I partecipanti allo studio continueranno a prendere le loro terapie abituali per abbassare il colesterolo e riceveranno in aggiunta il farmaco in studio o il placebo. Il trattamento viene somministrato attraverso iniezioni sottocutanee, cioè sotto la pelle, utilizzando una siringa pre-riempita. La dose massima giornaliera prevista è di 200 milligrammi e la dose totale massima è di 2000 milligrammi. Il periodo di trattamento principale dura 24 mesi, durante i quali vengono effettuate valutazioni regolari per misurare i livelli di colesterolo e altri grassi nel sangue.

Durante lo studio vengono misurati diversi parametri nel sangue a digiuno, tra cui il colesterolo LDL, l’apolipoproteina B, il colesterolo non-HDL, i trigliceridi, il colesterolo totale, il colesterolo HDL (colesterolo buono) e la lipoproteina(a). Vengono anche valutati i livelli della proteina ANGPTL3 per capire come il farmaco agisce nel corpo. Lo studio raccoglie informazioni sulla sicurezza del trattamento e verifica quanti partecipanti raggiungono determinati obiettivi di riduzione del colesterolo nel tempo, incluso se i loro livelli di colesterolo scendono al di sotto di certi valori stabiliti dalle linee guida mediche.

Lo scopo dello studio è verificare se baricitinib può ritardare lo sviluppo del diabete di tipo 1 nelle persone a rischio rispetto al placebo. Il farmaco viene somministrato per bocca sotto forma di compresse rivestite o di sospensione liquida. Il trattamento può durare fino a sessanta mesi, cioè cinque anni. Durante questo periodo i partecipanti verranno controllati regolarmente per vedere se e quando sviluppano il diabete di tipo 1 in forma completa.

Lo studio confronta l’effetto di baricitinib con quello del placebo misurando quanto tempo passa dall’inizio dello studio fino alla comparsa del diabete di tipo 1 completo. I partecipanti devono avere almeno due autoanticorpi legati al diabete e devono pesare almeno otto chilogrammi. Lo studio è organizzato in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi riceve il farmaco vero e chi riceve il placebo fino alla fine dello studio.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace PTX-100 nel trattare questa forma di linfoma e verificare la sua sicurezza. Durante lo studio vengono raccolte informazioni su come il farmaco agisce nel corpo del paziente e quali effetti provoca. I medici osservano se le lesioni della pelle migliorano, se la malattia progredisce o rimane stabile, e per quanto tempo i pazienti rispondono al trattamento. Vengono inoltre controllati regolarmente i parametri del sangue, il funzionamento degli organi come fegato e reni, e il benessere generale del paziente.

Nel corso dello studio i partecipanti ricevono il farmaco attraverso infusioni e vengono sottoposti a controlli periodici che includono esami del sangue, elettrocardiogramma e valutazioni della pelle. I medici registrano tutti gli effetti indesiderati che possono verificarsi e misurano quanto farmaco rimane nel sangue dopo la somministrazione. Lo studio prevede anche di verificare quanto tempo passa prima che la malattia peggiori nuovamente e quanto tempo i pazienti possono rimanere senza necessità di iniziare un nuovo trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace la combinazione di evorpacept con trastuzumab e chemioterapia nel ridurre o eliminare il tumore nei pazienti con tumore al seno metastatico HER2-positivo che presentano un’amplificazione del numero di copie del gene HER2 nel DNA tumorale circolante nel sangue. Lo studio include pazienti che hanno già ricevuto almeno un precedente trattamento per la malattia metastatica e che sono progrediti durante o dopo l’ultima terapia ricevuta.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno evorpacept per via endovenosa, cioè attraverso un’iniezione in vena, insieme a trastuzumab anch’esso somministrato per via endovenosa e a uno dei farmaci chemioterapici sopra elencati, che possono essere somministrati per via endovenosa o per bocca a seconda del tipo di farmaco scelto. I trattamenti vengono ripetuti in cicli della durata di 21 giorni. I medici monitoreranno regolarmente le condizioni dei pazienti attraverso esami del sangue, esami radiologici e visite mediche per verificare l’efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti indesiderati.

Lo scopo dello studio è valutare se il treprostinil palmitil può migliorare la capacità di fare esercizio fisico rispetto al placebo. Durante lo studio verranno misurati diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la distanza che riescono a camminare in sei minuti, che è un modo per capire quanto bene funzionano i polmoni e il cuore durante l’attività fisica. Verranno anche controllati i livelli nel sangue di una sostanza chiamata NT proBNP, che aiuta a capire come sta lavorando il cuore, e verrà osservato se ci sono cambiamenti nei sintomi che i partecipanti avvertono nella loro vita quotidiana.

Lo studio durerà circa ventiquattro settimane per ogni partecipante. Durante questo periodo, i partecipanti dovranno inalare il medicinale o il placebo regolarmente e sottoporsi a visite mediche per controllare come stanno rispondendo al trattamento. Verranno effettuati test per misurare la capacità di camminare, esami del sangue e altre valutazioni per monitorare l’efficacia del trattamento e la sicurezza. I partecipanti che stanno già assumendo altri medicinali per la loro malattia polmonare o per l’ipertensione polmonare potranno continuare a prenderli durante lo studio, purché siano su una dose stabile da almeno trenta giorni.

Lo scopo principale dello studio è verificare se AZD3632 è sicuro e ben tollerato dalle persone che lo assumono, identificare la dose più appropriata da utilizzare e capire come il farmaco si muove nel corpo nel tempo. Lo studio vuole anche vedere se il farmaco funziona nel ridurre la malattia e migliorare le condizioni di salute dei partecipanti. Durante lo studio verranno raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi, su eventuali cambiamenti necessari nella dose del farmaco e su come il corpo assorbe ed elimina il medicinale.

