Lo studio è suddiviso in due parti. Nella prima parte, i partecipanti riceveranno diverse dosi di VERT-002 per determinare la dose più sicura e tollerabile. Nella seconda parte, verrà esaminata l’attività preliminare del farmaco e si cercherà di stabilire la dose raccomandata per ulteriori studi. Durante tutto il processo, verranno monitorati attentamente gli effetti collaterali e la risposta del corpo al trattamento.

Questo studio è progettato per fornire informazioni importanti sulla sicurezza e sull’efficacia di VERT-002 nei pazienti con tumori solidi avanzati, contribuendo a migliorare le opzioni di trattamento per queste condizioni complesse. I partecipanti saranno seguiti da un team medico esperto per garantire la loro sicurezza e benessere durante tutto il periodo dello studio.

Lo scopo dello studio è valutare se ALKS 2680 è efficace e sicuro nel ridurre la sonnolenza diurna nei soggetti con questa condizione. L’efficacia principale sarà misurata con il Epworth Sleepiness Scale, un questionario che chiede quanto è probabile addormentarsi in situazioni comuni, mentre la valutazione secondaria utilizzerà il Maintenance of Wakefulness Test, un test in cui si verifica per quanto tempo è possibile rimanere svegli in un ambiente tranquillo, oltre a questionari che raccolgono le impressioni dei partecipanti.

Nel corso dello studio, i partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o il placebo e né i partecipanti né gli investigatori sapranno quale trattamento è stato dato (studio “doppio cieco”). Il periodo di trattamento durerà circa 12 settimane, durante le quali saranno effettuate visite regolari per monitorare la salute, raccogliere i questionari e verificare eventuali effetti indesiderati.

Lo scopo della ricerca è valutare se l’aggiunta di cabozantinib alle cure di supporto possa prolungare il periodo in cui la malattia non peggiora, indicato come PFS, rispetto al solo supporto.

I partecipanti vengono assegnati in modo casuale (randomizzazione) a uno dei due gruppi: uno riceve il farmaco più le cure di supporto, l’altro solo le cure di supporto. Durante il periodo di studio, che può durare fino a circa tre anni, i pazienti sono seguiti con visite regolari, esami di imaging per controllare la presenza di nuovi segni di crescita tumorale (progressione) e monitoraggio degli eventuali effetti collaterali. Gli esiti principali includono il tempo trascorso senza progressione della malattia e la sopravvivenza globale, indicata come OS, oltre alla valutazione della tollerabilità del farmaco.

Lo studio ha lo scopo di verificare se ALKS 2680 è efficace e sicuro nel ridurre la sonnolenza diurna nei pazienti con Narcolepsy Type 1. Gli adulti partecipanti saranno assegnati a caso (cioè mediante sorteggio) a ricevere il farmaco attivo o il placebo e né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento è stato somministrato (double‑blind). Il periodo di trattamento dura circa 12 settimane, con visite regolari per controllare i sintomi di sonnolenza, la frequenza degli episodi di cataplessia e per monitorare eventuali effetti indesiderati.

Il trattamento in studio prevede avelumab 800 mg, somministrato in vena ogni 2 settimane. Dopo la seconda chemioterapia, le persone con malattia stabile o in miglioramento vengono seguite nel tempo mentre ricevono il trattamento assegnato. Durante lo studio vengono osservati l’andamento della malattia, la sicurezza del farmaco e come ci si sente nella vita di tutti i giorni, senza entrare in dettagli tecnici.

La durata complessiva dello studio è di alcuni anni, con controlli periodici nel corso del trattamento e del follow-up. Vengono raccolte informazioni su eventuali effetti indesiderati, esami di laboratorio e qualità di vita, per valutare in modo completo l’impatto del trattamento.

Le persone partecipano a uno dei due gruppi di trattamento e assumono il farmaco assegnato per un periodo di tempo stabilito. Durante lo studio vengono effettuati controlli regolari per osservare come procede la malattia e come il corpo tollera il trattamento. Alcune persone possono continuare anche con altre cure già in uso per il rene, come SGLT2i o CNI, cioè farmaci che aiutano a proteggere i reni o a controllare il sistema immunitario.

Il confronto tra i gruppi serve a capire se il trattamento riduce la perdita di proteine nelle urine e se mantiene la funzione dei reni nel tempo. Lo studio riguarda adulti e adolescenti con queste diverse malattie renali e prevede un periodo di osservazione di circa 20 settimane per ogni partecipante.

