tre mesi. La malattia deve essere attiva e estendersi per almeno quindici centimetri dall’apertura anale. I partecipanti devono aver avuto una risposta inadeguata, una perdita di risposta, un’intolleranza o una dipendenza dai trattamenti convenzionali come i corticosteroidi o gli immunosoppressori, oppure dalle terapie avanzate approvate. Durante lo studio verranno monitorati i livelli dei farmaci nel sangue e la presenza di anticorpi contro i farmaci sperimentali. Lo studio durerà fino a quarantotto settimane per alcuni partecipanti e valuterà vari aspetti del miglioramento clinico, endoscopico e istologico della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare se il brepocitinib sia efficace nel trattamento della dermatomiosite e se sia sicuro per le persone che ne soffrono. I ricercatori vogliono vedere se il farmaco può migliorare i sintomi muscolari e cutanei della malattia dopo 52 settimane di trattamento rispetto al placebo. Durante lo studio verranno misurati diversi aspetti della malattia, inclusa la forza muscolare, le condizioni della pelle, la capacità di svolgere attività quotidiane e la valutazione complessiva della malattia sia da parte dei medici che dei partecipanti.

Lo studio durerà complessivamente 114 giorni di trattamento e i partecipanti assumeranno il farmaco o il placebo ogni giorno. Durante questo periodo verranno effettuate visite regolari per controllare come sta progredendo la malattia e per verificare eventuali effetti del trattamento. Possono partecipare allo studio adulti tra i 18 e i 75 anni che hanno una diagnosi di dermatomiosite con sintomi attivi sia a livello muscolare che cutaneo, e che stanno già assumendo o hanno assunto in passato farmaci come cortisonici o altri medicinali per controllare il sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è verificare se il tirzepatide può ridurre il rischio di malattie gravi e di morte nelle persone con obesità. In particolare, i ricercatori vogliono vedere se questo farmaco può aiutare a prevenire eventi come la morte per qualsiasi causa, l’infarto del cuore che non porta alla morte, l’ictus che non porta alla morte, interventi per ripristinare il flusso di sangue nelle arterie del cuore, o problemi legati allo scompenso cardiaco, che è una condizione in cui il cuore non riesce a pompare sangue in modo efficace.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, fino a circa 324 giorni, con iniezioni settimanali. I partecipanti saranno seguiti regolarmente dai medici che monitoreranno la loro salute e registreranno eventuali eventi medici che si verificano. Lo studio è progettato in modo che né i partecipanti né i medici sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo e chi sta ricevendo il placebo, per garantire che i risultati siano valutati in modo obiettivo.

Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con odronextamab combinato con la chemioterapia funziona meglio rispetto al trattamento con rituximab combinato con la chemioterapia nel controllare la malattia. I ricercatori vogliono anche valutare la sicurezza di questi trattamenti e capire se causano effetti indesiderati. Durante lo studio vengono misurati diversi aspetti, come quante persone rispondono completamente al trattamento dopo un certo periodo di tempo, quanto dura la risposta al trattamento e quanto tempo passa prima che la malattia peggiori. Viene anche valutato come i partecipanti si sentono durante il trattamento attraverso questionari sulla qualità della vita.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte viene valutata la sicurezza dell’odronextamab quando viene somministrato insieme alla chemioterapia e viene stabilita la dose più appropriata da utilizzare. Nella seconda parte, i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere odronextamab o rituximab, entrambi combinati con la chemioterapia. I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di linfoma follicolare che non è stato trattato in precedenza e la malattia deve essere visibile agli esami come la tomografia computerizzata o la risonanza magnetica. Durante lo studio vengono effettuati regolari controlli medici, esami del sangue e scansioni per monitorare l’andamento della malattia e verificare eventuali effetti collaterali dei trattamenti.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del denecimig quando viene usato in modo continuativo per prevenire i sanguinamenti nelle persone con emofilia A, sia in quelle che hanno sviluppato inibitori sia in quelle che non li hanno. Lo studio vuole anche osservare come funziona il medicinale nel tempo, quanti episodi di sanguinamento si verificano durante il trattamento e se il corpo produce anticorpi contro il medicinale stesso.