I partecipanti allo studio assumeranno il farmaco secondo un programma stabilito e verranno seguiti regolarmente con visite mediche, esami del sangue, elettrocardiogrammi e altri controlli per valutare la loro salute generale e come risponde la malattia al trattamento. Lo studio è diviso in moduli: il primo modulo valuta AZD3632 da solo, mentre il secondo modulo valuta la combinazione con posaconazolo per capire se questo secondo farmaco modifica il comportamento del farmaco in studio nel corpo. Alcuni partecipanti potrebbero anche essere inclusi in una parte dello studio che valuta se assumere il farmaco con il cibo cambia il modo in cui viene assorbito dall’organismo. Durante tutto lo studio verranno raccolte informazioni per capire se le persone ottengono benefici dal trattamento, come la scomparsa completa o parziale della malattia, quanto tempo dura la risposta al trattamento e la sopravvivenza complessiva.

Lo scopo dello studio è valutare se icotrokinra sia efficace nel controllare i sintomi della malattia e nel portare a una remissione clinica, cioè una condizione in cui i sintomi della colite ulcerosa scompaiono o si riducono notevolmente. Lo studio valuterà sia la capacità del farmaco di indurre inizialmente questo miglioramento sia di mantenerlo nel tempo. La ricerca coinvolgerà sia persone adulte sia adolescenti con età compresa tra i dodici e i diciassette anni.

Lo studio si svolge in diverse fasi. Nella prima fase, chiamata fase di induzione, i partecipanti adulti riceveranno icotrokinra o placebo per dodici settimane per verificare se il trattamento può migliorare i sintomi della malattia. Coloro che risponderanno positivamente al trattamento potranno poi entrare in una seconda fase, chiamata fase di mantenimento, che durerà quaranta settimane e servirà a valutare se il farmaco riesce a mantenere i benefici ottenuti nel tempo. Gli adolescenti parteciperanno principalmente alla fase di mantenimento dello studio. Durante tutto il periodo dello studio verranno effettuati controlli regolari per monitorare l’efficacia del trattamento e la sicurezza dei partecipanti.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia del cemiplimab utilizzato da solo rispetto al cemiplimab combinato con la chemioterapia nel ridurre un fenomeno chiamato iperprogression, che si verifica quando il tumore cresce molto rapidamente dopo l’inizio del trattamento, e nel ridurre il numero di decessi precoci. Prima di iniziare il trattamento, i partecipanti dovranno sottoporsi a due scansioni tomografiche computerizzate per valutare la malattia e fornire campioni di sangue per analisi specifiche. Le persone saranno assegnate in modo casuale a ricevere cemiplimab da solo oppure cemiplimab insieme alla chemioterapia.

Durante lo studio verranno eseguite regolarmente scansioni e prelievi di sangue per monitorare come il tumore risponde al trattamento e per studiare le caratteristiche biologiche associate alla crescita rapida del tumore. Il trattamento con cemiplimab può durare fino a circa due anni, mentre la chemioterapia viene somministrata per un periodo più breve. I medici valuteranno la dimensione del tumore, il tempo prima che la malattia peggiori e la sopravvivenza complessiva dei partecipanti. Verranno inoltre registrati tutti gli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante il trattamento per valutare la sicurezza dei farmaci utilizzati.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità del farmaco nelle persone adulte con atrofia multisistemica. Si tratta di uno studio di estensione in aperto, il che significa che tutti i partecipanti ricevono il farmaco e sia i medici che i pazienti sanno quale trattamento viene somministrato. Possono partecipare solo le persone che hanno completato un precedente studio clinico con questo stesso farmaco e che hanno raggiunto una visita specifica dopo 48 settimane di trattamento. Durante lo studio i partecipanti assumono le capsule di Emrusolmin per un periodo prolungato, con una dose massima giornaliera di 300 milligrammi. Il trattamento può durare fino a 96 settimane.

Durante lo studio vengono monitorate attentamente la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, registrando il numero di persone che manifestano effetti indesiderati e quante persone interrompono lo studio a causa di tali effetti. I partecipanti devono essere in grado di deglutire le capsule intere e devono seguire il programma di assunzione del farmaco per tutta la durata dello studio. Le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per 28 giorni dopo l’ultima dose del farmaco.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del blinatumomab somministrato per via sottocutanea nei bambini con queste forme di leucemia. Lo studio si divide in due parti: la prima parte valuterà principalmente la sicurezza del trattamento nei bambini di età inferiore ai dodici anni, mentre la seconda parte valuterà quanto il trattamento sia efficace nel far scomparire le cellule malate dal sangue e dal midollo osseo. Durante lo studio verrà anche misurata la quantità di medicinale presente nel sangue dei partecipanti e si verificherà se il corpo produce anticorpi contro il farmaco.

I bambini che partecipano allo studio riceveranno il trattamento in cicli e verranno controllati regolarmente attraverso esami del sangue e del midollo osseo per verificare se la malattia risponde alla cura. I medici monitoreranno attentamente eventuali effetti indesiderati del trattamento e valuteranno se si raggiunge una remissione completa, cioè la scomparsa delle cellule malate, e per quanto tempo questa remissione si mantiene. Lo studio includerà bambini che hanno avuto una ricaduta della malattia o che non hanno risposto ai trattamenti precedenti, così come bambini che presentano ancora piccole quantità di cellule malate nel midollo osseo.