Lo studio confronta due combinazioni di farmaci: la combinazione di pelabresib (un farmaco sperimentale assunto per via orale) più ruxolitinib (un farmaco già approvato, anche assunto per via orale) rispetto a una combinazione di placebo più ruxolitinib. L’obiettivo è valutare se la nuova combinazione può ridurre le dimensioni della milza e migliorare i sintomi rispetto al trattamento standard.

I partecipanti assumono le compresse ogni giorno e vengono seguiti con visite regolari in cui vengono effettuati esami di imaging, come la MRI o il CT scan, per misurare la dimensione della milza, e viene compilato il questionario MFSAF v4.0 per valutare l’intensità dei sintomi. Le valutazioni principali avvengono intorno alla settimana 24, ma sono previsti controlli aggiuntivi nel corso dello studio per monitorare eventuali cambiamenti nel tempo.

Si tratta di uno studio di fase 2 e senza gruppo di confronto con placebo. Il trattamento viene somministrato con un’iniezione sotto la pelle. Nel corso dello studio, le persone ricevono il farmaco e vengono seguite per osservare come la malattia risponde nel tempo e come procede la cura in generale.

Lo studio riguarda persone che hanno già ricevuto almeno tre trattamenti precedenti, compresi un PI (inibitore del proteasoma, un farmaco che blocca un sistema usato dalle cellule tumorali), un IMiD (farmaco che aiuta a regolare l’attività del sistema immunitario) e un anticorpo anti-CD38 (farmaco che riconosce una proteina chiamata CD38 sulle cellule del mieloma).

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di Guselkumab rispetto a Risankizumab dopo 52 settimane di trattamento. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e ricevono le iniezioni a intervalli regolari per un anno, con visite periodiche per controllare la salute e gli eventuali effetti collaterali. Durante lo studio si verifica se i pazienti raggiungono una “remissione profonda”, cioè l’assenza quasi totale di sintomi e segni di infiammazione, per capire quale dei due farmaci sia più efficace nel gestire la malattia.

Lo studio dura circa 48 settimane. Durante questo periodo vengono effettuati controlli regolari per osservare eventuali effetti indesiderati e lo stato generale di salute, con esami del sangue e delle urine, controllo dei segni vitali, elettrocardiogramma, cioè un test che registra l’attività del cuore, e valutazione di sintomi come il rischio di peggioramento metabolico, cioè un problema nel modo in cui il corpo usa l’energia, e lactic acidosis, un accumulo di acido lattico nel sangue.

Vengono anche raccolte informazioni sui sintomi riferiti dalla persona, come la stanchezza legata alla malattia mitocondriale, la capacità di alzarsi e sedersi, il funzionamento delle gambe e la qualità di vita. In alcune persone con diabete viene controllato anche l’HbA1c, un esame che mostra l’andamento della glicemia negli ultimi mesi.

Le persone coinvolte vengono assegnate in modo casuale a ricevere RO7795068 oppure placebo, senza sapere quale trattamento viene dato. Il farmaco viene somministrato una volta alla settimana per un periodo prolungato, con controlli regolari durante lo studio. Nel corso del tempo vengono osservati il peso, alcuni valori del sangue legati al diabete e altri aspetti della salute generale.

Lo studio prende in esame anche possibili effetti su HbA1c, un esame del sangue che mostra il controllo medio della glicemia, sulla circonferenza della vita, sulla pressione del sangue e su alcuni sintomi e aspetti della qualità di vita. Vengono inoltre raccolte informazioni su eventuali effetti indesiderati e sulla sicurezza complessiva del trattamento.

Si tratta di uno studio di fase 3, con due gruppi di trattamento. Le persone vengono assegnate a uno dei due farmaci e assumono il trattamento per bocca. Durante lo studio vengono effettuati controlli regolari per seguire l’andamento della malattia e la sicurezza dei trattamenti, con osservazione nel tempo di eventuali cambiamenti delle condizioni di salute.