I partecipanti allo studio provengono da altri studi precedenti con lo stesso medicinale e continuano il trattamento con denecimig per un periodo che può durare fino a circa cinque anni. Durante questo tempo, ricevono regolarmente le iniezioni del medicinale sotto la pelle e vengono monitorati attraverso visite mediche programmate. Durante lo studio vengono raccolte informazioni sugli eventuali effetti indesiderati, sulle reazioni nel punto dove viene fatta l’iniezione, sul numero di episodi di sanguinamento che richiedono un trattamento e sulla quantità di medicinale presente nel sangue. In alcuni paesi, lo studio include anche bambini molto piccoli, di età inferiore a un anno, che non hanno mai ricevuto trattamenti o ne hanno ricevuti pochissimi.

Lo scopo dello studio è verificare se camizestrant, da solo o in combinazione con abemaciclib, sia più efficace rispetto alle terapie ormonali standard nel prevenire la ricomparsa del tumore al seno dopo il trattamento iniziale. I pazienti che partecipano allo studio devono aver completato il trattamento chirurgico per il tumore al seno, con o senza radioterapia e chemioterapia, e non devono presentare segni di malattia residua o metastasi. I pazienti devono essere assegnati casualmente a uno dei gruppi di trattamento entro dodici mesi dall’intervento chirurgico definitivo al seno. Durante lo studio, vengono valutati vari aspetti della salute dei pazienti, inclusa la sopravvivenza senza recidiva del tumore, la sopravvivenza complessiva e la sicurezza dei trattamenti.

I pazienti ricevono il trattamento assegnato per un periodo che può durare fino a ottantaquattro mesi, durante i quali vengono monitorati regolarmente attraverso esami clinici, analisi di laboratorio e valutazioni della qualità di vita. Lo studio raccoglie informazioni sugli effetti collaterali dei farmaci, sui cambiamenti nelle condizioni di salute e sul benessere generale dei pazienti. Vengono anche misurati i livelli del farmaco nel sangue per comprendere meglio come il corpo elabora il trattamento. L’obiettivo finale è determinare quale approccio terapeutico offra i migliori risultati nel ridurre il rischio che il tumore al seno si ripresenti, mantenendo al contempo una buona qualità di vita per i pazienti.

Lo scopo dello studio è verificare se alcuni trattamenti siano più efficaci di altri nel migliorare le possibilità di sopravvivenza senza che la malattia si ripresenti. Per i pazienti con rischio standard, lo studio confronta due diversi trattamenti di induzione, ovvero la prima fase della terapia che mira a eliminare le cellule leucemiche. Per i pazienti che rispondono bene al trattamento iniziale, lo studio valuta se aggiungere cicli di terapia con un farmaco specifico possa migliorare i risultati. Per i pazienti ad alto rischio che raggiungono la remissione completa, lo studio verifica se un ciclo di chemioterapia sia sufficiente prima di un altro trattamento. Per i pazienti con recidiva solo in sedi al di fuori del midollo osseo, lo studio esamina se un trattamento aggiuntivo possa migliorare i risultati.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno diversi cicli di trattamento che possono includere farmaci somministrati per via orale, attraverso iniezioni in vena o direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale. I farmaci verranno somministrati secondo schemi specifici che variano in base al gruppo di rischio del paziente e alla risposta al trattamento. Alcuni pazienti potrebbero essere assegnati casualmente a ricevere un trattamento piuttosto che un altro. Durante tutto il periodo di cura, verranno effettuati esami del sangue e del midollo osseo per valutare come la malattia risponde al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Il trattamento può durare diversi mesi e alcuni pazienti potrebbero aver bisogno di un trapianto di cellule staminali dopo la chemioterapia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del dazodalibep nelle persone con sindrome di Sjögren. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per verificare se si manifestano effetti indesiderati, compresi eventi avversi gravi o eventi avversi di particolare interesse. Questo studio è un’estensione a lungo termine, il che significa che è destinato a persone che hanno già partecipato e completato precedenti studi su questo farmaco per la stessa malattia.

Nel corso dello studio verranno raccolte informazioni sulla comparsa di eventuali effetti collaterali legati al trattamento e sulla formazione di anticorpi contro il farmaco, cioè proteine che il corpo potrebbe produrre in risposta al medicinale. Verranno inoltre misurate le concentrazioni del dazodalibep nel sangue per comprendere come il farmaco si comporta nell’organismo nel tempo.