Lo scopo dello studio è determinare l’efficacia di inavolisib nel ridurre o fermare la crescita del tumore nelle pazienti con tumore dell’endometrio avanzato che presentano mutazioni PIK3CA. Durante lo studio verrà valutata la risposta al trattamento osservando se il tumore si riduce o scompare completamente. Le pazienti che partecipano devono aver già ricevuto in precedenza una chemioterapia a base di platino, con o senza immunoterapia, e la loro malattia deve essere progredita durante o dopo questo trattamento. Prima dell’inizio dello studio, è necessario fornire campioni di tessuto tumorale e campioni di sangue per confermare la presenza delle mutazioni PIK3CA e valutare lo stato del gene PTEN, un’altra caratteristica molecolare importante del tumore.

Durante il trattamento, le pazienti assumeranno inavolisib per un periodo di tempo che può arrivare fino a otto mesi, con una dose massima giornaliera di nove milligrammi. Lo studio seguirà le pazienti per valutare quanto tempo il tumore rimane sotto controllo, quanto tempo dura la risposta al trattamento e la sopravvivenza a sei mesi e a un anno. Verranno anche raccolte informazioni sulla sicurezza del farmaco e sui possibili effetti collaterali. Durante lo studio si analizzeranno le caratteristiche molecolari del tumore per capire meglio quali pazienti potrebbero rispondere meglio al trattamento, inclusa la relazione tra le mutazioni PIK3CA e lo stato del gene PTEN.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ORX750 nelle persone con narcolessia o ipersonnia idiopatica. Durante lo studio vengono raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi, sui cambiamenti negli esami del sangue e delle urine, sulla pressione sanguigna e sul peso corporeo. Viene anche controllato il funzionamento del cuore attraverso un elettrocardiogramma, che è un esame che registra l’attività elettrica del cuore. Inoltre, viene valutato il benessere psicologico dei partecipanti attraverso questionari specifici.

Lo studio prevede che i partecipanti assumano ORX750 per un periodo di circa nove settimane e durante questo tempo vengono effettuate visite regolari per monitorare la loro salute e sicurezza. Oltre agli aspetti di sicurezza, lo studio valuta anche se il farmaco aiuta a ridurre la sonnolenza diurna attraverso test specifici che misurano la capacità di rimanere svegli e attraverso questionari sulla sonnolenza percepita durante la giornata. Vengono inoltre effettuati prelievi di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nell’organismo in diversi momenti.

Lo studio durerà complessivamente tre anni e coinvolgerà persone che hanno avuto un ictus ischemico non cardioembolico nelle due settimane precedenti. I partecipanti riceveranno uno o due farmaci antipiastrinici come parte della loro terapia per prevenire un nuovo ictus. Durante lo studio verranno effettuate visite di controllo a tre mesi e a dodici mesi per verificare come i pazienti rispondono al trattamento e quanto bene seguono le indicazioni per assumere i farmaci. Verranno eseguiti anche test per misurare la funzione delle piastrine nel sangue, che sono le cellule responsabili della formazione dei coaguli.

I medici osserveranno se si verificano nuovi ictus ischemici, infarti del miocardio o decessi per cause cardiovascolari durante i dodici mesi di osservazione. Verrà inoltre valutato lo stato funzionale dei partecipanti, cioè quanto bene riescono a svolgere le attività quotidiane dopo l’ictus. Lo studio presterà particolare attenzione alle possibili differenze tra uomini e donne nei risultati del trattamento e controllerà eventuali episodi di sanguinamento che possono verificarsi come effetto collaterale dei farmaci antipiastrinici. Alcuni partecipanti saranno sottoposti a test genetici per verificare se particolari caratteristiche del loro patrimonio genetico influenzano la risposta ai farmaci.

Lo scopo dello studio è valutare quanti partecipanti in ciascun gruppo di trattamento raggiungono una risposta completa al trattamento, cioè la scomparsa completa del tumore nel seno e nei linfonodi dell’ascella al momento dell’intervento chirurgico. Lo studio valuterà anche altri aspetti come il grado di riduzione del tumore secondo diverse classificazioni, la sicurezza dei trattamenti osservando gli effetti indesiderati che possono verificarsi, la possibilità di procedere con l’intervento chirurgico come pianificato e la funzione ovarica nelle donne in età fertile. Verrà inoltre valutato il tempo che trascorre prima che la malattia possa progredire o ripresentarsi dopo il trattamento e la sopravvivenza complessiva dei partecipanti.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno il trattamento assegnato per un periodo che può durare fino a diciotto settimane, seguito dall’intervento chirurgico che potrà essere una rimozione completa del seno o una chirurgia conservativa che rimuove solo la parte interessata dal tumore. Prima di iniziare il trattamento e durante tutto il periodo dello studio verranno effettuati esami del sangue, valutazioni della funzione del cuore e altri controlli per monitorare la salute dei partecipanti e verificare eventuali effetti indesiderati. I partecipanti dovranno anche compilare questionari per riferire eventuali sintomi o disturbi avvertiti durante il trattamento. Dopo l’intervento chirurgico i partecipanti continueranno a essere seguiti per valutare l’andamento della malattia nel tempo.

Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento con visugromab in combinazione con nivolumab e lenvatinib sia più efficace nel contrastare il tumore rispetto al trattamento con placebo e lenvatinib. I pazienti che partecipano devono aver già ricevuto in precedenza un trattamento per il loro tumore che includeva un farmaco appartenente alla categoria degli anti-PD-(L)1, ma questo trattamento precedente non ha più funzionato o la malattia è progredita. Il trattamento nello studio può durare fino a trentasei mesi, durante i quali i pazienti saranno monitorati regolarmente per valutare come risponde il tumore e per controllare eventuali effetti indesiderati.