La durata prevista dello studio è di alcuni anni. Il monitoraggio include la comparsa di effetti indesiderati e la tollerabilità dei farmaci, oltre alla valutazione generale della malattia. Randomizzato significa che l’assegnazione al trattamento avviene in modo casuale.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno il trattamento assegnato per un periodo massimo di 24 giorni. La dose massima giornaliera di teplizumab sarà di 850 microgrammi per metro quadrato di superficie corporea. I medici misureranno vari aspetti per valutare l’efficacia del trattamento, come i cambiamenti nell’emoglobina glicata, che è un esame del sangue che indica il livello medio di zucchero nel sangue negli ultimi mesi, e il numero di giorni in cui i partecipanti non hanno bisogno di insulina durante i pasti. Verrà anche misurata la concentrazione di peptide C, una sostanza che indica quanto insulina il corpo produce naturalmente, attraverso un test chiamato test di tolleranza al pasto misto.

Lo studio valuterà anche altri aspetti importanti come il numero di partecipanti che mantengono una produzione positiva di peptide C, quanti raggiungono un buon controllo dello zucchero nel sangue con basse dosi di insulina, e il tempo trascorso con livelli di zucchero nel sangue nell’intervallo desiderato misurato attraverso un dispositivo di monitoraggio continuo del glucosio. Verranno registrati eventuali episodi di ipoglicemia, cioè quando lo zucchero nel sangue scende troppo, ed eventuali effetti indesiderati del trattamento. Lo studio terminerà nel dicembre 2028.

Lo scopo dello studio è verificare se ziltivekimab è superiore al placebo nel ridurre il rischio di eventi cardiovascolari gravi. Questi eventi includono morte per cause cardiovascolari, infarto miocardico non fatale che è comunemente chiamato attacco di cuore, e ictus non fatale che si verifica quando il flusso di sangue al cervello viene interrotto. Durante lo studio vengono anche osservati altri risultati importanti come il numero di ricoveri in ospedale per insufficienza cardiaca, i cambiamenti nella funzione dei reni misurati attraverso esami del sangue che valutano quanto bene i reni filtrano le sostanze, e il tempo fino alla comparsa di vari eventi come morte per qualsiasi causa, necessità di procedure per ripristinare il flusso di sangue nelle arterie, e peggioramento della funzione renale.

I partecipanti ricevono il trattamento assegnato per tutta la durata dello studio e vengono regolarmente controllati attraverso visite mediche ed esami. Durante queste visite vengono effettuati prelievi di sangue per misurare diversi valori come il livello di infiammazione nel corpo, i marcatori della funzione cardiaca e renale, e altri parametri di salute. Vengono inoltre valutati cambiamenti in alcuni valori specifici come la proteina C reattiva ad alta sensibilità che misura l’infiammazione, il rapporto tra albumina e creatinina nelle urine che indica la funzione renale, e la frazione di eiezione ventricolare sinistra che mostra quanto bene il cuore pompa il sangue. Lo studio raccoglie anche informazioni sulla qualità di vita dei partecipanti e sul numero di infezioni che potrebbero verificarsi durante il periodo di osservazione.

Lo scopo principale è confrontare la capacità dei due trattamenti nel ridurre il livello di LDL-C, il cosiddetto “colesterolo cattivo”, dopo circa 12 settimane di terapia.

Durante lo studio i partecipanti prenderanno la compressa assegnata ogni giorno per circa tre mesi. Verranno effettuate visite regolari in cui verranno prelevati campioni di sangue per misurare diversi indicatori: il HDL-C (colesterolo “buono”), il non-HDL-C (una misura complessiva dei grassi cattivi), le proteine ApoA1 e ApoB, la lipoproteina Lp(a) e i trigliceridi (TGs). Inoltre saranno monitorati segni vitali, esami fisici e eventuali effetti indesiderati per valutare la sicurezza dei farmaci.

Lo scopo dello studio è valutare se il nuovo trattamento è più efficace delle terapie già disponibili. I partecipanti ricevono infusioni di farmaco in ospedale ogni tre o quattro settimane per diversi cicli, con controlli regolari e esami di imaging per verificare la crescita del tumore. Si utilizza il criterio RECIST per definire se il tumore è stabile o in crescita, e il periodo senza progressione della malattia (tempo in cui il tumore non peggiora) è il principale indicatore di successo. Il coinvolgimento termina quando il tumore mostra segni di peggioramento o quando gli effetti collaterali diventano troppo gravi.