Lo scopo dello studio è valutare quale trattamento sia più efficace nel prevenire il ritorno del tumore dopo l’intervento chirurgico. I farmaci verranno somministrati attraverso infusione in vena, cioè mediante una flebo che permette al medicinale di entrare direttamente nel sangue. Il trattamento con trastuzumab deruxtecan può durare fino a 51 settimane, mentre la durata della chemioterapia standard varia tra 4 e 18 settimane a seconda del farmaco utilizzato. Durante lo studio verranno effettuati controlli regolari per verificare l’efficacia del trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali.

I partecipanti allo studio devono aver ricevuto una diagnosi di carcinoma endometriale in stadio avanzato secondo la classificazione FIGO 2023, e il tumore deve esprimere la proteina HER2. È necessario che i pazienti abbiano già subito un intervento chirurgico che ha rimosso l’utero e le ovaie, e che non abbiano ricevuto altri trattamenti per il tumore prima di entrare nello studio. Verranno eseguiti esami del sangue, valutazioni della funzione cardiaca e altri controlli per assicurarsi che i pazienti siano idonei a ricevere i trattamenti previsti. Lo studio misurerà il tempo che intercorre prima che il tumore si ripresenti e la sopravvivenza complessiva dei pazienti nei due gruppi di trattamento.

Lo scopo dello studio è verificare se i trattamenti con linvoseltamab, da solo o insieme a carfilzomib, siano più efficaci delle terapie standard nel controllare la malattia. Lo studio valuterà quante persone raggiungono una risposta completa con assenza di malattia residua minima, che significa che la malattia non è più rilevabile con test molto sensibili, e per quanto tempo la malattia rimane sotto controllo senza peggiorare. Verranno anche valutati la sicurezza dei trattamenti, gli effetti collaterali che possono verificarsi, e come i trattamenti influenzano la qualità di vita delle persone.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, che coinvolge un numero limitato di persone, si verificherà la sicurezza dei trattamenti con linvoseltamab e si stabilirà la dose migliore da utilizzare. Nella seconda parte, un numero maggiore di persone verrà assegnato in modo casuale a ricevere linvoseltamab da solo, linvoseltamab con carfilzomib, oppure una delle terapie standard. Durante tutto lo studio verranno effettuati controlli regolari che includono esami del sangue, valutazioni del midollo osseo e questionari per valutare come le persone si sentono. I partecipanti riceveranno il trattamento in cicli di 28 giorni e continueranno finché la terapia risulta efficace e ben tollerata.

Lo scopo dello studio è valutare se il finerenone, quando viene aggiunto alle terapie standard, sia in grado di ridurre i livelli di una sostanza chiamata NT-proBNP nel sangue, che è un indicatore di quanto il cuore sia sotto stress. Lo studio vuole anche verificare la sicurezza del medicinale nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra sei mesi e diciotto anni, osservando eventuali effetti indesiderati, cambiamenti nei livelli di potassio nel sangue, nella pressione arteriosa e nella funzione dei reni. Verranno inoltre valutati i miglioramenti nella capacità del cuore di contrarsi e pompare il sangue attraverso esami chiamati ecocardiografia, che permettono di vedere come funziona il cuore.

Durante lo studio i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere il finerenone o il placebo, e né i medici né i pazienti sapranno quale trattamento viene somministrato. Il trattamento continuerà per un periodo di tre mesi, durante i quali verranno effettuati controlli regolari per monitorare l’efficacia del medicinale e la sua sicurezza. Lo studio raccoglierà anche informazioni su come il corpo dei bambini assorbe, distribuisce ed elimina il finerenone, misurando la concentrazione del medicinale nel sangue. Verranno registrati eventuali eventi cardiovascolari importanti come il peggioramento dell’insufficienza cardiaca o la necessità di un trapianto di cuore.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del finerenone quando viene assunto per un periodo prolungato insieme alle terapie abituali in bambini e giovani dalla nascita fino ai 18 anni di età che soffrono di scompenso cardiaco con disfunzione sistolica ventricolare sinistra. Durante lo studio vengono monitorati gli effetti indesiderati che possono verificarsi durante il trattamento, i cambiamenti nei livelli di potassio nel sangue, la pressione arteriosa e la funzione renale attraverso la misurazione della velocità di filtrazione glomerulare stimata. Vengono inoltre valutati i livelli di una sostanza chiamata NT-proBNP nel sangue e la funzione del cuore attraverso esami ecocardiografici.