Durante lo studio verranno effettuati controlli regolari che includono esami del sangue, valutazioni della funzionalità del fegato e delle dimensioni del tumore attraverso esami radiologici. Verrà anche valutato il benessere generale dei pazienti attraverso questionari sulla qualità della vita. Lo studio misurerà principalmente il tempo che passa prima che il tumore peggiori o che si verifichi il decesso, e valuterà anche altri aspetti come la sopravvivenza complessiva, la percentuale di pazienti in cui il tumore si riduce di dimensioni, e la sicurezza dei trattamenti utilizzati registrando tutti gli effetti indesiderati che si possono verificare durante la cura.

Lo scopo dello studio è dimostrare se empasiprubart sia efficace nel migliorare la capacità funzionale delle persone con questa malattia. Durante lo studio i partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo per un periodo che può durare fino a 120 giorni per ogni ciclo di trattamento. Lo studio è diviso in due parti: la parte A dura 24 settimane e la parte B può estendersi fino a 96 settimane. I medici valuteranno diversi aspetti della malattia misurando i cambiamenti nella capacità di svolgere attività quotidiane, nella forza muscolare, nella presa delle mani e in altri parametri che indicano come la malattia influenza la vita dei partecipanti.

Durante tutto lo studio verranno raccolte informazioni sulla sicurezza del trattamento, controllando eventuali effetti indesiderati, i parametri di laboratorio, l’elettrocardiogramma e i segni vitali. Verranno anche misurate le concentrazioni del farmaco nel sangue e la presenza di anticorpi che il corpo potrebbe sviluppare contro il farmaco. Lo studio valuterà inoltre come i partecipanti percepiscono il loro stato di salute generale, il livello di affaticamento e il dolore attraverso questionari specifici.

Lo scopo dello studio è valutare quanto tempo i partecipanti vivono senza che la malattia peggiori quando vengono trattati con XL092 rispetto a quando vengono trattati con everolimus. Durante lo studio, i partecipanti verranno sottoposti a controlli regolari che includono esami del sangue, analisi delle urine e scansioni di immagini mediche per monitorare le dimensioni del tumore e la risposta al trattamento. Il trattamento continuerà finché il farmaco risulta efficace e ben tollerato, o finché il medico e il partecipante decidono di interrompere. I medici valuteranno anche la sicurezza dei farmaci e gli eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi.

Lo studio è di tipo randomizzato e aperto, il che significa che i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento e sia i partecipanti che i medici sapranno quale farmaco viene somministrato. Tuttavia, le scansioni di immagini mediche saranno valutate da esperti indipendenti che non conoscono quale trattamento ha ricevuto ciascun partecipante, per garantire una valutazione obiettiva dei risultati. Oltre al tempo senza peggioramento della malattia, lo studio valuterà anche quanti partecipanti vedono ridursi le dimensioni del tumore e quanto tempo vivono complessivamente con ciascun trattamento.

Lo studio è diviso in due parti principali chiamate Parte A e Parte B. Nella Parte A, l’obiettivo principale è valutare gli effetti del trattamento sull’attività della malattia a livello dei tessuti dopo dodici settimane di trattamento. Nella Parte B, l’obiettivo principale è valutare la capacità del trattamento di indurre la remissione clinica, cioè la scomparsa dei sintomi, dopo dodici settimane di trattamento. Durante lo studio verranno eseguite endoscopie per valutare lo stato dell’infiammazione intestinale e verranno raccolti campioni di tessuto per analisi istologiche, ovvero esami al microscopio dei tessuti.

I partecipanti allo studio saranno adulti di almeno diciotto anni con diagnosi di colite ulcerosa confermata da almeno tre mesi. La malattia deve essere attiva e estendersi per almeno quindici centimetri dall’apertura anale. I partecipanti devono aver avuto una risposta inadeguata, una perdita di risposta, un’intolleranza o una dipendenza dai trattamenti convenzionali come i corticosteroidi o gli immunosoppressori, oppure dalle terapie avanzate approvate. Durante lo studio verranno monitorati i livelli dei farmaci nel sangue e la presenza di anticorpi contro i farmaci sperimentali. Lo studio durerà fino a quarantotto settimane per alcuni partecipanti e valuterà vari aspetti del miglioramento clinico, endoscopico e istologico della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di EP0031 e verificare quanto sia efficace nel trattamento dei tumori con alterazioni del gene RET. Lo studio è organizzato in diverse parti chiamate moduli. Il Modulo A serve principalmente a valutare la sicurezza del farmaco EP0031 quando viene somministrato da solo. I Moduli B e C servono a valutare l’efficacia del farmaco nei pazienti con tumori alterati del gene RET, sia in coloro che hanno già ricevuto un precedente trattamento mirato al gene RET sia in coloro che non hanno mai ricevuto questo tipo di terapia. Durante lo studio vengono misurati diversi aspetti, tra cui la risposta del tumore al trattamento, eventuali effetti collaterali, modifiche negli esami del sangue, nella pressione sanguigna e nel battito cardiaco.

Durante lo studio i pazienti assumono il farmaco EP0031 e vengono sottoposti a controlli regolari che includono esami del sangue, visite mediche, elettrocardiogrammi e esami per immagini per valutare le dimensioni del tumore. In alcuni casi può essere necessario effettuare una biopsia del tumore, che consiste nel prelevare un piccolo campione di tessuto tumorale per analizzarlo. Lo studio raccoglie anche campioni di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nell’organismo nel tempo e per capire come il corpo lo elabora. I pazienti possono continuare a ricevere il trattamento finché il farmaco risulta efficace e non causa effetti collaterali troppo gravi.