L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del trattamento. I partecipanti che hanno già completato studi precedenti continuano a ricevere il farmaco o il placebo per un periodo esteso, con visite regolari per monitorare eventuali effetti indesiderati, esami del sangue e controlli con una piccola telecamera inserita nel naso (endoscopia). Durante il periodo di studio si osserva anche l’uso di systemic corticosteroid, farmaci che possono essere prescritti in caso di peggioramento della condizione, per capire se il nuovo trattamento riduce la necessità di questi farmaci o di interventi chirurgici.

Le persone coinvolte vengono assegnate in modo casuale a uno dei gruppi di studio e il trattamento viene seguito per circa 72 settimane. Durante questo periodo vengono fatti controlli regolari per osservare il cambiamento del peso, della circonferenza della vita, di alcuni valori del sangue, della pressione arteriosa e di alcuni aspetti del benessere e della qualità di vita. Vengono anche raccolte informazioni su eventuali effetti indesiderati.

Lo studio esamina anche se il trattamento può aiutare a migliorare il controllo della fame, alcuni problemi urinari e la funzione fisica. Tra i termini medici usati nello studio, HbA1c indica una misura della quantità media di zucchero nel sangue negli ultimi mesi, mentre ECG è un esame che registra l’attività elettrica del cuore.

Lo scopo è verificare se uno dei due trattamenti è più efficace del placebo nel diminuire il rischio di eventi gravi legati al fegato, indicati come MALO. I partecipanti verranno randomizzati a ricevere il farmaco attivo o il placebo, con iniezioni periodiche per diversi mesi, e saranno seguiti regolarmente da medici che controlleranno la funzione epatica tramite esami del sangue e controlli clinici, senza entrare nei dettagli tecnici delle procedure.

Si tratta di uno studio di estensione a lungo termine, cioè una continuazione di un trattamento già iniziato in precedenza. Nel corso dello studio, i partecipanti ricevono IMVT-1402 e vengono seguiti per circa un anno per osservare se la malattia resta sotto controllo dopo la sospensione dei farmaci per la tiroide chiamati ATD (farmaci antitiroidei, usati per ridurre la produzione degli ormoni tiroidei) e dopo l’eventuale sospensione del farmaco in studio. Durante questo periodo si controlla se compaiono segni di ritorno della malattia e se la tiroide continua a funzionare in modo normale.

Nel corso dello studio, le persone ricevono le iniezioni per un periodo di tempo e vengono seguite con controlli regolari. Durante queste visite si osservano il peso, la circonferenza della vita, la quantità di zucchero nel sangue e altri aspetti della salute generale. Vengono anche raccolti dati su possibili effetti indesiderati, cioè problemi che possono comparire durante il trattamento. Lo studio serve anche a capire come il medicinale influisce sulla qualità della vita e su alcuni valori legati a cuore, sangue e metabolismo, cioè al modo in cui il corpo usa energia e sostanze nutritive.

Lo studio è di fase 3 e prevede l’assegnazione casuale dei partecipanti a uno dei due trattamenti. Il trattamento viene assunto per bocca in compresse e viene somministrato nel tempo con controlli periodici. Durante lo studio vengono raccolte informazioni sull’andamento della malattia e sugli eventuali effetti indesiderati, oltre a dati sul benessere generale e sui sintomi legati al tumore del rene.

Il termine placebo indica un trattamento senza principio attivo usato nel confronto tra i gruppi. L’OS significa sopravvivenza globale, cioè il tempo di vita dopo l’inizio dello studio. La PFS significa sopravvivenza libera da progressione, cioè il tempo prima che la malattia peggiori. RECIST 1.1 è un modo standard per descrivere i cambiamenti del tumore.

Lo scopo dello studio è capire se AZD0120 sia più utile e sicuro dei trattamenti standard nel multiple myeloma recidivato o refrattario. Dopo l’assegnazione casuale a uno dei trattamenti, le persone ricevono la terapia prevista e vengono seguite nel tempo con controlli regolari. Durante lo studio si osserva come procede la malattia e se compaiono effetti indesiderati, senza entrare nei dettagli tecnici delle valutazioni.

Le terapie standard usate nello studio includono farmaci per bocca e farmaci dati in vena. Dexamethasone è un cortisone usato per ridurre l’infiammazione e aiutare il controllo della malattia. Pomalidomide, carfilzomib, bortezomib e daratumumab sono farmaci contro il tumore che agiscono in modi diversi per rallentare o fermare la crescita delle cellule malate.