Lo studio prevede che i partecipanti assumano il medicinale per un periodo di circa nove mesi, durante i quali vengono effettuate visite regolari per controllare la loro salute e la risposta al trattamento. Possono partecipare sia bambini che hanno già preso parte a uno studio precedente sullo stesso medicinale, sia nuovi bambini di età inferiore ai sei mesi che presentano determinati segni di scompenso cardiaco, come una ridotta capacità di pompaggio del cuore e livelli elevati di NT-proBNP. I neonati e i bambini più piccoli devono avere un peso corporeo di almeno 3 chilogrammi per poter essere inclusi nello studio.

Il medicinale S-606001 viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film. Durante lo studio verranno misurati diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la capacità vitale forzata, che è una misura di quanta aria i polmoni possono contenere ed espellere. I partecipanti continueranno a ricevere la loro terapia di sostituzione enzimatica abituale mentre assumono il medicinale dello studio o il placebo per un periodo di circa un anno.

Durante lo studio verranno effettuate valutazioni della funzione respiratoria, della forza muscolare e della capacità di camminare. Verrà utilizzato un test di cammino di sei minuti per misurare la distanza che i partecipanti possono percorrere. Verranno anche valutate la pressione inspiratoria ed espiratoria massimale, che misurano la forza dei muscoli respiratori, insieme ad altri parametri motori e questionari sulla qualità della vita. Verranno monitorati gli eventi avversi, eseguiti esami fisici, prelievi di sangue, analisi delle urine ed elettrocardiogrammi per verificare la sicurezza del trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare se paltusotine è efficace nel ridurre il numero di episodi di vampate di calore nelle persone con sindrome da carcinoide. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno in modo casuale paltusotine oppure placebo. Coloro che stanno già assumendo altri medicinali per la sindrome da carcinoide potrebbero dover interrompere il loro trattamento abituale prima di iniziare lo studio. I partecipanti dovranno registrare quotidianamente i loro sintomi, come gli episodi di vampate e le evacuazioni intestinali, utilizzando un diario specifico.

Lo studio prevede un periodo di trattamento di dodici settimane durante il quale i partecipanti assumeranno il medicinale assegnato. Durante questo periodo saranno effettuate visite mediche regolari per monitorare i sintomi e valutare l’efficacia del trattamento. Lo studio confronterà il cambiamento nel numero di episodi di vampate di calore tra l’inizio e la fine del periodo di trattamento nei due gruppi di partecipanti. Verranno inoltre valutati i cambiamenti nella frequenza delle evacuazioni intestinali e altri aspetti della sicurezza del medicinale.

Lo scopo dello studio è valutare se i nuovi trattamenti con DS-8201a in combinazione con rilvegostomig o pembrolizumab siano più efficaci della chemioterapia standard nel controllare la crescita del tumore e nel prolungare il tempo prima che la malattia peggiori. Le pazienti che partecipano verranno assegnate in modo casuale a uno dei tre gruppi di trattamento. Durante lo studio verranno effettuate regolarmente delle valutazioni per verificare come risponde il tumore al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Sarà necessario fornire un campione di tessuto tumorale per analisi di laboratorio che servono a confermare le caratteristiche del tumore, in particolare la presenza della proteina HER2 e il funzionamento del sistema di riparazione del DNA.

Lo studio prevede controlli regolari che includono esami del sangue, elettrocardiogramma e un esame del cuore per verificarne la funzionalità. Verranno inoltre effettuate scansioni del corpo per valutare le dimensioni del tumore e verificare se il trattamento sta funzionando. Durante tutto lo studio verrà monitorata attentamente la sicurezza dei trattamenti, registrando qualsiasi effetto indesiderato che potrebbe manifestarsi. Le pazienti continueranno a ricevere il trattamento finché questo risulta efficace e ben tollerato, o fino a quando il medico e la paziente decidono di interromperlo.

Lo studio è organizzato in diverse parti che esaminano aspetti differenti del trapianto. Una parte confronta due diverse intensità di radioterapia corporea totale per vedere se una dose più bassa può essere altrettanto efficace con minori effetti collaterali. Un’altra parte valuta se aggiungere ruxolitinib ai corticosteroidi migliora il trattamento della malattia del trapianto contro l’ospite acuta, una complicazione in cui le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente. Una parte confronta due diverse strategie per prevenire questa complicazione nei pazienti che ricevono cellule da donatori non perfettamente compatibili. Altre parti dello studio osservano fattori che possono prevedere le complicazioni e valutano l’uso di blinatumomab come terapia di mantenimento dopo il trapianto nei bambini molto piccoli.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno i medicinali secondo schemi specifici che dipendono dalla parte dello studio a cui partecipano. Il trattamento di preparazione al trapianto viene somministrato nei giorni precedenti l’infusione delle cellule staminali. Dopo il trapianto, i pazienti vengono monitorati attentamente per verificare l’attecchimento delle cellule trapiantate e per rilevare eventuali complicazioni. Alcuni pazienti potrebbero ricevere trattamenti aggiuntivi dopo il trapianto. Lo studio seguirà i pazienti per diversi anni per valutare la sopravvivenza, il rischio di ricaduta della leucemia e la comparsa di complicazioni a lungo termine.