Lo scopo dello studio è verificare se il tirzepatide può ridurre il rischio di malattie gravi e di morte nelle persone con obesità. In particolare, i ricercatori vogliono vedere se questo farmaco può aiutare a prevenire eventi come la morte per qualsiasi causa, l’infarto del cuore che non porta alla morte, l’ictus che non porta alla morte, interventi per ripristinare il flusso di sangue nelle arterie del cuore, o problemi legati allo scompenso cardiaco, che è una condizione in cui il cuore non riesce a pompare sangue in modo efficace.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, fino a circa 324 giorni, con iniezioni settimanali. I partecipanti saranno seguiti regolarmente dai medici che monitoreranno la loro salute e registreranno eventuali eventi medici che si verificano. Lo studio è progettato in modo che né i partecipanti né i medici sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo e chi sta ricevendo il placebo, per garantire che i risultati siano valutati in modo obiettivo.

Lo scopo dello studio è valutare se le nuove combinazioni di trattamenti immunoterapici funzionano meglio del dostarlimab da solo nel ridurre o eliminare il tumore. Durante lo studio, i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere diverse combinazioni di questi farmaci. Il trattamento viene somministrato per un periodo massimo di ventiquattro mesi. I medici valuteranno la risposta del tumore ai trattamenti attraverso esami regolari.

Per partecipare allo studio è necessario avere una malattia che può essere misurata attraverso esami radiologici e fornire un campione di tessuto tumorale, preferibilmente recente. Il campione può essere prelevato attraverso una biopsia o può essere utilizzato del tessuto già disponibile da precedenti esami, purché non sia troppo vecchio. Le persone che partecipano non devono aver ricevuto in precedenza altri trattamenti sistemici per la malattia diffusa, anche se possono aver ricevuto chemioterapia e radioterapia combinate per una malattia localizzata se completate da più di quattro mesi.

Lo scopo dello studio è verificare se il farmaco cagrilintide semaglutide è sicuro per il cuore e se può essere utile nelle persone con malattie cardiovascolari. I ricercatori vogliono capire se questo trattamento può ridurre il rischio di eventi gravi che colpiscono il cuore e i vasi sanguigni, come la morte per cause cardiovascolari, un nuovo infarto o un nuovo ictus. Lo studio valuterà anche gli effetti del farmaco su altri aspetti della salute, come il peso corporeo, la pressione sanguigna, i livelli di grassi nel sangue chiamati colesterolo e trigliceridi, e la funzione dei reni.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo che può durare diversi mesi. Verranno effettuate visite regolari per controllare le condizioni di salute e per misurare vari parametri come il peso, la circonferenza della vita, la pressione del sangue e alcuni valori attraverso esami del sangue e delle urine. Lo studio raccoglierà anche informazioni sulla qualità della vita dei partecipanti e su eventuali effetti indesiderati del farmaco. I ricercatori monitoreranno attentamente tutti gli eventi che riguardano il cuore e i vasi sanguigni che si verificano durante lo studio.

Lo scopo dello studio è verificare se camizestrant, da solo o in combinazione con abemaciclib, sia più efficace rispetto alle terapie ormonali standard nel prevenire la ricomparsa del tumore al seno dopo il trattamento iniziale. I pazienti che partecipano allo studio devono aver completato il trattamento chirurgico per il tumore al seno, con o senza radioterapia e chemioterapia, e non devono presentare segni di malattia residua o metastasi. I pazienti devono essere assegnati casualmente a uno dei gruppi di trattamento entro dodici mesi dall’intervento chirurgico definitivo al seno. Durante lo studio, vengono valutati vari aspetti della salute dei pazienti, inclusa la sopravvivenza senza recidiva del tumore, la sopravvivenza complessiva e la sicurezza dei trattamenti.

I pazienti ricevono il trattamento assegnato per un periodo che può durare fino a ottantaquattro mesi, durante i quali vengono monitorati regolarmente attraverso esami clinici, analisi di laboratorio e valutazioni della qualità di vita. Lo studio raccoglie informazioni sugli effetti collaterali dei farmaci, sui cambiamenti nelle condizioni di salute e sul benessere generale dei pazienti. Vengono anche misurati i livelli del farmaco nel sangue per comprendere meglio come il corpo elabora il trattamento. L’obiettivo finale è determinare quale approccio terapeutico offra i migliori risultati nel ridurre il rischio che il tumore al seno si ripresenti, mantenendo al contempo una buona qualità di vita per i pazienti.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il molnupiravir possa ridurre il numero di persone che necessitano di ricovero in ospedale, che muoiono per qualsiasi causa o che hanno bisogno di assistenza medica a causa del COVID-19 entro 29 giorni dall’inizio del trattamento. Inoltre, si vuole verificare la sicurezza del medicinale osservando quali effetti indesiderati possono manifestarsi durante l’assunzione. La dose massima giornaliera prevista è di 1600 milligrammi e il trattamento dura 5 giorni.

Durante lo studio verranno raccolte informazioni sul tempo necessario perché i sintomi del COVID-19 scompaiano completamente, sulla quantità di virus presente nell’organismo e su eventuali interventi medici necessari. I partecipanti dovranno segnalare i propri sintomi come tosse, mal di gola, difficoltà respiratorie, dolori muscolari, febbre, stanchezza e altri disturbi legati all’infezione. Lo studio coinvolge persone che non possono o non vogliono ricevere altri trattamenti specifici per il COVID-19 e che hanno almeno una condizione che aumenta il rischio di malattia grave, come età avanzata superiore ai 75 anni, sistema immunitario indebolito, disabilità o altre patologie come diabete, obesità importante o malattie polmonari croniche.