Nel corso dello studio, i partecipanti ricevono uno dei due trattamenti e vengono seguiti per un periodo prolungato dopo il trapianto. Durante questo tempo vengono osservati il funzionamento del rene trapiantato, la presenza di eventuali segni di rigetto, la sopravvivenza del rene e della persona, e la comparsa di effetti indesiderati. Vengono anche raccolte informazioni su altri problemi che possono comparire dopo il trapianto, come diabete nuovo, pressione alta e alterazioni dei grassi nel sangue. Frexalimab è somministrato come soluzione per iniezione, mentre tacrolimus viene assunto per bocca in capsule rigide.

Il trattamento viene dato in fasi. Alcuni farmaci sono somministrati in vena, mentre altri vengono presi per bocca o, in alcuni casi, somministrati nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale. Il percorso dello studio prevede una prima fase di trattamento, seguita da altre fasi di completamento della terapia, con controlli periodici durante il percorso. In questo modo si osserva come la malattia risponde nel tempo e come il trattamento viene tollerato.

Il arsenic trioxide è un farmaco usato per colpire le cellule della leucemia, mentre tretinoin aiuta queste cellule immature a maturare in modo più normale. La combinazione dei trattamenti viene studiata in bambini e adolescenti con nuova diagnosi di APL per capire se può offrire un controllo migliore della malattia e una buona sicurezza durante la cura.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato imlunestrant con la terapia endocrina standard. Imlunestrant è un farmaco sperimentale che potrebbe offrire un’alternativa alla terapia ormonale tradizionale. La terapia endocrina standard include farmaci come tamoxifene, exemestane, anastrozolo, letrozolo e analoghi dellormone di rilascio delle gonadotropine. Questi farmaci agiscono bloccando o riducendo l’effetto degli estrogeni, che possono stimolare la crescita delle cellule tumorali.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 60 mesi. Alcuni riceveranno imlunestrant, mentre altri continueranno con la terapia endocrina standard. Lo studio valuterà quanto tempo i partecipanti rimangono liberi da malattia invasiva e altri aspetti della loro salute e qualità della vita. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del confronto tra i trattamenti. L’obiettivo è determinare quale trattamento sia più efficace nel prevenire il ritorno del cancro al seno.

L’obiettivo della ricerca è valutare l’efficacia dell’uso precoce di ceftazidime e avibactam, combinato con l’utilizzo di sistemi diagnostici rapidi per identificare i batteri, rispetto alle cure standard. I pazienti nel gruppo di studio riceveranno il farmaco Zavicefta tramite infusione endovenosa, ovvero una somministrazione di liquido direttamente in una vena. Gli altri partecipanti riceveranno trattamenti con diversi tipi di antibiotici, come le penicilline, le fluorochinoloni o le tetracicline, in base alle procedure mediche abituali.

Durante lo studio, i partecipanti verranno monitorati per osservare la risposta clinica e la salute generale. Verranno valutati aspetti come la stabilità del cuore e dei polmoni, la durata della degenza in ospedale o in terapia intensiva e la presenza di eventuali complicazioni, come il danno renale o la persistenza dei batteri nel sangue.

Durante lo studio, i partecipanti verranno suddivisi in gruppi per confrontare l’effetto del farmaco rispetto al placebo. Il monitoraggio si concentrerà sul raggiungimento della remissione clinica, ovvero un periodo in cui i sintomi della malattia scompaiono o si riducono significativamente, e sul miglioramento della condizione osservata durante l’endoscopia, una procedura che permette di visualizzare l’interno dell’intestino. Verranno inoltre valutati il miglioramento della istologia, che riguarda lo studio delle cellule e dei tessuti, e la gestione di possibili effetti indesiderati.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno o il farmaco in esame o un placebo. Il percorso prevede un periodo di osservazione in cui viene monitorato il cambiamento del peso corporeo e di altri parametri legati alla salute, come il BMI (indice di massa corporea), che indica il rapporto tra peso e altezza, e la circonferenza della vita. Verranno inoltre monitorati la pressione sanguigna, i livelli di zucchero nel sangue, come l’emoglobina glicata, e i grassi nel sangue, tra cui il colesterolo e i trigliceridi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco Muvalaplin oppure un placebo. Lo studio è condotto in modalità doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sanno inizialmente quale sostanza viene somministrata. Il percorso prevede la somministrazione periodica del trattamento per un periodo di tempo determinato, al fine di osservare l’impatto sulla salute del cuore e sulla prevenzione di complicazioni legate alle arterie.