Lo scopo dello studio è valutare se il maribavir è efficace nel ridurre la presenza del virus nel sangue dopo otto settimane di trattamento e verificare se il farmaco provoca effetti collaterali che richiedono l’interruzione della terapia. Durante lo studio, i partecipanti assumono le compresse di maribavir per un periodo che può durare fino a dodici settimane. I medici controllano regolarmente il livello del virus nel sangue attraverso esami specifici per verificare se il trattamento sta funzionando. L’efficacia viene misurata verificando se la quantità di virus nel sangue scende al di sotto di un livello minimo rilevabile, confermato in almeno due test consecutivi.

Lo studio valuta anche altri aspetti importanti, come la frequenza con cui il virus ricompare nel sangue durante e dopo il trattamento, fino a otto settimane dopo l’interruzione del maribavir. Viene inoltre osservato se i pazienti che mostrano una risposta parziale dopo otto settimane possono ottenere una risposta completa continuando la terapia fino a dodici settimane. Per quanto riguarda la sicurezza, lo studio registra tutti gli effetti collaterali che si verificano o peggiorano durante il periodo di trattamento, con particolare attenzione a quelli di gravità moderata o superiore che possono essere collegati al farmaco.

Lo scopo dello studio è verificare se il farmaco JNJ-78278343 sia in grado di migliorare la sopravvivenza globale rispetto al placebo nei pazienti con questa malattia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno in modo casuale il farmaco sperimentale oppure il placebo, senza che loro o i medici sappiano quale trattamento stanno ricevendo. I pazienti inclusi nello studio devono aver già ricevuto diversi trattamenti precedenti per la loro malattia, inclusi farmaci che bloccano gli ormoni maschili e chemioterapie a base di taxani. In alcuni casi, potrebbero aver ricevuto anche terapie radioattive mirate o altri trattamenti specifici, a seconda della disponibilità e delle caratteristiche individuali del tumore.

Per partecipare allo studio, i pazienti devono avere una diagnosi confermata di adenocarcinoma della prostata con diffusione metastatica, livelli di antigene prostatico specifico di almeno 2 nanogrammi per millilitro e devono continuare la terapia di deprivazione androgenica durante tutto il periodo di trattamento. Lo studio richiede che i partecipanti abbiano già ricevuto tutti i trattamenti standard disponibili e considerati appropriati dal loro medico curante, e che il prossimo miglior trattamento disponibile per loro sia la partecipazione a uno studio clinico. I pazienti devono avere una funzionalità renale ed epatica adeguata e valori del sangue sufficienti per poter ricevere il trattamento in sicurezza.

Lo scopo dello studio è valutare se il blocco del ganglio stellato, eseguito attraverso la pelle usando gli anestetici locali, sia più efficace dell’amiodarone nel fermare completamente gli episodi di battiti cardiaci pericolosi nelle prime tre ore dopo il trattamento. Il blocco del ganglio stellato è una procedura che interrompe temporaneamente l’attività di alcuni nervi che possono influenzare il ritmo cardiaco. Durante lo studio, i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere o il blocco del ganglio stellato con gli anestetici locali o l’amiodarone, che rappresenta il trattamento abituale per questa condizione.