Lo scopo dello studio è valutare se la cladribina in capsule, utilizzata a dosaggi diversi, sia efficace nel migliorare i sintomi della miastenia gravis generalizzata rispetto al placebo. Lo studio vuole anche verificare la sicurezza del farmaco e come viene tollerato dai partecipanti nel tempo.

Lo studio è organizzato in tre periodi successivi. Nel primo periodo, che dura ventiquattro settimane, i partecipanti riceveranno in modo casuale la cladribina ad alto dosaggio, la cladribina a basso dosaggio oppure il placebo, senza sapere quale trattamento stanno assumendo. Durante questo periodo verranno valutati i cambiamenti nella capacità di svolgere le attività quotidiane e nella forza muscolare attraverso scale di valutazione specifiche per la miastenia gravis. Successivamente tutti i partecipanti potranno ricevere il trattamento attivo con cladribina in base alle necessità cliniche. Al termine dello studio tutti i partecipanti riceveranno la vaccinazione contro l’herpes zoster mediante iniezione intramuscolare. Durante tutto lo studio verranno monitorati gli effetti indesiderati, i valori di laboratorio incluso il numero di linfociti nel sangue, i segni vitali e la concentrazione del farmaco nel sangue.

Lo scopo dello studio è verificare se alcuni trattamenti siano più efficaci di altri nel migliorare le possibilità di sopravvivenza senza che la malattia si ripresenti. Per i pazienti con rischio standard, lo studio confronta due diversi trattamenti di induzione, ovvero la prima fase della terapia che mira a eliminare le cellule leucemiche. Per i pazienti che rispondono bene al trattamento iniziale, lo studio valuta se aggiungere cicli di terapia con un farmaco specifico possa migliorare i risultati. Per i pazienti ad alto rischio che raggiungono la remissione completa, lo studio verifica se un ciclo di chemioterapia sia sufficiente prima di un altro trattamento. Per i pazienti con recidiva solo in sedi al di fuori del midollo osseo, lo studio esamina se un trattamento aggiuntivo possa migliorare i risultati.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno diversi cicli di trattamento che possono includere farmaci somministrati per via orale, attraverso iniezioni in vena o direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale. I farmaci verranno somministrati secondo schemi specifici che variano in base al gruppo di rischio del paziente e alla risposta al trattamento. Alcuni pazienti potrebbero essere assegnati casualmente a ricevere un trattamento piuttosto che un altro. Durante tutto il periodo di cura, verranno effettuati esami del sangue e del midollo osseo per valutare come la malattia risponde al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Il trattamento può durare diversi mesi e alcuni pazienti potrebbero aver bisogno di un trapianto di cellule staminali dopo la chemioterapia.

Lo scopo dello studio è valutare quanto siano efficaci le diverse combinazioni di questi farmaci nel ridurre o fermare la crescita del tumore e verificare quanto siano sicuri e tollerabili per le persone che li assumono. Lo studio è diviso in due parti chiamate Parte A e Parte B. Nella Parte A, i partecipanti riceveranno tuvusertib combinato con niraparib oppure tuvusertib combinato con lartesertib, e i medici valuteranno quale combinazione funziona meglio. Nella Parte B, verrà utilizzata la combinazione migliore selezionata nella Parte A, testata a due livelli di dose diversi, e verrà confrontata con tuvusertib usato da solo, per capire se la combinazione è più efficace del farmaco singolo e per determinare la dose più adeguata da utilizzare in futuro.

I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere uno dei trattamenti previsti dallo studio. Tutti i farmaci vengono assunti per bocca sotto forma di compresse o capsule. Durante lo studio verranno effettuati esami per misurare la risposta del tumore al trattamento secondo criteri standard chiamati RECIST, che servono per valutare le dimensioni del tumore attraverso esami radiologici. Verranno anche monitorati attentamente eventuali effetti collaterali e la sicurezza dei trattamenti. Lo studio prevede un periodo di trattamento che può durare fino a 42 mesi e i partecipanti verranno seguiti regolarmente dai medici per valutare come la malattia risponde ai farmaci e per quanto tempo questa risposta si mantiene.

Lo scopo dello studio è valutare se il prasinezumab sia efficace nel rallentare la progressione dei sintomi motori rispetto al placebo nelle persone con malattia di Parkinson in fase precoce. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato e verranno monitorati regolarmente per valutare come evolve la loro funzione motoria. I medici misureranno il tempo necessario affinché si verifichi un peggioramento confermato dei sintomi motori utilizzando scale di valutazione specifiche che esaminano movimenti come camminare, alzarsi da una sedia e la rigidità del corpo.

Lo studio valuterà anche altri aspetti come i cambiamenti nella funzione motoria nel tempo, il momento in cui i partecipanti potrebbero aver bisogno di aumentare i loro farmaci per il Parkinson, e come i partecipanti stessi percepiscono i cambiamenti nella loro condizione. Verranno inoltre controllati attentamente gli effetti collaterali del trattamento, incluse eventuali reazioni durante l’infusione, cambiamenti nei parametri vitali, risultati degli esami del sangue e delle urine, e la presenza di anticorpi che il corpo potrebbe sviluppare contro il farmaco.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bene BAY 3401016 funziona nel ridurre la quantità di proteine nelle urine, che è un segno importante del danno renale nelle persone con sindrome di Alport. Lo studio è progettato in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi riceve il medicinale vero e chi riceve il placebo durante la fase principale dello studio. Possono partecipare persone di età compresa tra 18 e 45 anni che hanno la sindrome di Alport e che presentano una certa quantità di proteine nelle urine.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno il trattamento per diverse settimane e verranno effettuate misurazioni regolari per verificare la quantità di proteine nelle urine e per controllare la funzione renale. Lo studio prevede anche una fase di estensione dopo il periodo principale di trattamento. I partecipanti devono già essere in trattamento con alcuni medicinali specifici per la pressione sanguigna che proteggono i reni. Lo studio valuterà anche la sicurezza del medicinale osservando eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante il trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare se una seconda somministrazione di ianalumab può essere utile per le persone con trombocitopenia immune primaria o anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi che avevano già ricevuto beneficio da un primo ciclo di questo farmaco ma che successivamente hanno avuto una ricaduta della malattia. Per i partecipanti con trombocitopenia immune primaria, lo studio vuole verificare se il secondo ciclo di trattamento aiuta a mantenere un numero adeguato di piastrine nel sangue. Per i partecipanti con anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi, lo studio vuole verificare se il secondo ciclo di trattamento aiuta a mantenere un livello adeguato di emoglobina, la sostanza nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno.

Lo studio coinvolge adulti di almeno diciotto anni che hanno già partecipato a studi precedenti con ianalumab e che hanno avuto beneficio dal trattamento ma successivamente hanno avuto una ricaduta della malattia. I partecipanti riceveranno ianalumab per un periodo di circa sedici settimane e verranno seguiti per valutare come risponde la loro malattia al trattamento. Durante lo studio verranno effettuati controlli regolari per misurare il numero di piastrine o il livello di emoglobina nel sangue e per verificare la sicurezza del trattamento. Lo studio prevede anche di misurare la quantità di farmaco nel sangue e di verificare se il corpo produce anticorpi contro il farmaco.

Lo scopo dello studio è valutare se coramitug sia superiore al placebo nel ridurre il rischio di morte per cause cardiovascolari e nel diminuire gli eventi legati alla malattia del cuore, come i ricoveri ospedalieri per problemi cardiaci e le visite urgenti per insufficienza cardiaca. I partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo attraverso un’infusione, cioè una somministrazione lenta del liquido direttamente in vena, per un periodo che può durare fino a centosessantadue settimane. Durante lo studio verranno effettuate diverse valutazioni per monitorare le condizioni del cuore e la qualità di vita dei partecipanti.

Nel corso dello studio verranno raccolte informazioni su diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui il numero di decessi per cause cardiovascolari, il numero di ricoveri ospedalieri e visite urgenti per problemi cardiaci, e i cambiamenti nella capacità di svolgere le attività quotidiane. Verranno inoltre misurati i cambiamenti nella distanza che i partecipanti riescono a percorrere camminando in sei minuti e i cambiamenti nella funzione dei reni, poiché questa malattia può influenzare anche altri organi oltre al cuore. Lo studio valuterà anche il tempo che intercorre prima che si verifichino eventi importanti come il decesso per qualsiasi causa o problemi renali gravi.

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno le medicine per via orale sotto forma di compresse o capsule molli per un periodo massimo di 29 giorni consecutivi. Il trattamento con la terapia ormonale che abbassa i livelli di testosterone, iniziato prima dell’ingresso nello studio, dovrà continuare per tutta la durata della partecipazione. I medici monitoreranno regolarmente le condizioni dei partecipanti attraverso esami del sangue per misurare i livelli di antigene prostatico specifico (una sostanza prodotta dalla prostata), esami radiologici come tomografia computerizzata, risonanza magnetica e scintigrafia ossea per valutare l’estensione della malattia, ed elettrocardiogrammi per controllare la funzione cardiaca.

Lo studio valuterà anche gli effetti collaterali dei trattamenti, la qualità di vita dei partecipanti attraverso questionari sui sintomi come dolore e stanchezza, e il tempo necessario prima che la malattia peggiori o prima che sia necessario iniziare altri trattamenti anticancro. Verranno inoltre raccolti campioni di sangue per misurare la quantità di medicinale presente nel corpo e per analizzare il materiale genetico del tumore circolante nel sangue.

Lo scopo dello studio è valutare quale trattamento sia più efficace nel prevenire il ritorno del tumore dopo l’intervento chirurgico. I farmaci verranno somministrati attraverso infusione in vena, cioè mediante una flebo che permette al medicinale di entrare direttamente nel sangue. Il trattamento con trastuzumab deruxtecan può durare fino a 51 settimane, mentre la durata della chemioterapia standard varia tra 4 e 18 settimane a seconda del farmaco utilizzato. Durante lo studio verranno effettuati controlli regolari per verificare l’efficacia del trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali.

I partecipanti allo studio devono aver ricevuto una diagnosi di carcinoma endometriale in stadio avanzato secondo la classificazione FIGO 2023, e il tumore deve esprimere la proteina HER2. È necessario che i pazienti abbiano già subito un intervento chirurgico che ha rimosso l’utero e le ovaie, e che non abbiano ricevuto altri trattamenti per il tumore prima di entrare nello studio. Verranno eseguiti esami del sangue, valutazioni della funzione cardiaca e altri controlli per assicurarsi che i pazienti siano idonei a ricevere i trattamenti previsti. Lo studio misurerà il tempo che intercorre prima che il tumore si ripresenti e la sopravvivenza complessiva dei pazienti nei due gruppi di trattamento.

Lo scopo di questo studio è valutare se il TAK-861 mantiene il suo effetto nel trattamento dei sintomi della narcolessia con cataplessia. Lo studio si svolge in due fasi principali: prima c’è un periodo in cui tutti i partecipanti ricevono il farmaco attivo per un certo tempo, poi segue un periodo in cui alcuni continueranno a ricevere il farmaco mentre altri passeranno al placebo, senza che né i partecipanti né i medici sappiano chi riceve cosa. Durante lo studio vengono misurati diversi aspetti come la sonnolenza diurna, il numero di episodi di cataplessia, la capacità di rimanere svegli e le funzioni cognitive.