Lo studio prevede di seguire i partecipanti per verificare quanti di loro non presentano più episodi di battiti cardiaci pericolosi che necessitano di trattamento con scariche elettriche nelle prime tre ore dopo aver ricevuto uno dei due trattamenti. I farmaci anestetici vengono somministrati direttamente nella zona vicino alla colonna vertebrale, mentre l’amiodarone viene somministrato attraverso una vena. Lo studio è stato progettato per confrontare l’efficacia dei due approcci terapeutici in persone che hanno avuto almeno tre episodi di battiti cardiaci veloci nelle dodici ore precedenti e almeno uno nelle tre ore precedenti l’inizio del trattamento.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia della combinazione di bleximenib con venetoclax e azacitidina rispetto alla combinazione di venetoclax e azacitidina da sola. I ricercatori valuteranno se l’aggiunta di bleximenib al trattamento standard migliora i risultati per i pazienti con questa forma di leucemia mieloide acuta. Gli obiettivi principali dello studio sono verificare quante persone raggiungono una remissione completa della malattia e quanto tempo vivono dopo l’inizio del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere uno dei due trattamenti possibili. Il trattamento sarà somministrato in modo che né i partecipanti né i medici sapranno quale combinazione specifica di farmaci viene utilizzata. Prima di iniziare il trattamento, verranno eseguiti esami del sangue e del midollo osseo per confermare la diagnosi e verificare che i partecipanti soddisfino i requisiti necessari. I partecipanti riceveranno i farmaci in cicli ripetuti e saranno monitorati regolarmente attraverso visite mediche ed esami di laboratorio per valutare come risponde la malattia al trattamento e per verificare eventuali effetti indesiderati.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno il trattamento assegnato per un periodo massimo di 24 giorni. La dose massima giornaliera di teplizumab sarà di 850 microgrammi per metro quadrato di superficie corporea. I medici misureranno vari aspetti per valutare l’efficacia del trattamento, come i cambiamenti nell’emoglobina glicata, che è un esame del sangue che indica il livello medio di zucchero nel sangue negli ultimi mesi, e il numero di giorni in cui i partecipanti non hanno bisogno di insulina durante i pasti. Verrà anche misurata la concentrazione di peptide C, una sostanza che indica quanto insulina il corpo produce naturalmente, attraverso un test chiamato test di tolleranza al pasto misto.

Lo studio valuterà anche altri aspetti importanti come il numero di partecipanti che mantengono una produzione positiva di peptide C, quanti raggiungono un buon controllo dello zucchero nel sangue con basse dosi di insulina, e il tempo trascorso con livelli di zucchero nel sangue nell’intervallo desiderato misurato attraverso un dispositivo di monitoraggio continuo del glucosio. Verranno registrati eventuali episodi di ipoglicemia, cioè quando lo zucchero nel sangue scende troppo, ed eventuali effetti indesiderati del trattamento. Lo studio terminerà nel dicembre 2028.

Lo scopo dello studio è valutare quanto tempo le persone possono vivere senza che la malattia peggiori e quanto tempo vivono in generale quando ricevono il nuovo farmaco rispetto ai trattamenti chemioterapici tradizionali. Lo studio è rivolto a persone con cancro dell’endometrio che presenta una caratteristica specifica chiamata B7-H4 e la cui malattia è peggiorata nonostante i trattamenti precedenti.

Durante lo studio i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il nuovo farmaco AZD8205 oppure uno dei trattamenti chemioterapici scelti dal medico. Il trattamento può durare fino a 36 mesi per chi riceve AZD8205 e fino a 24 mesi per chi riceve la chemioterapia standard. Durante tutto il periodo vengono effettuati controlli regolari per monitorare come risponde il tumore al trattamento e come le persone si sentono dal punto di vista fisico e della qualità di vita.

Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento con golcadomide combinato con rituximab sia più efficace rispetto ad altri trattamenti scelti dal medico nel rallentare la progressione della malattia o nel prolungare la sopravvivenza delle persone con linfoma follicolare recidivante o refrattario. Lo studio confronterà anche quanto tempo i partecipanti vivono complessivamente, come il tumore risponde al trattamento, quanto dura questa risposta, quanto tempo passa prima che sia necessario iniziare un nuovo trattamento e come il trattamento influisce sulla qualità di vita dei partecipanti.

Durante lo studio, i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere golcadomide insieme a rituximab oppure un altro trattamento scelto dal medico curante tra le opzioni disponibili. Golcadomide viene somministrato per bocca sotto forma di capsule, mentre rituximab può essere somministrato attraverso iniezione in vena o sotto la pelle. Gli altri farmaci disponibili vengono somministrati in vari modi: alcuni per bocca come compresse o capsule, altri attraverso iniezioni in vena. I partecipanti continueranno il trattamento assegnato e verranno monitorati regolarmente per valutare come la malattia risponde alla terapia e per controllare eventuali effetti indesiderati. Lo studio è aperto a persone di età superiore ai 18 anni che soddisfano specifici requisiti relativi alle caratteristiche della malattia, ai valori di laboratorio e ad altri criteri medici.