I partecipanti devono avere un’età compresa tra 18 e 70 anni e avere una diagnosi confermata di narcolessia di tipo 1 secondo criteri specifici che includono esami del sonno o analisi del liquido spinale. Durante tutto lo studio vengono effettuate visite mediche regolari, esami del sangue, elettrocardiogrammi e diversi test per valutare la sonnolenza e altri sintomi. Lo studio dura fino a 20 settimane e include anche un periodo di follow-up dopo la fine del trattamento per monitorare eventuali effetti.

Lo scopo dello studio è valutare se il finerenone, quando viene aggiunto alle terapie standard, sia in grado di ridurre i livelli di una sostanza chiamata NT-proBNP nel sangue, che è un indicatore di quanto il cuore sia sotto stress. Lo studio vuole anche verificare la sicurezza del medicinale nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra sei mesi e diciotto anni, osservando eventuali effetti indesiderati, cambiamenti nei livelli di potassio nel sangue, nella pressione arteriosa e nella funzione dei reni. Verranno inoltre valutati i miglioramenti nella capacità del cuore di contrarsi e pompare il sangue attraverso esami chiamati ecocardiografia, che permettono di vedere come funziona il cuore.

Durante lo studio i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere il finerenone o il placebo, e né i medici né i pazienti sapranno quale trattamento viene somministrato. Il trattamento continuerà per un periodo di tre mesi, durante i quali verranno effettuati controlli regolari per monitorare l’efficacia del medicinale e la sua sicurezza. Lo studio raccoglierà anche informazioni su come il corpo dei bambini assorbe, distribuisce ed elimina il finerenone, misurando la concentrazione del medicinale nel sangue. Verranno registrati eventuali eventi cardiovascolari importanti come il peggioramento dell’insufficienza cardiaca o la necessità di un trapianto di cuore.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del finerenone quando viene assunto per un periodo prolungato insieme alle terapie abituali in bambini e giovani dalla nascita fino ai 18 anni di età che soffrono di scompenso cardiaco con disfunzione sistolica ventricolare sinistra. Durante lo studio vengono monitorati gli effetti indesiderati che possono verificarsi durante il trattamento, i cambiamenti nei livelli di potassio nel sangue, la pressione arteriosa e la funzione renale attraverso la misurazione della velocità di filtrazione glomerulare stimata. Vengono inoltre valutati i livelli di una sostanza chiamata NT-proBNP nel sangue e la funzione del cuore attraverso esami ecocardiografici.

Lo studio prevede che i partecipanti assumano il medicinale per un periodo di circa nove mesi, durante i quali vengono effettuate visite regolari per controllare la loro salute e la risposta al trattamento. Possono partecipare sia bambini che hanno già preso parte a uno studio precedente sullo stesso medicinale, sia nuovi bambini di età inferiore ai sei mesi che presentano determinati segni di scompenso cardiaco, come una ridotta capacità di pompaggio del cuore e livelli elevati di NT-proBNP. I neonati e i bambini più piccoli devono avere un peso corporeo di almeno 3 chilogrammi per poter essere inclusi nello studio.

Lo scopo dello studio è verificare se empasiprubart sia efficace quanto le immunoglobuline nel migliorare la capacità funzionale dei pazienti, cioè la loro abilità di svolgere le attività quotidiane. Durante lo studio verranno valutati diversi aspetti della malattia, come la forza muscolare misurata attraverso la presa della mano, la capacità di camminare e alzarsi da una sedia, e la disabilità generale attraverso scale di valutazione specifiche. Verranno inoltre raccolte informazioni sulla qualità di vita dei partecipanti, sulla loro stanchezza, sul dolore eventualmente presente e sulla capacità di svolgere attività lavorative e domestiche.

Lo studio prevede che i partecipanti ricevano il trattamento per un periodo massimo di centoventi giorni, durante i quali verranno effettuate diverse visite mediche per monitorare l’andamento della malattia e la sicurezza dei farmaci utilizzati. Verranno eseguiti esami del sangue per verificare la presenza di anticorpi contro il farmaco sperimentale e per misurare i livelli di alcune sostanze nel sangue che sono importanti per capire come funziona il trattamento. Durante tutto lo studio verranno controllati attentamente eventuali effetti indesiderati, i risultati degli esami di laboratorio, l’elettrocardiogramma e i parametri vitali come pressione e frequenza cardiaca.

Lo scopo dello studio è confrontare quanto bene funziona GSK6042981 rispetto a sunitinib nel rallentare la crescita del tumore o nel fermarne la progressione. I pazienti che partecipano verranno assegnati in modo casuale a ricevere uno dei due farmaci. GSK6042981 viene somministrato sotto forma di compresse per via orale, mentre sunitinib viene somministrato sotto forma di capsule per via orale. Durante lo studio verranno effettuati controlli regolari per valutare come risponde il tumore al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali.

Nel corso dello studio verranno raccolte informazioni su diversi aspetti, tra cui per quanto tempo il tumore rimane sotto controllo senza peggiorare, quanto tempo vivono i pazienti, se il tumore si riduce di dimensioni, e come i trattamenti influenzano la qualità di vita delle persone. Verrà anche valutata la sicurezza dei farmaci registrando tutti gli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi. Per partecipare allo studio è necessario che sia disponibile un campione di tessuto tumorale, che può essere prelevato da materiale già disponibile oppure tramite una nuova biopsia, per permettere analisi di laboratorio che aiuteranno a comprendere meglio la malattia.