Lo scopo dello studio è confrontare per quanto tempo il tumore rimane sotto controllo senza peggiorare nei pazienti che ricevono casdatifan insieme a cabozantinib rispetto a quelli che ricevono placebo insieme a cabozantinib. Durante lo studio i partecipanti assumono i farmaci assegnati per un periodo che può durare fino a 120 mesi. Nel corso dello studio vengono effettuati esami per controllare lo stato del tumore e la salute generale dei partecipanti, tra cui esami del sangue e scansioni come la tomografia computerizzata o la risonanza magnetica per misurare le dimensioni del tumore.

Lo studio valuterà anche altri aspetti importanti come la durata della vita dei partecipanti, quanti pazienti rispondono al trattamento con una riduzione del tumore, per quanto tempo dura questa risposta, e quanti pazienti mantengono la malattia stabile per almeno 16 settimane. Verranno inoltre monitorati gli effetti collaterali dei trattamenti e l’eventuale peggioramento dei sintomi legati alla malattia renale. I partecipanti devono avere un tumore misurabile che non può essere rimosso con un intervento chirurgico e devono essere in condizioni fisiche sufficientemente buone per partecipare allo studio.

Lo scopo dello studio è valutare se rocatinlimab è efficace nel migliorare i sintomi della dermatite atopica rispetto al placebo dopo ventiquattro settimane di trattamento. Durante lo studio vengono osservati diversi aspetti della malattia, come la gravità complessiva dell’infiammazione della pelle, l’estensione delle zone colpite sul corpo e l’intensità del prurito. Vengono anche valutati il dolore della pelle causato dalla dermatite atopica e il miglioramento nei pazienti che hanno la malattia anche sulle mani. Lo studio è progettato in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi sta ricevendo il farmaco vero e chi il placebo durante il periodo di trattamento.

Lo studio dura complessivamente ventiquattro settimane e i partecipanti devono essere adulti con almeno diciotto anni di età che hanno una diagnosi di dermatite atopica presente da almeno dodici mesi. I partecipanti devono avere una forma di dermatite atopica che coinvolge almeno il dieci per cento della superficie del corpo e devono aver avuto una risposta insufficiente ai trattamenti da applicare sulla pelle oppure questi trattamenti non devono essere adatti per loro. Durante lo studio vengono effettuate valutazioni regolari per misurare i cambiamenti nella gravità della malattia, nell’estensione delle lesioni cutanee e nei sintomi come il prurito e il dolore della pelle.

Il trattamento prevede l’uso di pozelimab, che viene somministrato per via endovenosa o sottocutanea, insieme a cemdisiran, che viene dato tramite iniezione sottocutanea. Questi medicinali agiscono insieme per cercare di controllare la distruzione dei globuli rossi che avviene in questa malattia.

Lo scopo principale dello studio è verificare se questa combinazione di farmaci può migliorare il controllo della distruzione dei globuli rossi nei pazienti che non rispondono bene alle terapie attuali. Il periodo di trattamento durerà circa 80 settimane, durante le quali i pazienti riceveranno regolarmente entrambi i medicinali e verranno sottoposti a controlli per valutare come funziona la terapia.

Lo studio confronterà due diversi approcci terapeutici dopo che i pazienti hanno completato il trattamento iniziale con chemio-radioterapia. Un gruppo riceverà la combinazione di XELOX e dostarlimab, mentre l’altro gruppo riceverà solo XELOX. Il trattamento può durare fino a 60 giorni, con il dostarlimab somministrato a una dose massima di 1000 mg.

L’obiettivo principale è verificare quanto efficacemente questi trattamenti riescono a eliminare le cellule tumorali, valutando la risposta sia attraverso esami clinici che attraverso risonanza magnetica. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la salute dei pazienti e gli eventuali effetti collaterali dei trattamenti.

Lo studio è organizzato in due livelli di trattamento. Il primo livello è dedicato ai pazienti alla loro prima recidiva, mentre il secondo livello è per i pazienti che hanno avuto più di una recidiva. I farmaci vengono somministrati in diverse combinazioni, alcuni per via orale e altri tramite infusione endovenosa.

Durante lo studio, i medici monitoreranno quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori, come risponde il tumore al trattamento e gli eventuali effetti collaterali dei farmaci. Verranno anche valutati la sopravvivenza complessiva e l’impatto sulla qualità della vita dei pazienti attraverso questionari specifici.